Klinická studie CAR-T buněk v léčbě recidivujících a refrakterních hematologických malignit

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti trpící hematologickou malignitou, která vážně ohrožuje život nebo vážně ovlivňuje kvalitu života pacienta a nemají k dispozici účinnou léčbu, kteří nesplňují kritéria pro zařazení/vyloučení pro jiné klinické studie v procesu náboru subjektů nebo kteří nejsou schopni získat další studované léky nebo se z nějakého důvodu zúčastnit klinických studií/testů (regionální nebo časové omezení atd. nebo nábor subjektů pro klinické studie/testy skončil, ale lék ještě nebyl schválen k uvedení na trh v Číně);

• Pacienti, u kterých je definitivně diagnostikována odpovídající cílově pozitivní relabující a refrakterní hematologická malignita, včetně, ale bez omezení na následující okolnosti:

  • Pacienti, kteří nesplňují kritéria pro zařazení/vyloučení pro stávající klinické studie, jako je věk <18 let, ECOG >1, extramedulární recidiva, přetrvávající nebo opakovaně pozitivní na minimální reziduální chorobu;
  • Pacienti, u kterých došlo k relapsu po remisi po terapii CAR-T buňkami a u nichž se podle hodnocení výzkumníka očekává, že budou mít větší prospěch z opětovného použití stejné buňky nebo sekvenčního použití jiných CAR-T buněk ve srovnání s rizikem;
  • Množství produkovaných CAR-T buněk nesplňuje propouštěcí kritéria kontroly kvality výroby, ale je >0,1 × 106/kg CAR pozitivních T buněk a výzkumník soudí, že očekávaný přínos buněčné infuze je větší než riziko;
  • Onemocnění rychle postupuje po odběru buněk a před infuzí a zkoušející soudí, že očekávaný přínos buněčné infuze je větší než riziko;
  • Pacienti, u kterých došlo k relapsu po autologní/heterogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (včetně pacientů pozitivních na minimální reziduální chorobu);
  • Jiné okolnosti, kdy zkoušející usoudí, že očekávaný přínos buněčné infuze je větší než riziko.
• Pacienti s vhodnou rezervou kostní dřeně: jako je počet lymfocytů >0,3×109/l;
• Pacienti se správnou funkcí srdce, plic, jater, ledvin a koagulace;
• Vybraní pacienti nebo jejich zákonní zástupci dobrovolně podepisují formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří jsou pozitivní na některou z protilátek proti HIV, TP, HBsAg a HCV.
• Pacienti s anamnézou epilepsie nebo jiných onemocnění centrálního nervového systému.
• Pacienti se známkami aktuálně nekontrolovatelných závažných aktivních infekcí (např. sepse, bakteriémie, fungémie, virémie atd.).
• Pacienti s jinými stavy, které činí pacienty nevhodnými pro podávání buněčné terapie, jak posoudil výzkumník.