Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé rozšíření GTX-102 u Angelmanova syndromu

10. května 2024 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Dlouhodobá prodloužená studie zkoumající bezpečnost a účinnost GTX-102 u pacientů s Angelmanovým syndromem

Primárním cílem studie je vyhodnotit dlouhodobý bezpečnostní profil GTX-102 u účastníků s Angelmanovým syndromem (AS)

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze 3 dlouhodobého rozšíření (LTE) k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti GTX-102 u účastníků s AS.

Účastníci mohou zůstat ve studii, dokud nebude GTX-102 schválen a/nebo nebude dostupný v jejich geografické oblasti nebo dokud sponzor nezastaví studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

75

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francie, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Izrael
      • Tel HaShomer, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Španělsko
      • Majadahonda, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas rodičů (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců).
  • předchozí účast v klinické studii s GTX-102; načasování přechodu do této studie z předchozí studie GTX-102 je založeno na souhlasu zkoušejícího a Ultragenyx Medical Monitor.
  • Od doby informovaného souhlasu do konce studie a po dobu nejméně 6 měsíců po poslední dávce GTX-102 musí ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, používat vysoce účinnou antikoncepci nebo abstinovat. Muži se mohou zúčastnit, pokud souhlasí s tím, že zůstanou abstinovat (zdrží se heterosexuálního styku) nebo budou používat přijatelné antikoncepční metody během studie a alespoň 3 měsíce po poslední dávce GTX-102.

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na GTX-102 nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků.
  • Těhotná nebo kojící nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GTX-102
Účastníci dostanou GTX-102 intratekální lumbální punkcí (IT LP) podle flexibilního dávkovacího schématu pro pacienta.
Lék: GTX-102
Antisense oligonukleotid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence, závažnost a vztah k léčbě zkoumaným lékem Vzniklé nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 5 let
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna oproti měsíci LTE 0 a předběžnému ošetření v nezpracovaném skóre Bayley-4
Časové okno: Měsíc 0, 5 let
Měsíc 0, 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angelmanův syndrom

Klinické studie na GTX-102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit