Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Muskelfunktion og dens biologiske og fysiologiske determinanter ved seglcellesygdom (DREPAMUSCLE)

13. december 2025 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Baggrund: Seglcellepatienter har dybtgående ombygning af deres muskelmikrocirkulationsnetværk med tegn på amyotrofi. Imidlertid er konsekvenserne af disse muskelændringer på musklernes funktionelle status ukendte. Desuden er det aldrig blevet testet, hvorvidt seglcellepatienters dårlige fysiske kondition i det mindste delvist kan tilskrives en hypotetisk muskeldysfunktion.

Formål: denne undersøgelse vil sammenligne muskelfunktionen af ​​ben mellem seglcellepatienter (SS- og SC-genotyper) og raske individer (AA-genotype) før, under og efter en kort lokaliseret muskeludholdenhedsøvelse.

Abstrakt : For ganske nylig rapporterede et studie store forskelle mellem muskelmikrocirkulationsnetværket hos seglcellepatienter sammenlignet med raske individer med nedsat kapillærtæthed og højere andel af store kapillærer i den tidligere befolkning. Derudover viste samme undersøgelse tegn på amyotrofi hos seglcellepatienter. Imidlertid er muskelfunktionen hos seglcellepatienter ikke blevet undersøgt, og man kan antyde, at muskeldysfunktion kunne deltage i faldet i fysisk kondition i forbindelse med de hæmatologiske og hæmorheologiske lidelser, der allerede er rapporteret i denne population. Hypotesen er, at muskeltræthed under en kort lokaliseret muskeludholdenhedsøvelse bør være højere hos seglcellepatienter sammenlignet med raske individer på grund af en større rekruttering af glykolytiske fibre og et hurtigere fald i muskeliltningen under træning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
77

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

15 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Til seglcellepatienter:

  • alder ≥ 15 og < 60 år,
  • SS homozygot eller SC heterozygot
  • i klinisk steady state (dvs. uden vaso-okklusiv krise eller nylig blodtransfusion)
  • identificeret ved systematiske neonatale screeningsprogrammer,
  • registreret i det franske nationale program for medicinsk social sikring

For sunde og ikke seglcelle-personer:

  • alder ≥ 18 og < 60 år
  • uden kardiovaskulær/respiratorisk/muskelsygdom,
  • registreret i det franske nationale program for medicinsk social sikring.

Ekskluderingskriterier:

  • andre hæmoglobinopatier,
  • anamnese med slagtilfælde eller vaskulopati,
  • tilstedeværelse af bensår eller osteonekrose,
  • nylig infektiøs episode (mindre end 1 måned),
  • programmer for kronisk transfusionsterapi,
  • nylig blodtransfusion eller flebotomi (mindre end 3 måneder),
  • patienter, der ikke er i steady state,
  • graviditet eller amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: SS-genotypegruppe

Sickleceltepatienter med SS-genotype. Hver deltager vil gennemgå følgende:

  1. Blodprøve
  2. Maksimal frivillig kontraktion (MVC) teststyrke før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
  3. Lokaliseret muskeludholdenhedstest: 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50% af MVC med 1 minut restitution imellem.
  4. Selvstyret seks-minutters gangtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Biologisk: Blodprøvetagning
Blodprøvetagning vil blive udført for at vurdere hæmatologiske og hæmorheologiske parametre
Andet: Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft
Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft vil blive udført før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
Andet: Lokaliseret muskeludholdenhedstest
Forsøgspersonen vil udføre 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
Andet: Selvgående seks-minutters gåtest
Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Aktiv komparator: SC-genotypegruppe

Sickleceltepatienter med SC-genotype. Hver deltager vil gennemgå følgende:

  1. Blodprøve
  2. Maksimal frivillig sammentrækning (MVC) teststyrke før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
  3. Lokaliseret muskeludholdenhedstest: 4 serier af 20 submaksimale dynamiske sammentrækninger ved 50% af MVC med 1 minut restitution imellem.
  4. Selvtakts seks-minutters gangtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Biologisk: Blodprøvetagning
Blodprøvetagning vil blive udført for at vurdere hæmatologiske og hæmorheologiske parametre
Andet: Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft
Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft vil blive udført før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
Andet: Lokaliseret muskeludholdenhedstest
Forsøgspersonen vil udføre 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
Andet: Selvgående seks-minutters gåtest
Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Aktiv komparator: kontrolgruppe

Sunde forsøgspersoner. Hver forsøgsperson vil gennemgå følgende:

  1. Blodprøve
  2. Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
  3. Lokaliseret muskeludholdenhedstest: 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50% af MVC med 1 minutts restitution mellem hver serie.
  4. Selvreguleret seks-minutters gangtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Biologisk: Blodprøvetagning
Blodprøvetagning vil blive udført for at vurdere hæmatologiske og hæmorheologiske parametre
Andet: Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft
Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft vil blive udført før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
Andet: Lokaliseret muskeludholdenhedstest
Forsøgspersonen vil udføre 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
Andet: Selvgående seks-minutters gåtest
Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal isometrisk muskelstyrke
Tidsramme: Dag 1

Isometrisk muskelstyrke vil blive bestemt af maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft på dominerende ben.

Muskelfunktionen vil blive evalueret ved hjælp af maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft og muskeludholdenhedsevnen, som vil blive fremhævet af graden af ​​tilbagegang af MVC efter en kort lokaliseret muskelanstrengelse ved hjælp af formlen: ((post MVC kraft - præ MVC kraft) ) / præ MVC kraft)x100.

Muskelsvaghed vil blive bestemt af et tab af maksimal isometrisk styrke ≥ 20 % sammenlignet med kontrolgruppen.
Dag 1

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overfladeelektromyografi (EMG) aktivitet
Tidsramme: Dag 1
Overflade-EMG-signaler vil blive optaget af ikke-invasive elektroder på det dominerende ben.
Dag 1
Måling af muskeliltning
Tidsramme: Dag 1
oxyhæmoglobin (HbO2) og deoxyhæmoglobin (HHb) niveauer vil blive målt ved hjælp af nær-infrarød spektroskopi på det dominerende ben.
Dag 1
Måling af seks minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: Dag 1

For at undersøge sammenhængen mellem muskeludholdenhed og fysisk kondition hos seglcellepatienter vil patienterne realisere en seks-minutters gåtest (6MWT).

6MWD vil blive målt = den afstand, som en patient har gået på en flad, hård overflade i en periode på 6 minutter (6MWT).
Dag 1
Komplet blodtælling (CBC)
Tidsramme: Dag 1
CBC vil blive udført for at evaluere rollen af ​​hæmatologiske lidelser i muskeltræthed hos seglcellepatienter.
Dag 1
Hæmatokrit
Tidsramme: Dag 1
Hæmatokrit vil blive målt for at evaluere rollen af ​​hæmatologiske lidelser i muskeltræthed hos seglcellepatienter.
Dag 1
Blodets viskositet
Tidsramme: Dag 1
Blodets viskositet vil blive målt ved hjælp af viskosimetri for at evaluere hæmoræologiske lidelsers rolle i seglcellepatienters muskeltræthed.
Dag 1
Røde blodlegemer (RBC) deformerbarhed
Tidsramme: Dag 1
RBC deformerbarhed vil blive vurderet ved at bruge ektacytometri, for at evaluere rollen af ​​hæmoræologiske lidelser i muskeltræthed hos seglcellepatienter.
Dag 1
Aggregationsejendomme
Tidsramme: Dag 1
Aggregationsegenskaber vil blive vurderet ved hjælp af syllektometri, for at evaluere hæmoræologiske lidelsers rolle i seglcellepatienters muskeltræthed.
Dag 1
Hæmoglobin iltningsniveau
Tidsramme: Dag 1
Hæmoglobin-iltningsniveauet vil blive målt for at evaluere den rolle, som hæmoræologiske lidelser spiller i muskeltrætheden hos seglcellepatienter.
Dag 1
Antal vaso-okklusive kriser og akut brystsyndrom inden for en retrospektiv periode på 5 år.
Tidsramme: Dag 1

Antallet af vaso-okklusive kriser og akut brystsyndrom afspejler den kliniske sværhedsgrad af seglcellesygdommen.

Klinisk sværhedsgrad vil blive opsamlet retrospektivt (5 år) i klinisk journal for seglcellepatienter.

Disse kliniske data vil blive brugt til at studere sammenhængen mellem graden af ​​muskeldysfunktion og graden af ​​klinisk sværhedsgrad hos seglcellepatienter.
Dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Giovanna CANNAS, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 69HCL17_0313

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Blodprøvetagning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger