Hodnocení Avatrombopagu pro léčbu trombocytopenie u japonských dospělých s chronickou ITP

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt má potvrzenou diagnózu chronické imunitní trombocytopenie (ITP) (trvání ≥ 12 měsíců) a podle názoru zkoušejícího neměl dostatečnou odpověď na předchozí léčbu ITP.
• Subjekt má průměrně 2 počty krevních destiček <30×10^9/l (žádný jednotlivý počet nemůže být >35×10^9/l). Tyto 2 vzorky musí být získány ≥48 hodin a ≤2 týdny od sebe.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty se známou sekundární imunitní trombocytopenií (např. se známou ITP vyvolanou Helicobacter pylori, subjekty infikované známým virem lidské imunodeficience (HIV) nebo virem hepatitidy C (HCV) nebo subjekty se známým systémovým lupus erythematodes).
• Subjekty se známou dědičnou trombocytopenií (např. poruchy Myosin Heavy Chain 9 (MYH-9)) nebo dědičné trombofilní poruchy (např. faktor V Leiden, nedostatek antitrombinu III).
• Anamnéza myelodysplastického syndromu (MDS).
• Arteriální nebo žilní trombóza v anamnéze.
• Subjekty s anamnézou významného kardiovaskulárního onemocnění (např. městnavé srdeční selhání (CHF) New York Heart Association stupeň III/IV, arytmie, o které je známo, že zvyšuje riziko tromboembolických příhod [např. fibrilace síní], angina pectoris, umístění stentu koronární tepny, angioplastika , bypass koronární tepny).
• Subjekty s anamnézou cirhózy, portální hypertenze nebo chronické aktivní hepatitidy.
• Subjekty se souběžným maligním onemocněním nebo podstupující cytotoxickou chemoterapii z jiného důvodu, než je léčba ITP.
• Použití imunoglobulinů (IVIg a anti-D) nebo záchranné kortikosteroidní terapie do 1 týdne ode dne 1/základní hodnoty.
• Splenektomie nebo použití rituximabu do 12 týdnů ode dne 1/základní hodnoty.
• Užívání romiplostimu nebo eltrombopagu do 1 týdne ode dne 1/základní hodnoty.
• Užívání chronické léčby kortikosteroidy nebo azathioprinem do 4 týdnů ode dne 1/základní hodnoty, pokud nedostává stabilní dávku po dobu alespoň 4 týdnů.
• Užívání mykofenolátmofetilu, cyklosporinu A nebo danazolu do 4 týdnů ode dne 1/základní hodnoty, pokud nedostává stabilní dávku po dobu alespoň 12 týdnů.
• Použití režimů cyklofosfamidu nebo vinca alkaloidů do 4 týdnů od základní návštěvy.
• V současné době dostává středně silné nebo silné duální inhibitory/induktory CYP2C9 a CYP3A4.
• Sérový kreatinin ≥1,5× horní hranice normy (ULN).
• Sérový bilirubin ≥2×ULN.
• Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≥3×ULN.
• Těhotné ženy (pozitivní test na beta-lidský choriový gonadotropin (β-hCG)) nebo kojící ženy.
• Obdržená léčba zkoumaným lékem během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před 1. dnem/základní hodnotou.