Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FaR-RMS: En overordnet undersøgelse for børn og voksne med frontlinje og recidiverende rhabdoMyoSarkom (FaR-RMS)

22. maj 2024 opdateret af: University of Birmingham
FaR-RMS er en overordnet undersøgelse for børn og voksne med nydiagnosticeret og recidiverende rhabdomyosarkom (RMS)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FaR-RMS er en overordnet undersøgelse for børn og voksne med nydiagnosticeret og recidiverende rhabdomyosarkom (RMS). Det er et multi-arm, multi-stage format, der involverer flere forskellige prøvespørgsmål. FaR-RMS er beregnet til at være et rullende forskningsprogram med nye behandlingsarme, der introduceres afhængigt af nye data og innovation. Denne undersøgelse har flere formål. Det har til formål at evaluere virkningen af ​​nye lægemiddelregimer i både nydiagnosticeret og recidiverende RMS; om ændring af varigheden af ​​vedligeholdelsesterapi påvirker resultatet; og om ændringer i dosis, omfang (ved metastatisk sygdom) og timing af strålebehandling forbedrer resultatet og livskvaliteten . Derudover vil undersøgelsen evaluere risikostratificering ved brug af PAX-FOXO1-fusionsgenstatus i stedet for histologisk subtypebestemmelse og undersøge brugen af ​​FDG PET-CT-responsvurdering som en prognostisk biomarkør for udfald efter induktionskemoterapi.

Nydiagnosticerede patienter bør, hvor det er muligt, indgå i FaR-RMS-studiet på tidspunktet for den første diagnose, før de får kemoterapi. Patienter kan dog komme ind på tidspunktet for strålebehandling eller vedligeholdelse, og dem med recidiverende sygdom kan gå ind i undersøgelsen, selvom de ikke tidligere er gået ind ved den første diagnose. Patienter kan indgå i mere end én randomisering/registrering afhængig af patientrisikogruppe og sygdomsstatus.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1672

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
      • Brisbane, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Queensland Children's Hospital
        • Kontakt:
          • R Walker
      • Camperdown, Australien
        • Rekruttering
        • Chris O'Brien Lifehouse
        • Kontakt:
          • Angela Hong
      • Clayton, Australien
        • Rekruttering
        • Monash Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Paul Wood
      • Melbourne, Australien
        • Rekruttering
        • Peter MacCallum Cancer Centre
        • Kontakt:
          • Jeremy Lewin
      • Melbourne, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Childrens Hospital Melbourne
        • Kontakt:
          • Marty Campbell
      • New Lambton Heights, Australien, 2310
        • Rekruttering
        • John Hunter Children's Hospital
        • Kontakt:
          • E Hesketh
      • Perth, Australien
        • Rekruttering
        • Perth Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Marianne Phillips
      • Sydney, Australien
        • Rekruttering
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Timothy Trahair
      • Sydney, Australien
        • Rekruttering
        • The Childrens Hospital at Westmead
        • Kontakt:
          • Jessica Ryan
      • Westmead, Australien
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
        • Kontakt:
          • Jennifer Chard
      • Woolloongabba, Australien
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
        • Kontakt:
          • Rick Walker
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Rekruttering
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
        • Kontakt:
          • Christine Devalck
      • Bruxelles, Belgien
        • Rekruttering
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
        • Kontakt:
          • B Brichard
      • Gent, Belgien
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Kontakt:
          • C Dhooge
      • Leuven, Belgien
        • Rekruttering
        • Uz Leuven Campus Gasthuisberg
        • Kontakt:
          • M Renard
      • Liège, Belgien
        • Rekruttering
        • Clinique CHC MontLégia
        • Kontakt:
          • L Roufiange
      • Liège, Belgien
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
        • Kontakt:
          • S Gatineau-Sailliant
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Pernille Wendtland
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • University Hospital Rigshospitalet
        • Kontakt:
          • Lisa Hjalgrim
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Aberdeen Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Hugh Bishop
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Belfast City Hospital
        • Kontakt:
          • Robert Johnston
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
          • Robert Johnston
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Birmingham Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Susanne Gatz
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
          • Mariam Jafri
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
        • Kontakt:
          • Helen Rees
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Helen Rees
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Addenbrooke's Hospital
        • Kontakt:
          • James Nicholson
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
        • Kontakt:
          • Meriel Jenney
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Velindre Hospital
        • Kontakt:
          • D W Owen Tilsley
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children and Young People
        • Kontakt:
          • Angela Jesudason
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
        • Kontakt:
          • Fiona Cowie
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Hospital for Children Glasgow
        • Kontakt:
          • Milind Ronghe
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • St James's University Hospital
        • Kontakt:
          • Christopher Lethaby
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
        • Kontakt:
          • Christopher Lethaby
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Leicester Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Emma Ross
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Kate Cooper
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • University College London Hospital
        • Kontakt:
          • Maria Michelagnoli
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Olga Slater
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Marsden Hospital London
        • Kontakt:
          • J Chisholm
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Bernadette Brennan
          • Telefonnummer: 0161 701 8424
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Christie Hospital
        • Kontakt:
          • Martin McCabe
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Victoria Infirmary
        • Kontakt:
          • Quentin Campbell-Hewson
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Nottingham City Hospital
        • Kontakt:
          • Ivo Hennig
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Queen's Medical Centre, Nottingham
        • Kontakt:
          • Jennifer Turnbull
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • John Radcliffe Hospital
        • Kontakt:
          • Esther Blanco
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Weston Park Hospital
        • Kontakt:
          • Robin Young
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Anna Jenkins
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Southampton General Hospital
        • Kontakt:
          • Jessica Bate
      • Wirral, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clatterbridge Cancer Centre
        • Kontakt:
          • S Nasim Ali
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Det Forenede Kongerige, SM2 5PT
        • Rekruttering
        • Royal Marsden Hospital
        • Kontakt:
          • Julia Chisholm
          • Telefonnummer: 020 8642 6011
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
          • S Proust
      • Besançon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire Besancon - Hopital Jean Minjoz
        • Kontakt:
          • S Klein
      • Bordeaux, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
        • Kontakt:
          • C Verite
      • Brest, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire Brest - Hopital Morvan
        • Kontakt:
          • L Carausu
      • Caen, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Francois Baclesse
        • Kontakt:
          • F Missohou
      • Caen, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Caen
        • Kontakt:
          • D Bodet
      • Dijon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Dijon Bourgogne - Hopital D'enfants
        • Kontakt:
          • C Briandet
      • Grenoble, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble
        • Kontakt:
          • D Plantaz
      • La Réunion, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire La Reunion
        • Kontakt:
          • Y Reguerre
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Oscar Lambret
        • Kontakt:
          • A Defachelles
      • Lyon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Leon Berard
        • Kontakt:
          • N Corradini
      • Marseille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hopital De La Timone (ap-hm)
        • Kontakt:
          • A Rome
      • Nancy, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nancy
        • Kontakt:
          • L Mansuy
      • Nantes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Kontakt:
          • M Cleirec
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Kontakt:
          • H Boutroux
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Institut Curie
        • Kontakt:
          • D Orbach
      • Pessac, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Haut Levque
        • Kontakt:
          • A Huchet
      • Poitiers, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
        • Kontakt:
          • F Millot
      • Reims, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Reims
        • Kontakt:
          • C Pluchart
      • Rennes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Eugne Marquis De Rennes
        • Kontakt:
          • J Leseur
      • Rennes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
        • Kontakt:
          • S Taque
      • Rouen, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen
        • Kontakt:
          • A Marie Cardine
      • Saint-Étienne, Frankrig
        • Rekruttering
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE SAINT-ETIENNE
        • Kontakt:
          • C Berger
      • Strasbourg, Frankrig
        • Rekruttering
        • Strasbourg Hautepierre
        • Kontakt:
          • S Jannier
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse - Hopital des enfants
        • Kontakt:
          • MP Castex
      • Tours, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours - Hopital Clocheville
        • Kontakt:
          • J Serre
      • Villejuif, Frankrig, 94805
        • Rekruttering
        • Gustave Roussy
        • Kontakt:
          • Veronique Minard-Colin
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Rekruttering
        • Children's General Hospital P and A Kyriakou
        • Kontakt:
          • Marina Servitzoglou
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • Department of Pediatric Hematology-oncology - Aghia Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Vasiliki Tzotzola
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • Hellenic Society of Pediatric Hematology- Oncology
        • Kontakt:
          • Apostolos Pourtsidis
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • University Unit of Pediatric Oncology-hematology - Children's Hospital Agia Sophia
        • Kontakt:
          • Antonis Kattamis
      • Attikí, Grækenland, 151 23
        • Rekruttering
        • Children's and Adolescent's Oncology Clinic, "MITERA" Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Apostolos Pourtsidis
      • Iraklio, Grækenland, 715 00
        • Rekruttering
        • Hematology-oncology Children's Clinic, University General Hospital of Heraklion
        • Kontakt:
          • Nikolaos Katzilakis
      • Thessaloniki, Grækenland
        • Rekruttering
        • Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
        • Kontakt:
          • Evgenia Papakonstantinou
      • Thessaloníki, Grækenland
        • Rekruttering
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Kontakt:
          • Emmanouil Chatzipantelis
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Rekruttering
        • University Medical Centre Groningen
        • Kontakt:
          • Wim Tissing
      • Utrecht, Holland
        • Rekruttering
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie
        • Kontakt:
          • Hans Merks
  • Irland
      • Crumlin, Irland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Our Lady's Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Cormac Owens
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rekruttering
        • Rambam Health Care Campus
        • Kontakt:
          • Shifra Ash
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Hadassah University Medical Centre
        • Kontakt:
          • Dror Raviv
      • Petah Tikva, Israel
        • Rekruttering
        • Schneider Medical Centre
        • Kontakt:
          • Shira Amar
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekruttering
        • Dana Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
        • Kontakt:
          • Dror Levin
      • Tel HaShomer, Israel
        • Rekruttering
        • Chaim Sheba Medical Centre
        • Kontakt:
          • Iris Kvenstel
  • Italien
      • Padova, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital of Padova (azienda Ospedaliera of Padua)
        • Kontakt:
          • Gianni Bisogno
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • Starship Children's Health
        • Kontakt:
          • Mandy De Silva
      • Christchurch, New Zealand
        • Rekruttering
        • Christchurch Hospital
        • Kontakt:
          • Tristan Pettitt
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Rekruttering
        • Haukeland University Hospital - Paediatric
        • Kontakt:
          • Ingrid Kristin Torsvik
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital - Paediatrics
        • Kontakt:
          • Heidi Glosli
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital - Radiumhospitalet
        • Kontakt:
          • Kjetil Boye
      • Tromso, Norge
        • Rekruttering
        • University Hospital of North Norway - Paediatric
        • Kontakt:
          • Tove Anita Nystad
      • Trondheim, Norge
        • Rekruttering
        • St Olavs Hospital - Paediatric
        • Kontakt:
          • Bendik Lund
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instituto Portugues De Oncologia De Losbona Francisco Gentil, Epe
        • Kontakt:
          • Cristina Mendes
  • Schweiz
      • Aarau, Schweiz
        • Rekruttering
        • Kantonsspital Aarau
        • Kontakt:
          • Andreas Klein-Franke
      • Basel, Schweiz
        • Rekruttering
        • Universitats-kinderspital Bieder Basel (UKBB)
        • Kontakt:
          • Nicolas von der Weld
      • Bellinzona, Schweiz
        • Rekruttering
        • Ospedale San Giovanni
        • Kontakt:
          • Pierluigi Brazzola
      • Bern, Schweiz
        • Rekruttering
        • Inselspital Bern
        • Kontakt:
          • Jochen Roessler
      • Geneva, Schweiz
        • Rekruttering
        • HUG Hôpitaux Universitaires de Genève
        • Kontakt:
          • Andre Von Buren
      • Lausanne, Schweiz
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV), Lausanne
        • Kontakt:
          • Manuel Diezi
      • Luzern, Schweiz
        • Rekruttering
        • Luzerner Kantonspital - Kinderspital Luzern
        • Kontakt:
          • Freimut Schilling
      • St Gallen, Schweiz
        • Rekruttering
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Kontakt:
          • Jeanette Greiner
      • Zurich, Schweiz
        • Rekruttering
        • UniversitaetsSpital Zurich
        • Kontakt:
          • Willemijn Breunis
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Bratislava, National Institute for Children's Diseases
        • Kontakt:
          • Martina Mileskova
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Rekruttering
        • University Childrens Hospital Ljubljana
        • Kontakt:
          • Maja Cesen Mazic
      • Ljubljana, Slovenien
        • Rekruttering
        • University Medical Centre Ljubjlana
        • Kontakt:
          • Cesen Mazic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
          • Raquel Hladun Alvaro
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • Moira Garraus Oneca
      • Bilbao, Spanien, 48903
        • Rekruttering
        • Hospital de Cruces
        • Kontakt:
          • Ricardo Lopez Almaraz
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Pedro Rubio
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
        • Kontakt:
          • Cristina Mata
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital del Niño Jesús
        • Kontakt:
          • David Ruano
      • Malaga, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
        • Kontakt:
          • Guiomar Gutierrez Schiaffino
      • Seville, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Virgen Del Rocio
        • Kontakt:
          • Gema Ramirez Villar
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Politecnico U La Fe
        • Kontakt:
          • Antonio Juan Ribelles
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Miguel Servet Materno - infantil
        • Kontakt:
          • Ascensión Muñoz
  • Sverige
      • Uppsala, Sverige
        • Rekruttering
        • Uppsala University Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • G Ljungman
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Rekruttering
        • Masaryk University Hospital Brno
        • Kontakt:
          • Peter Mudry
  • Østrig
      • Linz, Østrig
        • Rekruttering
        • Kepler University Clinic Linz
        • Kontakt:
          • B Aistleitner
        • Ledende efterforsker:
          • B Aistleitner
      • Vienna, Østrig
        • Rekruttering
        • St Anna Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Ruth Ladenstein

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for studieadgang - Obligatorisk ved første studieadgang

  1. Histologisk bekræftet diagnose af RMS (undtagen pleomorf RMS)
  2. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Fase 1b Dosisfinding - IRIVA-inklusion

  1. Indgik i FaR-RMS undersøgelsen ved diagnose
  2. Meget høj risiko sygdom
  3. Alder >12 måneder og ≤25 år
  4. Ingen forudgående behandling for RMS udover kirurgi
  5. Medicinsk egnet til at modtage behandling

  6. Tilstrækkelig leverfunktion:

    1. Total bilirubin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) for alder, medmindre patienten vides at have Gilberts syndrom
    2. ALT eller AST < 2,5 X ULN for alder
  7. Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 109/L
  8. Blodplader ≥ 80 x 109/L
  9. Tilstrækkelig nyrefunktion: estimeret eller målt kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2
  10. Dokumenteret negativ graviditetstest for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  11. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  12. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Undtagelse

  1. Vægt
  2. Aktiv > grad 2 diarré
  3. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  4. Ukontrolleret interaktuel sygdom eller aktiv infektion
  5. Allerede eksisterende medicinsk tilstand, der udelukker behandling
  6. Urinudstrømningsobstruktion, der ikke kan afhjælpes før behandlingsstart
  7. Aktiv betændelse i urinblæren (cystitis)
  8. Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​behandlingerne eller hjælpestofferne
  9. Anden malignitet
  10. Gravide eller ammende kvinder

Frontline kemoterapi randomisering Meget høj risiko - CT1a inklusion

  1. Indgik i FaR-RMS undersøgelsen ved diagnose
  2. Meget høj risiko sygdom
  3. Alder ≥ 6 måneder
  4. Tilgængelig til randomisering ≤60 dage efter diagnostisk biopsi/kirurgi
  5. Ingen forudgående behandling for RMS udover kirurgi
  6. Medicinsk egnet til at modtage behandling

  7. Tilstrækkelig leverfunktion:

    en. Total bilirubin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) for alder, medmindre patienten vides at have Gilberts syndrom

  8. Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 109/L (undtagen hos patienter med dokumenteret knoglemarvssygdom)
  9. Blodplader ≥ 80 x 109/L (undtagen hos patienter med dokumenteret knoglemarvssygdom)
  10. Fraktionel afkortning ≥ 28 %
  11. Dokumenteret negativ graviditetstest for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  12. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  13. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Undtagelse

  1. Aktiv > grad 2 diarré
  2. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  3. Ukontrolleret interaktuel sygdom eller aktiv infektion
  4. Allerede eksisterende medicinsk tilstand, der udelukker behandling
  5. Urinudstrømningsobstruktion, der ikke kan afhjælpes før behandlingsstart
  6. Aktiv betændelse i urinblæren (cystitis)
  7. Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​behandlingerne eller hjælpestofferne
  8. Anden malignitet
  9. Gravide eller ammende kvinder

Frontline kemoterapi randomisering Høj risiko - CT1b inklusion

  1. Indgik i FaR-RMS undersøgelsen ved diagnose
  2. Høj risiko sygdom
  3. Alder ≥ 6 måneder
  4. Tilgængelig til randomisering ≤60 dage efter diagnostisk biopsi/kirurgi
  5. Ingen forudgående behandling for RMS udover kirurgi
  6. Medicinsk egnet til at modtage behandling

  7. Tilstrækkelig leverfunktion:

    en. Total bilirubin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) for alder, undtagen hvis patienten vides at have Gilberts syndrom

  8. Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 109/L
  9. Blodplader ≥ 80 x 109/L
  10. Dokumenteret negativ graviditetstest for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  11. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  12. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Undtagelse

  1. Aktiv > grad 2 diarré
  2. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  3. Ukontrolleret interaktuel sygdom eller aktiv infektion
  4. Allerede eksisterende medicinsk tilstand, der udelukker behandling
  5. Urinudstrømningsobstruktion, der ikke kan afhjælpes før behandlingsstart
  6. Aktiv betændelse i urinblæren (cystitis)
  7. Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​behandlingerne eller hjælpestofferne
  8. Anden malignitet
  9. Gravide eller ammende kvinder

Frontline strålebehandling Bemærk: kvalificerede patienter kan deltage i flere strålebehandlingsrandomiseringer.

Stråleterapi Inklusion - for alle strålebehandlingsrandomiseringer

  1. Indgået i FaR-RMS-studiet (ved diagnose eller før strålebehandlingsrandomisering)
  2. Meget høj risiko, høj risiko og standard risiko sygdom
  3. ≥ 2 år
  4. Modtager frontline induktionsbehandling som en del af FaR-RMS forsøget eller med en IVA/IVADo baseret kemoterapi regime patienter for hvem. Bemærk, at patienter, for hvem ifosfamid er blevet erstattet med cyclophosphamid, vil være berettigede
  5. Patient vurderet som medicinsk egnet til at modtage strålebehandling
  6. Dokumenteret negativ graviditetstest for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  7. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  8. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Udelukkelse af strålebehandling - for alle strålebehandlingsrandomiseringer

  1. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  2. Anden malignitet
  3. Gravide eller ammende kvinder
  4. Modtager strålebehandling som brachyterapi

RT1a specifik inklusion

  1. Primær tumor, der anses for resektabel (forudsagt R0/R1-resektion mulig) efter 3 cyklusser med induktionskemoterapi (6 cyklusser for metastatisk sygdom)
  2. Adjuverende strålebehandling påkrævet udover kirurgisk resektion (lokal beslutning).
  3. Tilgængelig til randomisering efter cyklus 3 og før starten af ​​cyklus 6 af induktionskemoterapi for lokaliseret sygdom, eller efter cyklus 6 og før starten af ​​cyklus 9 for metastatisk sygdom

RT1b specifik inklusion

  1. Primær tumor anses for resektabel (forudsagt R0/R1-resektion) efter 3 cyklusser med induktionskemoterapi (6 cyklusser for metastatisk sygdom).
  2. Adjuverende strålebehandling påkrævet ud over kirurgisk resektion (lokal beslutning)

  3. Højere lokal fejlrisiko (HLFR) baseret på tilstedeværelsen af ​​et af følgende kriterier:

    1. Ugunstig side
    2. Alder ≥ 18 år
  4. Tilgængelig til randomisering efter cyklus 3 og før starten af ​​cyklus 6 af induktionskemoterapi for lokaliseret sygdom, eller efter cyklus 6 og før starten af ​​cyklus 9 for metastatisk sygdom

RT1c specifik inklusion

  1. Primær strålebehandling indiceret (lokal beslutning)

  2. Højere lokal fejlrisiko (HLFR) baseret på et af følgende kriterier:

    1. Ugunstig side
    2. Alder ≥ 18 år
  3. Tilgængelig til randomisering efter cyklus 3 og før starten af ​​cyklus 6 af induktionskemoterapi for lokaliseret sygdom, eller efter cyklus 6 og før starten af ​​cyklus 9 for metastatisk sygdom

RT2

  1. Tilgængelig til randomisering efter cyklus 6 og før starten af ​​cyklus 9 af induktionskemoterapi.

  2. Ugunstig metastatisk sygdom, defineret som Modified Oberlin Prognostic Score 2-4

    • Bemærk: Definition af metastatiske læsioner for RT2-berettigelse

Ændret Oberlin Prognostic Score (1 point for hver negativ faktor):

  • Alder ≥10 år
  • Ekstremitet, andet, uidentificeret primært sted
  • Knogle- og/eller knoglemarvspåvirkning
  • ≥3 metastatiske steder

Ugunstig metastatisk sygdom: 2- 4 uønskede faktorer Gunstig metastatisk sygdom: 0-1 ugunstige faktorer

Vedligeholdelseskemoterapi (meget høj risiko) - CT2a-inklusion Randomisering skal finde sted under den 12. cyklus af vedligeholdelseskemoterapi.

  1. Indgået i FaR-RMS-undersøgelsen (ved diagnose eller på et hvilket som helst efterfølgende tidspunkt)
  2. Meget høj risiko sygdom

  3. Modtog frontline induktionskemoterapi som en del af FaR-RMS forsøget eller med et IVA/IVADo baseret kemoterapiregime

    en. Patienter, for hvem ifosfamid er blevet erstattet med cyclophosphamid, vil være berettigede

  4. Gennemført 11 cyklusser af VnC vedligeholdelsesbehandling (enten orale eller IV regimer)
  5. Ingen tegn på progressiv sygdom
  6. Fravær af svær vincristin-neuropati - dvs. kræver afbrydelse af vincristin-behandling)
  7. Medicinsk egnet til fortsat at modtage behandling
  8. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  9. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Undtagelse

  1. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  2. Ukontrolleret interkurrent sygdom eller aktiv infektion
  3. Urinudstrømningsobstruktion, der ikke kan afhjælpes før behandlingsstart
  4. Aktiv betændelse i urinblæren (cystitis)
  5. Anden malignitet
  6. Gravide eller ammende kvinder

Vedligeholdelseskemoterapi (Høj risiko) - CT2b Randomisering skal finde sted under den 6. cyklus af vedligeholdelseskemoterapi. Inklusion

  1. Indgået i FaR-RMS-undersøgelsen (ved diagnose eller på et hvilket som helst efterfølgende tidspunkt)
  2. Høj risiko sygdom
  3. Modtog frontline induktionskemoterapi som en del af FaR-RMS forsøget eller med et IVA baseret kemoterapiregime. Bemærk, at patienter, for hvem ifosfamid er blevet erstattet med cyclophosphamid, vil være berettigede
  4. Gennemført 5 cyklusser af VnC vedligeholdelsesbehandling
  5. Ingen tegn på progressiv sygdom
  6. Fravær af svær vincristin-neuropati, dvs. kræver seponering af vincristin-behandling
  7. Medicinsk egnet til fortsat at modtage behandling
  8. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  9. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Undtagelse

  1. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  2. Ukontrolleret interaktuel sygdom eller aktiv infektion
  3. Urinudstrømningsobstruktion, der ikke kan afhjælpes før behandlingsstart
  4. Aktiv betændelse i urinblæren (cystitis)
  5. Anden malignitet
  6. Gravide eller ammende kvinder

CT3 recidiverende kemoterapi

Inkludering:

  1. Indgået i FaR-RMS-undersøgelsen (ved diagnose eller på et hvilket som helst efterfølgende tidspunkt)
  2. Første eller efterfølgende tilbagefald af histologisk verificeret RMS
  3. Alder ≥ 6 måneder
  4. Målbar eller evaluerbar sygdom
  5. Ingen cytotoksisk kemoterapi eller andet forsøgslægemiddel (IMP) inden for de foregående tre uger: inden for to uger for vinorelbin og cyclophosphamid vedligeholdelseskemoterapi
  6. Medicinsk egnet til at modtage prøvebehandling
  7. Dokumenteret negativ graviditetstest for kvindelige patienter i den fødedygtige alder inden for 7 dage efter planlagt randomisering
  8. Patienten indvilliger i at bruge prævention under behandlingen og i 12 måneder efter sidste forsøgsbehandling (kvinder) eller 6 måneder efter sidste forsøgsbehandling (mænd), hvor patienten er seksuelt aktiv
  9. Skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller forælder/værge

Undtagelse:

  1. Progression under frontlinjebehandling uden tidligere respons (=Refraktær til førstelinjebehandling)
  2. Tidligere regorafenib eller temozolomid
  3. Aktiv > grad 1 diarré
  4. ALT eller AST >3,0 x øvre normalgrænse (ULN)
  5. Bilirubin, i alt >1,5 x ULN; total bilirubin tillades op til 3 x ULN, hvis Gilberts syndrom er dokumenteret
  6. Patienter med ustabil angina eller nyopstået angina (inden for 3 måneder efter planlagt dato for randomisering), nyligt myokardieinfarkt (inden for 6 måneder efter randomisering) og patienter med hjertesvigt New York Heart Association (NYHA) Klassifikation 2 eller højere Hjerteabnormiteter såsom kongestiv hjertesvigt (Modificeret Ross Heart Failure Classification for Children = klasse 2) og hjertearytmier, der kræver antiarytmisk behandling (betablokkere eller digoxin er tilladt)
  7. Ukontrolleret hypertension > 95. centil for alder og køn
  8. Forudgående allo- eller autolog stamcelletransplantation
  9. Ukontrolleret interaktuel sygdom eller aktiv infektion
  10. Allerede eksisterende medicinsk tilstand, der udelukker behandling
  11. Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​behandlingerne eller hjælpestofferne
  12. Anden malignitet
  13. Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1b Dosisfund: VHR-induktion - IRIVA

Irinotecan: en i.v. infusion over 1 time på dag 8,9,10,11 og 12. For fase 1b-registreringen, startdosis på 20 mg/m2.

Ifosfamid: 3g/m2 som i.v. infusion over 3 timer på dag 1 og 2 Vincristin: 1,5 mg/m2 som en. Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg). Indgivet dag 1,8,15 på cyklus 1-2 og på dag 1 og 8 på cyklus 3-9.

Actinomycin: 1,5 mg/m2 som en i.v. bolusinjektion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1.
Medicin: Irinotecan
antineoplastisk enzymhæmmer
Medicin: Actinomycin D
Antineoplastisk middel, der er et polypeptidantibiotikum
Andre navne:
  • Dactinomycin
Medicin: Ifosfamid
kemoterapeutisk middel, der er kemisk relateret til nitrogensennep og er en syntetisk analog af cyclophosphamid
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Aktiv komparator: CT1A: VHR induktion - IVADO

Ifosfamid: 3g/m2 som i.v. infusion over 3 timer på dag 1 og 2 Vincristin: 1,5 mg/m2 Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg). Indgivet dag 1,8,15 på cyklus 1-2 og på dag 1 på cyklus 3-9.

Actinomycin: 1,5 mg/m2 som en i.v. bolusinjektion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1. Doxorubicin: 30 mg/m2 som en i.v-infusion over 1 time på dag 1 og 2 i cyklus 1-4
Medicin: Actinomycin D
Antineoplastisk middel, der er et polypeptidantibiotikum
Andre navne:
  • Dactinomycin
Medicin: Ifosfamid
kemoterapeutisk middel, der er kemisk relateret til nitrogensennep og er en syntetisk analog af cyclophosphamid
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Medicin: Doxorubicin
En anthracyclin topoisomerase-hæmmer isoleret fra streptpmyces peucetius var. caseius
Eksperimentel: CT1A: VHR Induktion IRIVA

Irinotecan: en i.v. infusion over 1 time på dag 8,9,10,11 og 12. Fase 2 anbefalet dosis som bestemt af IRIVA dosisfindende arm Ifosfamid: 3g/m2 som en i.v. infusion over 3 timer på dag 1 og 2 Vincristin: 1,5 mg/m2 Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg). Indgivet dag 1,8,15 på cyklus 1-2 og på dag 1 og 8 på cyklus 3-9.

Actinomycin: 1,5 mg/m2 som en i.v. bolusinjektion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1.
Medicin: Irinotecan
antineoplastisk enzymhæmmer
Medicin: Actinomycin D
Antineoplastisk middel, der er et polypeptidantibiotikum
Andre navne:
  • Dactinomycin
Medicin: Ifosfamid
kemoterapeutisk middel, der er kemisk relateret til nitrogensennep og er en syntetisk analog af cyclophosphamid
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Aktiv komparator: CT1B: HR Induktion IVA

Ifosfamid: 3g/m2 som i.v. infusion over 3 timer på dag 1 og 2 Vincristin: 1,5 mg/m2 Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg). Indgivet dag 1,8,15 på cyklus 1-2 og på dag 1 på cyklus 3-9.

Actinomycin: 1,5 mg/m2 som en i.v. bolusinjektion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1.
Medicin: Actinomycin D
Antineoplastisk middel, der er et polypeptidantibiotikum
Andre navne:
  • Dactinomycin
Medicin: Ifosfamid
kemoterapeutisk middel, der er kemisk relateret til nitrogensennep og er en syntetisk analog af cyclophosphamid
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Eksperimentel: CT1B: HR-induktion IRIVA

Irinotecan: en i.v. infusion over 1 time på dag 8,9,10,11 og 12. Fase 2 anbefalet dosis som bestemt af IRIVA dosisfindende arm Ifosfamid: 3g/m2 som en i.v. infusion over 3 timer på dag 1 og 2 Vincristin: 1,5 mg/m2 Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg). Indgivet dag 1,8,15 på cyklus 1-2 og på dag 1 og 8 på cyklus 3-9.

Actinomycin: 1,5 mg/m2 som en i.v. bolusinjektion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1.
Medicin: Irinotecan
antineoplastisk enzymhæmmer
Medicin: Actinomycin D
Antineoplastisk middel, der er et polypeptidantibiotikum
Andre navne:
  • Dactinomycin
Medicin: Ifosfamid
kemoterapeutisk middel, der er kemisk relateret til nitrogensennep og er en syntetisk analog af cyclophosphamid
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Eksperimentel: RT1A: Præoperativ strålebehandling
Skal gives enten 41,4 Gy eller 50,4 Gy før operationen
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Aktiv komparator: RT1A: Postoperativ strålebehandling
Skal gives enten 41,4 Gy eller 50,4 Gy efter operationen
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Eksperimentel: RT1B: Strålebehandling for resektabel sygdom: dosis eskaleret
At modtage 50,4 Gy
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Aktiv komparator: RT1B: Strålebehandling ved resektabel sygdom: standarddosis
At modtage 41,4 Gy
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Eksperimentel: RT1C: Strålebehandling ved uoperabel sygdom: dosis eskaleret
At modtage 59,4 Gy
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Aktiv komparator: RT1C: Strålebehandling ved uoperabel sygdom: standarddosis
At modtage 50,4 Gy
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Eksperimentel: RT2: Strålebehandling til primær tumor og involverede lymfeknuder
Strålebehandling til den primære tumor og involverede kun regionale lymfeknuder
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Eksperimentel: RT2: Strålebehandling til alle metastatiske steder
Strålebehandling givet til alle metastatiske steder
Stråling: strålebehandling
Ioniserende stråling
Eksperimentel: CT2A: VHR-vedligeholdelse - VC
Vinorelbin: 25 mg/m2 i.v. eller 60 mg/m2 oralt på dag 1, 8 og 15 Cyclophosphamid 25 mg/m2 oralt dagligt i 28 dage
Medicin: Vinorelbin
vinca-alkaloid med en rolle som et antineoplastisk middel
Medicin: Cyclofosfamid
Forstadium til et alkylerende nitrogen sennep antineoplastisk og immunsuppressivt middel
Ingen indgriben: CT2A: Vedligeholdelse -Stop behandlingen
At stoppe behandlingen ved randomiseringspunktet
Eksperimentel: CT2B: HR-vedligeholdelse - VC
Vinorelbin: 25 mg/m2 i.v. på dag 1, 8 og 15 cyclophosphamid 25 mg/m2 oralt dagligt i 28 dage
Medicin: Vinorelbin
vinca-alkaloid med en rolle som et antineoplastisk middel
Medicin: Cyclofosfamid
Forstadium til et alkylerende nitrogen sennep antineoplastisk og immunsuppressivt middel
Ingen indgriben: CT2B: HR Maintenance - Stop Treatment
At stoppe behandlingen ved randomiseringspunktet
Aktiv komparator: CT3: Relpaseret kemoterapi - VIRT
Vincristin: 1,5 mg/m2 Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1 og 8. Irinotecan: 50 mg/m2 som en i.v. infusion over 1 time på dag 1-5 Temozolomid: 125 mg/m2 (Eskalerer til 150 mg/m2/dag i cyklus 2, hvis ingen toksicitet > grad 3) som orale tabletter før vincristin og irinotecan på dag 1-5
Medicin: Irinotecan
antineoplastisk enzymhæmmer
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Medicin: Temozolomid
oralt antineoplastisk alkyleringsmiddel
Eksperimentel: CT3: Relaps kemoterapi - VIRR
Vincristin: 1,5 mg/m2 Ifølge lokal praksis: anbefales som en kort infusion (maksimal dosis 2 mg) på dag 1 og 8. Irinotecan: 50 mg/m2 som en i.v. infusion over 1 time på dag 1-5 Regorafenib: Børn mellem 6 og 24 måneder = 65 mg/m2, børn under 12 og/eller mindre end 40 kg dosis = 82 mg/m2 Maksimum 120 mg, Fast dosis på 120 mg til patienter over 12 år OG ≥ 40 kg, som orale tabletter på dag 8 til 21.
Medicin: Irinotecan
antineoplastisk enzymhæmmer
Medicin: Vincristine
anti neoplastisk vinca alkaloid middel
Medicin: Regorafenib
Oral multikinase-hæmmer, der retter sig mod en bred vifte af angiogene, stromale og onkogene kinaser, herunder vaskulære endotelvækstfaktorreceptorer (VEFGR) 1, 2 og 3, tyrosinkinase med immunoglobulin og epidermal vækstfaktorhomologidomæne 2 (TIE2), blodplade- afledt vækstfaktorreceptor (PDGFR), fibroblast-vækstfaktorreceptorer (FGFR), c-KIT, RET, RAF-1 og BRAF (vildtype- og V600E-mutant).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse (RT2)
Tidsramme: Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (CT1A)
Tidsramme: Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (CT1B)
Tidsramme: Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (CT2A)
Tidsramme: Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Fra randomisering til første fejlbegivenhed, tidsramme 36 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (CT2B)
Tidsramme: Tid fra randomisering til første fejlhændelse, tidsramme 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Tid fra randomisering til første fejlhændelse, tidsramme 36 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (CT3)
Tidsramme: Patienterne vil blive fulgt op i minimum 6 år fra forsøgets start (eller 5 år fra slutningen af ​​tilbagefaldende forsøgsbehandling, alt efter hvad der kommer senere). Patienterne vil blive fulgt op for progression og død, indtil slutningen af ​​forsøgets definition er opfyldt.

For at bestemme, om nye systemiske behandlingsregimer forbedrer hændelsesfri overlevelse i recidiverende RMS sammenlignet med standardterapi (VIRT) (CT3):

Indledende ny systemisk terapikombination, der skal testes:

o Regorafenib (R) tilsat vincristin og irinotecan (VIR) (VIRR)
Patienterne vil blive fulgt op i minimum 6 år fra forsøgets start (eller 5 år fra slutningen af ​​tilbagefaldende forsøgsbehandling, alt efter hvad der kommer senere). Patienterne vil blive fulgt op for progression og død, indtil slutningen af ​​forsøgets definition er opfyldt.
Lokal fejlfri overlevelse (RT1A og RT1B)
Tidsramme: Tid fra randomisering til første lokale fejlhændelse, tidsramme 36 måneder
En lokal svigthændelse er tilbagefald eller progression af tumor på det primære sted til enhver tid, selvom der har været en tidligere/samtidig, regional eller fjern svigt
Tid fra randomisering til første lokale fejlhændelse, tidsramme 36 måneder
Lokal fejlfri overlevelse (RT1C)
Tidsramme: Tid fra randomisering til første lokale fejlhændelse, tidsramme 36 måneder
En lokal svigthændelse er tilbagefald eller progression af tumor på det primære sted til enhver tid, selvom der har været en tidligere/samtidig, regional eller fjern svigt
Tid fra randomisering til første lokale fejlhændelse, tidsramme 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anbefalet fase II-dosis (fase 1b)
Tidsramme: Fra første patientbesøg i dosisfindende undersøgelse, indtil passende dosisniveau er fundet, anslået 9 måneder
Baseret på tolerabilitet, hvor tolerabilitet vurderes gennem forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksicitet (DLT).
Fra første patientbesøg i dosisfindende undersøgelse, indtil passende dosisniveau er fundet, anslået 9 måneder
Maksimal tolereret dosis (fase 1b)
Tidsramme: Fra første patientbesøg i dosisfindende undersøgelse indtil passende dosisniveau
Dosisniveau, hvor ingen eller én deltager oplever en DLT, når mindst to ud af tre til seks deltagere oplever en DLT ved den næsthøjeste dosis.
Fra første patientbesøg i dosisfindende undersøgelse indtil passende dosisniveau
Toksicitet (alle randomiseringer af kemoterapi)
Tidsramme: Fra dato for protokol defineret behandling indtil 30 dage efter administration af den sidste behandling
Kategoriseret og klassificeret ved hjælp af almindelige terminologikriterier for uønskede hændelser
Fra dato for protokol defineret behandling indtil 30 dage efter administration af den sidste behandling
Dosisbegrænsende toksicitet (Fase 1b)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af behandlingen til 21 dage efter starten af ​​cyklus 2 (hver cyklus er 21 dage)
Diarré: Grad 3 i >3 dage trods loperamidbehandling Diarré: Grad 4 trods loperamidbehandling. Enterocolitis: Grad 3 eller derover Ileus: Grad 3 eller derover i mere end 3 dage Oral mucositis: Grad 3 ovenfor i >3 dage på trods af optimal støttende behandling Vedvarende neutropeni eller trombocytopeni, der fører til forsinkelse af starten af ​​næste kursus med >7 dage; dvs. start > dag 28 Enhver grad 3 eller 4 toksicitet, der resulterer i seponering af den nye kombination Enhver grad 5 toksicitet
Fra påbegyndelse af behandlingen til 21 dage efter starten af ​​cyklus 2 (hver cyklus er 21 dage)
Respons (Fase 1b, CT1A, CT1B)
Tidsramme: Respons vurderet efter kursus 3 (63 dage) og 6 (126 dage)
defineret som komplet (CR) eller delvis respons (PR) og er klinisk defineret. Patienter, der ikke kan vurderes for respons - f.eks. på grund af tidlig behandlingsstop eller død - vil blive antaget at være non-respondere.
Respons vurderet efter kursus 3 (63 dage) og 6 (126 dage)
Tolerabilitet (CT3)
Tidsramme: Fra registrering/randomisering til død/undersøgelses endepunkt
For at bestemme tolerabiliteten af ​​regimerne.
Fra registrering/randomisering til død/undersøgelses endepunkt
Samlet overlevelse (CT1A)
Tidsramme: Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (CT1B)
Tidsramme: Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (CT2A)
Tidsramme: Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (CT2B)
Tidsramme: Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (RT1A og RT1B)
Tidsramme: Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (RT1C)
Tidsramme: Fra RT1C randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra RT1C randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (RT2)
Tidsramme: Fra RT2 randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra RT2 randomisering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Samlet overlevelse (CT3)
Tidsramme: Patienterne vil blive fulgt op i minimum 6 år fra forsøgets start (eller 5 år fra slutningen af ​​tilbagefaldende forsøgsbehandling, alt efter hvad der kommer senere). Patienterne vil blive fulgt op for progression og død, indtil slutningen af ​​forsøgets definition er opfyldt.
At evaluere antitumoraktiviteten og virkningen på den samlede overlevelse af VIRR sammenlignet med standardbehandling
Patienterne vil blive fulgt op i minimum 6 år fra forsøgets start (eller 5 år fra slutningen af ​​tilbagefaldende forsøgsbehandling, alt efter hvad der kommer senere). Patienterne vil blive fulgt op for progression og død, indtil slutningen af ​​forsøgets definition er opfyldt.
Samlet overlevelse (alle patienter)
Tidsramme: Fra randomisering/registrering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Død af enhver årsag
Fra randomisering/registrering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Akutte sårkomplikationer og postoperative komplikationer (RT1A og RT1B)
Tidsramme: Inden for 120 dage efter operationen
specifikke grad 3 og derover komplikationer i henhold til CTCAE v 4 og Clavien Dindo skalaen. Specifikke sårkomplikationer inden for samme tidsramme vil også blive indsamlet
Inden for 120 dage efter operationen
Akutte komplikationer efter strålebehandling (alle randomiseringer af strålebehandling)
Tidsramme: Inden for 120 dage fra start af strålebehandling
enhver grad 3 og højere begivenhed i henhold til CTCAE v 4
Inden for 120 dage fra start af strålebehandling
Senkomplikationer (RT1A, RT1B. RT1C)
Tidsramme: Efter 120 dage fra sidste lokale terapi
specifikke grad 3 og højere hændelser i henhold til CTCAE og Clavien-Dindo skalaen
Efter 120 dage fra sidste lokale terapi
Lokoregional svigtfri overlevelse (Alle strålebehandlingsrandomiseringer)
Tidsramme: Fra randomisering til første lokale og/eller regionale fejlbegivenhed, vurderet i 36 måneder
En lokal svigthændelse er tilbagefald eller progression af tumor på det primære sted til enhver tid, selvom der har været en tidligere samtidig lokal, regional eller fjern svigt. En regional hændelse er tilbagefald eller progression af tumor ved regionale lymfeknuder på et hvilket som helst tidspunkt, selvom der har været en tidligere fjernsvigt.
Fra randomisering til første lokale og/eller regionale fejlbegivenhed, vurderet i 36 måneder
Acceptabilitet og velsmag af Regorafenib (CT3)
Tidsramme: 1 tidspunkt: Dag 8 i cyklus 1 (hver cyklus er 28 dage)
"Spørgeskema for acceptabilitet og velsmag" For at evaluere acceptabiliteten og smagen af ​​regorafenibformuleringer
1 tidspunkt: Dag 8 i cyklus 1 (hver cyklus er 28 dage)
PET-svar (hvis du deltager i PET-delstudie)
Tidsramme: Efter tre cyklusser med kemoterapi (hver cyklus er 21 dage)
vurderet ud fra PERCIST kriterier og visuelle 'Deauville like' kriterier
Efter tre cyklusser med kemoterapi (hver cyklus er 21 dage)
Begivenhedsfri overlevelse (alle patienter)
Tidsramme: Fra dato for randomisering/registrering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Fra dato for randomisering/registrering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Begivenhedsfri overlevelse (hvis du deltager i PET-delstudie)
Tidsramme: Fra dato for randomisering/registrering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder

Fejlbegivenheder er:

  • Tilbagefald eller progression af eksisterende sygdom eller forekomst af sygdom på nye steder,
  • Død af enhver årsag uden sygdomsprogression,
  • Anden malign neoplasma
Fra dato for randomisering/registrering til død uanset årsag, vurderet i 36 måneder
Lokal fiaskofri overlevelse (hvis du deltager i PET-delstudie)
Tidsramme: Fra dato for randomisering/registrering til første lokale fejlhændelse, vurderet i 36 måneder
En lokal svigthændelse er tilbagefald eller progression af tumor på det primære sted til enhver tid, selvom der har været en tidligere/samtidig, regional eller fjern svigt
Fra dato for randomisering/registrering til første lokale fejlhændelse, vurderet i 36 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet (RT1A og RT2) selvrapporteret spørgeskema udfyldt af patient
Tidsramme: 4 tidspunkter: 1) 1 dag med start af strålebehandling, 2) ved afslutning af strålebehandling, gennemsnitligt 5 uger efter start af strålebehandling, 3) 3 måneder og 4) 24 måneder efter strålebehandling
vil blive vurderet ved hjælp af Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema (PedsQL) for den pædiatriske befolkning (under 18 år). Minimumsscore er 0, hvor livskvaliteten er fuldstændig upåvirket af interventionen til 4, hvor livskvaliteten er alvorligt påvirket.
4 tidspunkter: 1) 1 dag med start af strålebehandling, 2) ved afslutning af strålebehandling, gennemsnitligt 5 uger efter start af strålebehandling, 3) 3 måneder og 4) 24 måneder efter strålebehandling
Sundhedsrelateret livskvalitet (RT1A og RT2) selvrapporteret spørgeskema udfyldt af patienten
Tidsramme: 4 tidspunkter: 1) 1 dag med start af strålebehandling, 2) ved afslutning af strålebehandling, gennemsnitligt 5 uger efter start af strålebehandling, 3) 3 måneder og 4) 24 måneder efter strålebehandling
vil blive vurderet ved hjælp af European Organisation for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire 30 (EORTC QLQ-C30) for patienter på 18 år og derover. Minimumsscore er 0, hvor livskvaliteten er fuldstændig upåvirket af interventionen til 4, hvor livskvaliteten er alvorligt påvirket.
4 tidspunkter: 1) 1 dag med start af strålebehandling, 2) ved afslutning af strålebehandling, gennemsnitligt 5 uger efter start af strålebehandling, 3) 3 måneder og 4) 24 måneder efter strålebehandling
Sundhedsrelateret livskvalitet (CT3) selvrapporteret spørgeskema udfyldt af patienten
Tidsramme: 3 tidspunkter: Hver cyklus er 28 dage. Tidspunkt 1: Dag 0 i cyklus 1 (før start af behandling), Tidspunkt 2 dag 0 cyklus 3, Tidspunkt 3) dag 0 cyklus 5
vil blive vurderet ved hjælp af Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema (PedsQL) for den pædiatriske befolkning (under 18 år). Minimumsscore er 0, hvor livskvaliteten er fuldstændig upåvirket af interventionen til 4, hvor livskvaliteten er alvorligt påvirket.
3 tidspunkter: Hver cyklus er 28 dage. Tidspunkt 1: Dag 0 i cyklus 1 (før start af behandling), Tidspunkt 2 dag 0 cyklus 3, Tidspunkt 3) dag 0 cyklus 5
Sundhedsrelateret livskvalitet (CT3) selvrapporteret spørgeskema udfyldt af patienten
Tidsramme: 3 tidspunkter: Hver cyklus er 28 dage. Tidspunkt 1: Dag 0 i cyklus 1 (før start af behandling), Tidspunkt 2 dag 0 cyklus 3, Tidspunkt 3) dag 0 cyklus 5
vil blive vurderet ved hjælp af European Organisation for Research and Treatment of Cancer, Quality of Life Questionnaire 30 (EORTC QLQ-C30) for patienter på 18 år og derover. Minimumsscore er 0, hvor livskvaliteten er fuldstændig upåvirket af interventionen til 4, hvor livskvaliteten er alvorligt påvirket.
3 tidspunkter: Hver cyklus er 28 dage. Tidspunkt 1: Dag 0 i cyklus 1 (før start af behandling), Tidspunkt 2 dag 0 cyklus 3, Tidspunkt 3) dag 0 cyklus 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Birmingham

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Meriel Jenney, Chief Investigator

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2020

Først opslået (Faktiske)

12. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RG_17-247
  • 2018-000515-24 (EudraCT nummer)
  • 45535982 (Registry Identifier: ISRCTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rhabdomyosarkom

Kliniske forsøg med Irinotecan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner