Étude sur l'efficacité et l'innocuité du FRSW107 chez des patients pédiatriques atteints d'hémophilie A sévère

Critère d'intégration:

1. Enfants de moins de 12 ans, garçons ;
2. Poids >10 kg ;
3. patients cliniquement confirmés atteints d'hémophilie A sévère (définie comme confirmation au moment du dépistage ou des dossiers médicaux antérieurs : activité du facteur VI de coagulation <1 %) ;
4. Patients traités, c'est-à-dire ceux qui avaient déjà reçu un traitement EVI et répondaient aux critères suivants : patients de < 6 ans qui avaient été traités par facteur de coagulation VI pendant > 50 jours d'exposition (DE250) et patients de < 26 ans qui avaient été traité avec le facteur de coagulation VI pendant> 150 jours d'exposition (> 150);
5. Temps de prothrombine (PT) normal ou rapport international normalisé (INR) <1,3 ;
6. Au moins 6 mois de traitement et enregistrements détaillés des événements hémorragiques avant le dépistage ;
7. Le représentant légalement autorisé du sujet (c.-à-d. tuteur) comprend et connaît parfaitement cette étude et signe le consentement éclairé. Les enfants ayant la capacité de donner un consentement éclairé (âgés de ≥ 8 ans) doivent être informés et signer volontairement le consentement éclairé ;

Critère d'exclusion:

1. Les personnes qui ont été allergiques à l'un des composants de la préparation EVI (y compris, mais sans s'y limiter, les protéines de souris ou de hamster ou le vaccin viral, la préparation de recombinaison génique contenant des protéines de souris ou de hamster, etc.) ; Ceux qui ont eu des réactions indésirables graves à des injections de vaccin précédentes ou qui ne se sont pas remis de réactions indésirables légères à modérées aux injections de vaccin ; 2.Patients présentant une hypersensibilité ou une anaphylaxie après injection de facteur de coagulation VI ou de produits protéiques de fusion Fc ; 3. Inhibiteur positif du facteur VI lors du dépistage (20,6 BU/mL), ou antécédents d'inhibiteur du facteur VI, ou antécédents familiaux d'inhibiteur ; 4. les résultats de dépistage de l'antigène du facteur von Willebrand (vWE) étaient inférieurs à la limite inférieure de la valeur normale ; 5. Anémie sévère (hémoglobine <60 g/L) au moment du dépistage ; 6. Numération plaquettaire <100 × 10⁹ lors du dépistage /L ; 7.fonction hépatique anormale : alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ; Bilirubine sérique (TBIL> 3 × LSN ; 8. Patients présentant une fonction rénale anormale : créatinine sérique (SCr) > 1,5 × LSN ou selon la clairance de la créatinine calculée par la formule de Cockcroft-Gault < 60 mL/min (CTCAE niveau 1) ; 9. hépatite Le test d’antigène de surface du virus B (AgHBs), d’anticorps du virus de l’hépatite C (VHC), d’anticorps anti-virus de l’immunodéficience humaine (Anti-VIH) et d’anticorps spécifique anti-tréponème pallidum (Anti-TP) a un ou plusieurs résultats positifs ; 10. Patients présentant un dysfonctionnement de la coagulation autre que l'hémophilie A ; 11. avez d'autres problèmes de santé pouvant augmenter le risque de saignement ou de caillots sanguins ; 12. Vous souffrez d'un trouble mental connu pouvant affecter la conformité au procès ; 13. Patients ayant utilisé des préparations EV de n'importe quelle demi-vie standard (par exemple, Bekochi, Koyuki, Biinstop, Renjie, etc.) dans les 3 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose ; Patients ayant utilisé d'autres préparations FVI d'extension de demi-vie dans les 4 jours ou 5 demi-vies précédant l'administration (plus âgés au moment de la récupération) ; 14. Patients ayant utilisé l'émésezumab dans les 6 mois précédant la première administration ; 15. Maladies cardiovasculaires et cérébrovasculaires graves, telles que l'artérite cérébrale, la maladie de Moyamoya, les accidents vasculaires cérébraux, la myocardite virale, l'endocardite, la fibroplasie endocardique, l'arythmie sévère, l'insuffisance cardiaque congestive (grade > III de la New York Heart Association), l'hypertension non contrôlée, la maladie thromboembolique et le diabète non contrôlé, survenu dans les 6 mois précédant le premier médicament ; 16. Patients ayant utilisé un traitement par anticorps monoclonaux, des produits à base de protéines de fusion Fc ou des immunoglobulines intraveineuses dans les 3 mois précédant la première dose ; 17.ceux qui ont subi des interventions chirurgicales majeures et des transfusions de sang ou de composants sanguins dans les 4 semaines précédant l'administration initiale, ou qui envisagent de subir une intervention chirurgicale élective (autre qu'une intervention chirurgicale mineure telle qu'une extraction dentaire) pendant la période de traitement à l'étude ; Ceux qui ont subi des interventions chirurgicales majeures et des transfusions de sang ou de composants sanguins dans les 4 semaines précédant l'administration initiale, ou qui envisagent de subir une intervention chirurgicale élective pendant la période de traitement à l'étude ; 18. patients présentant de la fièvre, une infection active, des allergies (telles que rhinite allergique, asthme allergique, dermatite allergique, etc.) dans les 2 semaines précédant la première dose ； 19. personnes atteintes de maladies d'immunodéficience ou de maladies auto-immunes telles que le lupus érythémateux disséminé, ou avez des antécédents de transplantation d'organes ou de cellules souches ; Les immunomodulateurs systémiques (tels que les corticostéroïdes (dose équivalente > 10 mg/jour de prednisone), l'interféron alpha, les immunoglobulines, le cyclophosphamide, la cyclosporine, etc.) utilisés dans les 14 jours précédant la première administration ou prévus pendant la période d'étude étaient autorisés à être utilisés par voie inhalée. , corticostéroïdes nasaux, oculaires, intra-articulaires ou topiques ; 20.patients qui ont été traités avec une anticoagulation (autre qu'un traitement de scellement à l'héparine) ou des inhibiteurs de l'agrégation plaquettaire dans les 7 jours précédant l'administration initiale ou qui ont nécessité une anticoagulation (autre qu'un traitement de scellement à l'héparine) ou des inhibiteurs de l'agrégation plaquettaire pendant le traitement à l'étude ; 21. Les participants qui ont participé à d'autres essais cliniques dans le mois précédant le dépistage ; 22. souffraient d'autres problèmes de santé graves dont les chercheurs ne pensaient pas pouvoir bénéficier ; Il souffrait d'une grave maladie de peau qui empêchait l'observation de la réaction locale à l'injection.

23. Sujets jugés inappropriés par d'autres enquêteurs.