CD19-CART(Relma-cel) per lupus eritematoso sistemico attivo da moderato a grave

Criterio di inclusione:

1. Firma volontariamente un modulo di consenso informato (ICF).
2. Al momento della sottoscrizione dell'ICF, devi avere un'età compresa tra i 18 ei 70 anni (inclusi), maschio o femmina.
3. Una diagnosi di LES secondo i criteri rivisti nel 1997 dell'American College of Rheumatology (ACR).
4. La storia del LES prima dello screening era di almeno 6 mesi e la malattia è rimasta attiva per almeno 2 mesi dopo l'uso di un regime LES standard stabile prima dello screening.

Il regime di trattamento standard si riferisce all'uso costante di uno qualsiasi dei seguenti (da soli o in combinazione): corticosteroidi, antimalarici, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) e altri immunosoppressori o immunomodulatori tra cui azatioprina, micofenolato mofetile, ciclofosfamide, metotrexato, leflunomide, tacrolimus e ciclosporina.

I corticosteroidi orali devono soddisfare i seguenti requisiti:

1. Prednisone (o equivalente) ≥7,5 mg/ die e ≤30 mg/ die.
2. Non è richiesta una dose giornaliera minima per i corticosteroidi quando usati in combinazione con immunosoppressori.
3. Almeno 8 settimane di trattamento prima dello screening e la dose deve essere mantenuta stabile per > 2 settimane.

5. Lo screening è positivo per anticorpi antinucleari e/o anticorpi anti-DS-DNA e/o anticorpi anti-Smith.

6. Punteggio SELENA-SLEDAI ≥8 durante il periodo di screening. Punteggio ≥6 per i sintomi clinici SELENA-SLEDAI (ad eccezione di basso complemento e/o anticorpi anti-DS-DNA) se è presente basso punteggio del complemento e/o anticorpi anti-DS-DNA.

Criteri di esclusione:

1. Nefrite da lupus grave (definita come proteinuria > 6 g/24 ore o creatinina sierica > 2,5 mg/dL o 221 μmol/L), trattamento con nefrite attiva con farmaci vietati, emodialisi o prednisone ≥100 entro 8 settimane prima dello screening mg/giorno o terapia equivalente con glucocorticoidi ≥14 giorni.
2. Prima dello screening, altre crisi di lupus, come lupus attivo del sistema nervoso centrale, grave anemia emolitica, grave porpora trombocitopenica, grave agranulocitosi, grave danno miocardico, grave polmonite da lupus o emorragia polmonare, grave epatite da lupus e grave vasculite.
3. Malattie del sistema nervoso centrale clinicamente significative o alterazioni patologiche non causate dal lupus prima dello screening, inclusi ma non limitati a: accidente cerebrovascolare, aneurisma, epilessia, convulsioni/convulsioni, afasia, ictus, grave lesione cerebrale, demenza, morbo di Parkinson, malattia cerebellare, sindrome cerebrale organica o psicosi.
4. In combinazione con altre malattie autoimmuni, è necessario un trattamento sistematico.
5. Storia di trapianto di organi principali (ad es. Cuore, polmone, rene, fegato) o trapianto di cellule staminali ematopoietiche/midollo osseo.
6. Deficit di IgA era presente durante lo screening (livello di IgA nel siero < 10 mg/dL)