Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wziewnego mannitolu u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą

6 października 2020 zaktualizowane przez: Pharmaxis

Długotrwałe podawanie wziewnego mannitolu u pacjentów z mukowiscydozą — badanie bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą

To badanie ma na celu dostarczenie prospektywnych dowodów bezpieczeństwa i skuteczności mannitolu 400 mg dwa razy dziennie. u osób w wieku 18 lat i starszych.

Stawiamy hipotezę, że wdychany mannitol 400 mg dwa razy dziennie zwiększy średnią zmianę FEV1 (ml) w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z grupą kontrolną w 26-tygodniowym okresie leczenia u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą. Każda poprawa FEV1 jest uważana za istotną klinicznie, jednak w tym badaniu ustalono próg 80 ml w celu określenia odpowiedniej wielkości próby dla uzyskania mocy statystycznej, przy jednoczesnym zachowaniu wykonalności badania w populacji z chorobą sierocą

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, równoległe ramię, kontrolowane, wieloośrodkowe i interwencyjne badanie kliniczne. Potencjalni uczestnicy podpiszą formularz świadomej zgody (ICF) i zostaną poddani ocenie pod kątem kwalifikowalności. Po spełnieniu wszystkich kryteriów włączenia i wyłączenia, osobniki zostaną poddane testowi tolerancji mannitolu (MTT). Osoby, które pomyślnie przejdą MTT, zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) lub grupę kontrolną dwa razy na dobę. na okres 26 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

423

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7700
        • University of Cape Town Lung Institute
      • Durban, Afryka Południowa, 4001
        • St. Augustine's Medical Centre 2
  • Argentyna
      • Bahia Blanca, Argentyna, 2401 (8001)
        • Hospital Interzonal General de Agudos Dr. Jose Penna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1750
        • Hospital del Tórax Cetrángolo
      • Buenos Aires, Argentyna, 8000
        • Hospital Regional Español de Bahía Blanca
      • Cordoba, Argentyna, 1900 (5000)
        • Hospital San Roque
    • Provincia De Mendoza
      • Mendoza, Provincia De Mendoza, Argentyna, M5500CCG
        • INSARES
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Adult Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, B-1090
        • UZ VUB
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • UZ Leuven
      • Liege, Belgia, 4000
        • CHR Citadelle
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • FN BRNO
  • Federacja Rosyjska
      • Barnaul, Federacja Rosyjska, 656045
        • Tatiana I. Martynenko
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 105077
        • Pulmonology Research Institute
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska
        • Research and Clinical Center of interstitial and orphan lung diseases
      • Vladimir, Federacja Rosyjska, 600023
        • Mikhail Smirnov
      • Yaroslavl, Federacja Rosyjska, 150010
        • Clinical Hospital# 2
  • Hiszpania
      • El Palmar, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitaro La Paz
      • Oviedo, Hiszpania, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Virgen del Rocio Hospital Unidad de Fibrosis Quistica
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario La Fe Neumología
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Pediatrics Pulmonary Department Rambam Healthcare Campus
      • Petah-Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Halifax, Kanada, B3H 3A7
        • QEII Health Sciences Center
      • Montréal, Kanada, H2X 2L0
        • Institut de recherches cliniques de Montreal
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital, General Campus
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk, 44220
        • Unidad Medica de Occidente
      • Guadalajara, Meksyk, 44100
        • Instituto Jaliscience de Investigacion Clinica
      • Mexico City, Meksyk, CP 6700
        • Arke Estudios Clinicos S.A
      • Monterrey, Meksyk, 64460
        • CEPREP- Hospital Universitario
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Greenlane Hospital
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Canterbury Respiratory Research Group
      • Dunedin, Nowa Zelandia
        • Otago Respiratory Research Unit, Dunedin Hospital
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-308
        • Szpital Dziecięcy Polanki im. M. Płażyńskiego w Gdańsku sp.
      • Karpacz, Polska, 58-540
        • Centrum Medyczne Karpacz SA
      • Kielce, Polska, 25-381
        • Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im. W. Buszkowskiego
      • Lodz, Polska, 93-513
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.
      • Poznan, Polska, 60-569
        • Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Rabka Zdroj, Polska, 34-700
        • Sanatorium Cassia-Villa Medica S.C.
      • Rzeszow, Polska, 35-612
        • Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
  • Rumunia
      • Bucuresti, Rumunia, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucuresti, Rumunia, 050159
        • Institutul de Pneumoftiziologie "Marius Nasta" Bucuresti, Sectia Clinica Pneumologie V
      • Cluj - Napoca, Rumunia, 400371
        • Spitalul Clinic De Pneumoftiziologie "Leon Daniello" Cluj-Napoca
      • Lasi, Rumunia, 700115
        • Spitalul Clinic de Pneumoftiziologie Lasi
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
        • Dr Lawrence Sinde
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Pediatric Pulmonology
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of CA, Davis
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06102
        • Hartford Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32204
        • Dr Mitchell Rothstein
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, P.A.
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61537
        • Illinois Lung Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64081
        • University of Kansas Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 62114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health Offices of Research Administration
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63143
        • Dr Joseph Ojile
    • New Hampshire
      • Bedford, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03110
        • Dartmouth-Hitchcock Specialty Care
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • The Cystic Fibrosis Center Beth Israel Medical Center
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Dr Allen Dozor
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267-0564
        • University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Pediatric Pulmonary & CF Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
        • Dr Santiago Reyes
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Pediatric clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University Of SC
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • One Richland Medical Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington
  • Słowacja
      • Banská Bystrica, Słowacja, 975 17
        • Oddelenie pneumológie a ftizeológie
      • Bratislava, Słowacja, 825 56
        • Imuno-alergologická ambulancia
      • Košice, Słowacja, 040 11
        • Detska fakultna nemocnica Kosice
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49044
        • Dnipropetrovsk State Medical Academy, Faculty Theraphy and Endocrinology Chair
      • Kherson, Ukraina, 73000
        • Municipal Institution "Kherson City Clinical Hospital n.a. Afanasiy and Olha Tropin
      • Kremenchuk, Ukraina, 396170
        • Kremenchuk First City Hospital n.a. O.T.Bogaevskyy
      • Kryvyy Rig, Ukraina, 50047
        • Department of Pulmonology and Thoracic Surgery of Public Institution " Kryvyy Rig City Clinical Hospital # 8
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
        • Hospital Department of Municipal Institution "Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital"
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1125
        • Országos Korányi Tbc
      • Debrecen, Węgry, H-1031
        • Klinikai Farmakológiai Központ
      • Mosdós, Węgry, H-7257
        • Mosdós Tüdőgyógyintézet
      • Törökbálint, Węgry, H-2045
        • Torokbalint Tudogyogyintezet
  • Włochy
      • Brescia, Włochy
        • Spedali Civili Brescia
      • Milano, Włochy
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Mil
      • Orbassano, Włochy
        • AOU San Luigi Gonzaga
      • Parma, Włochy
        • Aziendao Spedaliera Universitaria
      • Potenza, Włochy
        • Cystic Fibrosis Center Hospital San Carlo
      • Roma, Włochy
        • Centro Fibrosi Cistica Policlinico Umberto I
      • Verona, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integratadi Verona

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w tym badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami;
  2. mieć potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy (dodatnia wartość chlorków w pocie ≥ 60 mEq/l) i/lub genotyp z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą, któremu towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy);
  3. Mieć ukończone 18 lat;
  4. mieć FEV1 > 40% i < 90% wartości należnej (za pomocą NHanes III [1]);
  5. Być w stanie wykonać wszystkie techniki niezbędne do pomiaru czynności płuc;
  6. Przestrzegać terapii podtrzymujących (antybiotyki i/lub rhDNazy), jeśli są stosowane, przez co najmniej 80% czasu w ciągu dwóch tygodni przed wizytą 1 i
  7. Jeśli stosowana jest rhDNaza i/lub antybiotyk podtrzymujący, leczenie musi zostać ustalone co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym (wizyta 0). Uczestnik powinien pozostać na rhDNazie i/lub antybiotykach podtrzymujących przez czas trwania badania. Uczestnik nie powinien rozpoczynać leczenia rhDNazą ani antybiotykami podtrzymującymi podczas badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Być badaczami, personelem ośrodka bezpośrednio związanym z tym badaniem lub ich najbliższymi rodzinami. Najbliższa rodzina jest zdefiniowana jako małżonek, rodzic, dziecko lub rodzeństwo, adoptowane biologicznie lub prawnie;
  2. Być uznanym za „nieuleczalnie chorego” lub kwalifikującego się do przeszczepu płuc;
  3. Miałeś przeszczep płuca;
  4. Stosować podtrzymującą hipertoniczną sól fizjologiczną w nebulizacji w ciągu 2 tygodni przed wizytą 1;
  5. Miały znaczący epizod krwioplucia (> 60 ml) w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 0;
  6. przebył zawał mięśnia sercowego w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 0;
  7. Przebył incydent naczyniowo-mózgowy w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 0;
  8. Przeszli poważną operację oka w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 0;
  9. Przeszli poważną operację jamy brzusznej, klatki piersiowej lub mózgu w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 0;
  10. mieć rozpoznany tętniak mózgu, aorty lub jamy brzusznej;
  11. być w ciąży lub karmić piersią lub planować zajść w ciążę podczas badania;
  12. stosować zawodną metodę antykoncepcji (tylko kobiety z ryzykiem ciąży);
  13. Uczestniczyć w innej badawczej próbie leku, równolegle lub w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego (Wizyta 0);
  14. Mają znaną alergię na mannitol;
  15. stosować nieselektywne doustne beta-blokery;
  16. Mieć niekontrolowane nadciśnienie -tj. skurczowe BP > 190 i/lub rozkurczowe BP > 100;
  17. Mieć stan lub znajdować się w sytuacji, która w opinii Badacza może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zakłócić wyniki lub znacząco zakłócić udział uczestnika w badaniu; lub
  18. Mieć nieudany lub nieukończony turniej MTT w momencie wejścia na próbę (zgodnie z oceną w sekcji 8.1.1.1).
  19. Osobnikowi nie wolno rozpoczynać leczenia rhDNazą ani antybiotykami podtrzymującymi podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ramię eksperymentalne A
Aktywne leczenie. Mannitol wziewny
Lek: Wdychany mannitol
Mannit wziewny 400 mg BD przez 26 tygodni
PLACEBO_COMPARATOR: Ramię B — sterowanie
Ramię B
Lek: Komparator placebo: Ramię B - Kontrola
Komparator placebo: ramię B - kontrola BD przez 26 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana FEV1 (ml) od wartości początkowej (wizyta 1) w ciągu 26-tygodniowego okresu leczenia (do wizyty 4).
Ramy czasowe: 26 tygodni

Średnia bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej FEV1 (ml) w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) zostanie porównana między dwiema leczonymi grupami przy użyciu metody powtarzanych pomiarów opartej na REML (ograniczonym maksymalnym prawdopodobieństwie).

Przedstawione średnie najmniejszych kwadratów dotyczą średniej zmiany podczas wizyt w 6, 14 i 26 tygodniu.

Brakujące wartości spowodowane wycofaniem z powodów związanych z bezpieczeństwem lub skutecznością zostały przypisane przy użyciu metody bazowej obserwacji przeniesionej do przodu (BOCF).
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości wyjściowej FVC (ml) w ciągu 26-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: 26 tygodni

Określenie, czy wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od kontroli pod względem poprawy czynności płuc, mierzonej jako średnia zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) (ml) w ciągu 26-tygodniowego okresu leczenia u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (CF) .

Średnia bezwzględna zmiana od wartości początkowej FVC (ml) w ciągu 26 tygodni zostanie porównana między dwiema leczonymi grupami przy użyciu metody powtarzanych pomiarów opartej na REML (ograniczonym maksymalnym prawdopodobieństwie).

Przedstawione średnie metodą najmniejszych kwadratów dotyczą zmiany od wartości wyjściowej uśrednionej w okresie leczenia (tj. średniej zmian po 6 tygodniach, 14 tygodniach i 26 tygodniach).

Brakujące wartości spowodowane wycofaniem z powodów związanych z bezpieczeństwem lub skutecznością zostały przypisane przy użyciu metody bazowej obserwacji przeniesionej do przodu (BOCF).
26 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do pierwszego zaostrzenia choroby płucnej w 26-tygodniowym okresie leczenia
Ramy czasowe: 26 tygodni

Określenie, czy wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od kontroli pod względem wydłużenia czasu do pierwszego zaostrzenia płucnego zdefiniowanego w protokole w ciągu 26-tygodniowego okresu leczenia u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą.

Zaostrzenia płucne określone w protokole to te, w których zarejestrowano 4 lub więcej objawów i które są leczone antybiotykami dożylnymi
26 tygodni
Liczba dni przyjmowania antybiotyków (doustnie, wziewnie lub dożylnie) z powodu zaostrzenia choroby płuc
Ramy czasowe: 26 tygodni

Aby określić, czy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od grupy kontrolnej w zmniejszaniu liczby dni przyjmowania antybiotyków z powodu zdefiniowanych w protokole zaostrzeń płucnych.

Nakładające się antybiotyki są liczone oddzielnie.
26 tygodni
Liczba dni pobytu w szpitalu z powodu zaostrzenia choroby płuc
Ramy czasowe: 26 tygodni
Aby określić, czy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od grupy kontrolnej w zmniejszaniu liczby dni w szpitalu z powodu zaostrzenia płucnego określonego w protokole.
26 tygodni
Częstość zaostrzeń ze strony płuc w ciągu 26-tygodniowego okresu leczenia
Ramy czasowe: 26 tygodni

Aby określić, czy wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) zmniejsza częstość zaostrzeń płucnych zdefiniowanych w protokole w ciągu 26-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z grupą kontrolną u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą.

Zdefiniowano w protokole zaostrzenia płucne zdefiniowane przez występowanie 4 lub więcej objawów i leczone antybiotykami dożylnymi.
26 tygodni
Częstość występowania zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: 26 tygodni
Aby ustalić, czy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od kontroli pod względem zmniejszania częstości zaostrzeń płucnych zdefiniowanych w protokole, gdzie częstość definiuje się jako odsetek pacjentów z 1 lub więcej zaostrzeniami w okresie 26 tygodni.
26 tygodni
Średnia zmiana łatwości odkrztuszania względem wartości wyjściowych mierzona za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) w ciągu 26 tygodni
Ramy czasowe: 26 tygodni

Aby określić, czy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od kontroli w celu poprawy łatwości odkrztuszania.

Wizualna skala analogowa (VAS) wynosiła 10 cm. Pozycja zaznaczona przez badanego została przeliczona na punktację od 0 do 100, gdzie 0 oznaczało najgorszy możliwy wynik, a 100 najlepszy możliwy wynik.

VAS zakończono na początku badania, w 6, 14 i 26 tygodniu. Średnia bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w ciągu 26 tygodni (tj. średnia zmian po 6, 14 i 26 tygodniach) jest miarą wyniku i zostanie porównana między dwiema grupami leczenia przy użyciu metody powtarzanych pomiarów opartej na REML.

Przedstawione średnie metodą najmniejszych kwadratów dotyczą zmiany od wartości wyjściowej uśrednionej w okresie leczenia (tj. średniej zmian po 6 tygodniach, 14 tygodniach i 26 tygodniach).

Brakujące wartości spowodowane wycofaniem z powodów związanych z bezpieczeństwem lub skutecznością zostały przypisane przy użyciu metody bazowej obserwacji przeniesionej do przodu (BOCF).
26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 26 tygodni w ocenie domeny oddechowej CFQ-R
Ramy czasowe: 26 tygodni

Aby ustalić, czy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą wziewny mannitol (400 mg dwa razy na dobę) jest lepszy od kontroli w zakresie poprawy objawów ze strony układu oddechowego mierzonej za pomocą domeny oddechowej zmienionej kwestionariuszem mukowiscydozy (CFQ-R).

Wynik domeny oddechowej CFQ-R to skala od 0 do 100. Wyższe wyniki są korzystniejszą odpowiedzią.

Średnia bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w ciągu 26 tygodni (mierzona w 6, 14 i 26 tygodniu) zostanie porównana między dwiema leczonymi grupami za pomocą metody powtarzanych pomiarów opartej na REML (ograniczonym maksymalnym prawdopodobieństwie).

Przedstawione średnie metodą najmniejszych kwadratów dotyczą zmiany od wartości wyjściowej uśrednionej w okresie leczenia (tj. średniej zmian po 6 tygodniach, 14 tygodniach i 26 tygodniach).

Brakujące wartości spowodowane wycofaniem z powodów związanych z bezpieczeństwem lub skutecznością zostały przypisane przy użyciu metody bazowej obserwacji przeniesionej do przodu (BOCF).
26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharmaxis

Śledczy

  • Główny śledczy: Moira Aitken, MD
  • Dyrektor Studium: Brett Charlton, MD, Medical director

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DPM-CF-303

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Wdychany mannitol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj