Badanie skuteczności i bezpieczeństwa FRSW107 u dzieci i młodzieży z ciężką hemofilią A

Kryteria przyjęcia:

1. Dzieci <12 lat, mężczyźni;
2. Waga > 10kg;
3. klinicznie potwierdzeni pacjenci z ciężką hemofilią A (definiowaną jako potwierdzenie w czasie badań przesiewowych lub wcześniejszej dokumentacji medycznej: aktywność czynnika krzepnięcia VI <1%);
4. Pacjenci leczeni, to znaczy ci, którzy byli wcześniej leczeni EVI i spełniali następujące kryteria: pacjenci w wieku < 6 lat, którzy byli leczeni czynnikiem krzepnięcia VI przez > 50 dni ekspozycji (EDs250) i pacjenci w wieku < 26 lat, którzy byli leczeni czynnikiem krzepnięcia VI leczonych czynnikiem krzepnięcia VI przez >150 dni ekspozycji (>150);
5. Prawidłowy czas protrombinowy (PT) lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) <1,3;
6. Co najmniej 6 miesięcy leczenia i szczegółowa dokumentacja krwawień przed badaniem przesiewowym;
7. Prawnie upoważniony przedstawiciel podmiotu (tj. opiekun) w pełni rozumie i wie o tym badaniu oraz podpisuje świadomą zgodę. Dzieci zdolne do wyrażenia świadomej zgody (w wieku powyżej 8 lat) należy poinformować i dobrowolnie podpisać świadomą zgodę;

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby, które były uczulone na którykolwiek składnik preparatu EVI (w tym między innymi na białko myszy lub chomika lub szczepionkę wirusową, preparat rekombinacji genów zawierający białko myszy lub chomika itp.); Osoby, u których wystąpiły poważne działania niepożądane po poprzednich wstrzyknięciach szczepionek lub które nie ustąpiły po łagodnych lub umiarkowanych reakcjach niepożądanych po wstrzyknięciach szczepionek; 2. Pacjenci z nadwrażliwością lub anafilaksją po wstrzyknięciu czynnika krzepnięcia VI lub produktów białka fuzyjnego Fc; 3. Dodatni wynik badania przesiewowego w postaci inhibitora czynnika VI (20,6 BU/ml) lub wcześniejsza historia stosowania inhibitora czynnika VI lub występowanie inhibitora w rodzinie; 4.wyniki badań przesiewowych w kierunku antygenu czynnika von Willebranda (vWE) były niższe od dolnej granicy normy; 5. Ciężka niedokrwistość (hemoglobina <60 g/l) w momencie badania przesiewowego; 6. Liczba płytek krwi <100×10⁹ podczas badania przesiewowego /L; 7.nieprawidłowa czynność wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3-krotność górnej granicy normy (GGN); Stężenie bilirubiny w surowicy (TBIL>3× GGN; 8. Pacjenci z nieprawidłową funkcją nerek: kreatynina w surowicy (SCr) >1,5×GGN lub według klirensu kreatyniny obliczonego wzorem Cockcrofta-Gaulta < 60 ml/min (CTCAE poziom 1) 9. zapalenie wątroby Wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa B (HBsAg), przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV), przeciwciała przeciw ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (Anty-HIV) i swoistego przeciwciała przeciw krętkowi pallidum (Anty-TP) dał co najmniej jeden pozytywny wynik; 10. Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia innymi niż hemofilia A; 11. cierpisz na inne schorzenia, które mogą zwiększać ryzyko krwawień lub zakrzepów krwi; 12. Mają znane zaburzenia psychiczne, które mogą mieć wpływ na przestrzeganie zasad badania; 13. Pacjenci, którzy stosowali preparaty EV o dowolnym standardowym okresie półtrwania (np. Bekochi, Koyuki, Biinstop, Renjie itp.) w ciągu 3 dni lub 5 okresów półtrwania przed pierwszą dawką; Pacjenci, którzy stosowali jakiekolwiek inne preparaty FVI wydłużające okres półtrwania w ciągu 4 dni lub 5 okresów półtrwania przed dawkowaniem (starsi w momencie pobrania); 14. Pacjenci, którzy stosowali emezumab w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką; 15. Ciężkie choroby układu krążenia i naczyń mózgowych, takie jak zapalenie tętnic mózgowych, choroba moyamoya, udar, wirusowe zapalenie mięśnia sercowego, zapalenie wsierdzia, włóknienie wsierdzia, ciężka arytmia, zastoinowa niewydolność serca (stopień New York Heart Association > III), niekontrolowane nadciśnienie, choroba zakrzepowo-zatorowa i niekontrolowana cukrzyca. wystąpiło w ciągu 6 miesięcy przed przyjęciem pierwszego leku; 16. Pacjenci, którzy stosowali terapię przeciwciałami monoklonalnymi, produktami białka fuzyjnego Fc lub dożylną immunoglobuliną w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką; 17. osoby, które przeszły poważne zabiegi chirurgiczne i transfuzję krwi lub składników krwi w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki lub które planują poddać się planowej operacji (innej niż drobne operacje, takie jak ekstrakcja zęba) w okresie leczenia objętego badaniem; Pacjenci, którzy przeszli poważne zabiegi chirurgiczne i transfuzję krwi lub składników krwi w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki lub którzy planują poddać się planowej operacji w okresie leczenia objętego badaniem; 18.pacjenci z gorączką, aktywną infekcją, alergią (taką jak alergiczny nieżyt nosa, astma alergiczna, alergiczne zapalenie skóry itp.) w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką; 19.osoby z chorobami niedoboru odporności lub chorobami autoimmunologicznymi takimi jak toczeń rumieniowaty układowy, lub miał w przeszłości przeszczepianie narządów lub przeszczepianie komórek macierzystych; Immunomodulatory ogólnoustrojowe (takie jak kortykosteroidy (>10 mg/dobę ekwiwalentu dawki prednizonu), alfa-interferon, immunoglobulina, cyklofosfamid, cyklosporyna itp.) stosowane w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem lub planowane w okresie badania mogły być stosowane wziewnie kortykosteroidy donosowe, do oczu, dostawowe lub miejscowe; 20. pacjenci, którzy byli leczeni jakimkolwiek lekiem przeciwzakrzepowym (innym niż leczenie uszczelniające heparyną) lub inhibitorami agregacji płytek krwi w ciągu 7 dni przed pierwszym podaniem lub którzy wymagali leczenia przeciwzakrzepowego (innego niż leczenie uszczelniające heparyną) lub inhibitorami agregacji płytek krwi w trakcie badanej terapii; 21. Uczestnicy, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym; 22.miał inne poważne schorzenia, z których według badaczy nie mogły skorzystać; Cierpiał na ciężką chorobę skóry, która utrudniała obserwację miejscowego odczynu po iniekcji.

23. Obiekty uznane przez innych badaczy za nieodpowiednie.