Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

For at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken ved eskalerende enkelt- og multiple doser af KP104

28. februar 2023 opdateret af: Kira Pharmacenticals (US), LLC.

SYNERGY-1: Et fase 1 første-i-menneskeligt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken ved eskalerende enkelt- og multiple doser af KP104 hos raske forsøgspersoner

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af KP104 hos raske frivillige. Undersøgelsen vil blive udført i 2 dele: Del 1, den enkelt stigende dosis (SAD) er den første i human (FIH) undersøgelse af KP104 og Del 2, multipel stigende dosis (MAD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • CMAX Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vægt på > 40 kg (kg) og < 120 kg ved screening.
  • Ved god generel sundhed, bestemt af ingen klinisk signifikante fund efter investigatorens mening fra sygehistorie, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG, kliniske laboratoriefund og vitale tegn ved screening og check-in.
  • Hæmoglobin, hæmatokrit, antal hvide blodlegemer, absolut neutrofiltal og blodpladetal resultater inden for det normale område ved screeningsbesøget; deltagere med Gilberts sygdom med tilhørende abnormiteter i leverfunktionstests er berettiget til tilmelding. Tests kan gentages efter investigatorens skøn for at bekræfte abnormiteter.
  • Kreatininclearance baseret på Cockcroft-Gault-ligningen på >= 80 milliliter pr. minut (ml/min).
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal praktisere effektiv prævention fra screening indtil 28 dage efter afslutningen af ​​studiebesøget (EOS).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og inden for 24 timer før dosering af studielægemidlet; for postmenopausale forsøgspersoner vil en blodprøve også blive testet for follikelstimulerende hormon for at bekræfte postmenopausal status.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant underliggende sygdom efter efterforskerens mening.
  • Enhver anamnese eller tegn på signifikant kronisk aktiv eller tilbagevendende infektion, eller screening laboratoriebeviser i overensstemmelse med en signifikant kronisk aktiv eller tilbagevendende infektion, der kræver behandling med antibakterielle, antivirale eller antifungale midler.
  • Behandling af enhver infektion med IV (inden for 30 dage efter screening) eller oral (inden for 14 dage efter screening) antibakterielle, antivirale eller svampedræbende midler.
  • Anamnese med klinisk signifikant hæmatologisk eller knoglemarvssygdom eller bloddyskrasier.
  • Anamnese med meningokokinfektion.
  • Tuberkuloses historie.
  • Anamnese med aspleni (funktionel eller anatomisk).
  • Tidligere eksponering for KP104.
  • Kendt allergi over for penicillin-antibiotika eller historie med allergi eller kontraindikation til påkrævet profylaktisk antibiotikabehandling, der skal anvendes under undersøgelsen.
  • Kendt eller mistænkt komplementmangel under screening.
  • Positiv serologi for hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) ved screening.
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for 1 år efter screening efter efterforskerens mening, eller en positiv test for misbrug eller alkohol ved screening eller check-in.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosiskohorte 1
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis kohorte 2
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis kohorte 3
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis kohorte 4
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis kohorte 5
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis kohorte 6
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis kohorte 7
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 2: Multiple Ascending Dose Cohorte 1
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 2: Multiple Ascending Dose Cohorte 2
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Eksperimentel: Del 2: Multiple Ascending Dose Cohorte 3
Medicin: KP104
Deltagerne vil modtage KP104 intravenøs (IV) dosis i cirka 1 time eller subkutan (SC) dosis.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo, som er KP104-vehikel indeholdende natriumphosphat, natriumchlorid og L-Lysinhydrochlorid (L-Lys-HCL).
Placebo komparator: Del 2: Placebo
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo, som er KP104-vehikel indeholdende natriumphosphat, natriumchlorid og L-Lysinhydrochlorid (L-Lys-HCL).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer behandlings-emergent adverse hændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Op til dag 85
En uønsket hændelse (AE) defineres som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom eller enhver forværring af en allerede eksisterende tilstand, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om det er relateret til undersøgelsen eller ej. medicin. En TEAE defineres som enhver bivirkning, der startede eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Op til dag 85
Antal deltagere, der rapporterer behandlings-emergent seriøse bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Op til dag 85
En TESAE er defineret som enhver bivirkning, der startede eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Op til dag 85
Antal deltagere med dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Op til dag 85
En DLT er defineret som enhver uønsket hændelse, der af investigator anses for at være KP104-relateret med en sværhedsgrad, der er større end eller lig med (>=) National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 Grade 3, som repræsenterer også et skift fra baseline klinisk status på > 1 NCI CTCAE-grad. En overfølsomheds-/administrationsreaktion, der forekommer med en sværhedsgrad på grad 2 på trods af brugen af ​​præmedicin, vil også blive betegnet som en DLT.
Op til dag 85
Antal deltagere, der rapporterer AE'er af særlige interesser (AESI'er)
Tidsramme: Op til dag 85
En AE defineres som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom eller enhver forværring af en allerede eksisterende tilstand, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om det er relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. Antallet af deltagere med AESI'er inklusive infektioner og lokale eller systemiske administrationsreaktioner vil blive vurderet.
Op til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal koncentration (Cmax) af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Område under koncentration-tidsprofilen (AUC) for KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Ændring fra baseline i samlede og frie serum C5-niveauer
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændring fra baseline i kanin røde blodlegemer (RBC) assay
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i serumfrit C5-niveauer til minimumskoncentration (Cmin) korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i serumfri C5-niveauer til AUC-korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i C3b-aktivitet til Cmax-korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i C3b-aktivitet til Cmin-korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i C3b-aktivitet til AUC-korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i kanin RBC lysis til Cmax korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i kanin RBC lysis til Cmin korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Ændringer i kanin-RBC-lyse til AUC-korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Immunogenicitet af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Maksimal tolereret dosis (MTD) af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Optimal biologisk dosis (OBD) af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieværdier, elektrokardiogrammer (EKG'er), fysiske undersøgelser og vitale tegn
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Ændringer i serumfrit komplement komponent C5-niveauer til Cmax-korrelation
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Dosisoptimering af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Systemisk clearance (Cl) af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Eliminationshalveringstid (t½) af KP104
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Ændring fra baseline i komplementkomponent af C3b-aktivitetsassay
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29
Absolut biotilgængelighed af KP104 administreret SC (F)
Tidsramme: Op til dag 29
Op til dag 29
Ændring fra baseline i faktor H (FH) serumniveauer
Tidsramme: Baseline og op til dag 29
Baseline og op til dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kira Pharmacenticals (US), LLC.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

2. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2022

Først opslået (Faktiske)

5. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KP104-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med KP104

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner