Uno studio clinico sulle cellule CAR-T nel trattamento delle neoplasie ematologiche recidivanti e refrattarie

Criterio di inclusione:

• Pazienti affetti da una neoplasia ematologica che è gravemente pericolosa per la vita o compromette seriamente la qualità della vita del paziente e non dispone di un trattamento efficace, che non soddisfano i criteri di inclusione/esclusione per altri studi clinici nel processo di reclutamento dei soggetti o che non sono in grado di ottenere altri farmaci dello studio o partecipare a studi/sperimentazioni cliniche per qualche motivo (restrizioni regionali o temporali, ecc., oppure il reclutamento di soggetti per studi/sperimentazioni cliniche è terminato ma il farmaco non è stato ancora approvato per la commercializzazione in Cina);

• Pazienti a cui sono state sicuramente diagnosticate le corrispondenti neoplasie ematologiche recidivanti e refrattarie target positive, incluse ma non limitate alle seguenti circostanze:

  • Pazienti che non soddisfano i criteri di inclusione/esclusione per gli studi clinici esistenti, come età <18 anni, ECOG >1, recidiva extramidollare, positività persistente o ripetuta per malattia residua minima;
  • - Pazienti che hanno avuto una ricaduta dopo la remissione dopo la terapia con cellule CAR-T e si prevede che, a giudizio dello sperimentatore, trarranno maggiori benefici dal riutilizzo della stessa cellula o dall'uso sequenziale di altre cellule CAR-T rispetto al rischio;
  • La quantità di cellule CAR-T prodotte non soddisfa i criteri di rilascio dell'ispezione di qualità della produzione, ma è >0,1 × 106/kg di cellule T CAR positive e lo sperimentatore ritiene che il beneficio atteso dall'infusione di cellule sia maggiore del rischio;
  • La malattia progredisce rapidamente dopo la raccolta delle cellule e prima dell'infusione e lo sperimentatore ritiene che il beneficio atteso dall'infusione delle cellule sia maggiore del rischio;
  • Pazienti con recidiva dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe/eterogenee (compresi quelli positivi per malattia residua minima);
  • Altre circostanze in cui lo sperimentatore ritiene che il beneficio atteso dall'infusione di cellule sia maggiore del rischio.
• Pazienti con adeguata riserva di midollo osseo: come conta linfocitaria >0,3×109/L;
• Pazienti con funzioni cardiache, polmonari, epatiche, renali e della coagulazione adeguate;
• I pazienti selezionati oi loro rappresentanti legali firmano volontariamente il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Pazienti positivi per uno qualsiasi degli anticorpi HIV, anticorpo TP, HBsAg e anticorpo HCV.
• Pazienti con una storia di epilessia o altre malattie del sistema nervoso centrale.
• Pazienti con evidenza di gravi infezioni attive attualmente non controllabili (ad es. sepsi, batteriemia, fungemia, viremia, ecc.).
• Pazienti con altre condizioni che rendono i pazienti non idonei a ricevere la terapia cellulare secondo il giudizio dello sperimentatore.