CD19-CART(Relma-cel) voor matige tot ernstige actieve systemische lupus erythematosus

Inclusiecriteria:

1. Onderteken vrijwillig een formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF).
2. Op het moment dat u de ICF ondertekent, moet u tussen de 18 en 70 jaar oud zijn (inclusief), man of vrouw.
3. Een diagnose van SLE volgens de in 1997 herziene criteria van het American College of Rheumatology (ACR).
4. De voorgeschiedenis van SLE voorafgaand aan de screening was ten minste 6 maanden en de ziekte bleef ten minste 2 maanden actief na gebruik van een stabiel standaard SLE-regime voorafgaand aan de screening.

Standaard behandelingsregime verwijst naar het gestage gebruik van een van de volgende (alleen of in combinatie): corticosteroïden, antimalariamiddelen, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) en andere immunosuppressiva of immunomodulatoren, waaronder azathioprine, mycofenolaatmofetil, cyclofosfamide, methotrexaat, leflunomide, tacrolimus en ciclosporine.

Orale corticosteroïden moeten aan de volgende eisen voldoen:

1. Prednison (of equivalent) ≥7,5 mg/dag en ≤30 mg/dag.
2. Er is geen minimale dagelijkse dosis vereist voor corticosteroïden bij gebruik in combinatie met immunosuppressiva.
3. Minstens 8 weken behandeling voorafgaand aan de screening en de dosis moet gedurende > 2 weken stabiel worden gehouden.

5. Screening is positief voor antinucleaire antilichamen en/of anti-DS-DNA-antilichamen en/of anti-Smith-antilichamen.

6. SELENA-SLEDAI-score ≥8 tijdens de screeningperiode. Score ≥6 voor klinische symptomen van SELENA-SLEDAI (behalve lage complement- en/of anti-DS-DNA-antilichamen) als er een lage complement- en/of anti-DS-DNA-antilichaamscore aanwezig is.

Uitsluitingscriteria:

1. Ernstige lupus-nefritis (gedefinieerd als proteïnurie > 6 g/24 uur of serumcreatinine > 2,5 mg/dl of 221 μmol/l), behandeling met actieve nefritis met verboden geneesmiddelen, hemodialyse of prednison ≥ 100 binnen 8 weken voorafgaand aan screening mg/d of gelijkwaardige behandeling met glucocorticoïden ≥14 dagen.
2. Voorafgaand aan screening, andere lupuscrises, zoals actieve lupus van het centrale zenuwstelsel, ernstige hemolytische anemie, ernstige trombocytopenische purpura, ernstige agranulocytose, ernstige myocardbeschadiging, ernstige lupuspneumonie of longbloeding, ernstige lupushepatitis en ernstige vasculitis.
3. Klinisch significante ziekten van het centrale zenuwstelsel of pathologische veranderingen die niet door lupus zijn veroorzaakt voorafgaand aan de screening, inclusief maar niet beperkt tot: cerebrovasculair accident, aneurysma, epilepsie, convulsies/convulsies, afasie, beroerte, ernstig hersenletsel, dementie, de ziekte van Parkinson, cerebellaire ziekte, organisch hersensyndroom of psychose.
4. In combinatie met andere auto-immuunziekten is een systematische behandeling nodig.
5. Voorgeschiedenis van belangrijke orgaantransplantatie (bijv. hart, long, nier, lever) of hematopoëtische stamcel-/beenmergtransplantatie.
6. IgA-deficiëntie was aanwezig tijdens screening (serum IgA-niveau < 10 mg/dL)