CD19-CART (Relma-cel) pro středně těžký až těžký aktivní systémový lupus erythematodes

Kritéria pro zařazení:

1. Dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu (ICF).
2. V době podpisu ICF vám musí být mezi 18 a 70 lety (včetně), muž nebo žena.
3. Diagnóza SLE podle revidovaných kritérií z roku 1997 American College of Rheumatology (ACR).
4. Historie SLE před screeningem byla minimálně 6 měsíců a onemocnění zůstalo aktivní minimálně 2 měsíce po použití stabilního standardního režimu SLE před screeningem.

Standardní léčebný režim se týká trvalého užívání kteréhokoli z následujících (samotných nebo v kombinaci): kortikosteroidy, antimalarika, nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) a další imunosupresiva nebo imunomodulátory včetně azathioprinu, mykofenolát mofetilu, cyklofosfamidu, methotrexátu, leflunomid, takrolimus a cyklosporin.

Perorální kortikosteroidy musí splňovat následující požadavky:

1. Prednison (nebo ekvivalent) ≥7,5 mg/den a ≤30 mg/den.
2. U kortikosteroidů v kombinaci s imunosupresivy není vyžadována žádná minimální denní dávka.
3. Nejméně 8 týdnů léčby před screeningem a dávka musí být stabilní po dobu > 2 týdnů.

5. Screening je pozitivní na antinukleární protilátky a/nebo protilátky anti-DS-DNA a/nebo protilátky anti-Smith.

6. SELENA-SLEDAI skóre ≥8 během období screeningu. Skóre ≥6 pro klinické příznaky SELENA-SLEDAI (kromě nízkého komplementu a/nebo anti-DS-DNA protilátek), pokud je přítomno nízké skóre komplementu a/nebo anti-DS-DNA protilátek.

Kritéria vyloučení:

1. Těžká lupusová nefritida (definovaná jako proteinurie > 6 g/24 h nebo sérový kreatinin > 2,5 mg/dl nebo 221 μmol/l), léčba aktivní nefritidy zakázanými léky, hemodialýza nebo prednison ≥ 100 během 8 týdnů před screeningem mg/d nebo ekvivalentní léčba glukokortikoidy ≥14 dní.
2. Před screeningem další lupusové krize, jako je aktivní lupus centrálního nervového systému, těžká hemolytická anémie, těžká trombocytopenická purpura, těžká agranulocytóza, těžké poškození myokardu, těžká lupusová pneumonie nebo plicní krvácení, těžká lupusová hepatitida a těžká vaskulitida.
3. Klinicky významná onemocnění centrálního nervového systému nebo patologické změny nezpůsobené lupusem před screeningem, mimo jiné včetně: cerebrovaskulární příhody, aneuryzmatu, epilepsie, křečí/křečí, afázie, mozkové mrtvice, těžkého poranění mozku, demence, Parkinsonovy choroby, cerebelárního onemocnění, organický mozkový syndrom nebo psychóza.
4. V kombinaci s dalšími autoimunitními onemocněními je nutná systematická léčba.
5. Anamnéza transplantace velkých orgánů (např. srdce, plic, ledvin, jater) nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/kostní dřeně.
6. Deficit IgA byl přítomen během screeningu (hladina IgA v séru < 10 mg/dl)