Prova di fattibilità dell'autogestione SPIN con progressione alla prova su vasta scala (SPIN-SELF) (SPIN-SELF)

-------------- OBIETTIVI

L'obiettivo principale dello studio di fattibilità SPIN-SELF con progressione a RCT su vasta scala è valutare l'autoefficacia della gestione della malattia dei partecipanti che utilizzano il programma di autogestione online di SPIN (SPIN-SELF), rispetto alle cure abituali. Gli obiettivi secondari sono valutare l'effetto di SPIN-SELF sull'attivazione del paziente (ovvero la misura in cui i pazienti interagiscono e gestiscono efficacemente la propria salute), l'ansia dell'aspetto sociale, i risultati di salute funzionale, nonché l'utilizzo del programma SPIN-SELF e soddisfazione del paziente per il formato e la consegna.

----------------------- RECLUTAMENTO

La coorte SPIN comprende attualmente oltre 2000 pazienti affetti da SSc provenienti da 47 siti in Canada, Stati Uniti, Messico, Australia e Francia, Spagna e Regno Unito. I partecipanti alla coorte SPIN completano le misurazioni dei risultati via Internet al momento dell'iscrizione e successivamente ogni tre mesi. I pazienti idonei, in base alle risposte al questionario (scala di autoefficacia per la gestione delle malattie croniche (SEMCD) ≤ 7), saranno invitati a partecipare allo studio di fattibilità SPIN-SELF con progressione allo studio su vasta scala. Inoltre, gli annunci di reclutamento per la fattibilità di SPIN-SELF e gli studi su larga scala saranno pubblicati sulla pagina Facebook e sull'account Twitter di SPIN e distribuiti per la pubblicazione tramite i partner delle organizzazioni di pazienti di SPIN nei paesi con una vasta popolazione di lingua inglese e francese. L'idoneità dei partecipanti alla coorte non SPIN sarà valutata con la scala SEMCD. Nella parte di fattibilità saranno inclusi solo partecipanti di lingua inglese. Nella prova su vasta scala, saranno inclusi partecipanti di lingua inglese e francese. Un previsto 40 partecipanti ammissibili sarà reclutato nella parte di fattibilità e un previsto 524 partecipanti ammissibili sarà reclutato nell'RCT su vasta scala SPIN-SELF.

----------------------- PROGRESSIONE DALLA PROVA DI FATTIBILITÀ DI SPIN-SELF ALLA PROVA SU SCALA COMPLETA

Gli investigatori avvieranno lo studio SPIN-SELF come studio di fattibilità con possibile progressione verso lo studio su vasta scala. Pertanto, nella parte di fattibilità dello studio proposto, il team di sperimentazione raccoglierà dati per migliorare diversi aspetti dei processi della sperimentazione. Al completamento della parte di fattibilità, il gruppo di prova prevede di procedere direttamente alla prova su vasta scala, inclusi i risultati della fase di fattibilità nella prova su vasta scala, a meno che non si verifichino uno o più dei criteri di interruzione. In tal caso, il team di prova affronterà i problemi individuati e ricomincerà la prova su vasta scala, separata dalla prova di fattibilità. I criteri di interruzione sono i seguenti:

1. Reclutamento e arruolamento dei partecipanti allo studio: se i partecipanti idonei in base ai punteggi di autoefficacia (SEMCD ≤ 7) non vengono registrati come idonei nel rapporto di idoneità sulla nuova piattaforma SPIN Cohort (gen2) e non vengono reclutati, gli errori di programmazione nella nuova piattaforma dovranno essere affrontati e le procedure dovranno essere reimpostate prima che possa iniziare il processo su vasta scala. Se più di 6 partecipanti non idonei (il 15% dei 40 arruolati nella sperimentazione di fattibilità) vengono erroneamente identificati come idonei e assegnati all'intervento o al controllo della lista d'attesa, il team di sperimentazione risolverà gli errori di programmazione, modificherà le procedure e condurrà la sperimentazione su vasta scala come un nuovo processo.
2. Fedeltà della consegna dell'intervento (cioè sessioni di gruppo): se entro la fine della prova di fattibilità> 20% dei componenti delle 8 sessioni non sono stati consegnati secondo il programma prestabilito, il team di prova indagherà per identificare ostacoli alla consegna dell'intervento e modificherà di conseguenza le procedure di intervento, prima di procedere al processo su vasta scala. Il processo su vasta scala dovrebbe iniziare come un nuovo processo.

3. Formato di gruppo delle sessioni SPIN-SELF: se i partecipanti di tutti i gruppi suggeriscono costantemente modifiche simili al formato del programma SPIN-SELF, il team di sperimentazione modificherà il formato delle sessioni di intervento in base a questo feedback di consenso. Queste modifiche verrebbero apportate prima di iniziare il processo su vasta scala come nuovo processo.

   Al termine dello studio di fattibilità SPIN-SELF, gli investigatori utilizzeranno le informazioni raccolte e la valutazione dei criteri di interruzione per decidere se: (1) continuare con l'RCT su vasta scala senza modifiche alle procedure dello studio, (2) modificare procedure di sperimentazione basate sul feedback dei partecipanti prima di continuare con la sperimentazione su vasta scala, o (3) Modificare le procedure di sperimentazione prima di reimpostarle e condurre l'RCT su vasta scala come una nuova sperimentazione (in questo caso, i dati sugli esiti raccolti durante lo studio di fattibilità fase non sarà inclusa nelle analisi della sperimentazione in scala reale).

   ----------------------- RANDOMIZZAZIONE

   I partecipanti mensili con consenso verranno inseriti in pool in base alla lingua e alla disponibilità di programmazione. I codici anonimizzati per i partecipanti a ciascun pool saranno forniti a un servizio di randomizzazione esterno. A partire dal pool più grande, il servizio selezionerà in modo casuale il numero più grande possibile di partecipanti (da 12 a 20 partecipanti), quindi ne assegnerà in modo casuale metà all'intervento e metà al controllo tramite randomizzazione a blocco singolo utilizzando la versione R 3.6.3. Questo verrà ripetuto per formare il maggior numero possibile di gruppi di 6-10 partecipanti e partecipanti alla lista d'attesa accoppiati ogni mese fino al raggiungimento dell'obiettivo di iscrizione.

   -------------- INTERVENTO

   Il programma SPIN-SELF è un intervento di videoconferenza di gruppo di 8 sessioni che viene consegnato nel corso di 12 settimane. Ogni gruppo di intervento basato sulla videoconferenza sarà guidato da un facilitatore che è stato formato nel programma SPIN-Scleroderma Support Group Leader Education (SSLED).

   ----------------------- ANALISI STATISTICHE

   Coerentemente con il disegno dello studio di fattibilità e la piccola dimensione del campione, non sono previsti test di ipotesi per la parte di fattibilità dello studio. Invece, i ricercatori presenteranno una descrizione degli elementi di fattibilità, tra cui l'ammissibilità e il reclutamento dei partecipanti e il numero e le percentuali dei partecipanti che rispondono alle misure di follow-up. L'intervento sull'utilizzo di internet sarà descritto presentando la frequenza degli accessi e l'utilizzo degli specifici moduli SPIN-SELF. L'analisi delle misure di esito includerà la completezza dei dati e la presenza di effetti floor o ceiling. Le statistiche descrittive saranno utilizzate per fornire medie e deviazioni standard per le misure. Le informazioni qualitative sull'esperienza dei partecipanti utilizzando l'intervento SPIN-SELF saranno utilizzate per interpretare l'accettabilità relativa al formato delle sessioni di gruppo, al contenuto delle sessioni e al programma online, all'organizzazione della pagina web e alla navigazione. Le informazioni relative alle risorse richieste e alla gestione del programma durante la fattibilità informeranno di eventuali modifiche necessarie alle procedure di intervento o di prova.

   Nello studio su vasta scala, per risultati continui, i ricercatori utilizzeranno un'analisi intent-to-treat per stimare le differenze di punteggio tra i partecipanti all'intervento e alla lista d'attesa con un modello lineare a effetti misti che si adatta utilizzando la funzione lmer in lme4. Le differenze di punteggio e la dimensione dell'effetto SMD g di Hedges saranno presentate con intervalli di confidenza (CI) al 95%. Per stimare gli odds ratio per l'MCID dicotomico, l'analisi intent-to-treat verrà eseguita con un modello binomiale generalizzato lineare a effetti misti con una funzione di collegamento logaritmica adattata utilizzando la funzione glmer in lme4.

   Per tutti i modelli, per tenere conto del raggruppamento nel disegno PN-RCT bloccato, i ricercatori adatteranno un'intercetta casuale e una pendenza per l'effetto del trattamento in base al blocco di randomizzazione e un'ulteriore pendenza casuale per il trattamento in base al cluster del gruppo di intervento. Nelle analisi principali, oltre a un effetto fisso per l'assegnazione al braccio di intervento, i ricercatori includeranno un effetto fisso per il punteggio basale. Nelle analisi aggiustate, gli investigatori controlleranno anche l'età (anni), il sesso (maschio vs. femmina), il sottotipo di malattia SSc (diffuso vs. limitato), la durata della malattia (anni dalla diagnosi) e il paese (Canada, Francia, USA, altro) come effetti fissi.

   In caso di dati sui risultati mancanti, per ridurre al minimo la possibilità di bias, i ricercatori utilizzeranno l'imputazione multipla mediante equazioni concatenate utilizzando il pacchetto di topi per generare 20 set di dati imputati, utilizzando 15 cicli per set di dati imputati. Le variabili nella procedura sui topi includeranno blocco di randomizzazione, braccio di intervento, numero di sessioni di intervento frequentate, misure di tutti gli esiti primari e secondari al basale e post-intervento, età, sesso, sottotipo di malattia SSc, anni dalla diagnosi, paese e razza/ etnia. Gli errori standard raggruppati e gli IC al 95% associati saranno stimati utilizzando le regole di Rubin.

   Per stimare gli effetti medi dell'intervento tra i partecipanti, che saranno definiti in base al numero di sessioni completate, i ricercatori utilizzeranno un approccio variabile strumentale per gonfiare gli effetti intent-to-treat dai modelli principali in base alla probabilità inversa di conformità tra i partecipanti al braccio di intervento; Gli IC al 95% saranno costruiti tramite un approccio cluster bootstrap, ricampionando a livello di blocco di randomizzazione dello studio e di partecipante. Per trasparenza verranno mostrati anche i risultati per i partecipanti con dati completi. I punteggi di soddisfazione dei partecipanti per il gruppo di intervento saranno riportati in modo descrittivo. Tutte le analisi dei risultati saranno condotte in R (R versione 3.6.3; R Studio versione 1.2.5042). Tutte le analisi saranno a 2 code con alfa = 0,05. Gli investigatori non si adegueranno per analisi multiple poiché un singolo risultato primario è stato identificato a priori.