Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CS0159 hos patienter med PBC med utilstrækkelig respons eller intolerance over for UDCA

29. december 2025 opdateret af: Cascade Pharmaceuticals, Inc

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase III-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af CS0159 hos patienter med primær biliær kolangitis (PBC) med utilstrækkeligt respons eller intolerance over for ursodeoxycholsyre (UDCA)

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase III-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af CS0159 hos patienter med primær biliær kolangitis (PBC) med utilstrækkelig respons eller intolerance over for ursodeoxycholsyre (UDCA).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, parallelgruppestudie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af CS0159 hos patienter med PBC, der har utilstrækkelig respons eller intolerance over for ursodeoxycholsyre (UDCA). Cirka 135 deltagere vil blive randomiseret i et forhold på 2:1 til at modtage CS0159 (4 mg) eller placebo én gang dagligt i op til 52 uger. Hvis relevant, skal studiedeltagerne fortsætte deres præ-studie dosis af UDCA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

135

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
          • Zhang Zhenhua
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of USTC Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
          • He Hongliang
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
          • You Hong, MD
        • Kontakt:
          • Jia Jidong
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100069
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Beijing Youan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Xu Bin
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • China-Japan Friendship Hospital
        • Kontakt:
          • Yang Song
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Chongqing University Three Gorges Hospital
        • Kontakt:
          • An Xuan
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:
          • Cai Dachuan
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mengchao Hepatobiliary Hospital of Fujian Medical University
        • Kontakt:
          • Huang Zuxiong
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking University Shenzhen Hospital
        • Kontakt:
          • Wu Jing
        • Kontakt:
          • Hu Guoxin
      • Shenzhen, Guangdong, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shenzhen Third People's Hospital
        • Kontakt:
          • Chen Jun
      • Zhanjiang, Guangdong, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Affiliated Hospital Of Guangdong Medical University
        • Kontakt:
          • Han Huanqin
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
          • Su Minghua
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hebei medical university third hospital
        • Kontakt:
          • Nan Yuemin
    • Heilongjiang
      • Harbin, Heilongjiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Fourth Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
          • Zhong Lihua
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
          • Shang Jia
    • Hubei
      • Shiyan, Hubei, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Taihe Hospital of Shiyan
        • Kontakt:
          • Meng Zhongji
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Kontakt:
          • Liu Xiaowei
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Jiangsu Province Hospital
        • Kontakt:
          • Li Jun
      • Nanjing, Jiangsu, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Hospital of Nanjing
        • Kontakt:
          • Yang Yongfeng
      • Suzhou, Jiangsu, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Fifth People's Hospital of Suzhou
        • Kontakt:
          • Zhu Chuanwu
      • Wuxi, Jiangsu, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Fifth People's Hospital of Wuxi
        • Kontakt:
          • Wang Zheng
      • Zhenjiang, Jiangsu, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Third People's Hospital of Zhenjiang
        • Kontakt:
          • Tan Youwen
          • Telefonnummer: 0511-80578875
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of NanChang University
        • Kontakt:
          • Wu Xiaoping
      • Nanchang, Jiangxi, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Kontakt:
          • Wen Zhili
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
          • Niu Junqi
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Sixth People's Hospital of Shenyang
        • Kontakt:
          • Wu Xiaofeng
      • Shenyang, Liaoning, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
          • Li Yiling
    • Shaanxi
      • Baoji, Shaanxi, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Baoji People's Hospital
        • Kontakt:
          • Jing Fuchun
      • Xi'an, Shaanxi, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Kontakt:
          • He Yinli
    • Shandong
      • Linyi, Shandong, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Linyi People's Hospital
        • Kontakt:
          • Gao Feng
      • Qingdao, Shandong, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
        • Kontakt:
          • Jiang Yueping
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200001
        • Rekruttering
        • Renji Hospital, School of Medicine, Shanghai Jiao Tong University
        • Kontakt:
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Kontakt:
          • Xie Qing
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xin Hua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Fan Jiangao
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
          • Yang Li
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tianjin Medical University General Hospital
        • Kontakt:
          • Wang Bangmao
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tianjin First Central Hospital
        • Kontakt:
          • Wang Fengmei
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tianjin Third Central Hospital
        • Kontakt:
          • Xiang Huiling
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hangzhou Xixi Hospital
        • Kontakt:
          • Jin Qiaofei
      • Taizhou, Zhejiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Taizhou Hospital of Zhejiang Province
        • Kontakt:
          • Chen Huazhong
      • Wenzhou, Zhejiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
        • Kontakt:
          • Zheng Minghua

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have givet skriftlig informeret samtykke (underskrevet og dateret) og eventuelle autorisationer, der kræves af lokal lovgivning;
  2. Ved underskrivelse af ICF alder ≥18 år ≤75 år, mand eller kvinde;

  3. Opfylder diagnostiske kriterier for PBC, baseret på to af følgende kriterier:

    1. Historie med ALP over 1.0× øvre normalgrænse (ULN) i mindst 6 måneder
    2. Positiv antimitokondrie antistof (AMA) titer (>1:40 ved immunofluorescens eller M2 positiv ved ELISA) eller positiv PBC-specifik antikerne (ANA) (enten SP100 eller GP210 positiv)
    3. Dokumenterede leverbiopsiresultater i overensstemmelse med PBC;
  4. UDCA ≥6 måneder før randomisering og en stabil dosis ≥3 måneder efter effekten var utilstrækkelig [opfylder inklusionskriterium (5)a], eller UDCA blev ikke tolereret, og stop med UDCA (ingen UDCA-brug i ≥3 måneder før randomisering);

  5. Central laboratorieparametre målt i screeningsperioden opfylder følgende kriterier:

    1. ALP ≥1.67× ULN
    2. ALT ≤5× ULN
    3. AST ≤5× ULN
    4. TB <2× ULN
    5. Estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) > 60 mL/min/1.73 m² (beregnet ved CKD-EPI-ligningen)
    6. INR ≤ 1.0× ULN. For deltagere på antikoagulationsbehandling skal INR holdes inden for det krævede interval for profylakse for deres specifikke sygdom
    7. Blodpladetal ≥ 150× 10⁹/μL (Ingen trombocytopeni-relateret behandling inden for de sidste to uger)
    8. Albumin > 35 g/L
    9. Hvide blodlegemer (WBC) >3×10⁹/L
    10. Absolut neutrofiltal (ANC) >1.5×10⁹/L
    11. Hæmoglobin A1c (HbA1c) ≤9.0%;

  6. Kvinder med reproduktionspotentiale skal bruge mindst 1 barriereprævention og en anden effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter sidste dosis. Mandlige deltagere, der er seksuelt aktive med kvindelige partnere med reproduktionspotentiale, skal bruge barriereprævention, og deres kvindelige partnere skal bruge en anden effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i mindst 90 dage efter sidste dosis.

    -

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere eksponering for CS0159;
  2. Historie med allergi over for CS0159 eller dets hjælpestoffer eller lægemidler af lignende kemiske klasser;
  3. Avanceret PBC som defineret af Rotterdam-kriterierne (albumin <1.0× nedre normalgrænse (LLN) OG TB >1.0× ULN);

  4. Patienter, der har haft klinisk signifikante komplikationer af leverskrumpe med klinisk signifikant portal hypertension (CSPH), inklusive følgende:

    1. Historie med levertransplantation, nuværende placering på levertransplantationsliste, nuværende MELD-Na score ≥ 12;
    2. Historie med bekræftet øsofagogastrisk variceblødning;
    3. Klinisk signifikant ascites, der kræver intervention, såsom natriumbegrænsning, diuretikabehandling eller terapeutisk paracentese;
    4. Eventuelle sekundære komplikationer som følge af klinisk signifikant ascites, såsom spontan bakteriell peritonitis, hepatorenalt syndrom eller hepatisk hydrothorax;
    5. Hepatisk encefalopati, der kræver lægemiddelbehandling;
    6. Portopulmonal hypertension og/eller hepatopulmonalt syndrom;
    7. Hepatocellulært karcinom;

  5. Anden samtidig leversygdom inklusive:

    1. Autoimmun hepatitis (AIH) (forenklet AIH-diagnostisk score >6), PBC-AIH-overlapssyndrom eller overlap med andre autoimmune leversygdomme
    2. Positiv HBsAg eller positiv HCV RNA (testet ved kendt helbredt HCV-infektion eller positiv HCV Ab ved screening)
    3. Primær skleroserende kolangitis (PSC)
    4. Historie eller klinisk evidens for alkoholisk leversygdom (ALD)
    5. Biopsibekræftet ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH)
    6. Gilberts syndrom
    7. Historie eller evidens for alfa-1-antitrypsinmangel
    8. Leversklerose målt ved transient elastografi (TE) > 16,9 kPa;
  6. Patienten har en positiv test for HIV ved screening eller aktiv syfilis [defineret som positiv Treponema pallidum-antistof (TP Ab) og en rapid plasma reagin (RPR)-korttesttiter ≥1:8; for lave titre (f.eks. 1:1 eller 1:2) kræves klinisk vurdering for at afgøre, om det er aktiv syfilis];

  7. Administration af følgende lægemidler er forbudt som angivet nedenfor:

    1. Brug af lægemidler, mad og drikke (f.eks. grapefrugtjuice), der er stærke eller moderate CYP3A4-hæmmere eller induktorer, inden for 14 dage før randomisering;
    2. Brug af P-glycoprotein (P-gp)-substratlægemidler inden for 14 dage før randomisering;
    3. 2 måneder før randomisering: fibrater, glitazoner, seladelpar og elafibranor.
    4. 3 måneder før randomisering: obeticholsyre (OCA), azathioprin, colchicin, cyclosporin, methotrexat, mycophenolat, pentoxifyllin, systemiske kortikosteroider og budesonid (≥2 uger); potentielt hepatotoksiske lægemidler (inklusive α-methyldopa, natriumvalproat, isoniazid eller nitrofurantoin).
    5. Patienter med systemisk behandling for kløe (f.eks. med galdesyresekvestrerende midler [BAS]) inden for 3 måneder før randomisering.
    6. 12 måneder før randomisering: antistoffer eller immunterapi rettet mod IL'er eller andre cytokiner eller kemokiner;
  8. Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatisk forhøjelse af ALP (f.eks. Pagets sygdom);
  9. Patienter med alvorlig arytmi eller et QTcF-interval korrigeret ved Fridericias formel ≥450 ms (mænd) eller ≥470 ms (kvinder) ved screening [Fridericias formel: QTcF=QT/(RR^0,33)];
  10. Historie eller tilstedeværelse af enhver sygdom eller tilstand, der vides at forstyrre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler, inklusive galdesaltmetabolisme i tyktarmen, f.eks. inflammatorisk tarmsygdom, tidligere eller planlagt (i undersøgelsesperioden) bariatrisk kirurgi (såsom gastroplastik, roux-en-Y gastric bypass);
  11. Historie med malignitet (undtagen dem med sygdomsfri overlevelse på ≥5 år) eller nuværende under evaluering for malignitet; undtagen helbredt planocellulært eller ikke-invasivt hudbasalcellekarcinom og cervikal carcinoma in situ;
  12. Stofmisbrug eller tung alkoholbrug fra 12 måneder før randomisering og gennem hele den kliniske undersøgelsesperiode. Tung alkoholbrug defineres som et gennemsnitligt ugentligt alkoholforbrug på mere end ca. 7 standarddrinks for kvinder og mere end ca. 14 standarddrinks for mænd. En standarddrink defineres som enhver drik indeholdende 14 g ren alkohol, såsom 12 oz/360 mL øl (5% alkohol), 8 oz/240 mL maltlager (7% alkohol), 5 oz/150 mL vin (12% alkohol) eller 1,5 oz/45 mL destillerede spiritus (40% alkohol);
  13. Dårlig blodtrykskontrol indikeret efter behandling ved et systolisk tryk større end 160 mmHg eller diastolisk tryk større end 100 mmHg under screening;
  14. Graviditet, planlagt graviditet, amning;
  15. Behandling med enhver anden undersøgelsesterapi eller -enhed inden for 30 dage eller inden for 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening;
  16. Mental ustabilitet eller inkompetence, der kan kompromittere gyldigheden af informeret samtykke eller evnen til at overholde undersøgelseskrav;

  17. Enhver anden tilstand(er), der ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af den kliniske undersøgelse, som vurderet af undersøgeren.

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 4 mg CS0159
Tag 4 mg CS0159 QD i 52 uger.
Medicin: 2mg CS0159
Oral QD
Placebo komparator: placebo
Tag placebo QD i 52 uger.
Medicin: Placebo
Oral QD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af patienter, der opnår de sammensatte responskriterier i uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 52.
  1. ALP < 1,67×ØVG
  2. og ALP-nedsættelse på ≥15 %
  3. og TB ≤1,0× ØVG
Fra baseline til uge 52.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reaktion på behandling baseret på normalisering af γ-glutamyltranspeptidase (GGT) hos patienter med udgangsværdi for GGT>1,0×ULN i uge 26 og uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 26 og uge 52.
Baseline til uge 26 og uge 52.
Reaktion på behandling baseret på alanin-aminotransferase (ALT)-normalisering hos patienter med baseline ALT >1,0× ULN i uge 26 og uge 52
Tidsramme: Fra baseline til uge 26 og uge 52.
Fra baseline til uge 26 og uge 52.
Andel af patienter med ALP< 1,67× ULN og TB ≤1,0× ULN og ALP-nedgang på ≥15 % fra baseline ved uge 26
Tidsramme: Baseline til uge 26.
Baseline til uge 26.
Respons på behandling baseret på AST-normalisering hos patienter med baseline AST>1,0× ULN i uge 26 og uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 26 og uge 52.
Baseline til uge 26 og uge 52.
Andel af patienter med ALP ≤ 3 × ULN og AST ≤ 2 × ULN og TB ≤ 1,0 × ULN i uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52.
Baseline til uge 52.
Den første forekomst af kliniske resultatbegivenheder som defineret
Tidsramme: op til 56 uger

Samlet dødelighed Levertransplantation Model for End-Stage Liver Disease (MELD)-Na score >14 i mindst 2 på hinanden følgende konsultationer Ascites, der kræver behandling

Indlæggelse på grund af nyopstået eller tilbagevendende forekomst af et af følgende:

i. Variceal blødning

ii. Hepatisk encefalopati (defineret ved en West Haven score ≥2)

iii. Spontan bakteriell peritonitis (bekræftet ved dyrkning fra diagnostisk paracentese).
op til 56 uger
Vurdering af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: op til 56 uger
Sikkerhed
op til 56 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolutte ændringer i leverstivhed målt med iLivTouch
Tidsramme: uge 26, uge 52
uge 26, uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cascade Pharmaceuticals, Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ma Xiong, MD, Renji Hospital, School of Medicine, Shanghai Jiao Tong University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

9. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

6. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. december 2025

Først opslået (Anslået)

15. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CS0159-PBC-CN-III-07

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner