SPIN Self-Management Feasibility Test med progression til fuldskala prøve (SPIN-SELF) (SPIN-SELF)

---------------------- MÅL

Det primære formål med SPIN-SELF-gennemførlighedsforsøget med progression til fuldskala RCT er at evaluere sygdomshåndterings-selveffektiviteten hos deltagere, der bruger SPINs online-selvstyringsprogram (SPIN-SELF), sammenlignet med sædvanlig pleje. Sekundære mål er at vurdere effekten af ​​SPIN-SELF på patientaktivering (dvs. i hvor høj grad patienter effektivt engagerer sig i og styrer deres eget helbred), angst for det sociale udseende, funktionelle helbredsresultater samt brugen af ​​SPIN-SELF-programmet og patienttilfredshed med format og levering.

----------------------- REKRUTTERING

SPIN-kohorten omfatter i øjeblikket over 2000 SSc-patienter fra 47 steder i Canada, USA, Mexico, Australien og Frankrig, Spanien og Storbritannien. SPIN-kohortedeltagere gennemfører resultatmålinger via internettet ved tilmelding og efterfølgende hver tredje måned. Kvalificerede patienter, baseret på spørgeskemasvar (Self-Efficacy for Managing Chronic Disease (SEMCD)-skala ≤ 7), vil blive inviteret til at deltage i SPIN-SELF-gennemførlighedsforsøget med progression til fuldskala-forsøg. Derudover vil rekrutteringsmeddelelser for SPIN-SELF-gennemførligheden og fuldskala-forsøg blive offentliggjort på SPINs Facebook-side og Twitter-konto og distribueret til opslag via SPINs patientorganisationspartnere i lande med store engelsk- og fransktalende befolkninger. Ikke-SPIN-kohortedeltagernes berettigelse vil blive vurderet med SEMCD-skalaen. I feasibility-delen vil kun engelsktalende deltagere blive inkluderet. I fuldskalaforsøget vil engelsk- og fransktalende deltagere blive inkluderet. En forventet 40 kvalificerede deltagere vil blive rekrutteret til gennemførlighedsdelen, og en forventet 524 kvalificerede deltagere vil blive rekrutteret til SPIN-SELF fuldskala RCT.

----------------------- PROGRESSION FRA SPIN-SELV GENNEMFØRELSESPRØVE TIL FULDSKALA PRØVE

Efterforskerne vil lancere SPIN-SELF forsøget som et feasibility forsøg med mulig progression til fuldskala forsøg. I gennemførlighedsdelen af ​​den foreslåede undersøgelse vil forsøgsteamet således indsamle data for at forbedre flere aspekter af forsøgets processer. Ved afslutningen af ​​feasibility-delen planlægger forsøgsteamet at gå direkte til fuldskala-forsøget, herunder resultater fra feasibility-fasen i fuldskala-forsøget, medmindre et eller flere af stopkriterierne forekommer. I så fald vil forsøgsteamet behandle problemer, der er identificeret, og begynde fuldskalaforsøget på ny, adskilt fra feasibility-forsøget. Stopkriterierne er følgende:

1. Rekruttering og tilmelding af forsøgsdeltagere: Hvis deltagere, der er kvalificerede baseret på deres self-efficacy-scores (SEMCD ≤ 7), ikke registreres som kvalificerede i berettigelsesrapporten på den nye SPIN Cohort-platform (gen2) og ikke rekrutteres, så er programmeringsfejlene i den nye platform skal der tages hånd om, og procedurer skal genindstilles, før fuldskalaforsøget kan påbegyndes. Hvis mere end 6 ikke-kvalificerede deltagere (15 % af 40 tilmeldte til gennemførlighedsforsøg) fejlagtigt identificeres som kvalificerede og tildeles interventions- eller ventelistekontrollen, vil forsøgsteamet behandle programmeringsfejl, ændre procedurer og gennemføre fuldskalaforsøget som en ny retssag.
2. Troværdigheden af ​​leveringen af ​​interventionen (dvs. gruppesessioner): Hvis > 20 % af komponenterne i de 8 sessioner ved afslutningen af ​​gennemførlighedsforsøget ikke blev leveret i henhold til det forudspecificerede program, vil forsøgsteamet undersøge for at identificere barrierer for leveringen af ​​interventionen og vil ændre interventionsprocedurerne i overensstemmelse hermed, før de fortsætter til fuldskalaforsøget. Forsøg i fuld skala skal begynde som et nyt forsøg.

3. Gruppeformat for SPIN-SELF-sessionerne: Hvis deltagere på tværs af grupper konsekvent foreslår lignende ændringer til formatet for SPIN-SELF-programmet, vil forsøgsteamet ændre formatet for interventionssessionerne i henhold til denne konsensusfeedback. Disse ændringer vil blive foretaget, inden fuldskalaforsøget påbegyndes som et nyt forsøg.

   Ved afslutningen af ​​SPIN-SELF-gennemførlighedsforsøget vil efterforskerne bruge den indsamlede information og evalueringen af ​​stopkriterierne til at beslutte, om de skal: (1) fortsætte til fuldskala RCT uden ændringer af forsøgsprocedurerne, (2) Ændre forsøgsprocedurer baseret på deltagerfeedback, før du fortsætter til fuldskalaforsøget, eller (3) Rediger forsøgsprocedurerne, før de nulstilles og fuldskala-RCT udføres som et nyt forsøg (i dette tilfælde udfaldsdata indsamlet under gennemførligheden fase vil ikke indgå i analyserne af fuldskalaforsøget).

   ----------------------- TILFÆLDIGELSE

   Månedlige deltagere med samtykke vil blive indgået i puljer baseret på sprog og tidsplan tilgængelighed. Afidentificerede koder for deltagere i hver pulje vil blive givet til en ekstern randomiseringstjeneste. Startende med den største pulje vil tjenesten tilfældigt udvælge det størst mulige lige antal deltagere (12 til 20 deltagere) og derefter tilfældigt allokere halvdelen til intervention og halvdelen til kontrol via enkelt blok randomisering ved brug af R version 3.6.3. Dette vil blive gentaget for at danne så mange grupper på 6-10 deltagere og parrede ventelistedeltagere som muligt hver måned, indtil tilmeldingsmålet er nået.

   ----------------------- INTERVENTION

   SPIN-SELF-programmet er en 8-sessions gruppevideokonferenceintervention, der leveres i løbet af 12 uger. Hver videokonferencebaseret interventionsgruppe vil blive ledet af en facilitator, som er blevet trænet i SPIN-Skleroderma Support Group Leader Education (SSLED) Program.

   ----------------------- STATISTISKE ANALYSER

   I overensstemmelse med gennemførlighedsforsøgets design og lille stikprøvestørrelse er der ikke planlagt nogen hypotesetests for gennemførlighedsdelen af ​​forsøget. I stedet vil efterforskerne præsentere en beskrivelse af feasibility-elementerne, herunder deltagernes berettigelse og rekruttering og antal og procentdel af deltagere, der reagerer på opfølgningstiltag. Brugen af ​​internetinterventionen vil blive beskrevet ved at præsentere hyppigheden af ​​logins og brugen af ​​de specifikke SPIN-SELF moduler. Analyse af resultatmål vil omfatte fuldstændigheden af ​​data og tilstedeværelsen af ​​gulv- eller lofteffekter. Deskriptiv statistik vil blive brugt til at angive midler og standardafvigelser for foranstaltningerne. Kvalitativ information om deltagernes oplevelse med at bruge SPIN-SELF-interventionen vil blive brugt til at fortolke accepten relateret til gruppesessionernes format, indholdet af sessionerne og online-programmet, websidens organisation og navigation. Oplysninger relateret til nødvendige ressourcer og styring af programmet under gennemførligheden vil informere om eventuelle nødvendige ændringer af interventions- eller forsøgsprocedurer.

   I fuldskalaforsøget, for kontinuerlige resultater, vil efterforskerne bruge en intention-to-treat-analyse til at estimere scoreforskelle mellem interventions- og ventelistedeltagere med en lineær mixed-effect model fit ved hjælp af lmer-funktionen i lme4. Scoreforskelle og Hedges' g SMD-effektstørrelse vil blive præsenteret med 95 % konfidensintervaller (CI'er). For at estimere oddsratioer for den dikotome MCID, vil intention-to-treat-analyse blive udført med en binomial generaliseret lineær mixed-effects-modeller med en log link-funktionspasning ved hjælp af glmer-funktionen i lme4.

   For alle modeller, for at tage højde for klyngedannelse i det blokerede PN-RCT-design, vil efterforskerne tilpasse en tilfældig intercept og hældning for behandlingseffekt ved randomiseringsblok og en yderligere tilfældig hældning for behandling med interventionsgruppeklynge. I hovedanalyser vil investigatorerne udover en fast effekt for tildeling til interventionsarmen inkludere en fast effekt for baseline score. I justerede analyser vil efterforskerne også kontrollere for alder (år), køn (mand vs. kvinde), SSc-sygdomsundertype (diffus vs. begrænset), sygdomsvarighed (år siden diagnosticering) og land (Canada, Frankrig, USA, andet) som faste effekter.

   I tilfælde af manglende resultatdata, for at minimere muligheden for bias, vil efterforskerne bruge multiple imputation ved kædede ligninger ved hjælp af musepakken til at generere 20 imputerede datasæt ved hjælp af 15 cyklusser pr. imputeret datasæt. Variabler i museproceduren vil omfatte randomiseringsblok, interventionsarm, antal deltagende interventionssessioner, mål for alle primære og sekundære resultater ved baseline og post-intervention, alder, køn, SSc-sygdomsundertype, år siden diagnose, land og race/ etnicitet. Poolede standardfejl og tilhørende 95 % CI'er vil blive estimeret ved hjælp af Rubins regler.

   For at estimere gennemsnitlige interventionseffekter blandt compliers, som vil blive defineret baseret på antallet af gennemførte sessioner, vil efterforskerne bruge en instrumentel variabel tilgang til at oppuste intention-to-treat-effekter fra hovedmodeller med den omvendte sandsynlighed for compliance blandt interventionsarmdeltagere; 95 % CI'er vil blive konstrueret via en cluster bootstrap-tilgang, resampling på studierandomiseringsblok og deltagerniveau. For gennemsigtighed vil resultater for deltagere med fuldstændige data også blive vist. Deltagertilfredshedsscore for interventionsgruppen vil blive rapporteret beskrivende. Alle udfaldsanalyser vil blive udført i R (R version 3.6.3; R Studio version 1.2.5042). Alle analyser vil være 2-sidede med alfa = 0,05. Efterforskerne vil ikke justere for flere analyser, da et enkelt primært resultat blev identificeret a priori.