Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af FRSW107 hos pædiatriske patienter med svær hæmofili A

17. juni 2024 opdateret af: Jiangsu Gensciences lnc.

Et åbent, multicenter fase III klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ-Fc fusionsprotein (FRSW107) til injektion hos pædiatriske patienter med svær hæmofili A

Denne undersøgelse var opdelt i fire faser: screeningsperiode, hovedforsøgsperiode, forlængelsesperiode og opfølgningsperiode.

I hovedforsøget modtog begge grupper FRSW107 profylaktisk behandling. Den anbefalede startdosis af profylaktisk administration var 50 IE/kg, dosisområdet var 25 til 50 IE/kg, og den anbefalede administrationshyppighed var én gang hver tredje dag (Q3D). Dosisområdet kunne justeres i henhold til patientens respons. Hovedforsøgsperioden var profylakse op til ≥50 eksponeringsdage (ED'er) og ≥6 måneder.

Investigatoren kan justere dosis i henhold til forsøgspersonernes kliniske effekt (forekomsten af ​​blødning og dens kliniske manifestationer) og koncentrationen af ​​FⅧ-dalen i henhold til følgende principper.

Om nødvendigt kan investigator justere doseringsintervallet i henhold til forsøgspersonens kliniske effekt (forekomsten af ​​blødning og dens kliniske manifestationer) og koncentrationen af ​​FⅧ. Efterforskere rådes til at informere sponsorer eller deres forskningspartnere ved justering af doser og doseringsintervaller under profylakse.

Efter at deltagerne havde fuldført profylakse indtil ≥50EDs og ≥6 måneder, blev deltagernes villighed og investigator-evaluering brugt til at beslutte, om de skulle deltage i det udvidede forsøg. Alle forsøgspersoner, der gik ind i den forlængede fase, fortsatte med det oprindelige profylaktiske regime, indtil 100EDs blev doseret.

Hvis forsøgspersonerne i hovedforsøgsperioden og den forlængede forebyggende behandlingsperiode har behandlingskrævende gennembrudsblødninger, kan der udføres hæmostatisk behandling af gennembrudsblødninger med forsøgsmedicin. Forskerne kan henvise til behandlingsvejledningen for forskellige grader af blødning i tabel 6-1. Under hensyntagen til forsøgspersonens profylaktiske dosis, blødningens sværhedsgrad, blødningssted og omfang, klinisk status og tidligere PK-resultater (hvis nogen), bestemmer investigator den passende dosis, der skal administreres (anbefalet dosisområde: 25 til 50 IE/kg) og doseringstider, indtil investigator vurderede signifikant kontrol af blødningsepisoder (f.eks. reduktion af smerte og hævelse) eller vende tilbage til aktivitet før blødning. Hvis blødningsepisoden stopper, vil forsøgspersonen fortsætte med samme dosis og hyppighed af profylaktisk medicin som før blødningsepisoden.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

76

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Chongqing, Kina
        • Children's Hospital Affiliated to Chongqing Medical University
        • Kontakt:
          • Jianwen Xiao
      • Guangzhou, Kina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Kontakt:
          • Xiaoqin Feng
      • Guangzhou, Kina
        • Guangzhou Women and Children Medical Center
        • Kontakt:
          • Hua Jiang
      • Guizhou, Kina
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
          • Jiao Jin
      • Hangzhou, Kina
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Weiqun Xu
      • Hefei, Kina
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
          • Ningling Wang
      • Hefei, Kina
        • Anhui Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Tianping C, PhD
      • Nanjing, Kina
        • Nanjing Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Yongjun Fang
      • Qingdao, Kina
        • Affiliated Hospital of Qingdao University
        • Ledende efterforsker:
          • Yu Cao
        • Kontakt:
          • Lirong Sun
      • Shenzhen, Kina
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Sixi Liu
      • Taiyuan, Kina
        • Shanxi Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Haiyan Lu
      • Tianjing, Kina
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Runhui Wu, PhD
      • Wuhan, Kina
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
          • Qun Hu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn <12 år, mænd;
  2. Vægt >10 kg;
  3. klinisk bekræftede patienter med svær hæmofili A (defineret som bekræftelse på tidspunktet for screening eller tidligere lægejournaler: koagulationsfaktor VI-aktivitet <1 %);
  4. Behandlede patienter, det vil sige dem, der tidligere havde modtaget EVI-behandling og opfyldte følgende kriterier: <6 år gamle patienter, der var blevet behandlet med koagulationsfaktor VI i >50 eksponeringsdage (EDs250), og < 26 år gamle patienter, der havde været behandlet med koagulationsfaktor VI i >150 eksponeringsdage (> 150);
  5. Normal protrombintid (PT) eller International normalized ratio (INR) <1,3;
  6. Mindst 6 måneders behandling og detaljerede registreringer af blødningshændelser før screening;
  7. Emnets juridisk autoriserede repræsentant (dvs. værge) fuldt ud forstår og kender til denne undersøgelse og underskriver det informerede samtykke. Børn med evnen til at give informeret samtykke (≥8 år) bør informeres og frivilligt underskrive det informerede samtykke;

Ekskluderingskriterier:

1. Personer, der har været allergiske over for en komponent i EVI-præparatet (herunder, men ikke begrænset til, muse- eller hamsterprotein- eller virusvaccine, genrekombinationspræparat indeholdende muse- eller hamsterprotein osv.); De, der har haft alvorlige bivirkninger ved tidligere vaccineindsprøjtninger eller ikke er kommet sig efter milde til moderate bivirkninger ved vaccineinjektioner; 2.Patienter med overfølsomhed eller anafylaksi efter injektion af koagulationsfaktor VI eller Fc-fusionsproteinprodukter; 3. Positiv faktor VI-hæmmer ved screening (20,6 BU/ml), eller tidligere historie med faktor VI-hæmmer eller familiehistorie med hæmmer; 4. Screeningsresultaterne for von Willebrand faktor (vWE) antigen var lavere end den nedre grænse for normal værdi; 5. Alvorlig anæmi (hæmoglobin <60g/L) på tidspunktet for screening; 6. Blodpladetal <100x109 under screening /L; 7.unormal leverfunktion: alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >3 gange den øvre grænse for normal (ULN); Serumbilirubin (TBIL>3× ULN; 8. Patienter med unormal nyrefunktion: serumkreatinin (SCr) >1,5×ULN eller i henhold til kreatininclearance beregnet ved Cockcroft-Gaults formel < 60 ml/min (CTCAE niveau 1); 9. hepatitis B-virus overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C virus (HCV) antistof, anti-humant immundefekt virus antistof (Anti-HIV) og anti-treponema pallidum specifikt antistof (Anti-TP) test har en eller flere positive; 10. Patienter med anden koagulationsdysfunktion end hæmofili A; 11,.har andre medicinske tilstande, der kan øge risikoen for blødning eller blodpropper; 12. Har en kendt psykisk lidelse, der kan påvirke forsøgets overensstemmelse; 13. Patienter, der har brugt EV-præparater med en hvilken som helst standardhalveringstid (f.eks. Bekochi, Koyuki, Biinstop, Renjie, etc.) inden for 3 dage eller 5 halveringstider før den første dosis; Patienter, der har brugt andre halveringstidsforlængende FVI-præparater inden for 4 dage eller 5 halveringstider før dosering (ældre på udtagningstidspunktet); 14. Patienter, der har brugt emesezumab inden for 6 måneder før første dosis; 15. Alvorlig kardiovaskulær og cerebrovaskulær sygdom, såsom cerebral arteritis, moyamoya sygdom, slagtilfælde, viral myocarditis, endocarditis, endokardiefibroplasi, svær arytmi, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association grad > III), ukontrolleret hypertension, tromboembolisk sygdom og ukontrolleret diabetes forekom inden for 6 måneder før den første medicinering; 16. Patienter, der havde brugt monoklonalt antistofterapi, Fc-fusionsproteinprodukter eller intravenøst ​​immunglobulin inden for 3 måneder før den første dosis; 17. dem, der har gennemgået større kirurgiske indgreb og transfusioner af blod eller blodkomponenter inden for 4 uger før indledende dosering, eller som planlægger at gennemgå en elektiv kirurgi (bortset fra mindre operationer såsom tandudtrækning) i løbet af undersøgelsens behandlingsperiode; De, der gennemgik større kirurgiske indgreb og transfusioner af blod eller blodkomponenter inden for 4 uger før den indledende dosering, eller som planlægger at gennemgå en elektiv kirurgi i undersøgelsesbehandlingsperioden; 18.patienter med feber, aktiv infektion, allergier (såsom allergisk rhinitis, allergisk astma, allergisk dermatitis osv.) inden for 2 uger før den første dosis; 19.personer med immundefektsygdomme eller autoimmune sygdomme såsom systemisk lupus erythematosus, eller har en historie med organtransplantation eller stamcelletransplantation; Systemiske immunmodulatorer (såsom kortikosteroider (>10 mg/dag ækvivalent dosis af prednison), alfa-interferon, immunoglobulin, cyclophosphamid, cyclosporin osv.), der blev brugt inden for 14 dage før den første administration eller planlagt i undersøgelsesperioden, fik lov til at blive brugt inhaleret nasale, okulære, intraartikulære eller topiske kortikosteroider; 20.patienter, der blev behandlet med en hvilken som helst antikoagulation (bortset fra heparinforseglingsbehandling) eller blodpladeaggregationshæmmere inden for 7 dage før indledende administration, eller som havde behov for antikoagulering (bortset fra heparinforseglingsbehandling) eller trombocytaggregationshæmmere under undersøgelsesbehandling; 21. Deltagere, der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 1 måned før screening; 22. havde andre alvorlige medicinske tilstande, som forskerne ikke troede, de kunne have gavn af; Han led af en alvorlig hudsygdom, som forstyrrede observationen af ​​lokal injektionsreaktion.

23. Emner, der anses for uegnede af andre efterforskere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hovedtestperioden og forlængelsesperioden
Gruppe 1: ≥6 år og <12 år; Gruppe 2: <6 år gamle pædiatriske patienter Forebyggende behandling: 25~50 anbefales lU/kg, Q3D, kan justere dosis til 65 IE/kg baseret på patientens respons, og om nødvendigt kan investigator justere administrationshyppigheden baseret på på forsøgspersonens kliniske resultat (forekomsten af ​​blødning og dens kliniske manifestationer) og FVIII-dalens koncentration.PK intensiv blodopsamling vil blive udført for PK undergruppen ved V1 (DO), og passende PK blodprøvetagning vil blive udført ved anden specificeret besøgstidspunkter. Efter afslutning af ∠50EDs og 26 måneders behandling kan det oprindelige profylaktiske regime fortsættes indtil 100EDs
Medicin: FRSW107
eksperimentel: Q3D.≥50EDs, Udvidelsesfase: Q3D.100EDs
Andre navne:
  • Rekombinant human koagulationsfaktor Ⅷ，Fc fusionsprotein til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ABR
Tidsramme: 1 år
Antal blødninger i behandlingsperioden/(Antal behandlingsdage /365,25)
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AJBR
Tidsramme: 1 år
årlig hyppighed af spontane ledblødninger og årlige hyppighed af traumatisk ledblødning
1 år
AE/ADR
Tidsramme: 1 år
Hyppighed og sværhedsgrad af alle AE/ADR og SAE/SAR
1 år
Forekomst af positiv FⅧ-hæmmer
Tidsramme: 1 år
Bethesda-metoden forbedret af Nijmegen blev vedtaget. Generelt var titerne på 20,6 BU/ml positive for to test inden for 1-4 uger. Ud over screeningsperioden, resultaterne af FV1-hæmmerdetektion 137/137Skemanummer: SS-107-11103 Fortroligt Versionsnummer: 4.0 Versionsdato: 07. august 2023 Titeren var 20,6 BU/ml, og gentestning var planlagt inden for 1-4 uger. Ved ethvert besøg krævedes en minimum 72-timers FV1-udvaskningsperiode før indsamling af inhibitortestprøver.
1 år
Cmax
Tidsramme: 1 år
Cmax
1 år
Tmax
Tidsramme: 1 år
Tmax
1 år
FⅧ aktivitet
Tidsramme: 1 år
FⅧ aktivitet falder til 10%, 5%, 3%, 1% tid
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Funktionel uafhængighedsscore i hæmofili
Tidsramme: 1 år
FISH inkorporerer genstande, der opfattes som vigtige af personer med hæmofili, er præstationsbaseret og er relativt sikre at udføre. Jo højere vurdering, jo bedre
1 år
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse
Tidsramme: 1 år
Jo højere vurdering, jo bedre
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jiangsu Gensciences lnc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

25. december 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2023

Først opslået (Faktiske)

18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SS-107-III03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med FRSW107

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner