OLE studie karbetocinového nosního spreje pro léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu
13. srpna 2026 aktualizováno: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Dlouhodobá, otevřená rozšířená studie karbetocinového nosního spreje pro léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost karbetocinového nosního spreje (3,2 mg TID) u subjektů s PWS
Přehled studie
Detailní popis
Toto je dlouhodobá studie OLE k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti karbetocinového nosního spreje (3,2 mg TID) u subjektů s PWS.
Subjekty, které dokončí předchozí dvojitě zaslepenou studii (ACP-101-302), budou pozvány k účasti na této studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
168
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Cedex 9 Occitanie
-
Toulouse, Cedex 9 Occitanie, Francie, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
- Alberta Diabetes Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Augsburg, Německo, 86154
- KJF Klinik Josefinum gGmbH
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B9 5SS
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Royal Hospital for Children Glasgow Clinical
-
London, Spojené království, E1 1B6
- Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Children's of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92697
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- SSM Health/Saint Louis University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
- Maimonides Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 79104
- Cook Children's Health Care System
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
- Christus Children's
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08208
- Parc Taulí Hospital Universitari
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Málaga, Španělsko, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Absolvoval týdenní 12/EOT návštěvu předchozí, studie ACP-101-302
- Splnila všechna vstupní kritéria pro předchozí studii
- Podle úsudku zkoušejícího může mít přínos z dlouhodobé léčby otevřeným karbetocinem.
- Žije s pečovatelem, který rozumí a je ochoten a schopen dodržovat postupy související se studiem a je ochoten se účastnit všech studijních návštěv.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění, trauma mozku, epilepsie nebo časté migrény. Anamnéza febrilních křečí není výjimkou.
- Aktivní psychotické symptomy, anamnéza psychotických symptomů nebo psychotická porucha
- Anamnéza pokusu o sebevraždu nebo hospitalizace v psychiatrické nemocnici
- Má klinicky významnou abnormalitu vitálních funkcí na začátku
- Má průměrný interval QTcF >450 ms na základním EKG provedeném před podáním první dávky karbetocinu v této studii (tj. EKG provedené při EOT návštěvě předchozí studie)
- Během předchozí studie se vyvinul klinicky významný nález na EKG
- Subjekt je zkoušejícím nebo lékařským monitorem posouzen jako nevhodný pro studii kvůli AE, zdravotnímu stavu nebo nesouladu s hodnoceným produktem nebo studijními postupy v předchozí studii
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení. Subjekty budou hodnoceny při screeningu, aby se zajistilo, že jsou splněna všechna kritéria pro účast ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lék: Carbetocin
Carbetocin nosní sprej 3,2 mg třikrát denně (TID)
|
Carbetocin nosní sprej 3,2 mg třikrát denně (TID)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE), závažné nežádoucí příhody (SAE), vysazení v důsledku nežádoucích příhod (AE), potenciálně klinicky důležité změny v jiných hodnoceních bezpečnosti, incidenty zařízení nebo poruchy zařízení
Časové okno: Výchozí stav do 36 měsíců
|
Nežádoucí události související s léčbou (TEAE) a incidenty nebo poruchy zařízení, TEAE vedoucí k přerušení, TEAE související se studovaným lékem, TEAE podle maximální závažnosti, fatální TEAE, SAE související s léčbou a SAE související se studovaným lékem. být shrnuty pro všechny subjekty a také podle předchozí léčebné skupiny.
|
Výchozí stav do 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. března 2024
Primární dokončení (Aktuální)
19. prosince 2025
Dokončení studie (Aktuální)
19. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
20. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Poruchy otiskování
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nadměrná výživa
- Příznaky a symptomy, zažívací
- Choroba
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Nadváha
- Intelektuální postižení
- Obezita
- Chromozomové poruchy
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Hyperfagie
- Fyziologické účinky léků
- Látky pro kontrolu reprodukce
- Oxytocika
- Karbetocin
Další identifikační čísla studie
- ACP-101-303
- 2023-506201-19-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .