Phase-II-Studie mit Clofarabin bei pädiatrischen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML).

Einschlusskriterien:

• Eine AML-Diagnose gemäß FAB-Klassifikation mit mehr als oder gleich 25 % Blasten im Knochenmark haben.
• Zum Zeitpunkt der Erstdiagnose höchstens 21 Jahre alt sein.
• Sie dürfen nicht für eine Therapie mit höherem Heilungspotenzial in Frage kommen und müssen sich in einem ersten oder nachfolgenden Rückfall befinden und/oder refraktär sein. Wenn sich gezeigt hat, dass eine alternative Therapie das Überleben in einer analogen Population verlängert, sollte diese dem Patienten angeboten werden, bevor diese Studie besprochen wird.
• Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie (M3) müssen mit mindestens 2 Regimen behandelt worden sein – einem Retinsäure-haltigen Regime und einem Arsentrioxid-haltigen Regime, bevor sie für diese Studie in Betracht gezogen werden.
• Haben Sie einen Karnofsky Performance Status (KPS) von größer oder gleich 70.
• Stellen Sie eine unterzeichnete, schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und die Zustimmung von Patienten im Alter von mindestens 7 Jahren gemäß den lokalen IRB- und institutionellen Anforderungen bereit.
• Eine ausreichende Organfunktion haben, wie durch die folgenden Laborwerte angezeigt, die innerhalb von 2 Wochen vor der Registrierung erhalten wurden: Serumbilirubin kleiner oder gleich 1,5 x ULN; AST und ALT kleiner oder gleich 5 x ULN; Serumkreatinin weniger als 2 x ULN für das Alter. ULN = Institutionelle Obergrenze des Normalwerts

Ausschlusskriterien:

• Vorherige Behandlung mit Clofarabin.
• Haben Sie eine aktive, unkontrollierte systemische Infektion, die zum Zeitpunkt der Behandlung als opportunistisch, lebensbedrohlich oder klinisch signifikant angesehen wird.
• Schwanger sind oder stillen. Männliche und weibliche Patienten, die fruchtbar sind, müssen zustimmen, ein wirksames Mittel zur Empfängnisverhütung (z. B. Latexkondom, Diaphragma, Portiokappe usw.) zu verwenden, um eine Schwangerschaft zu vermeiden.
• Haben Sie psychiatrische Störungen, die die Einwilligung, Studienteilnahme oder Nachsorge beeinträchtigen würden.
• Erhalten Sie eine andere Chemotherapie. Die Patienten müssen seit mindestens 2 Wochen keine vorherige Therapie mehr haben (mit Ausnahme der intrathekalen Therapie, die bis zu 24 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erlaubt ist) und müssen sich vor der Aufnahme von der akuten Toxizität aller vorherigen Therapien erholt haben. Die Behandlung kann nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor von ILEX früher beginnen, wenn vor diesem Zeitpunkt Anzeichen für einen Krankheitsrückfall vorliegen.
• Haben Sie eine andere schwere Begleiterkrankung, die den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würde.
• Haben Sie eine symptomatische ZNS-Beteiligung.
• Febrile Neutropenie zum Zeitpunkt des Studieneintritts.
• Bekannte oder vermutete Pilzinfektion (z. Patienten unter parenteraler antimykotischer Therapie).