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Therapeutische Wirkung des rekombinanten menschlichen Wachstumshormons (rhGH) auf die Myopathie der Cystinose

19. Oktober 2017 aktualisiert von: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Hintergrund:

-(Grad)ystinose ist eine Erbkrankheit. Wenn es nicht richtig behandelt wird, kann es Muskelschwund und -schwäche sowie Nierenschäden verursachen. Forscher wollen herausfinden, ob Wachstumshormon (GH) Menschen mit Cystinose helfen kann.

Zielsetzung:

- Um zu erfahren, ob die GH-Behandlung den Muskelschwund verlangsamen oder umkehren und die Muskelkraft bei Menschen mit Cystinose verbessern kann.

Teilnahmeberechtigung:

- Personen ab 18 Jahren, die bereits im Protokoll 78-HG-0093 eingeschrieben sind.

Design:

  • Die Teilnehmer werden für acht 3- bis 4-tägige Besuche in der Klinik aufgenommen, meist im Abstand von vier Monaten.
  • Bei jedem Besuch werden die Teilnehmer einer Anamnese und körperlichen Untersuchung unterzogen und Urin- und Blutproben entnommen.
  • Im Monat 0 oder 13 absolvieren die Teilnehmer Tests, die bei ihrem 12- oder 25-Monats-Besuch wiederholt werden:
  • Sie werden einer Augenuntersuchung, medizinischen Konsultationen und Kraft- und Bewegungstests unterzogen.
  • Sie werden Fragebögen ausfüllen.
  • Sie können Tests der Herzaktivität und Lungenfunktion haben.
  • Sie erhalten eine Ultraschalluntersuchung ihrer Arm- und Handmuskulatur. Sie werden einen Scan ihrer Beine machen, während sie in einem Magnetresonanztomographen (einem großen Metallzylinder) liegen. Sie werden einem DEXA-Knochenscan unterzogen (zwei Röntgenstrahlen messen die Körperzusammensetzung). Sie werden auch Barium schlucken, während die Röntgenbildgebung die Rachenmuskulatur aufzeichnet.
  • Den Teilnehmern wird nach dem Zufallsprinzip zugeteilt, ob sie in den ersten 12 Monaten GH erhalten oder nicht erhalten. Dann, im 13. Monat, wenn sie GH erhalten haben, werden sie für die nächsten 12 Monate wechseln.
  • Die Teilnehmer nehmen GH als tägliche Injektion ein. Ihnen wird beigebracht, wie man die Injektionen verabreicht.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Cystinose ist eine autosomal rezessiv vererbte Speicherkrankheit, die auf einen fehlerhaften Transport der Aminosäure Cystin aus zellulären Lysosomen zurückzuführen ist. Die Akkumulation von Cystin führt zu zellulärer Dysfunktion in den meisten Organen und Geweben. Die verfügbare Behandlung mit dem Cystin-abbauenden Mittel Cysteamin kann Organschäden, einschließlich Muskelschäden, verhindern oder verzögern. Bei schlecht behandelten Patienten schwächt jedoch eine fortschreitende vakuoläre Myopathie mit Muskelschwund beginnend im zweiten Lebensjahrzehnt einige Patienten erheblich. Die Muskelbiopsie zeigt prominente Vakuolen ohne Rand mit kleinen Ringfasern, aber keinen Hinweis auf eine endomysiale Entzündung. Plasma- und Muskel-Carnitin-Mangel, der den Fettsäurestoffwechsel der Mitochondrien beeinträchtigt, kann auch die Muskelenergieproduktion einschränken. Wachstumshormon (GH) kann möglicherweise dem Muskelschwund von Cystinose-Patienten entgegenwirken. Es hat durchweg anabole Wirkungen bei Patienten in unterernährten oder katabolen Zuständen hervorgerufen, indem es das Wachstum und die Entwicklung von Knochen, Bindegewebe, Eingeweiden, Fett und Muskel-Skelett-Muskeln förderte. GH hat sich in Dosen von etwa 0,006 bis 0,1 mg/kg/Tag als sicher und wirksam bei HIV/AIDS-Auszehrung, parenteraler Ernährungsabhängigem Kurzdarmsyndrom, pädiatrischer chronischer Nierenerkrankung und erwachsenen und pädiatrischen GH-Mangelzuständen erwiesen. Das aktuelle Protokoll ist eine randomisierte (mit oder ohne Behandlung) Crossover-Studie, um festzustellen, ob GH (0,03 mg/kg/Tag) für Muskelschwund bei Cystinose von Vorteil ist. Die Patienten werden 2 Jahre lang alle 4 Monate im NIH Clinical Research Center untersucht. Die Veränderung der Muskelmasse dient als primärer Ergebnisparameter, und rhGH (Humatrope) wird von Eli Lilly bereitgestellt. HumatropeR (Somatropin) ist derzeit von der FDA zugelassen für:

  • Behandlung von Kindern mit Kleinwuchs oder Wachstumsstörungen im Zusammenhang mit Wachstumshormon (GH)-Mangel, Turner-Syndrom, idiopathischem Kleinwuchs, SHOX-Mangel und Unfähigkeit, die Körpergröße nach einer Geburt im Schwangerschaftsalter aufzuholen.
  • Behandlung von Erwachsenen mit entweder in der Kindheit oder im Erwachsenenalter einsetzendem GH-Mangel.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Alter 18-70 Jahre, beide Geschlechter
  • Diagnose einer nephropathischen Cystinose bestätigt durch Leukozyten-Cystinspiegel
  • Nachweis einer Muskelbeteiligung wie Abnahme der Muskelmasse, Schwäche oder EMG-Befunde und/oder dokumentierte abnormale Schluckstudien und PFT-Ergebnisse
  • Fähigkeit, für Zulassungen zum NIH Clinical Research Center zu reisen
  • Einwilligungsfähigkeit
  • Entspricht dem Cysteamin-Behandlungsschema
  • Verfügbarkeit lokaler medizinischer Nachsorge

EINSCHLUSSKRITERIEN:

  • Sie sind nicht in der Lage, sich tägliche subkutane Injektionen selbst zu verabreichen, oder sie sind nicht in der Lage, ein Familienmitglied/eine Pflegekraft zu finden, die Ihnen diese verabreicht.
  • Alter <18
  • Psychiatrische Erkrankung oder neurologische Erkrankung, die die Compliance oder die Kommunikation mit dem Gesundheitspersonal beeinträchtigt
  • Aktuelle Malignität oder Vorgeschichte von Malignität
  • Unkontrollierte Hypertonie (Blutdruck >180 systolisch oder >95 diastolisch)
  • Schlecht kontrollierte Hyperglykämie (Nüchtern-Blutzuckerspiegel > 160)
  • Serumkreatininspiegel >1,8 mg/dl
  • Schwangerschaft

Kinder sind ausgeschlossen, weil die kritischen Fragen der Dosierung und Sicherheit bei Erwachsenen beantwortet werden können und weil Kinder mit Cystinose selten von den Symptomen einer Myopathie betroffen sind. Patienten mit chronischem Nierenversagen, die mit Hämodialyse behandelt werden, werden nicht von der Studie ausgeschlossen, da GH für solche Patienten nicht kontraindiziert ist. Patienten, die eine Nierentransplantation erhalten haben, werden nicht von der Studie ausgeschlossen, da die GH-Behandlung keine Kontraindikation für solche Patienten darstellt. Eingeschriebene Patienten müssen in der Lage sein, zum NIH zu reisen, falls nach der Entlassung aus dem NIH Clinical Research Center vor Ort unerwünschte Ereignisse auftreten. Andere medizinische Ausschlüsse helfen, die falsche Zuordnung von Nebenwirkungen zu rhGH zu vermeiden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zunahme der Muskelmasse und Verbesserung der Muskelkraft
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Galina V Nesterova, M.D., National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

26. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. April 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

6. November 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 140101
  • 14-HG-0101

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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