Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Muskelfunktion og dens biologiske og fysiologiske determinanter ved seglcellesygdom (DREPAMUSCLE)

28. januar 2020 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Baggrund: Seglcellepatienter har dybtgående ombygning af deres muskelmikrocirkulationsnetværk med tegn på amyotrofi. Imidlertid er konsekvenserne af disse muskelændringer på musklernes funktionelle status ukendte. Desuden er det aldrig blevet testet, hvorvidt seglcellepatienters dårlige fysiske kondition i det mindste delvist kan tilskrives en hypotetisk muskeldysfunktion.

Formål: denne undersøgelse vil sammenligne muskelfunktionen af ​​ben mellem seglcellepatienter (SS- og SC-genotyper) og raske individer (AA-genotype) før, under og efter en kort lokaliseret muskeludholdenhedsøvelse.

Abstrakt : For ganske nylig rapporterede et studie store forskelle mellem muskelmikrocirkulationsnetværket hos seglcellepatienter sammenlignet med raske individer med nedsat kapillærtæthed og højere andel af store kapillærer i den tidligere befolkning. Derudover viste samme undersøgelse tegn på amyotrofi hos seglcellepatienter. Imidlertid er muskelfunktionen hos seglcellepatienter ikke blevet undersøgt, og man kan antyde, at muskeldysfunktion kunne deltage i faldet i fysisk kondition i forbindelse med de hæmatologiske og hæmorheologiske lidelser, der allerede er rapporteret i denne population. Hypotesen er, at muskeltræthed under en kort lokaliseret muskeludholdenhedsøvelse bør være højere hos seglcellepatienter sammenlignet med raske individer på grund af en større rekruttering af glykolytiske fibre og et hurtigere fald i muskeliltningen under træning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Til seglcellepatienter:

  • alder ≥ 15 og < 60 år,
  • SS homozygot eller SC heterozygot
  • i klinisk steady state (dvs. uden vaso-okklusiv krise eller nylig blodtransfusion)
  • identificeret ved systematiske neonatale screeningsprogrammer,
  • registreret i det franske nationale program for medicinsk social sikring

For sunde og ikke seglcelle-personer:

  • alder ≥ 18 og < 60 år
  • uden kardiovaskulær/respiratorisk/muskelsygdom,
  • registreret i det franske nationale program for medicinsk social sikring.

Ekskluderingskriterier:

  • andre hæmoglobinopatier,
  • anamnese med slagtilfælde eller vaskulopati,
  • tilstedeværelse af bensår eller osteonekrose,
  • nylig infektiøs episode (mindre end 1 måned),
  • programmer for kronisk transfusionsterapi,
  • nylig blodtransfusion eller flebotomi (mindre end 3 måneder),
  • patienter, der ikke er i steady state,
  • graviditet eller amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: SS genotype gruppe

Seglcellepatienter med SS-genotype. Hvert emne vil gennemgå følgende:

  1. Blodprøve
  2. Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
  3. Lokaliseret muskeludholdenhedstest: 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
  4. Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Biologisk: Blodprøvetagning
Blodprøvetagning vil blive udført for at vurdere hæmatologiske og hæmorheologiske parametre
Andet: Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft
Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft vil blive udført før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
Andet: Lokaliseret muskeludholdenhedstest
Forsøgspersonen vil udføre 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
Andet: Selvgående seks-minutters gåtest
Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
ACTIVE_COMPARATOR: SC genotype gruppe

Seglcellepatienter med SC genotype. Hvert emne vil gennemgå følgende:

  1. Blodprøve
  2. Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
  3. Lokaliseret muskeludholdenhedstest: 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
  4. Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Biologisk: Blodprøvetagning
Blodprøvetagning vil blive udført for at vurdere hæmatologiske og hæmorheologiske parametre
Andet: Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft
Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft vil blive udført før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
Andet: Lokaliseret muskeludholdenhedstest
Forsøgspersonen vil udføre 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
Andet: Selvgående seks-minutters gåtest
Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
ACTIVE_COMPARATOR: kontrolgruppe

Sunde emner. Hvert emne vil gennemgå følgende:

  1. Blodprøve
  2. Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
  3. Lokaliseret muskeludholdenhedstest: 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
  4. Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society
Biologisk: Blodprøvetagning
Blodprøvetagning vil blive udført for at vurdere hæmatologiske og hæmorheologiske parametre
Andet: Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft
Maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft vil blive udført før og efter en lokaliseret muskeludholdenhedstest
Andet: Lokaliseret muskeludholdenhedstest
Forsøgspersonen vil udføre 4 serier af 20 submaksimale dynamiske kontraktioner ved 50 % af MVC med mellemrum med 1 min restitution.
Andet: Selvgående seks-minutters gåtest
Selvgående seks-minutters gåtest vil blive udført i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal isometrisk muskelstyrke
Tidsramme: Dag 1

Isometrisk muskelstyrke vil blive bestemt af maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft på dominerende ben.

Muskelfunktionen vil blive evalueret ved hjælp af maksimal frivillig kontraktion (MVC) testkraft og muskeludholdenhedsevnen, som vil blive fremhævet af graden af ​​tilbagegang af MVC efter en kort lokaliseret muskelanstrengelse ved hjælp af formlen: ((post MVC kraft - præ MVC kraft) ) / præ MVC kraft)x100.

Muskelsvaghed vil blive bestemt af et tab af maksimal isometrisk styrke ≥ 20 % sammenlignet med kontrolgruppen.
Dag 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overfladeelektromyografi (EMG) aktivitet
Tidsramme: Dag 1
Overflade-EMG-signaler vil blive optaget af ikke-invasive elektroder på det dominerende ben.
Dag 1
Måling af muskeliltning
Tidsramme: Dag 1
oxyhæmoglobin (HbO2) og deoxyhæmoglobin (HHb) niveauer vil blive målt ved hjælp af nær-infrarød spektroskopi på det dominerende ben.
Dag 1
Måling af seks minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: Dag 1

For at undersøge sammenhængen mellem muskeludholdenhed og fysisk kondition hos seglcellepatienter vil patienterne realisere en seks-minutters gåtest (6MWT).

6MWD vil blive målt = den afstand, som en patient har gået på en flad, hård overflade i en periode på 6 minutter (6MWT).
Dag 1
Komplet blodtælling (CBC)
Tidsramme: Dag 1
CBC vil blive udført for at evaluere rollen af ​​hæmatologiske lidelser i muskeltræthed hos seglcellepatienter.
Dag 1
Hæmatokrit
Tidsramme: Dag 1
Hæmatokrit vil blive målt for at evaluere rollen af ​​hæmatologiske lidelser i muskeltræthed hos seglcellepatienter.
Dag 1
Blodets viskositet
Tidsramme: Dag 1
Blodets viskositet vil blive målt ved hjælp af viskosimetri for at evaluere hæmoræologiske lidelsers rolle i seglcellepatienters muskeltræthed.
Dag 1
Røde blodlegemer (RBC) deformerbarhed
Tidsramme: Dag 1
RBC deformerbarhed vil blive vurderet ved at bruge ektacytometri, for at evaluere rollen af ​​hæmoræologiske lidelser i muskeltræthed hos seglcellepatienter.
Dag 1
Aggregationsejendomme
Tidsramme: Dag 1
Aggregationsegenskaber vil blive vurderet ved hjælp af syllektometri, for at evaluere hæmoræologiske lidelsers rolle i seglcellepatienters muskeltræthed.
Dag 1
Hæmoglobin iltningsniveau
Tidsramme: Dag 1
Hæmoglobin-iltningsniveauet vil blive målt for at evaluere den rolle, som hæmoræologiske lidelser spiller i muskeltrætheden hos seglcellepatienter.
Dag 1
Antal vaso-okklusive kriser og akut brystsyndrom inden for en retrospektiv periode på 5 år.
Tidsramme: Dag 1

Antallet af vaso-okklusive kriser og akut brystsyndrom afspejler den kliniske sværhedsgrad af seglcellesygdommen.

Klinisk sværhedsgrad vil blive opsamlet retrospektivt (5 år) i klinisk journal for seglcellepatienter.

Disse kliniske data vil blive brugt til at studere sammenhængen mellem graden af ​​muskeldysfunktion og graden af ​​klinisk sværhedsgrad hos seglcellepatienter.
Dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Giovanna CANNAS, MD, Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

15. september 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

13. december 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

13. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2017

Først opslået (FAKTISKE)

9. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

29. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. januar 2020

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL17_0313

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Blodprøvetagning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner