Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Postural spirometriændringer hos patienter med ambulatorisk myotonisk dystrofi

15. november 2010 opdateret af: University of Nancy

Lungefunktionsnedsættelse og postural spirometriændringer hos patienter med ambulatorisk myotonisk dystrofi

Myotonisk dystrofi Type 1 (MD1, Steinerts sygdom), en autosomal dominant multisystemsygdom, er en af ​​de mest almindelige muskeldystrofier hos voksne med en europæisk prævalens på 3-15/100.000. Sygdomsforløbet er progressivt og forbinder muskelsvaghed, svind og myotoni. Respiratorisk dysfunktion er almindelig, der involverer en restriktiv ventilatorisk abnormitet og alveolær hypoventilation, der stammer fra respiratorisk muskelsvaghed. Afhængigt af graden af ​​svækkelse af deres lungefunktion kan livskvaliteten og prognosen for MD1-patienter være meget varierende. Tidsforløbet og forekomsten af ​​en sådan respirationsfunktionsnedsættelse er dog ikke klart identificeret. Endnu vigtigere er det, at faktorer, der kan forudsige dårligt respiratorisk resultat, ikke er blevet defineret, og derfor kan tidlig prognose ikke vurderes under opfølgningen af ​​disse patienter. Ved andre neuromuskulære lidelser, især amyotrofisk lateral sklerose (ALS), er postural spirometri blevet anbefalet for at forbedre påvisningen af ​​diafragmatisk involvering, og nogle forfattere har foreslået, at det rygliggende fald i den tvungne vitale kapacitet kunne bruges til at initiere ikke-invasiv positivt trykventilation og forudsiger. nogle luftvejssymptomer.

I en prøve af ambulante patienter med MD1 var vores undersøgelse designet til prospektivt at opnå to mål: 1) at vurdere den respektive udbredelse af et respiratorisk restriktivt mønster, respiratorisk muskelsvaghed, hypoxæmi og hypercapni og 2) at evaluere om posturale ændringer i lungevolumener bidrage til at sensibilisere diagnosen respiratorisk svaghed og kunne bruges som en forudsigelse for dårlig respiratorisk funktion, herunder hypoxæmi, hyperkapni og restriktiv respiratorisk sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Materialer og metoder :

Emner:

Voksne ambulante patienter (18 år og ældre) med en klinisk diagnose af myotonisk dystrofi type I blev undersøgt prospektivt som en del af rutinemæssig opfølgning fra april 2008 til juni 2010. Patienterne blev klinisk evalueret i afdelingen for "Intern Medicin", og lungefunktionen blev vurderet i afdelingen for "Lungefunktionstestning", begge fra University Hospital of Nancy. Lungeprøver blev bestilt for kliniske indikationer, ikke en del af en undersøgelsesprotokol. Den liggende evaluering blev tilføjet af den konventionelle lungefunktionstestning. Alle individer blev undersøgt og kategoriseret i henhold til en standardiseret fem-punkts vurderingsskala for muskelsvækkelse, hvor en score på 1 indikerer ingen muskelsvækkelse, 2 minimale tegn uden distal svaghed undtagen for flexorer, 3 distal svaghed uden proksimal svaghed bortset fra albue. ekstensorer, 4 moderat proksimal svaghed og 5 svær svaghed (MIRS).

Lunge- og åndedrætsmuskelfunktion:

Alle lungefunktionstests opfyldte eller overstiger gældende standarder fra European Respiratory Society / American Thoracic Society.

Spirometri blev udført i oprejst siddende stilling og i liggende stilling. Åndedrætsfunktionsdata blev sammenlignet med de forventede normale værdier opnået af Det Europæiske Fællesskab for stål og kul og udtrykt i procent af den normale værdi. Flow/volumen-kurven og lungevolumenet blev henholdsvis vurderet ved en åben kredsløbsspirometri og plethysmografi.

Maksimalt indåndingstryk (MIP) og maksimalt udåndingstryk (MEP) blev begge målt i siddende stilling ved hjælp af et standard mundstykke med flange. MIP blev målt fra Residual Volume (RV) og MEP blev målt fra Total Lung Capacity (TLC), begge i en standard måde. Manøvrerne blev gentaget mindst tre gange, eller indtil to identiske aflæsninger blev opnået, og den bedste værdi blev taget. Respiratorisk muskelstyrke (RMS) blev defineret som gennemsnittet af MIP og MEP udtrykt som en procentdel af de forudsagte værdier.

Arteriel prøvetagning og blodgasanalyse:

Arterielle blodgasser blev udtaget i hvile fra den radiale arterie i den ikke-dominante arm, mens patienten sad behageligt i mindst 10 minutter. Et sterilt, selvfyldende og engangspræ-hepariniseret system blev brugt til at tage 1,5 ml arterielt blod.

Arterielt oxygenpartialtryk (PaO2) og arterielt kuldioxidpartialtryk (PaCO2) blev bestemt inden for 10 minutter efter prøveudtagning. Stuetemperatur og barometertryk blev registreret på daglig basis og blev brugt til at justere kalibreringer og målinger. Kvalitetskontrol af blodgasudstyret blev udført to gange om dagen under anvendelse af standardopløsning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
58

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Vandoeuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54511
        • University hospital of Nancy

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • klinisk diagnose af myotonisk dystrofi type 1
  • 18 år og ældre
  • skal kunne udføre reproducerbare ventilatormanøvrer

Ekskluderingskriterier:

  • påkrævet non-invasiv ventilation
  • ikke-reproducerbare spirometriresultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bevis på lungefunktionsnedsættelse
Tidsramme: 1 år i gennemsnit (årlig regelmæssig opfølgning)
Bevis for respiratorisk begrænsning vurderet ved lungefunktionstest eller hypoxæmi eller hyperkapni vurderet ved arteriel blodgasanalyse
1 år i gennemsnit (årlig regelmæssig opfølgning)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
prædiktive faktorer for svækkelse af lungefunktion
Tidsramme: 1 år i gennemsnit (årlig regelmæssig opfølgning)
Ved at bruge resultater af opretstående og liggende spirometri har vi til hensigt at definere variabler, der kan forudsige dårligt respiratorisk resultat
1 år i gennemsnit (årlig regelmæssig opfølgning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Nancy

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Central Hospital, Nancy, France

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Bruno Chenuel, MD, PhD, University of Nancy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. november 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2010

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UNBC-11102010

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med Rygliggende spirometri

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger