Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet forlængelse af GTX-102 i Angelman Syndrome

10. maj 2024 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsigtet forlængelsesundersøgelse, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​GTX-102 hos patienter med Angelmans syndrom

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhedsprofil af GTX-102 hos deltagere med Angelman Syndrom (AS)

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3 langsigtet forlængelsesstudie (LTE) for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​GTX-102 hos deltagere med AS.

Deltagerne kan forblive i undersøgelsen, indtil GTX-102 er godkendt og/eller bliver tilgængelig i deres geografiske område, eller sponsoren stopper undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Spanien
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra forældre eller værge.
  • Forudgående deltagelse i et klinisk forsøg med GTX-102; timingen for roll-over til denne undersøgelse fra et tidligere GTX-102-studie er baseret på Investigator og Ultragenyx Medical Monitors godkendelse.
  • Fra tidspunktet for informeret samtykke til slutningen af ​​undersøgelsen og i mindst 6 måneder efter den endelige dosis af GTX-102 skal kvinder i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, bruge yderst effektiv prævention eller abstinens. Mænd kan deltage, hvis de accepterer at forblive afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller bruge acceptable præventionsmetoder under undersøgelsen og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af GTX-102.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for GTX-102 eller dets hjælpestoffer, der, efter investigator's vurdering, giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger.
  • Gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GTX-102
Deltagerne vil modtage GTX-102 via intratekal lumbalpunktur (IT LP) på et intrapatient fleksibelt doseringsskema.
Medicin: GTX-102
Antisense oligonukleotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed, sværhedsgrad og forhold til undersøgelsesmedicin til behandling Emergent Adverse Events (AE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra LTE-måned 0 og forbehandling i Bayley-4 Raw-resultatet
Tidsramme: Måned 0, 5 år
Måned 0, 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angelman syndrom

Kliniske forsøg med GTX-102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner