Essai de faisabilité de l'autogestion SPIN avec progression vers un essai à grande échelle (SPIN-SELF) (SPIN-SELF)

----------------------- OBJECTIFS

L'objectif principal de l'essai de faisabilité SPIN-SELF avec progression vers un ECR à grande échelle est d'évaluer l'auto-efficacité de la gestion de la maladie des participants qui utilisent le programme d'autogestion en ligne de SPIN (SPIN-SELF), par rapport aux soins habituels. Les objectifs secondaires sont d'évaluer l'effet de SPIN-SELF sur l'activation du patient (c. satisfaction des patients quant au format et à la livraison.

----------------------- RECRUTEMENT

La cohorte SPIN comprend actuellement plus de 2 000 patients atteints de SSc provenant de 47 sites au Canada, aux États-Unis, au Mexique, en Australie, en France, en Espagne et au Royaume-Uni. Les participants à la cohorte SPIN complètent les mesures des résultats via Internet lors de leur inscription, puis tous les trois mois. Les patients éligibles, sur la base des réponses au questionnaire (échelle d'auto-efficacité pour la gestion des maladies chroniques (SEMCD) ≤ 7), seront invités à participer à l'essai de faisabilité SPIN-SELF avec progression vers un essai à grande échelle. De plus, les annonces de recrutement pour les essais de faisabilité et à grande échelle SPIN-SELF seront publiées sur la page Facebook et le compte Twitter de SPIN et distribuées pour publication via les organisations de patients partenaires de SPIN dans les pays à forte population anglophone et francophone. L'éligibilité des participants non membres de la cohorte SPIN sera évaluée à l'aide de l'échelle SEMCD. Dans la partie faisabilité, seuls les participants anglophones seront inclus. Dans l'essai à grande échelle, des participants anglophones et francophones seront inclus. 40 participants éligibles prévus seront recrutés dans la partie faisabilité, et 524 participants éligibles prévus seront recrutés dans l'ECR à grande échelle SPIN-SELF.

----------------------- PROGRESSION DE L'ESSAI DE FAISABILITÉ SPIN-SELF À L'ESSAI À GRANDE ÉCHELLE

Les chercheurs lanceront l'essai SPIN-SELF en tant qu'essai de faisabilité avec une progression possible vers un essai à grande échelle. Ainsi, dans la partie faisabilité de l'étude proposée, l'équipe d'essai recueillera des données pour améliorer plusieurs aspects des processus de l'essai. À la fin de la partie faisabilité, l'équipe d'essai prévoit de passer directement à l'essai à grande échelle, y compris les résultats de l'étape de faisabilité de l'essai à grande échelle, à moins qu'un ou plusieurs des critères d'arrêt ne se produisent. Dans ce cas, l'équipe d'essai abordera les problèmes identifiés et recommencera l'essai à grande échelle, indépendamment de l'essai de faisabilité. Les critères d'arrêt sont les suivants :

1. Recrutement et inscription des participants à l'essai : Si les participants éligibles sur la base de leurs scores d'auto-efficacité (SEMCD ≤ 7) ne sont pas enregistrés comme éligibles dans le rapport d'éligibilité sur la nouvelle plateforme SPIN Cohort (gen2) et non recrutés, alors les erreurs de programmation dans la nouvelle plate-forme devront être résolus et les procédures devront être réinitialisées avant que l'essai à grande échelle puisse commencer. Si plus de 6 participants non éligibles (15 % des 40 inscrits à l'essai de faisabilité) sont identifiés par erreur comme éligibles et affectés à l'intervention ou au contrôle de la liste d'attente, l'équipe d'essai corrigera les erreurs de programmation, modifiera les procédures et conduira l'essai à grande échelle comme un nouveau procès.
2. Fidélité de la prestation de l'intervention (c. obstacles à la prestation de l'intervention et modifiera les procédures d'intervention en conséquence, avant de procéder à l'essai à grande échelle. L'essai à grande échelle devrait commencer comme un nouvel essai.

3. Format de groupe des sessions SPIN-SELF : si les participants de tous les groupes suggéraient systématiquement des changements similaires au format du programme SPIN-SELF, l'équipe d'essai modifierait le format des sessions d'intervention en fonction de ces commentaires consensuels. Ces modifications seraient apportées avant de commencer l'essai à grande échelle en tant que nouvel essai.

   À la fin de l'essai de faisabilité SPIN-SELF, les enquêteurs utiliseront les informations recueillies et l'évaluation des critères d'arrêt pour décider s'il faut : (1) poursuivre l'ECR à grande échelle sans modifier les procédures d'essai, (2) modifier procédures d'essai basées sur les commentaires des participants avant de poursuivre l'essai à grande échelle, ou (3) modifier les procédures d'essai avant de les redéfinir et de mener l'ECR à grande échelle comme un nouvel essai (dans ce cas, les données sur les résultats recueillies lors de l'étude de faisabilité phase ne sera pas incluse dans les analyses de l'essai grandeur nature).

   ----------------------- RANDOMISATION

   Chaque mois, les participants consentants seront inscrits dans des pools en fonction de la langue et de la disponibilité des horaires. Des codes anonymisés pour les participants de chaque pool seront fournis à un service de randomisation externe. En commençant par le plus grand pool, le service sélectionnera au hasard le plus grand nombre pair possible de participants (12 à 20 participants), puis allouera au hasard la moitié à l'intervention et l'autre moitié au contrôle via une randomisation en un seul bloc à l'aide de R version 3.6.3. Cela sera répété pour former autant de groupes de 6 à 10 participants et de participants jumelés sur la liste d'attente que possible chaque mois jusqu'à ce que l'objectif d'inscription soit atteint.

   ----------------------- INTERVENTION

   Le programme SPIN-SELF est une intervention de visioconférence de groupe de 8 sessions qui se déroule sur 12 semaines. Chaque groupe d'intervention par vidéoconférence sera dirigé par un animateur qui a été formé dans le cadre du programme SPIN-Scleroderma Support Group Leader Education (SSLED).

   ----------------------- ANALYSES STATISTIQUES

   Conformément à la conception de l'essai de faisabilité et à la petite taille de l'échantillon, aucun test d'hypothèse n'est prévu pour la partie faisabilité de l'essai. Au lieu de cela, les enquêteurs présenteront une description des éléments de faisabilité, y compris l'éligibilité et le recrutement des participants et le nombre et les pourcentages de participants qui répondent aux mesures de suivi. L'utilisation de l'intervention internet sera décrite en présentant la fréquence des connexions et l'utilisation des modules spécifiques de SPIN-SELF. L'analyse des mesures des résultats inclura l'exhaustivité des données et la présence d'effets de plancher ou de plafond. Des statistiques descriptives seront utilisées pour fournir les moyennes et les écarts-types des mesures. Des informations qualitatives sur l'expérience des participants utilisant l'intervention SPIN-SELF seront utilisées pour interpréter l'acceptabilité liée au format des sessions de groupe, au contenu des sessions et au programme en ligne, à l'organisation de la page Web et à la navigation. Les informations relatives aux ressources requises et à la gestion du programme pendant la faisabilité éclaireront tout changement nécessaire aux procédures d'intervention ou d'essai.

   Dans l'essai à grande échelle, pour les résultats continus, les enquêteurs utiliseront une analyse en intention de traiter pour estimer les différences de score entre les participants à l'intervention et les listes d'attente avec un modèle linéaire à effets mixtes ajusté en utilisant la fonction lmer dans lme4. Les différences de score et la taille de l'effet g SMD de Hedges seront présentées avec des intervalles de confiance (IC) à 95 %. Pour estimer les rapports de cotes pour le MCID dichotomique, une analyse en intention de traiter sera effectuée avec un modèle binomial généralisé linéaire à effets mixtes avec une fonction de lien logarithmique ajustée à l'aide de la fonction glmer dans lme4.

   Pour tous les modèles, pour tenir compte du regroupement dans la conception PN-RCT bloquée, les chercheurs ajusteront une interception et une pente aléatoires pour l'effet du traitement par bloc de randomisation et une pente aléatoire supplémentaire pour le traitement par groupe d'intervention. Dans les analyses principales, en plus d'un effet fixe pour l'affectation au bras d'intervention, les investigateurs incluront un effet fixe pour le score de base. Dans les analyses ajustées, les chercheurs contrôleront également l'âge (années), le sexe (homme vs femme), le sous-type de maladie SSc (diffus vs limité), la durée de la maladie (années depuis le diagnostic) et le pays (Canada, France, États-Unis, autres) comme effets fixes.

   En cas de données manquantes sur les résultats, afin de minimiser la possibilité de biais, les enquêteurs utiliseront l'imputation multiple par des équations enchaînées à l'aide du package de souris pour générer 20 ensembles de données imputées, en utilisant 15 cycles par ensemble de données imputées. Les variables de la procédure chez la souris comprendront le bloc de randomisation, le bras d'intervention, le nombre de séances d'intervention suivies, les mesures de tous les résultats primaires et secondaires au départ et après l'intervention, l'âge, le sexe, le sous-type de maladie SSc, les années depuis le diagnostic, le pays et la race/ ethnie. Les erreurs types regroupées et les IC à 95 % associés seront estimés à l'aide des règles de Rubin.

   Pour estimer les effets moyens de l'intervention parmi les compilateurs, qui seront définis en fonction du nombre de séances terminées, les enquêteurs utiliseront une approche variable instrumentale pour gonfler les effets en intention de traiter des principaux modèles par la probabilité inverse de conformité parmi les participants au bras d'intervention ; Les IC à 95 % seront construits via une approche bootstrap par grappes, en rééchantillonnant au niveau des blocs de randomisation de l'étude et des participants. Pour plus de transparence, les résultats des participants avec des données complètes seront également affichés. Les scores de satisfaction des participants pour le groupe d'intervention seront rapportés de manière descriptive. Toutes les analyses de résultats seront effectuées en R (R version 3.6.3 ; R Studio version 1.2.5042). Toutes les analyses seront bilatérales avec alpha = 0,05. Les investigateurs ne procéderont pas à des ajustements pour des analyses multiples puisqu'un seul résultat principal a été identifié a priori.