Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапевтическое действие рекомбинантного гормона роста человека (rhGH) на миопатию цистиноза

19 октября 2017 г. обновлено: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Задний план:

-(Степень)истиноз является наследственным заболеванием. Если не лечить правильно, это может привести к мышечной атрофии и слабости, а также к повреждению почек. Исследователи хотят узнать, может ли гормон роста (GH) помочь людям с цистинозом.

Задача:

- Узнать, может ли лечение гормоном роста замедлить или обратить вспять атрофию мышц и улучшить мышечную силу у людей с цистинозом.

Право на участие:

- Лица 18 лет и старше, уже зарегистрированные в протоколе 78-HG-0093.

Дизайн:

  • Участники будут госпитализированы в клинику на восемь 3-4 дневных посещений, в основном с интервалом в четыре месяца.
  • При каждом посещении участники будут собирать анамнез и физический осмотр, а также сдавать образцы мочи и крови.
  • На 0-м или 13-м месяце участники будут проходить тесты, которые будут повторяться при посещении через 12 или 25 месяцев:
  • Они пройдут осмотр глаз, медицинские консультации, силовые и двигательные тесты.
  • Они будут заполнять анкеты.
  • У них могут быть тесты сердечной деятельности и функции легких.
  • Им сделают ультразвуковое исследование мышц рук и кистей. Они будут сканировать свои ноги, лежа в аппарате магнитно-резонансной томографии (большой металлический цилиндр). У них будет сканирование костей DEXA (два рентгеновских луча измеряют состав тела). Они также будут глотать барий, в то время как рентгеновские снимки фиксируют мышцы горла.
  • Участникам будет случайным образом назначено либо получать, либо не получать GH в течение первых 12 месяцев. Затем, в 13-м месяце, если они получили GH, они перейдут на следующие 12 месяцев.
  • Участники будут принимать ГР в виде ежедневных инъекций. Их научат делать уколы.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цистиноз является аутосомно-рецессивным заболеванием накопления вследствие нарушения транспорта аминокислоты цистина из клеточных лизосом. Накопление цистина приводит к клеточной дисфункции в большинстве органов и тканей. Доступное лечение агентом, истощающим цистин, цистеамином, может предотвратить или отсрочить повреждение органов, в том числе мышц. Однако у плохо леченных пациентов прогрессирующая вакуолярная миопатия с атрофией мышц, начинающаяся на втором десятилетии жизни, приводит к значительному ухудшению состояния некоторых пациентов. Биопсия мышц демонстрирует заметные вакуоли без ободка с небольшими кольцевыми волокнами, но без признаков эндомизиального воспаления. Дефицит карнитина в плазме и мышцах, нарушающий метаболизм митохондриальных жирных кислот, также может ограничивать выработку мышечной энергии. Гормон роста (GH) потенциально может противодействовать истощению мышц у пациентов с цистинозом. Он неизменно вызывал анаболические эффекты у пациентов с истощением или катаболическими состояниями, усиливая рост и развитие костей, соединительной ткани, внутренних органов, жира и скелетно-мышечных мышц. GH в дозах примерно от 0,006 до 0,1 мг/кг/день доказал свою безопасность и эффективность при истощении при ВИЧ/СПИДе, синдроме короткой кишки, зависящем от парентерального питания, хронической болезни почек у детей, а также при состояниях дефицита GH у взрослых и детей. Текущий протокол представляет собой рандомизированное (с лечением или без лечения) перекрестное клиническое исследование, чтобы определить, полезен ли ГР (0,03 мг/кг/день) при атрофии мышц при цистинозе. Пациенты обследуются в Центре клинических исследований NIH каждые 4 месяца в течение 2 лет. Изменение мышечной массы будет служить основным параметром результата, а rhGH (Humatrope) будет предоставляться компанией Eli Lilly. HumatropeR (соматропин) в настоящее время одобрен FDA для:

  • Лечение детей с низкорослостью или задержкой роста, связанной с дефицитом гормона роста (GH), синдромом Тернера, идиопатической низкорослостью, дефицитом SHOX и неспособностью наверстать упущенное в росте при рождении, маленьком для гестационного возраста.
  • Лечение взрослых с дефицитом гормона роста в детстве или во взрослом возрасте.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
  • Возраст 18-70 лет, любой пол
  • Диагноз нефропатического цистиноза подтверждается уровнем цистина в лейкоцитах.
  • Доказательства вовлечения мышц, такие как уменьшение мышечной массы, слабость или результаты ЭМГ и/или документально подтвержденное исследование нарушения глотания и результаты PFT.
  • Возможность поехать в Центр клинических исследований NIH для госпитализации
  • Возможность согласия
  • Соответствует схеме лечения цистеамином
  • Наличие местного медицинского наблюдения

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

  • Не можете самостоятельно делать ежедневные подкожные инъекции или не можете найти члена семьи/лица, осуществляющего уход, для их введения вам.
  • Возраст <18
  • Психическое заболевание или неврологическое заболевание, препятствующее соблюдению режима или общению с медицинским персоналом
  • Текущее злокачественное новообразование или злокачественное новообразование в анамнезе
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия (артериальное давление >180 систолическое или >95 диастолическое)
  • Плохо контролируемая гипергликемия (уровень глюкозы в крови натощак >160)
  • Уровень креатинина в сыворотке >1,8 мг/дл
  • Беременность

Дети исключены из исследования, потому что важные вопросы дозировки и безопасности могут быть решены у взрослых, а дети с цистинозом редко страдают симптомами миопатии. Пациенты с хронической почечной недостаточностью, находящиеся на гемодиализе, не будут исключены из исследования, так как им не противопоказан ГР. Пациенты, перенесшие трансплантацию почки, не исключаются из исследования, поскольку лечение ГР не является противопоказанием для таких пациентов. Зарегистрированные пациенты должны иметь возможность приехать в NIH на случай, если неблагоприятные события произойдут локально после выписки из Центра клинических исследований NIH. Другие медицинские исключения помогут избежать ложного отнесения побочных эффектов к rhGH.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Увеличение мышечной массы и улучшение мышечной силы
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Следователи

  • Главный следователь: Galina V Nesterova, M.D., National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

26 марта 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 ноября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 апреля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 апреля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 апреля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 октября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 октября 2017 г.

Последняя проверка

6 ноября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 140101
  • 14-HG-0101

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования rh Гормон роста

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cameroon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться