- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04020159
Globalny rejestr dystrofii związanych z COL6
Globalny rejestr dystrofii związanych z COL6 (www.collagen6.org) jest bazą danych dla osób, u których zdiagnozowano miopatię Bethlema, wrodzoną dystrofię mięśniową Ullricha (UCMD) lub pośrednią postać tych chorób. Zespół rejestrów ma swoją siedzibę w John Walton Muscular Dystrophy Research Center na Newcastle University w Wielkiej Brytanii i jest częścią globalnej sieci rejestrów sojuszu TREAT-NMD. Rejestr został opracowany we współpracy z wieloma czołowymi badaczami nerwowo-mięśniowymi i jest finansowany przez Collagen VI Alliance.
Ten rejestr pacjentów:
- Pomóż zidentyfikować pacjentów do odpowiednich badań klinicznych, gdy staną się one dostępne
- Zachęcanie do dalszych badań nad dystrofiami związanymi z kolagenem 6
- Dostarczaj naukowcom konkretnych informacji o pacjentach, aby wesprzeć ich badania
- Pomagaj lekarzom i innym pracownikom służby zdrowia, dostarczając im aktualnych informacji na temat zarządzania dystrofiami związanymi z kolagenem 6, aby pomóc im zapewnić lepsze standardy opieki nad pacjentami
Śledczy z zadowoleniem przyjmują rejestrację:
✓ Wszyscy pacjenci z rozpoznaniem dystrofii związanej z COL6 (miopatia Bethlema, wrodzona dystrofia mięśniowa Ullricha lub postać pośrednia), co zostało potwierdzone badaniami genetycznymi lub biopsją mięśnia.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Globalny rejestr dystrofii związanych z COL6 (www.collagen6.org) jest międzynarodowym rejestrem pacjentów z chorobą związaną z COL6; nie ma interwencji eksperymentalnej. Pacjenci otrzymają informacje o najbardziej aktualnych standardach opieki nad ich chorobą i mogą zostać zaproszeni do udziału w odpowiednich badaniach klinicznych. Ich dane będą corocznie aktualizowane i przechowywane przez czas nieokreślony lub do momentu zgłoszenia żądania ich usunięcia.
Dane będą gromadzone za pośrednictwem bezpiecznego formularza online i przechowywane na bezpiecznym serwerze. Dane zebrane od pacjentów będą obejmować informacje demograficzne, diagnozę, aktualny stan (korzystanie z wózka inwalidzkiego i zdolności motoryczne, czynność oddechową, przykurcze i skoliozę), historię rodzinną i jakość życia. Dalsze informacje zebrane od lekarzy pacjentów będą obejmować genetykę, wiek zachorowania, czynność płuc, leki, siłę mięśni, przykurcze i wyniki MRI mięśni.
Jednym z celów Globalnego rejestru dystrofii związanych z COL6 jest określenie populacji pacjentów i przebiegu choroby, dlatego dane są gromadzone podłużnie, a uczestnicy będą proszeni o coroczną aktualizację swoich danych.
Dostęp do bazy danych jest ograniczony do określonych osób, zatwierdzonych przez głównego badacza, profesora Volkera Strauba i kuratora bazy danych. Baza danych jest chroniona hasłem, z różnymi poziomami dostępu. Wszystkie wpisy w bazie danych i kontakty są identyfikowalne dzięki ścieżce audytu. Opracowano SOP w celu uwzględnienia procedur administrowania, zarządzania i komunikacji w bazie danych.
Naukowcy i przemysł mogą zadawać szczegółowe pytania dotyczące danych rejestrowych. Pytania te mogą mieć na celu wsparcie badań akademickich, studiów wykonalności do badań klinicznych lub rekrutacji do badań klinicznych. Wszelkie zapytania o dane będą rozpatrywane i zatwierdzane przez komitet sterujący ds. rejestru. Dane udostępniane w ramach zatwierdzonych zapytań byłyby danymi zbiorczymi pozbawionymi elementów umożliwiających identyfikację. W przypadku rekrutacji do badań klinicznych, gdy główny badacz i/lub kurator rejestru uzna, że pacjent spełnia kryterium włączenia do badania i może odnieść korzyść z udziału w badaniu, kurator skontaktuje się z pacjentem w celu przekazania ogólnych informacji o zbliżającym się badaniu i zostaną poproszeni o skontaktowanie się z lokalnym ośrodkiem próbnym/naukowym w celu uzyskania dalszych informacji, jeśli są zainteresowani udziałem. Nazwisko pacjenta ani żadne inne dane osobowe nie zostaną przekazane naukowcom ani przemysłowi. Badania kliniczne będą musiały uzyskać zgodę odpowiedniej IRB/rady ds. etyki i komitetu sterującego, chociaż rejestr nie będzie zatwierdzał żadnego konkretnego badania.
Udział w Rejestrze jest dobrowolny, a uczestnicy mogą w dowolnym momencie odmówić udziału lub wycofać zgodę na przechowywanie ich danych w Globalnym Rejestrze dystrofii związanych z COL6 bez uszczerbku dla zdrowia.
Protokół, arkusze informacji dla pacjentów i formularze zgody oraz odpowiednie informacje uzupełniające zostały sprawdzone i zatwierdzone przez Komisję ds. Etyki Badań NHS HRA i Komisję ds. Etyki Uniwersytetu w Newcastle.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sam McDonald
- Numer telefonu: 01912418605
- E-mail: collagen6registry@newcastle.ac.uk
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Sam McDonald
- E-mail: registries@newcastle.ac.uk
Lokalizacje studiów
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Newcastle University
-
Kontakt:
- Sam McDonald
- Numer telefonu: 0191 2418605
- E-mail: sam.mcdonald@newcastle.ac.uk
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- potwierdzone rozpoznanie dystrofii związanej z COL6 (miopatia Bethlema, wrodzona dystrofia mięśniowa Ullricha (UCMD) lub pośrednia postać tych stanów.
Kryteria wyłączenia:
- brak rozpoznania dystrofii związanej z COL6
- Miopatia Bethlema typu 2, wrodzona dystrofia mięśniowa Ullricha typu 2 i inne stany związane z COL12
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Uczestnicy z dystrofią związaną z COL6
Uczestnicy, którzy zgłosili się do udziału, wypełnią różne kwestionariusze dotyczące ich stanu.
|
Bez interwencji/leczenia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Kwestionariusz pacjenta
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Pacjenci zgłaszali diagnozę genetyczną, funkcje motoryczne i oddechowe, przykurcze, ból, nieplanowane przyjęcia i jakość życia aktualizowaną co roku.
|
12 miesięcy
|
Kwestionariusz klinicysty
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Klinicyści zgłaszali szczegółowe informacje na temat aktualnego stanu zdrowia (stan ambulatoryjny, przyjmowane leki, choroby współistniejące) i historii choroby (pierwsze objawy, wiek w chwili rozpoznania, rozpoznanie (wyniki badań genetycznych, rezonansu magnetycznego i biopsji mięśnia)), aktualizowane co roku.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Volker Straub, Newcastle University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18/NE/0243
- 8451 (The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Rejestr pacjentów
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandZakończony
-
University of Illinois at ChicagoRekrutacyjnyRak szyjki macicy | ZachowanieSenegal
-
University of Colorado, DenverNational Institute of Nursing Research (NINR); Kaiser Permanente; Denver Health...ZakończonyOpieka paliatywnaStany Zjednoczone
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)Jeszcze nie rekrutacja
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterRekrutacyjnyAnatomiczny rak piersi w stadium I AJCC v8 | Rak piersi w stadium anatomicznym IA AJCC v8 | Rak piersi w stadium anatomicznym IB AJCC v8 | Anatomiczny rak piersi w stadium II AJCC v8 | Rak piersi w stadium anatomicznym IIA AJCC v8 | Rak piersi w stadium anatomicznym IIB AJCC v8 | Anatomiczny rak piersi... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Brigham and Women's HospitalPatient-Centered Outcomes Research InstituteAktywny, nie rekrutującyOtyłość | NadwagaStany Zjednoczone
-
University of California, San FranciscoBristol-Myers Squibb FoundationZakończonyRak płuc w stadium III AJCC v8 | Rak płuc w stadium II AJCC v8 | Rak płuca w stadium IIA AJCC v8 | Rak płuca w stadium IIB AJCC v8 | Rak płuc w stadium IIIA AJCC v8 | Rak płuc w stadium IIIB AJCC v8 | Nowotwór złośliwy | Rak jelita grubego w stadium III AJCC v8 | Stadium IIIA Rak jelita grubego AJCC v8 | Stadium... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Brigham and Women's HospitalNational Institutes of Health (NIH); National Library of Medicine (NLM)NieznanyNowotwór | Utrata słuchu | Kardiomiopatia przerostowaStany Zjednoczone, Kanada
-
The Christie NHS Foundation TrustManchester University NHS Foundation Trust; Aptus Clinical Ltd.; Zenzium Ltd.Zakończony
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterRekrutacyjnyRak piersi | Rak płucStany Zjednoczone