중증 혈우병 A 소아 환자에서 FRSW107의 효능 및 안전성에 대한 연구

포함 기준:

1. 12세 미만 어린이, 남성;
2. 무게 >10kg;
3. 임상적으로 확인된 중증 혈우병 A 환자(스크리닝 당시 또는 이전 의료 기록에서 확인된 것으로 정의: 응고인자 VI 활성 <1%);
4. 치료받은 환자, 즉 이전에 EVI 치료를 받았고 다음 기준을 충족하는 환자: 50일 이상의 노출일(EDs250) 동안 응고인자 VI으로 치료를 받은 <6세 환자 및 치료를 받은 <26세 환자 >150 노출일(>150) 동안 응고인자 VI으로 치료함;
5. 정상 프로트롬빈 시간(PT) 또는 국제 표준화 비율(INR) <1.3;
6. 스크리닝 전 최소 6개월의 치료 및 출혈 사건에 대한 자세한 기록;
7. 피험자의 법적 대리인(예: 보호자)은 본 연구에 대해 완전히 이해하고 알고 있으며 사전 동의에 서명합니다. 사전 동의를 제공할 능력이 있는 아동(8세 이상)에게 자발적으로 사전 동의에 대한 정보를 제공하고 서명해야 합니다.

제외 기준:

1. EVI 제제(마우스 또는 햄스터 단백질 또는 바이러스 백신, 마우스 또는 햄스터 단백질을 함유한 유전자 재조합 제제 등을 포함하되 이에 국한되지 않음)의 모든 성분에 알레르기가 있는 사람 이전 백신 접종에 대해 중대한 이상반응이 있었거나, 백신 접종에 대한 경증 내지 중등도의 이상반응에서 회복되지 아니한 자 2. 응고인자 VI 또는 Fc 융합단백질 제제 투여 후 과민증 또는 아나필락시스 증상이 있는 환자 3. 스크리닝 시 양성 제VI 인자 억제제(20.6 BU/mL), 또는 제VI 인자 억제제의 과거력 또는 억제제의 가족력; 4. vWE(vWE) 항원의 스크리닝 결과가 정상 하한치보다 낮았습니다. 5. 스크리닝 당시 심각한 빈혈(헤모글로빈 <60g/L); 6. 스크리닝 동안 혈소판 수 <100×10⁹/L; 7. 비정상적인 간 기능: 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 정상 상한치(ULN)의 3배; 혈청 빌리루빈(TBIL>3× ULN; 8. 비정상적인 신장 기능을 가진 환자: 혈청 크레아티닌(SCr) >1.5×ULN 또는 Cockcroft-Gault 공식으로 계산된 크레아티닌 청소율 < 60 mL/min(CTCAE 레벨 1)에 따름; 9. 간염 10. B형 바이러스 표면항원(HBsAg), C형간염바이러스(HCV) 항체, 항인체면역결핍바이러스 항체(Anti-HIV), 항트레포네마 팔리듐 특이적 항체(Anti-TP) 검사에서 1개 이상 양성인 경우, 10. 혈우병 A 이외의 응고 기능 장애가 있는 환자; 11.출혈이나 혈전의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 질병이 있는 경우 12. 임상시험 준수에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려진 정신 장애가 있는 경우 13. 첫 번째 투여 전 3일 또는 5회 반감기 이내에 표준 반감기의 EV 제제(예: Bekochi, Koyuki, Biinstop, Renjie 등)를 사용한 환자 투여 전 4일 또는 5일 반감기 이내에 다른 반감기 연장 FVI 제제를 사용한 환자(검색 당시 나이가 더 많았음) 14. 첫 투여 전 6개월 이내에 에메세주맙을 사용한 환자 15. 뇌동맥염, 모야모야병, 뇌졸중, 바이러스성 심근염, 심내막염, 심내막섬유증식증, 중증 부정맥, 울혈성 심부전(뉴욕심장학회 등급 > III), 조절되지 않는 고혈압, 혈전색전증, 조절되지 않는 당뇨병 등 중증 심혈관 및 뇌혈관 질환, 첫 번째 약물 투여 전 6개월 이내에 발생했습니다. 16. 1차 투여 전 3개월 이내에 단클론항체치료제, Fc융합단백제제, 정맥주사용 면역글로불린을 사용한 환자. 17. 초회 투여 전 4주 이내에 대수술 및 혈액 또는 혈액성분의 수혈을 받았거나, 연구 치료 기간 동안 선택적 수술(발치 등 경미한 수술 제외)을 받을 예정인 자. 초회 투여 전 4주 이내에 대수술 및 혈액 또는 혈액성분의 수혈을 받았거나, 연구 치료 기간 동안 선택적 수술을 받을 예정인 자 18. 초회 투여 전 2주 이내에 발열, 활동성 감염, 알레르기(알레르기성 비염, 알레르기성 천식, 알레르기성 피부염 등) 증상이 있었던 환자; 19. 전신홍반루푸스 등 면역결핍질환 또는 자가면역질환이 있는 자, 또는 장기 이식 또는 줄기세포 이식 이력이 있는 경우 첫 투여 전 14일 이내에 사용되었거나 연구 기간 동안 계획된 전신 면역조절제(예: 코르티코스테로이드(>10mg/일 등가 용량의 프레드니손), 알파-인터페론, 면역글로불린, 사이클로포스파미드, 사이클로스포린 등)는 흡입용으로 사용이 허용되었습니다. 비강, 안구, 관절내 또는 국소 코르티코스테로이드; 20. 최초 투여 전 7일 이내에 항응고제(헤파린 밀봉 치료 제외) 또는 혈소판 응집 억제제로 치료를 받았거나 연구 요법 중 항응고제(헤파린 밀봉 치료 제외) 또는 혈소판 응집 억제제가 필요한 환자; 21. 스크리닝 전 1개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 적이 있는 자 22. 연구자들이 혜택을 받을 수 있다고 생각하지 않는 기타 심각한 의학적 상태를 가지고 있었습니다. 그는 심각한 피부 질환을 앓고 있어 국소 주사 반응을 관찰하는 데 지장을 받았습니다.

23. 다른 연구자가 부적합하다고 판단한 피험자.