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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza di FRSW107 in pazienti pediatrici con emofilia A grave

17 giugno 2024 aggiornato da: Jiangsu Gensciences lnc.

Uno studio clinico aperto e multicentrico di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza della proteina di fusione ricombinante del fattore di coagulazione umano Ⅷ-Fc (FRSW107) per l'iniezione in pazienti pediatrici con emofilia A grave

Questo studio è stato diviso in quattro fasi: periodo di screening, periodo di prova principale, periodo di estensione e periodo di follow-up.

Nello studio principale, entrambi i gruppi hanno ricevuto terapia profilattica con FRSW107. La dose iniziale raccomandata per la somministrazione profilattica era di 50 UI/kg, l’intervallo di dose era compreso tra 25 e 50 UI/kg e la frequenza di somministrazione raccomandata era una volta ogni tre giorni (Q3D). L'intervallo di dosaggio può essere aggiustato in base alla risposta del paziente. Il periodo principale dello studio era la profilassi fino a ≥ 50 giorni di esposizione (ED) e ≥ 6 mesi.

Lo sperimentatore può aggiustare la dose in base all'efficacia clinica dei soggetti (la comparsa di sanguinamento e le sue manifestazioni cliniche) e alla concentrazione della valle FⅧ secondo i seguenti principi.

Se necessario, lo sperimentatore può aggiustare l'intervallo di dosaggio in base all'efficacia clinica del soggetto (la comparsa di sanguinamento e le sue manifestazioni cliniche) e alla concentrazione di FⅧ. Si consiglia agli sperimentatori di informare gli sponsor o i loro partner di ricerca quando si aggiustano le dosi e gli intervalli di dosaggio durante la profilassi.

Dopo che i partecipanti hanno completato la profilassi fino a ≥ 50 ED e ≥ 6 mesi, sono state utilizzate la volontà dei partecipanti e la valutazione dello sperimentatore per decidere se partecipare allo studio esteso. Tutti i soggetti entrati nella fase estesa hanno continuato con il regime profilattico originale fino alla somministrazione di 100 ED.

Durante il periodo di sperimentazione principale e il periodo prolungato di trattamento preventivo, se i soggetti presentano eventi di emorragia da rottura che richiedono un trattamento, può essere eseguito il trattamento emostatico dell'emorragia da rottura con farmaci sperimentali. I ricercatori possono fare riferimento alla guida al trattamento per diversi gradi di sanguinamento nella Tabella 6-1. Tenendo conto della dose profilattica del soggetto, della gravità del sanguinamento, della sede e dell'entità del sanguinamento, dello stato clinico e dei precedenti risultati farmacocinetici (se presenti), lo sperimentatore determina la dose appropriata da somministrare (intervallo di dose raccomandato: da 25 a 50 UI/kg) e i tempi di somministrazione fino a quando lo sperimentatore non ha valutato un controllo significativo degli episodi emorragici (ad es. riduzione del dolore e del gonfiore) o ritorno all’attività pre-sanguinamento. Se l'episodio emorragico si interrompe, il soggetto continuerà con la stessa dose e frequenza di farmaci profilattici di prima dell'episodio emorragico.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

76

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Chongqing, Cina
        • Children's Hospital Affiliated to Chongqing Medical University
        • Contatto:
          • Jianwen Xiao
      • Guangzhou, Cina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
        • Contatto:
          • Xiaoqin Feng
      • Guangzhou, Cina
        • Guangzhou Women and Children Medical Center
        • Contatto:
          • Hua Jiang
      • Guizhou, Cina
        • Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Contatto:
          • Jiao Jin
      • Hangzhou, Cina
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:
          • Weiqun Xu
      • Hefei, Cina
        • The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contatto:
          • Ningling Wang
      • Hefei, Cina
        • Anhui Children's Hospital
        • Contatto:
          • Tianping C, PhD
      • Nanjing, Cina
        • Nanjing Children's Hospital
        • Contatto:
          • Yongjun Fang
      • Qingdao, Cina
        • Affiliated Hospital of Qingdao University
        • Investigatore principale:
          • Yu Cao
        • Contatto:
          • Lirong Sun
      • Shenzhen, Cina
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Contatto:
          • Sixi Liu
      • Taiyuan, Cina
        • Shanxi Children's Hospital
        • Contatto:
          • Haiyan Lu
      • Tianjing, Cina
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital Medical University
        • Contatto:
          • Runhui Wu, PhD
      • Wuhan, Cina
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Contatto:
          • Qun Hu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini <12 anni, maschi;
  2. Peso >10 kg;
  3. pazienti clinicamente confermati affetti da emofilia A grave (definita come conferma al momento dello screening o in precedenti cartelle cliniche: attività del fattore VI della coagulazione <1%);
  4. Pazienti trattati, ovvero coloro che avevano precedentemente ricevuto un trattamento EVI e soddisfacevano i seguenti criteri: pazienti di età <6 anni che erano stati trattati con fattore VI della coagulazione per >50 giorni di esposizione (ED250) e pazienti di età <26 anni che erano stati trattati con fattore VI della coagulazione per >150 giorni di esposizione(>150);
  5. Tempo di protrombina normale (PT) o rapporto internazionale normalizzato (INR) <1,3;
  6. Almeno 6 mesi di trattamento e registrazioni dettagliate degli eventi di sanguinamento prima dello screening;
  7. Il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto (es. tutore) comprende e conosce pienamente questo studio e firma il consenso informato. I bambini con capacità di dare il consenso informato (≥ 8 anni) dovrebbero essere informati e firmare il consenso informato volontariamente;

Criteri di esclusione:

1. Persone che sono state allergiche a qualsiasi componente della preparazione EVI (inclusi ma non limitati a proteine ​​di topo o criceto o vaccino virale, preparazione per la ricombinazione genetica contenente proteine ​​di topo o criceto, ecc.); Coloro che hanno avuto reazioni avverse gravi a precedenti iniezioni di vaccino o non si sono ripresi da reazioni avverse da lievi a moderate alle iniezioni di vaccino; 2.Pazienti con ipersensibilità o anafilassi dopo iniezione di prodotti a base di proteina di fusione del fattore VI della coagulazione o Fc; 3. Inibitore del fattore VI positivo allo screening (20,6 BU/mL), o storia precedente di inibitore del fattore VI, o storia familiare di inibitore; 4.i risultati dello screening dell'antigene del fattore von Willebrand (vWE) erano inferiori al limite inferiore del valore normale; 5.Anemia grave (emoglobina <60 g/l) al momento dello screening; 6. Conta piastrinica <100×10⁹ durante lo screening /L; 7.funzione epatica anormale: alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >3 volte il limite superiore della norma (ULN); Bilirubina sierica (TBIL>3×ULN; 8. Pazienti con funzionalità renale anormale: creatinina sierica (SCr) >1,5×ULN o secondo la clearance della creatinina calcolata con la formula di Cockcroft-Gault < 60 ml/min (CTCAE livello 1); 9. epatite Il test dell'antigene di superficie del virus B (HBsAg), dell'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV), dell'anticorpo anti-virus dell'immunodeficienza umana (anti-HIV) e dell'anticorpo specifico anti-treponema pallido (anti-TP) ha uno o più risultati positivi; 10. Pazienti con disfunzioni della coagulazione diverse dall'emofilia A; 11.soffrono di altre condizioni mediche che possono aumentare il rischio di sanguinamento o di coaguli di sangue; 12. Avere un disturbo mentale noto che potrebbe influenzare la compliance allo studio; 13. Pazienti che hanno utilizzato preparati EV con qualsiasi emivita standard (ad esempio Bekochi, Koyuki, Biinstop, Renjie, ecc.) entro 3 giorni o 5 emivite prima della prima dose; Pazienti che hanno utilizzato qualsiasi altra preparazione FVI con estensione dell'emivita entro 4 giorni o 5 emivite prima della somministrazione (più anziani al momento del recupero); 14. Pazienti che hanno utilizzato emesezumab nei 6 mesi precedenti la prima dose; 15. Gravi malattie cardiovascolari e cerebrovascolari, come arterite cerebrale, malattia di Moyamoya, ictus, miocardite virale, endocardite, fibroplasia endocardica, aritmia grave, insufficienza cardiaca congestizia (grado > III della New York Heart Association), ipertensione non controllata, malattia tromboembolica e diabete non controllato, si è verificato entro 6 mesi prima del primo farmaco; 16. Pazienti che avevano utilizzato terapia con anticorpi monoclonali, prodotti a base di proteina di fusione Fc o immunoglobuline per via endovenosa entro 3 mesi prima della prima dose; 17.coloro che sono stati sottoposti a interventi chirurgici importanti e trasfusioni di sangue o componenti del sangue nelle 4 settimane precedenti la dose iniziale o che pianificano di sottoporsi a un intervento chirurgico elettivo (diverso da un intervento chirurgico minore come l'estrazione di un dente) durante il periodo di trattamento dello studio; Coloro che sono stati sottoposti a interventi chirurgici importanti e trasfusioni di sangue o componenti del sangue nelle 4 settimane precedenti la dose iniziale o che pianificano di sottoporsi a un intervento chirurgico elettivo durante il periodo di trattamento dello studio; 18.pazienti con febbre, infezioni attive, allergie (come rinite allergica, asma allergica, dermatite allergica, ecc.) nelle 2 settimane precedenti la prima dose; 19.persone con malattie da immunodeficienza o malattie autoimmuni come lupus eritematoso sistemico, o avere una storia di trapianto di organi o trapianto di cellule staminali; Era consentito l'uso di immunomodulatori sistemici (come corticosteroidi (dose equivalente di prednisone >10 mg/die), interferone alfa, immunoglobuline, ciclofosfamide, ciclosporina, ecc.) utilizzati nei 14 giorni precedenti la prima somministrazione o pianificati durante il periodo di studio. corticosteroidi nasali, oculari, intraarticolari o topici; 20.pazienti trattati con qualsiasi anticoagulante (diverso dal trattamento di sigillatura con eparina) o inibitori dell'aggregazione piastrinica nei 7 giorni precedenti la somministrazione iniziale o che necessitavano di anticoagulanti (diversi dal trattamento di sigillatura con eparina) o inibitori dell'aggregazione piastrinica durante la terapia in studio; 21. Partecipanti che hanno partecipato ad altri studi clinici entro 1 mese prima dello screening; 22.avevano altre gravi condizioni mediche dalle quali i ricercatori non credevano di poter trarre beneficio; Soffriva di una grave malattia della pelle, che interferiva con l'osservazione della reazione locale all'iniezione.

23. Soggetti ritenuti non idonei da altri ricercatori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Il periodo di prova principale e il periodo di estensione
Gruppo 1:≥6 anni e <12 anni; Gruppo 2: pazienti pediatrici di età <6 anni Trattamento preventivo: si raccomandano 25~50 UI/kg, Q3D, può aggiustare la dose a 65 UI/kg in base alla risposta del paziente e, se necessario, lo sperimentatore può aggiustare la frequenza di somministrazione in base sull'esito clinico del soggetto (la comparsa di sanguinamento e le sue manifestazioni cliniche) e sulla concentrazione della valle del FVIII. Il prelievo intensivo di sangue PK verrà eseguito per il sottogruppo PK in V1 (DO) e il prelievo di sangue PK appropriato verrà eseguito in altri luoghi specificati. visitare i punti temporali. Dopo il completamento di ∠50 ED e 26 mesi di trattamento, il regime profilattico originale può essere continuato fino a 100 ED
Droga: FRSW107
sperimentale: Q3D.≥50ED, Fase di espansione: Q3D.100ED
Altri nomi:
  • Fattore della coagulazione umano ricombinante Ⅷ, proteina di fusione Fc per preparazioni iniettabili

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ABR
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di sanguinamenti durante il periodo di trattamento/(Numero di giorni di trattamento/365,25)
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AJBR
Lasso di tempo: 1 anno
tasso annuo di sanguinamento articolare spontaneo e tasso annuo di sanguinamento articolare traumatico
1 anno
AE/ADR
Lasso di tempo: 1 anno
Frequenza e gravità di tutti gli AE/ADR e SAE/SAR
1 anno
Incidenza dell'inibitore FⅧ positivo
Lasso di tempo: 1 anno
È stato adottato il metodo Bethesda migliorato da Nijmegen. Generalmente, i titoli di 20,6 BU/ml sono risultati positivi per due test nell'arco di 1-4 settimane. Oltre al periodo di screening, i risultati di rilevamento degli inibitori di FV1 sono 137/137Numero schema: SS-107-11103 ConfidentialNumero versione: 4.0 Data versione: 07 agosto 2023Il titolo era 20,6 BU/ml ed è stato programmato un nuovo test entro 1-4 settimane. Ad ogni visita, era richiesto un periodo di washout di FV1 minimo di 72 ore prima della raccolta dei campioni per il test degli inibitori.
1 anno
Cmax
Lasso di tempo: 1 anno
Cmax
1 anno
Tmax
Lasso di tempo: 1 anno
Tmax
1 anno
Attività FⅧ
Lasso di tempo: 1 anno
L'attività FⅧ scende al 10%, 5%, 3%, 1% del tempo
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di indipendenza funzionale nell'emofilia
Lasso di tempo: 1 anno
La FISH comprende elementi percepiti come importanti dalle persone affette da emofilia, è basata sulle prestazioni ed è relativamente sicura da eseguire. Più alto è il punteggio, meglio è
1 anno
Inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: 1 anno
Più alto è il punteggio, meglio è
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jiangsu Gensciences lnc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

25 dicembre 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SS-107-III03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

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