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Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von inhaliertem Mannitol bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

6. Oktober 2020 aktualisiert von: Pharmaxis

Langzeitverabreichung von inhaliertem Mannitol bei zystischer Fibrose – Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

Diese Studie zielt darauf ab, prospektive Beweise für die Sicherheit und Wirksamkeit von Mannitol 400 mg b.i.d. in Fächern ab 18 Jahren.

Wir vermuten, dass inhaliertes Mannitol 400 mg b.i.d. wird die mittlere Veränderung vom FEV1-Ausgangswert (ml) im Vergleich zur Kontrolle über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum bei erwachsenen Probanden mit zystischer Fibrose erhöhen. Jede Verbesserung des FEV1 wird als klinisch bedeutsam angesehen, diese Studie hat jedoch einen Schwellenwert von 80 ml festgelegt, um eine angemessene Stichprobengröße für die statistische Aussagekraft zu bestimmen und gleichzeitig die Durchführbarkeit der Studie in einer Population mit seltenen Krankheiten beizubehalten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, parallelarmige, kontrollierte, multizentrische und interventionelle klinische Studie. Potenzielle Probanden unterschreiben das Einverständniserklärungsformular (ICF) und werden auf Eignung geprüft. Nachdem alle Einschluss- und Ausschlusskriterien erfüllt wurden, werden die Probanden einem Mannitol-Toleranztest (MTT) unterzogen. Die Probanden, die den MTT bestehen, werden randomisiert und erhalten inhalatives Mannitol (400 mg b.i.d.) oder die Kontrolle b.i.d. für einen Zeitraum von 26 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

423

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Bahia Blanca, Argentinien, 2401 (8001)
        • Hospital Interzonal General de Agudos Dr. Jose Penna
      • Buenos Aires, Argentinien, 1750
        • Hospital del Tórax Cetrángolo
      • Buenos Aires, Argentinien, 8000
        • Hospital Regional Español de Bahía Blanca
      • Cordoba, Argentinien, 1900 (5000)
        • Hospital San Roque
    • Provincia De Mendoza
      • Mendoza, Provincia De Mendoza, Argentinien, M5500CCG
        • INSARES
  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Adult Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, B-1090
        • UZ VUB
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • UZ Leuven
      • Liege, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Pediatrics Pulmonary Department Rambam Healthcare Campus
      • Petah-Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Spedali Civili Brescia
      • Milano, Italien
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Mil
      • Orbassano, Italien
        • Aou San Luigi Gonzaga
      • Parma, Italien
        • Aziendao Spedaliera Universitaria
      • Potenza, Italien
        • Cystic Fibrosis Center Hospital San Carlo
      • Roma, Italien
        • Centro Fibrosi Cistica Policlinico Umberto I
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integratadi Verona
  • Kanada
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • QEII Health Sciences Center
      • Montréal, Kanada, H2X 2L0
        • Institut de recherches cliniques de Montreal
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital, General Campus
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko, 44220
        • Unidad Medica de Occidente
      • Guadalajara, Mexiko, 44100
        • Instituto Jaliscience de Investigacion Clinica
      • Mexico City, Mexiko, CP 6700
        • Arke Estudios Clinicos S.A
      • Monterrey, Mexiko, 64460
        • CEPREP- Hospital Universitario
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Greenlane Hospital
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Dunedin, Neuseeland
        • Otago Respiratory Research Unit, Dunedin Hospital
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-308
        • Szpital Dziecięcy Polanki im. M. Płażyńskiego w Gdańsku sp.
      • Karpacz, Polen, 58-540
        • Centrum Medyczne Karpacz SA
      • Kielce, Polen, 25-381
        • Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im. W. Buszkowskiego
      • Lodz, Polen, 93-513
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.
      • Poznan, Polen, 60-569
        • Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Sanatorium Cassia-Villa Medica S.C.
      • Rzeszow, Polen, 35-612
        • Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucuresti, Rumänien, 050159
        • Institutul de Pneumoftiziologie "Marius Nasta" Bucuresti, Sectia Clinica Pneumologie V
      • Cluj - Napoca, Rumänien, 400371
        • Spitalul Clinic De Pneumoftiziologie "Leon Daniello" Cluj-Napoca
      • Lasi, Rumänien, 700115
        • Spitalul Clinic de Pneumoftiziologie Lasi
  • Russische Föderation
      • Barnaul, Russische Föderation, 656045
        • Tatiana I. Martynenko
      • Moscow, Russische Föderation, 105077
        • Pulmonology Research Institute
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation
        • Research and Clinical Center of interstitial and orphan lung diseases
      • Vladimir, Russische Föderation, 600023
        • Mikhail Smirnov
      • Yaroslavl, Russische Föderation, 150010
        • Clinical Hospital# 2
  • Slowakei
      • Banská Bystrica, Slowakei, 975 17
        • Oddelenie pneumológie a ftizeológie
      • Bratislava, Slowakei, 825 56
        • Imuno-alergologická ambulancia
      • Košice, Slowakei, 040 11
        • Detska fakultna nemocnica Kosice
  • Spanien
      • El Palmar, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitaro La Paz
      • Oviedo, Spanien, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Virgen del Rocio Hospital Unidad de Fibrosis Quistica
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario La Fe Neumología
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7700
        • University of Cape Town Lung Institute
      • Durban, Südafrika, 4001
        • St. Augustine's Medical Centre 2
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • FN BRNO
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49044
        • Dnipropetrovsk State Medical Academy, Faculty Theraphy and Endocrinology Chair
      • Kherson, Ukraine, 73000
        • Municipal Institution "Kherson City Clinical Hospital n.a. Afanasiy and Olha Tropin
      • Kremenchuk, Ukraine, 396170
        • Kremenchuk First City Hospital n.a. O.T.Bogaevskyy
      • Kryvyy Rig, Ukraine, 50047
        • Department of Pulmonology and Thoracic Surgery of Public Institution " Kryvyy Rig City Clinical Hospital # 8
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69600
        • Hospital Department of Municipal Institution "Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital"
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1125
        • Országos Korányi Tbc
      • Debrecen, Ungarn, H-1031
        • Klinikai Farmakológiai Központ
      • Mosdós, Ungarn, H-7257
        • Mosdós Tüdőgyógyintézet
      • Törökbálint, Ungarn, H-2045
        • Torokbalint Tudogyogyintezet
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
        • Dr Lawrence Sinde
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Pediatric Pulmonology
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of CA, Davis
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06102
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32204
        • Dr Mitchell Rothstein
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61537
        • Illinois Lung Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 64081
        • University of Kansas Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health Offices of Research Administration
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63143
        • Dr Joseph Ojile
    • New Hampshire
      • Bedford, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03110
        • Dartmouth-Hitchcock Specialty Care
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • The Cystic Fibrosis Center Beth Israel Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Dr Allen Dozor
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267-0564
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Pediatric Pulmonary & CF Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Dr Santiago Reyes
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Pediatric clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University Of SC
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • One Richland Medical Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. schriftliche Einwilligung zur Teilnahme an dieser Studie gemäß den örtlichen Vorschriften erteilt haben;
  2. eine bestätigte Diagnose von Mukoviszidose (positiver Schweißchloridwert ≥ 60 mEq/L) und/oder Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen haben, die mit CF übereinstimmen, begleitet von einem oder mehreren klinischen Merkmalen, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen);
  3. Mindestens 18 Jahre alt sein;
  4. Haben FEV1 > 40 % und < 90 % vorhergesagt (unter Verwendung von NHanes III [1]);
  5. In der Lage sein, alle Techniken durchzuführen, die zur Messung der Lungenfunktion erforderlich sind;
  6. Halten Sie sich an Erhaltungstherapien (Antibiotika und/oder rhDNase), falls verwendet, für mindestens 80 % der Zeit in den zwei Wochen vor Besuch 1 und
  7. Wenn rhDNase und/oder Erhaltungsantibiotika verwendet werden, muss die Behandlung mindestens 1 Monat vor dem Screening (Besuch 0) etabliert worden sein. Der Proband sollte für die Dauer der Studie auf rhDNase und/oder Erhaltungsantibiotika bleiben. Der Proband sollte während der Studie keine Behandlung mit rhDNase oder Erhaltungsantibiotika beginnen

Ausschlusskriterien:

  1. Ermittler, Standortpersonal, das direkt mit dieser Studie verbunden ist, oder ihre unmittelbaren Familienangehörigen sein. Unmittelbare Familie ist definiert als Ehegatte, Elternteil, Kind oder Geschwister, unabhängig davon, ob sie leiblich oder gesetzlich adoptiert sind;
  2. Als „todkrank“ oder für eine Lungentransplantation geeignet angesehen werden;
  3. Hatte eine Lungentransplantation;
  4. Verwenden Sie in den 2 Wochen vor Besuch 1 vernebelte hypertonische Kochsalzlösung zur Erhaltung;
  5. In den drei Monaten vor Besuch 0 eine signifikante Hämoptyse-Episode (> 60 ml) gehabt haben;
  6. In den drei Monaten vor Besuch 0 einen Myokardinfarkt erlitten haben;
  7. Hatten in den drei Monaten vor Besuch 0 einen zerebralen Gefäßunfall;
  8. Hatte in den drei Monaten vor Besuch 0 eine größere Augenoperation;
  9. Hatte in den drei Monaten vor Besuch 0 eine größere Bauch-, Brust- oder Gehirnoperation;
  10. ein bekanntes zerebrales, aortales oder abdominales Aneurysma haben;
  11. Sie stillen oder schwanger sind oder planen, während der Studie schwanger zu werden;
  12. Verwenden Sie eine unzuverlässige Form der Empfängnisverhütung (nur weibliche Probanden mit Risiko einer Schwangerschaft);
  13. Teilnahme an einer anderen investigativen Arzneimittelstudie, parallel zu oder innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening (Besuch 0);
  14. eine bekannte Allergie gegen Mannitol haben;
  15. Verwenden Sie nicht-selektive orale Betablocker;
  16. Unkontrollierten Bluthochdruck haben – d.h. systolischer Blutdruck > 190 und/oder diastolischer Blutdruck > 100;
  17. einen Zustand haben oder sich in einer Situation befinden, die nach Ansicht des Ermittlers den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen, Ergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie erheblich beeinträchtigen kann; oder
  18. Haben Sie ein fehlgeschlagenes oder unvollständiges MTT bei Studieneintritt (wie in Abschnitt 8.1.1.1 bewertet).
  19. Der Proband darf während der Studie keine Behandlung mit rhDNase oder Erhaltungsantibiotika beginnen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Versuchsarm A
Aktive Behandlung. Inhaliertes Mannit
Arzneimittel: Inhaliertes Mannit
Inhaliertes Mannitol 400 mg BD für 26 Wochen
PLACEBO_COMPARATOR: Arm B - Steuerung
Arm B
Arzneimittel: Placebo-Komparator: Arm B – Kontrolle
Placebo-Vergleichsgruppe: Arm B – Kontrolle BD für 26 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung von FEV1 (ml) gegenüber dem Ausgangswert (Besuch 1) über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum (bis Besuch 4).
Zeitfenster: 26 Wochen

Die mittlere absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangs-FEV1 (ml) über 26 Wochen (gemessen in Woche 6, 14 und 26) wird zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit einem auf REML (Restricted Maximum Likelihood) basierenden Ansatz mit wiederholten Messungen verglichen.

Die dargestellten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die durchschnittliche Veränderung über die 6-, 14- und 26-wöchigen Besuche.

Fehlende Werte aufgrund eines Rückzugs aus Gründen der Sicherheit oder Wirksamkeit wurden unter Verwendung eines Baseline-Observation-Carry-Forward-Ansatzes (BOCF) imputiert.
26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung gegenüber dem FVC-Ausgangswert (ml) über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum
Zeitfenster: 26 Wochen

Bestimmung, ob inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrollgruppe zur Verbesserung der Lungenfunktion überlegen ist, gemessen anhand der mittleren Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) (mL) zum Ausgangswert über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum bei erwachsenen Probanden mit zystischer Fibrose (CF) .

Die mittlere absolute Änderung der FVC zu Studienbeginn (ml) über 26 Wochen wird zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit einem auf REML (Restricted Maximum Likelihood) basierenden Ansatz mit wiederholten Messungen verglichen.

Die dargestellten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemittelt über den Behandlungszeitraum (dh der Durchschnitt der Veränderungen nach 6 Wochen, 14 Wochen und 26 Wochen).

Fehlende Werte aufgrund eines Rückzugs aus Gründen der Sicherheit oder Wirksamkeit wurden unter Verwendung eines Baseline-Observation-Carry-Forward-Ansatzes (BOCF) imputiert.
26 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum
Zeitfenster: 26 Wochen

Um zu bestimmen, ob inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrolle bei der Verlängerung der Zeit bis zur ersten protokolldefinierten Lungenexazerbation über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum bei erwachsenen Probanden mit CF überlegen ist.

Protokolldefinierte pulmonale Exazerbationen sind solche, bei denen 4 oder mehr Symptome aufgezeichnet und mit IV-Antibiotika behandelt werden
26 Wochen
Anzahl der Tage mit Antibiotika (oral, inhaliert oder i.v.) aufgrund einer Lungenexazerbation
Zeitfenster: 26 Wochen

Um zu bestimmen, ob bei erwachsenen Patienten mit CF inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrolle überlegen ist, um die Anzahl der Tage mit Antibiotika aufgrund von protokolldefinierten Lungenexazerbationen zu verringern.

Sich überschneidende Antibiotika werden separat gezählt.
26 Wochen
Anzahl der Tage im Krankenhaus aufgrund einer Lungenexazerbation
Zeitfenster: 26 Wochen
Um zu bestimmen, ob bei erwachsenen Patienten mit CF inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrolle überlegen ist, um die Anzahl der Tage im Krankenhaus aufgrund der im Protokoll definierten Lungenexazerbation zu verringern.
26 Wochen
Rate der pulmonalen Exazerbationen über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum
Zeitfenster: 26 Wochen

Bestimmung, ob inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) die Rate der protokolldefinierten Lungenexazerbationen über den 26-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zur Kontrollgruppe bei erwachsenen Probanden mit CF senkt.

Das Protokoll definierte pulmonale Exazerbationen, die durch 4 oder mehr Symptome definiert und mit IV-Antibiotika behandelt wurden.
26 Wochen
Die Häufigkeit von pulmonalen Exazerbationen
Zeitfenster: 26 Wochen
Um festzustellen, ob bei erwachsenen Patienten mit CF inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrollgruppe überlegen ist, um die Inzidenz von protokolldefinierten Lungenexazerbationen zu verringern, wobei die Inzidenz als der Anteil der Patienten mit 1 oder mehr Exazerbationen während des 26-wöchigen Zeitraums definiert ist.
26 Wochen
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Leichtigkeit des Auswurfs, gemessen unter Verwendung einer visuellen Analogskala (VAS) über 26 Wochen
Zeitfenster: 26 Wochen

Um zu bestimmen, ob bei erwachsenen Patienten mit CF inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrolle überlegen ist, um die Leichtigkeit des Auswurfs zu verbessern.

Die visuelle Analogskala (VAS) betrug 10 cm. Die vom Probanden markierte Position wurde in eine Punktzahl von 0 bis 100 umgewandelt, wobei 0 das schlechtestmögliche Ergebnis und 100 das bestmögliche Ergebnis war.

Die VAS wurde zu Studienbeginn, 6, 14 und 26 Wochen abgeschlossen. Die mittlere absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen (dh der Durchschnitt der Veränderungen nach 6, 14 und 26 Wochen) ist das Ergebnismaß und wird zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit einem REML-basierten Ansatz mit wiederholten Messungen verglichen.

Die dargestellten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemittelt über den Behandlungszeitraum (dh der Durchschnitt der Veränderungen nach 6 Wochen, 14 Wochen und 26 Wochen).

Fehlende Werte aufgrund eines Rückzugs aus Gründen der Sicherheit oder Wirksamkeit wurden unter Verwendung eines Baseline-Observation-Carry-Forward-Ansatzes (BOCF) imputiert.
26 Wochen
Veränderung des CFQ-R Respiratory Domain Score gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen
Zeitfenster: 26 Wochen

Um zu bestimmen, ob bei erwachsenen Probanden mit CF inhaliertes Mannitol (400 mg b.i.d.) der Kontrolle überlegen ist, um respiratorische Symptome zu verbessern, gemessen anhand des respiratorischen Bereichs des Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R).

Der CFQ-R Respiratory Domain Score ist eine Skala von 0 bis 100. Höhere Werte sind eine günstigere Reaktion.

Die mittlere absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über 26 Wochen (gemessen in Woche 6, 14 und 26) wird zwischen den beiden Behandlungsgruppen mit einem auf REML (Restricted Maximum Likelihood) basierenden Ansatz mit wiederholten Messungen verglichen.

Die dargestellten Mittelwerte der kleinsten Quadrate beziehen sich auf die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemittelt über den Behandlungszeitraum (dh der Durchschnitt der Veränderungen nach 6 Wochen, 14 Wochen und 26 Wochen).

Fehlende Werte aufgrund eines Rückzugs aus Gründen der Sicherheit oder Wirksamkeit wurden unter Verwendung eines Baseline-Observation-Carry-Forward-Ansatzes (BOCF) imputiert.
26 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharmaxis

Ermittler

  • Hauptermittler: Moira Aitken, MD
  • Studienleiter: Brett Charlton, MD, Medical director

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. September 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Mai 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

9. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DPM-CF-303

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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