Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af JR-141 hos patienter med mucopolysaccharidosis type II

10. november 2022 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En fase I/II undersøgelse af JR-141 i patienter med mucopolysaccharidosis type II

Formålet med denne undersøgelse hos patienter med mucopolysaccharidosis type II (MPS II) er nedenfor,

  • for at indsamle sikkerhedsoplysningerne for JR-141
  • at evaluere plasmafarmakokinetikken af ​​JR-141
  • at udforske effektiviteten af ​​JR-141 på MPS II-relaterede symptomer på centralnervesystemet og generelle symptomer

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical Site
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical Site
      • Minato, Japan, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical Site
      • Setagaya, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japan, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 6 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Patienter diagnosticeret med MPS II.
  • Patienter, der har modtaget idursulfase (0,5 mg/kg/uge) kontinuerligt i mindst 12 uger indtil startdosis af JR-141.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med en historie med hæmatopoietisk stamcelletransplantation, med undtagelse af dem, der har behov for enzymerstatningsterapi, selv efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Patienter, hvor lumbalpunktur ikke kan udføres.
  • Patienter, som har udviklet alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed, som er uhensigtsmæssig for deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienter, der har modtaget andre undersøgelsesprodukter inden for 4 måneder før optagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: JR-141
Medicin: JR-141
IV-infusion (lyofiliseret pulver), 0,01-2,0 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 4 uger
  • Uønskede hændelser
  • Laboratorieundersøgelser
  • Vitale tegn
  • 12-afledningers elektrokardiogram
  • Antistof
  • Infusionsassocieret reaktion
4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk parameter [Maksimal plasmakoncentration [Cmax]]
Tidsramme: 4 uger
Plasmakoncentration af JR-141
4 uger
Plasma farmakokinetisk parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tidsramme: 4 uger
Plasmakoncentration af JR-141
4 uger
Urin- og serumheparansulfat (HS)/dermatansulfat (DS)
Tidsramme: 4 uger
4 uger
HS/DS i CSF
Tidsramme: 4 uger
JR-141 koncentration i CSF
4 uger
Urin total GAG
Tidsramme: 4 uger
4 uger
Lever- og miltvolumener
Tidsramme: 4 uger
4 uger
Hjertefunktion
Tidsramme: 4 uger
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

4. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2017

Først opslået (Faktiske)

25. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-141-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med JR-141

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner