AHSCT s kondicionačními režimy založenými na fludarabinu a cyklofosfamidu u pacientů s roztroušenou sklerózou

AHSCT s režimem snížené intenzity (RIC):

cyklofosfamid intravenózně v dávce 50 mg/kg/den od -5 do dne -2 včetně; fludarabin intravenózně v dávce 30 mg/m2 od -5 do dne -2 včetně. Imunoterapie: ATG - ATGAM intravenózně 20 mg/kg od -3 do -1 nebo Thymoglobulin 2,5 mg/kg od -3 do -1 dne.

V rámci imunoterapie je také povoleno místo ATG použít anti-B-buněčnou terapii - Rituximab 500 mg/m2 denně +12 AHSCT.

• Fludarabin

Specifický dotazník pro roztroušenou sklerózu - HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) před a po AHSCT:

0-7 bodů - normální; 8-10 - subklinicky vyjádřená úzkost/deprese; 11-21 - klinicky vyjádřená úzkost/deprese.

Dotazník specifický pro roztroušenou sklerózu - Škála dopadu roztroušené sklerózy (MSIS-29) před a po AHSCT:

Škála MSIS-29 se skládá z 29 položek a zahrnuje ukazatele pozorované během předchozích dvou týdnů, z nichž 20 charakterizuje fyzickou kondici, koordinaci a pohyblivost a 9 otázek odráží psychický stav pacienta. Odpovědi jsou seřazeny na 5bodové Likertově škále od 1 do 5 (1 = žádná; 2 = málo; 3 = střední; 4 = významná; 5 = velmi silná) jedním směrem.

Celkové skóre je součtem všech 29 odpovědí a může se pohybovat od 29 do 145. Vyšší skóre znamená vyšší stupeň postižení. Výsledek se hodnotí na stupnici od 0 do 100, kdy vyšší výsledek znamená horší zdraví.

Dotazník specifický pro roztroušenou sklerózu - EDSS (Expanded Disability Status Scale) před a po AHSCT:

0 bodů - Normální neurologické vyšetření; 1,0-1,5 - Žádné postižení, minimální známky v jednom nebo dvou funkčních systémech (FS); 2,0-2,5 - Minimální invalidita v jedné nebo dvou FS; 3,0-3,5 - Střední postižení u jedné FS, plně ambulantní; 4,0-4,5 - Plně ambulantní bez pomoci. Schopný ujít bez pomoci nebo odpočinku asi 500 nebo 300 metrů; 5,0-5,5 - ambulantně bez pomoci nebo odpočinku asi 200 nebo 100 metrů; 6.0 - Přerušovaná pomoc nutná k chůzi asi 100 metrů; 6.5 - Stálá oboustranná pomoc nutná k chůzi asi 20 metrů; 7,0-7,5 - Neschopnost ujít více než 5 metrů nebo více než několik kroků; 8.0 - V podstatě omezen na lůžko, ale může být mimo lůžko sám; 8.5 - V podstatě omezeno na lůžko; 9.0 - Bezmocný pacient na lůžku; umí komunikovat a jíst; 9.5 - Zcela bezmocný pacient na lůžku; neschopnost efektivně komunikovat nebo jíst/polykat; 10 - Smrt v důsledku čs

Dotazník specifický pro roztroušenou sklerózu - Funkční hodnocení roztroušené sklerózy (FAMS) před a po AHSCT:

FAMS Celkové skóre (rozsah=0-176) je odvozeno sečtením: 1) Mobility (r=0-28). 2) Příznaky (r=0-28). 3) Emoční pohoda (r=0-28). 4) Obecná spokojenost (r=0-28). 5) Myšlení a únava (r=0-36). 6) Rodinný/sociální blahobyt (r=0-28).

Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.