En åben-label undersøgelse af DCCR-tablet hos patienter med PWS
29. juli 2021 opdateret af: Soleno Therapeutics, Inc.
En åben-label undersøgelse af diazoxid-cholin tabletter med kontrolleret frigivelse hos patienter med Prader-Willi syndrom
Det primære formål med denne undersøgelse er at overvåge den langsigtede sikkerhed af DCCR hos PWS-patienter.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Vellykket afslutning af klinisk undersøgelse C602, besøg 15
- Giv frivilligt, skriftligt informeret samtykke (forældre(r) / juridiske værge(r) for subjektet); give frivillige, skriftlige samtykke (med forbehold, efter behov)
- Den primære omsorgsperson skal være i stand til at kommunikere med efterforsker og personale på undersøgelsesstedet samt læse og udfylde de undersøgelseskrævede spørgeskemaer.
Ekskluderingskriterier:
- Positiv uringraviditetstest (hos kvinder i den fødedygtige alder)
- Kvinder, der er gravide eller ammer og/eller planlægger at blive gravide eller at amme under eller inden for 90 dage efter deltagelse i undersøgelsen
- Enhver ny sygdom, tilstand eller omstændighed, som i væsentlig grad kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: DCCR
25 - 450 mg DCCR
|
En gang daglig oral administration
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hændelser (sikkerhed)
Tidsramme: Baseline til uge 106
|
Vurder sikkerheden ved DCCR ved at evaluere forekomsten og sværhedsgraden af rapporterede bivirkninger.
|
Baseline til uge 106
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. oktober 2019
Studieafslutning (Forventet)
1. oktober 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. september 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. september 2019
Først opslået (Faktiske)
12. september 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. august 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. juli 2021
Sidst verificeret
1. september 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- C603
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom
-
University Hospital, ToulouseAfsluttetPrader Willi SyndromFrankrig
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Afsluttet
-
Samsung Medical CenterAfsluttetFedme | Prader Willi Syndrom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
SanionaAfsluttetBekræftet genetisk diagnose af Prader-Willi syndromTjekkiet, Ungarn
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH); PWSAUSAAfsluttetPrader-willi syndromForenede Stater
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchAfsluttet
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.RekrutteringHyperfagi i Prader-Willi syndromForenede Stater, Canada
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaUkendtFedme hos børn | Prader Willi SyndromForenede Stater
-
University of South FloridaJohns Hopkins All Children's HospitalAfsluttetTvangslidelse | Prader Willi SyndromForenede Stater
Kliniske forsøg med DCCR
-
Soleno Therapeutics, Inc.AfsluttetPrader-Willi syndromForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Soleno Therapeutics, Inc.AfsluttetPrader-Willi syndromForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Soleno Therapeutics, Inc.Ikke rekrutterer endnuSH2B1 Mangel Fedme | Fedme forbundet med PCSK1-mutation (rs6232-variant) | SIM1-mangel Fedme
-
Essentialis, Inc.Trukket tilbage
-
Soleno Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePrader-Willi syndromForenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Essentialis, Inc.Ukendt
-
Essentialis, Inc.AfsluttetPrader-Willi syndromForenede Stater