Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, tolerabilitet og farmakokinetik af multiple doser af oral TAK-831 hos voksne med Friedreich-ataksi

9. juni 2021 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelarmsstudie til evaluering af effektivitet, tolerabilitet og farmakokinetik af multiple doser af oral TAK-831 hos voksne forsøgspersoner med Friedreich-ataksi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​TAK-831 versus placebo på den øvre ekstremitet (arm og hænder), motorisk funktion og manuel fingerfærdighed. Denne undersøgelse vil også evaluere effektiviteten af ​​TAK-831 versus placebo på aktiviteter i dagligdagen (ADL) og andre sekundære vurderinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, hedder TAK-831. TAK-831 bliver testet til at behandle mennesker, der har Friedreich-ataksi. Denne undersøgelse vil se på den øvre ekstremitet (arme og hænder) motorisk funktion og manuel fingerfærdighed hos personer, der tager TAK-831. Effektevalueringer omfatter også andre neurologiske, funktionelle og patientpræstationsvurderinger.

Undersøgelsen vil omfatte cirka 65 deltagere. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt i forholdet 2:1:2 til en af ​​de tre behandlingsgrupper - som forbliver uoplyst for deltageren og undersøgelseslægen under undersøgelsen (medmindre der er et presserende medicinsk behov):

  • TAK-831 Høj dosis
  • TAK-831 Lav dosis
  • Placebo (dummy inaktiv pille) - dette er en tablet, der ligner undersøgelseslægemidlet, men har ingen aktiv ingrediens

Alle deltagere vil blive bedt om at tage tre tabletter med høj dosis, lav dosis eller placebo to gange dagligt i 12 uger.

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført i USA. Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er cirka 13 uger. Deltagerne vil aflægge 5 besøg i klinikken, og vil blive kontaktet telefonisk til en udgangssamtale senest 7 dage efter deres sidste besøg eller afslutning. Deltagerne vil også modtage et sikkerhedsopfølgningstelefonopkald 7 til 17 dage efter at have modtaget deres sidste dosis TAK-831.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

1. Har en genetisk bekræftet diagnose (homozygot for guanin-adenin-adenin [GAA] gentagne udvidelser i frataxingenet [FXN] i det berørte område af Friedreich ataxia [FRDA] eller en sammensat heterozygot ekspansion med en punktmutation eller deletion) , med et etableret sygdomsstadium på 2 til 5 inklusive, som bestemt af den funktionelle stadie for ataksi, ved screening.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Modtog en diagnose af andre ataksiske syndromer end FRDA.
  2. Har en historie med cancer, undtagen basalcellekarcinom eller in situ livmoderhalskræft, som har været i remission i mere end eller lig med (>=5) år før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  3. Kendt for at være aktuelt inficeret eller har været inficeret med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus.
  4. Har en kendt overfølsomhed over for enhver komponent i formuleringen af ​​TAK-831.
  5. Har en historie med stofmisbrug (defineret som ethvert ulovligt stofbrug) eller en historie med alkoholmisbrug.
  6. Har taget nogen udelukket medicin, eller har haft utilstrækkelig udvaskning af medicin eller er ude af stand til eller uvillig til at seponere medicin som krævet af protokollen.
  7. Hvis han er mand, har deltageren til hensigt at donere sæd i løbet af denne undersøgelse eller i 95 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  8. Hvis kvinden er kvinde, er deltageren i den fødedygtige alder og ammer, er gravid (positiv prærandomiserings-serumgraviditetstest) eller planlægger at blive gravid før deltagelse i undersøgelsen, under undersøgelsen eller inden for 35 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, eller har til hensigt at blive gravid. at donere æg i en sådan periode.
  9. Har en historie med malignt neuroleptisk syndrom, vandforgiftning eller paralytisk ileus eller andre tilstande, der kan forstyrre absorptionen af ​​undersøgelsesmedicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
TAK-831 placebo-matchende tabletter, oralt, to gange dagligt i op til 12 uger.
Medicin: TAK-831 Placebo
TAK-831 placebo-matchende tabletter
Eksperimentel: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, tabletter, oralt, to gange dagligt i op til 12 uger.
Medicin: TAK-831
TAK-831 tabletter
Eksperimentel: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, tabletter, oralt, to gange dagligt i op til 12 uger.
Medicin: TAK-831
TAK-831 tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i den omvendte tid for at fuldføre 9-hullers peg-testen (9-HPT-1)
Tidsramme: Baseline og uge 12
9-HPT-1 er et mål for tidsindstillet overekstremitetsfunktion (arm og hånd) og manuel fingerfærdighed. Deltageren samler pløkker op 1 ad gangen (9 i alt), kun ved hjælp af 1 hånd, og placerer dem i huller på brættet så hurtigt som muligt, i vilkårlig rækkefølge, indtil alle huller er fyldt. Derefter, uden at holde pause, fjerner deltageren pindene 1 ad gangen og returnerer dem så hurtigt som muligt. Hver deltager udfører denne opgave to gange med hver hånd separat. Resultaterne på begge tests er derefter gennemsnittet for en samlet opgavefuldførelsestid, og den omvendte transformation udføres. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i 9-HPT-1 blev analyseret ved hjælp af blandet model for gentagne foranstaltninger (MMRM) analyse af kovarians (ANCOVA) med baseline 9-HPT-1 som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og Baseline 9-HPT-1-ved-besøg interaktioner.
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Activities of Daily Living (ADL) Component Score af Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS)
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
ADL-komponenten i FARS omfatter 9 underskalaer: tale, synke, skæring af mad og håndtering af redskaber, påklædning, personlig hygiejne, fald, gang, kvalitet af siddestilling og blærefunktion. Hver af disse underskalaer er bedømt på en 5-trins skala, hvor 0=normal til 4=alvorlig funktionsnedsættelse/manglende evne til at udføre aktivitet uafhængigt for en samlet mulig score på 0 til 36, hvor højere score repræsenterer større handicap/afhængighed. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i FARS ADL funktionselementer for øvre lemmer blev analyseret ved hjælp af MMRM ANCOVA med baseline FARS ADL som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og baseline FARS ADL-for-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Skift fra baseline i den omvendte tid for at fuldføre 9-HPT-1
Tidsramme: Baseline og uge 2 og 7
9-HPT-1 er et mål for tidsindstillet overekstremitetsfunktion (arm og hånd) og manuel fingerfærdighed. Deltageren samler pløkker op 1 ad gangen (9 i alt), kun ved hjælp af 1 hånd, og placerer dem i huller på brættet så hurtigt som muligt, i vilkårlig rækkefølge, indtil alle huller er fyldt. Derefter, uden at holde pause, fjerner deltageren pindene 1 ad gangen og returnerer dem så hurtigt som muligt. Hver deltager udfører denne opgave to gange med hver hånd separat. Resultaterne på begge tests er derefter gennemsnittet for en samlet opgavefuldførelsestid, og den omvendte transformation udføres. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i 9-HPT-1 blev analyseret under anvendelse af MMRM ANCOVA med baseline 9-HPT-1 som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og Baseline 9-HPT-1-ved-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2 og 7
Ændring fra baseline i ADL-komponentens individuelle vareresultater
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
ADL-komponenten i FARS omfatter 9 underskalaer: tale, synke, skæring af mad og håndtering af redskaber, påklædning, personlig hygiejne, fald, gang, kvalitet af siddestilling og blærefunktion. Hver af disse underskalaer er bedømt på en 5-trins skala, hvor 0=normal til 4=svær funktionsnedsættelse/manglende evne til at udføre aktivitet selvstændigt. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Statistiske analyser var tilgængelige for følgende underskalaer: skæring af redskaber til håndtering af fødevarer, påklædning og personlig hygiejne.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Ændring fra baseline i den modificerede Friedreich Ataxia Rating Scale Neurological Examination (mFARS-neuro) Total Score
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Den mFARS-neuro-neurologiske undersøgelse er en klinikervurderet måling baseret på neurale substrater påvirket i Friedreich-ataksi, herunder: bulbar på en skala fra 0-11, koordination af øvre ekstremiteter på en skala fra 0-36, koordination af underekstremiteter på en skala fra 0 -16, og opretstående stabilitet/gangfunktioner på en skala fra 0-36 for en samlet mulig score på 0 til 99 med højere score, der repræsenterer større handicap. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i mFARS-neuro blev analyseret ved hjælp af MMRM ANCOVA med baseline mFARS-neuro som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og baseline mFARS-neuro-for-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Skift fra baseline i mFARS-neuro Subscales Scores
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Den mFARS-neuro-neurologiske undersøgelse er en klinikervurderet måling baseret på neurale substrater påvirket i Friedreich-ataksi, herunder: bulbar på en skala fra 0-11, koordination af øvre ekstremiteter på en skala fra 0-36, koordination af underekstremiteter på en skala fra 0 -16, og opretstående stabilitet/gangfunktioner på en skala fra 0-36, hvor de højere score repræsenterer større handicap. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i mFARS-neuro blev analyseret ved hjælp af MMRM ANCOVA med baseline mFARS-neuro som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og baseline mFARS-neuro-ved besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Skift fra baseline i mFARS-neuro Individual Item Scores
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
mFARS-neuroundersøgelse er en kliniker-vurderet foranstaltning baseret på neurale substrater påvirket i Friedreich-ataksi individuelle emner: Hoste, Tale, Højre(R)Finger til Finger-test, Venstre(L)Finger-til-Finger-test, R-næse-til-finger-test, L-næse-til-finger-test, R-dysmetri-test, L-dysmetri-test, hurtig vekslende bevægelse (RAM) af R-hænder, RAM af L-hænder, R-fingertryk (FT), L-FT, R-hæl langs Shin Slide,L-Heel Along Shin Slide,R-Heel Along Shin Tap,L-Heel Along Shin Tap,Siddestilling,Stance Feet Apart(SFA)-3 Trial Average(TTA),SFA(Øjne lukkede)-TTA,Stance Feet Together(SFT)-TTA,SFT(Øjne lukkede)-TTA,Tandem Stance-TTA,Stance on Dominant Foot-TTA,Tandem Walk and Gait.Items blev scoret på en skala fra 0 til 2,3,4 eller 5,med højere score, der indikerer større handicap.Negativ ændring fra Baseline(BL) indikerer forbedring.Ændring fra BL i mFARS-neuro blev analyseret ved hjælp af MMRM ANCOVA med BL som kovariat;poolet sted,besøg,behandling,ambuleringsstatus som faste faktorer;behandling-for- besøg, BL mFARS-neuro-ved besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Skift fra baseline i den tidsindstillede 25-fods gang (T25FW)
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Deltageren blev instrueret i at gå 25 fod så hurtigt som muligt, men sikkert. Tiden blev beregnet fra påbegyndelsen af ​​instruktionen til start og slutter, når deltageren har nået 25-fods mærket. Opgaven blev straks administreret igen ved at lade deltageren gå samme afstand tilbage. De to forsøg blev gennemsnittet. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i T25FW blev analyseret under anvendelse af MMRM ANCOVA med baseline T25FW som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og baseline T25FW-for-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Skift fra baseline i 9-HPT og T25FW Composite Score
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
9-HPT og T25FW blev evalueret sammen som et præstationsbaseret sammensat mål. Den inverse transformation af hver score blev beregnet. De omvendte scores fra hver test blev opstillet i tabelform og konverteret til testspecifikke Z-scores ved at trække kohortens middelværdi fra den rå score og derefter dividere med kohortens standardafvigelse (SD) for at skabe en Z-score for testen. De sammensatte Z-score blev skabt ved at trække Z-score for T25FW fra Z-score for 9-HPT-1. En større Z-score repræsenterer et bedre resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i sammensat score blev analyseret ved hjælp af MMRM ANCOVA med baseline sammensat score som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og Baseline sammensatte score-for-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Skift fra baseline i lavkontrast Letter Acuity (LCLA) testresultat
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
LCLA-testen vurderede visuel funktion i begge øjne ved hjælp af lavkontrast Sloan Letter Charts ved forskellige kontrastniveauer. Scoren varierede fra 0 til 70, hvor 0 = dårligst visuel funktion og 70 = bedste synsfunktion. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændringen fra baseline i LCLA blev analyseret under anvendelse af MMRM ANCOVA med baseline LCLA som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og baseline LCLA-for-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter klinisk global indtryksforbedring (CGI-I) (global ændring) scorekategorier
Tidsramme: Uge 2, 7 og 12
Klinikeren brugte CGI-I skalaen til at vurdere deltagerens forbedring (eller forværring) overordnet set i forhold til baseline på en 7-punkts skala, hvor: 1=Meget forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Lidt forbedret, 4=Ingen ændring, 5=Lidt værre, 6=Moderat værre og 7=Meget værre. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter patient Global Impression-Improvement (PGI-I) (Global Change) Scorekategorier
Tidsramme: Uge 2, 7 og 12
Deltageren brugte PGI-I skalaen til at vurdere deres forbedring (eller forværring) overordnet set i forhold til baseline på en 7-punkts skala, hvor: 1=Meget forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Lidt forbedret, 4=Ingen ændring, 5 =Lidt værre, 6=Moderat værre og 7=Meget værre. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter CGI-I (Upper Extremity Functional Change) Scorekategorier
Tidsramme: Uge 2, 7 og 12
Klinikeren brugte CGI-I skalaen til at vurdere deltagerens forbedring (eller forværring) i overekstremitetsfunktion i forhold til baseline på en 7-punkts skala, hvor: 1=Meget forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Lidt forbedret, 4= Ingen ændring, 5=Lidt værre, 6=Moderat værre og 7=Meget værre. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter PGI-I (Upper Extremity Functional Change) Scorekategorier
Tidsramme: Uge 2, 7 og 12
Deltageren brugte PGI-I skalaen til at vurdere deres forbedring (eller forværring) i overekstremitetsfunktion i forhold til baseline på en 7-punkts skala, hvor: 1=Meget forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Lidt forbedret, 4=Nej forandring, 5=Lidt værre, 6=Moderat værre og 7=Meget værre. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter klinisk global indtryksgrad (CGI-S) (global sværhedsgrad) scorekategorier i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Klinikeren brugte CGI-S skalaen til at vurdere sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom samlet på en 5-punkts skala, hvor: 0=Ingen symptomer, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær og 4=Meget alvorlig. Antallet af deltagere efter CGI-S-scorekategori rapporteres i forhold til deres CGI-S-score ved baseline. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter patient Global Impression-Severity (PGI-S) (Global Severity) Scorekategorier i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Deltageren vurderede sværhedsgraden af ​​deres sygdom samlet ved hjælp af PGI-S 5-punktsskalaen, hvor: 0=Ingen symptomer, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Svær og 4=Meget alvorlig. Antallet af deltagere efter PGI-S-scorekategori rapporteres i forhold til deres PGI-S-score ved baseline. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter CGI-S (Upper Extremity Functional Severity) Scorekategorier i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Klinikeren brugte CGI-S skalaen til at vurdere sværhedsgraden af ​​deltagerens overekstremitetsfunktion på en 5-punkts skala, hvor: 0=Ikke svækket, 1=Lette svækket, 2=Moderat svækket, 3=Svært svækket og 4=Meget alvorligt. svækket. Antallet af deltagere efter CGI-S-scorekategori rapporteres i forhold til deres CGI-S-score ved baseline. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Antal deltagere efter PGI-S (Upper Extremity Functional Severity) scorekategorier
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
Deltageren vurderede sværhedsgraden af ​​deres overekstremitetsfunktion ved hjælp af PGI-S 5-punktsskalaen, hvor: 0=Ikke svækket, 1=Mild svækket, 2=Moderat svækket, 3=Svært svækket og 4=Meget alvorligt svækket. Antallet af deltagere efter PGI-S-scorekategori rapporteres i forhold til deres PGI-S-score ved baseline. Kun de scorekategorier, der er rapporteret for mindst én deltager på det givne tidspunkt, præsenteres.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Ændring fra baseline i ADL-komponentscore for funktionselementer i øvre ekstremiteter i FARS
Tidsramme: Baseline og uge 2, 7 og 12
ADL-komponenten i FARS omfatter 9 underskalaer: tale, synke, skæring af mad og håndtering af redskaber, påklædning, personlig hygiejne, fald, gang, kvalitet af siddestilling og blærefunktion. Punkterne 3 til 5 er direkte relateret til overekstremiteternes funktion. Hver af disse underskalaer er vurderet på en 5-trins skala, hvor 0=normal til 4=alvorlig funktionsnedsættelse/manglende evne til at udføre aktivitet selvstændigt for en samlet mulig score på 0 til 12, hvor højere score repræsenterer større handicap/afhængighed. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring. Ændring fra baseline i Friedreich ataxia rating scale activity of daily living (FARS ADL) funktionselementer for øvre lemmer blev analyseret ved hjælp af MMRM ANCOVA med baseline FARS ADL som en kovariat; samlet sted, besøg, behandling og ambulationsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøg og baseline FARS ADL-for-besøg interaktioner.
Baseline og uge 2, 7 og 12
Antal deltagere med mindst 15 procent (%) eller mindst 20 % reduktion i 9-HPT-gennemførelsestid fra baseline
Tidsramme: Baseline op til uge 12
9-HPT-1 er et mål for tidsindstillet overekstremitetsfunktion (arm og hånd) og manuel fingerfærdighed. Deltageren samler pløkker op 1 ad gangen (9 i alt), kun ved hjælp af 1 hånd, og placerer dem i huller på brættet så hurtigt som muligt, i vilkårlig rækkefølge, indtil alle huller er fyldt. Derefter, uden at holde pause, fjerner deltageren pindene 1 ad gangen og returnerer dem så hurtigt som muligt. Hver deltager udfører denne opgave to gange med hver hånd separat. Resultaterne på begge tests er derefter gennemsnittet for en samlet opgavefuldførelsestid.
Baseline op til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbejdspartnere

Takeda

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

27. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Registry Identifier: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med TAK-831 Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner