Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​somatropin hos japanske deltagere med PWS

23. december 2025 opdateret af: Pfizer

ET FASE 3 MULTICENTER, ÅBEN LABEL, MULTI KOHORT UNDERSØGELSE FOR AT EVALUERE EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHEDEN AF SOMATROPIN I JAPANSKE DELTAGERE MED PRADER-WILLI SYNDROM (PWS)

Dette er et multicenter, open label, multikohortestudie til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​somatropin i en kohorte af japanske deltagere med PWS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
33

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
    • Saitama
      • Koshigaya, Saitama, Japan, 343-8555
        • Dokkyo Medical University Saitama Medical Center
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere med dokumentation for genetisk bekræftet diagnose af PWS.
  2. Ingen plan om at påbegynde en ny behandling, der kan påvirke kropssammensætningen, såsom gonadal hormonbehandling.
  3. I øjeblikket på passende kost- og træningsprogrammer og villig til at fortsætte gennem hele studieperioden efter investigatorens skøn.
  4. Deltagerne, og hvis det kræves af lokale/stedbestemmelser, skal deres forældre/værge(r) være villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests, livsstilsovervejelser og andre undersøgelsesprocedurer.

  5. Bevis på en personligt underskrevet og dateret ICD (og skriftligt samtykke, hvor det er relevant baseret på alder og landebestemmelser), der indikerer, at deltageren eller en juridisk acceptabel repræsentant/forældre/værge er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen. Se bilag 1 for den detaljerede proces for indhentning af samtykke.

    For at inkludere GH-naive pædiatriske kohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 6 til 8:

  6. 18 år eller yngre.
  7. Naiv over for GH-behandling.

  8. Tanner trin 1 (for testikler hos mænd, for bryster hos kvinder).

    For at inkludere GH-behandlet pædiatrisk kohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 9 og 10:

  9. Fortsat GH-behandling i mindst 2 år med stabil dosis i de sidste 6 måneder og på GH på tidspunktet for inklusion. Den seneste dosis bør være højere end 0,084 mg/kg/uge.

  10. Deltagere, der er ved at gennemføre GH-behandling for deres korte statur (f.eks. på grund af opfyldelse af behandlingsstopkriterierne defineret som en højde SDS mere end -2,5 for japanske voksenstandarder).

    For at inkludere en voksenkohorte skal deltagerne opfylde kriterierne 11 til 13:

  11. 18 år i kronologisk alder eller ældre ved dag 1 besøg.
  12. Fri fra GH-behandling i mindst 1 år.
  13. Serum IGF-I niveau inden for +2 SDS, justeret for alder og køn.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med ukontrolleret diabetes efter investigatorens skøn.
  2. Deltagere med ondartede tumorer.
  3. Deltagere med svær overvægt eller alvorlig åndedrætsnedsættelse.
  4. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktiv selvmordstanker/-adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen for deltagelse i undersøgelsen eller, efter investigatorens vurdering, gøre deltageren upassende til undersøgelsen.
  5. Tidligere administration med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage (eller som bestemt af det lokale krav) eller 5 halveringstider forud for den første dosis af undersøgelsesintervention anvendt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst).
  6. Efterforskerens personale eller Pfizer-medarbejdere, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen, stedets personale på anden måde overvåget af investigatoren og deres respektive familiemedlemmer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: somatropin - GH naiv pædiatrisk kohorte
Alle deltagere vil modtage somatropin.
Biologisk: somatropin - GH naiv pædiatrisk kohorte
somatropin 0,245 mg/kg/uge
Eksperimentel: somatropin - GH-behandlet pædiatrisk kohorte
Alle deltagere vil modtage somatropin
Biologisk: somatropin - GH behandlet kohorte
somatropin 0,084 mg/kg/uge
Eksperimentel: somatropin - voksen kohorte
Alle deltagere vil modtage somatropin
Biologisk: somatropin - voksen kohorte
somatropin 0,084 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 12 i mager kropsmasse målt ved DEXA: GH Naive Pediatric and GH Treated Pediatric Cohort
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i muskelmasse målt med Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA): Voksne kohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropskomposition, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som lean body mass (%) = lean body mass kilogram (kg) / (lean body mass [kg] + fedtmassen [kg]) * 100.
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 12 i mager kropsmasse målt ved bioelektrisk impedansanalyse (BIA) - voksen kohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i mager kropsmasse målt af BIA-GH naiv pædiatrisk og GH-behandlet pædiatrisk kohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i kropsfedt (procent) målt ved DEXA: voksenkohorte
Tidsramme: Baseline, måned 12
Kropsfedt blev vurderet ved DEXA-scanning. og beregnet som kropsfedt (%) = kropsfedt (kg) / [mager kropsmasse (kg) + kropsfedt (kg)]*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i kropsfedt (procent) målt ved DEXA: GH Naive Pediatric and GH Treated Pediatric Cohort
Tidsramme: Baseline, måned 12
Kropsfedt blev vurderet ved DEXA-scanning. og beregnet som kropsfedt (%) = kropsfedt (kg) / [mager kropsmasse (kg) + kropsfedt (kg)]*100.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fedtvævsfordeling målt ved abdominal computertomografi (CT)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Fedtvævsfordelingen blev målt ved abdominal CT. Arealer af subkutant fedtvæv (SAT) (kvadratcentimeter [cm^2]), visceralt fedtvæv (moms) (cm^2) blev målt på niveau med navlen ved abdominal CT.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 6 i mager kropsmasse målt ved DEXA: Kun voksenkohorte
Tidsramme: Baseline, måned 6
Lean body mass, en måling af kropssammensætning, blev vurderet ved DEXA-scanning og beregnet som mager kropsmasse (%) = mager kropsmasse (kg) / (mager kropsmasse [kg] + fedtmasse [kg])*100.
Baseline, måned 6
Knoglemodning
Tidsramme: 12 måneder
Knoglemodning er den proces, hvorved vævet gennemgår ændringer fra det embryonale rudiment af knogle til den voksne form. Knoglemodning blev beregnet som knoglealder divideret med kronologisk alder. Deltagere med knoglemodningsværdi større end 1 præsenteres i dette resultatmål.
12 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 og op til 28 dage efter afslutning af studievehandling (maksimal varighed op til 38 måneder)
En bivirkning var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse i et administreret lægemiddel, hændelsen behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med produktbehandlingen eller brugen. En alvorlig bivirkning var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et lægemiddel eller ernæringsprodukt (herunder pædiatriske formler) i enhver dosis, der: resulterede i død; var livstruende; krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af hospitalsindlæggelse; resulterede i varigt eller betydeligt handicap/arbejdsuførhed (væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner); resulterede i medfødt misdannelse/fødselsdefekt. Behandlingsrelaterede bivirkninger var hændelser, der opstod i behandlingsperioden og som var fraværende før behandlingen eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandlingen. Behandlingsrelaterede bivirkninger består af alvorlige bivirkninger og ikke-alvorlige bivirkninger
Fra dag 1 og op til 28 dage efter afslutning af studievehandling (maksimal varighed op til 38 måneder)
Antal deltagere med laboratorieprøveafvigelser
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter afslutning af studiebehandlingen (maksimal varighed op til 38 måneder)
Kriterier for abnormale laboratorieværdier for kemiparametre: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase større end (>) 3,0*øvre grænseværdi for normal (ULN), albumin > 1,2*ULN, ureakvælstof millimol per liter (mmol/L) > 1,3*ULN, HDL-kolesterol mmol/L mindre end (<) 0,8*nedre grænseværdi for normal (LLN), LDL-kolesterol mmol/L >1,2*ULN, triglycerider mmol/L > 1,3*ULN, thyrotropin millienheder per liter (mU/L) <0,8*LLN og >1,2*ULN, glukose (mmol/L) >1,5*ULN, hemoglobin A1C liter celler per liter blod (L/L) >1,3*ULN.
Fra dag 1 op til 28 dage efter afslutning af studiebehandlingen (maksimal varighed op til 38 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • A6281323
  • 2024-000101-32 (Registry Identifier: EudraCT)
  • NCT04697381 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med somatropin - GH naiv pædiatrisk kohorte

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger