- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06286046
En undersøgelse af Mitapivat hos deltagere med seglcellesygdom og nefropati
10. april 2024 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, åben, multicenter undersøgelse af Mitapivat hos personer med seglcellesygdom og nefropati
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af mitapivat på albumin kreatinin ratio (ACR) respons hos deltagere med seglcellesygdom (SCD) og nefropati.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
40
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Agios Medical Affairs
- Telefonnummer: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
Alder på 16 år eller ældre (undtagen i Frankrig, hvor deltagerne skal være fyldt 18 år);
- Hunnerne skal være post-menarche;
- Dokumenteret diagnose af seglcellesygdom (homozygositet for hæmoglobin S [HbSS] eller hæmoglobin S/Beta 0 [HbS/β0]-thalassæmi);
- Hæmoglobinkoncentration ≥ 5,5 og ≤ 10,5 gram pr. deciliter (g/dL) i screeningsperioden. Hvis der indsamles mere end én måling i løbet af screeningsperioden, skal gennemsnittet være ≥ 5,5 og ≤ 10,5 g/dL;
Hvis du tager hydroxyurinstof, skal dosis af hydroxyurinstof have været stabil i mindst 90 dage før undersøgelsesdag 1 uden planlagt dosisjustering under undersøgelsen og uden tegn på hæmatologisk toksicitet;
- Seponering af hydroxyurinstof kræver en 90-dages udvaskning, før der gives informeret samtykke/samtykke;
- To urin ACR-resultater indsamlet i løbet af screeningsperioden, som begge skal være ≥ 100 og < 2000 milligram pr. gram (mg/g). Et ACR-resultat kan være fra en utidsbestemt urinprøve, der er indsamlet som en del af et klinikbesøg. Det andet ACR-resultat skal være fra en urinprøve, der er den første (eller anden) morgentomhed på en anden dag;
- Et ACR-resultat > 100 mg/g inden for 24 uger før informeret samtykke/samtykke;
- Hvis du tager angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensin-receptorblokkere (ARB), skal du have været på stabil dosis i mindst 90 dage, før der gives informeret samtykke/samtykke uden planlagt dosisjustering under undersøgelsen;
- Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal afholde sig fra seksuelle aktiviteter, der kan fremkalde graviditet som en del af deres sædvanlige livsstil eller acceptere at bruge 2 former for prævention, hvoraf den ene skal anses for yderst effektiv, fra det tidspunkt, de giver informeret samtykke/samtykke. , gennem hele undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den anden form for prævention kan omfatte en acceptabel barrieremetode.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Gravid, ammende eller fødende;
- Modtager i øjeblikket regelmæssigt planlagt rød RBC-transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion); episodisk transfusion som reaktion på forværret anæmi eller vaso-okklusiv krise (VOC) er tilladt;
- Har modtaget en RBC-transfusion inden for 60 dage før afgivelse af informeret samtykke/samtykke eller i løbet af screeningsperioden;
- Indlagt på hospitalet inden for 14 dage før afgivelse af informeret samtykke/samtykke eller i løbet af screeningsperioden enten for en seglcellesygdom smertekrise (SCPC) eller anden vaso-okklusiv hændelse;
- Mere end 10 SCPC'er inden for de 52 uger, før der gives informeret samtykke/samtykke;
- Anamnese med slagtilfælde eller opfyldelse af kriterier for primær slagtilfældeprofylakse (historie med 2 transkranielle Doppler [TCD] målinger ≥ 200 centimeter pr. sekund (cm/s) ved ikke-billeddannende TCD eller ≥ 185 cm/s ved billeddannende TCD) til enhver tid;
- Renal dysfunktion som defineret af en eGFR < 45 milliliter pr. minut (mL/min)/1,73 meter pr. kvadrat (m^2) af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration kreatinin-ligning (National Kidney Foundation, 2021b) ved screening;
- Anamnese med nyresygdom på grund af en anden lidelse (f.eks. diabetes, hypertension, primær fokal segmentel glomerulosklerose, autoimmun) uden relation til SCD på noget tidspunkt;
- Bevis for akut nyreskade (efter undersøgelseslederens mening) inden for 4 uger før informeret samtykke/samtykke eller under screeningsperioden.
- I øjeblikket gennemgår nyreudskiftningsterapi (dvs. hæmodialyse, peritonealdialyse, hæmofiltration, nyretransplantation);
- Historie om nyretransplantation til enhver tid;
- Modtager i øjeblikket behandling med en sygdomsmodificerende behandling for SCD (f.eks. voxelotor, crizanlizumab, L-glutamin), bortset fra hydroxyurinstof. Den sidste dosis af sådanne terapier skal være indgivet mindst 90 dage før start af undersøgelseslægemidlet;
- Modtager i øjeblikket behandling med hæmatopoietiske stimulerende midler; den sidste dosis skal være indgivet mindst 90 dage før påbegyndelse af studielægemidlet;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Mitapivat 100 mg
Deltagerne vil modtage mitapivat 100 milligram (mg) tablet, oralt, to gange dagligt (BID) i op til 24 måneder.
|
Tabletter
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Procentdel af deltagere med albumin kreatinin ratio (ACR) respons
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
ACR-responset er defineret som et fald på 30 % eller mere i ACR fra baseline til måned 6.
|
Baseline op til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring fra baseline i cystatin C og kreatinin-baseret estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFRcr-cys)
Tidsramme: Baseline op til 25 måneder
|
Baseline op til 25 måneder
|
|
Procentdel af deltagere med stabil ACR
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
|
Stabil ACR er defineret som måned 6 ACR inden for 20 % af baseline ACR.
|
Baseline op til 6 måneder
|
Annualiseret rate af skadestuebesøg (ER).
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Årlig antal dage med indlæggelser
Tidsramme: Op til 24 måneder
|
Op til 24 måneder
|
|
Type, hyppighed, sværhedsgrad og forhold til undersøgelse af lægemiddel af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 25 måneder
|
Op til 25 måneder
|
|
Ændring fra baseline i albumin-kreatininforhold (ACR)
Tidsramme: Baseline op til 25 måneder
|
Baseline op til 25 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. maj 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. februar 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. februar 2024
Først opslået (Faktiske)
29. februar 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Urologiske sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Anæmi
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Hæmoglobinopatier
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Nyresygdomme
- Anæmi, seglcelle
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymaktivatorer
- Mitapivat
Andre undersøgelses-id-numre
- AG348-C-026
- 2023-510289-28-00 (Anden identifikator: EU Clinical Trial Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenUkendtLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation
Kliniske forsøg med Mitapivat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringSeglcellesygdomDet Forenede Kongerige, Forenede Stater, Belgien, Holland, Tyskland, Canada, Brasilien, Frankrig, Israel, Italien, Libanon, Oman, Ghana, Kenya, Nigeria, Saudi Arabien, Kalkun
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeTransfusionsafhængig alfa-thalassæmi | Transfusionsafhængig beta-thalassæmiSpanien, Taiwan, Thailand, Forenede Stater, Frankrig, Canada, Malaysia, Tyskland, Holland, Bulgarien, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Italien, Grækenland, Forenede Arabiske Emirater, Brasilien, Danmark, Libanon, Saudi Arabien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeIkke-transfusionsafhængig alfa-thalassæmi | Ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmiSpanien, Taiwan, Thailand, Det Forenede Kongerige, Malaysia, Forenede Stater, Holland, Bulgarien, Kalkun, Italien, Canada, Brasilien, Frankrig, Forenede Arabiske Emirater, Danmark, Grækenland, Libanon, Saudi Arabien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePædiatrisk Pyruvat Kinase mangel | Pædiatrisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Spanien, Danmark, Kalkun, Holland, Tjekkiet, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Canada, Schweiz
-
EuroBloodNet AssociationIkke rekrutterer endnuSikkerhed og effektivitet af Mitapivat Sulfate hos voksne patienter med erytrocytmembraner (SATISFY)Arvelig røde blodlegemer (lidelse)Danmark, Holland
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringPædiatrisk Pyruvat Kinase mangel | Pædiatrisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Spanien, Tyskland, Holland, Canada, Frankrig, Israel, Schweiz, Italien
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Tilmelding efter invitationAnæmi, hæmolytisk | Pyruvat Kinase mangelJapan