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Eine Open-Label-Studie zu oralem NNZ-2591 bei Phelan-McDermid-Syndrom (PMS-001) (PMS-001)

1. Juni 2025 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von oralem NNZ-2591 beim Phelan-McDermid-Syndrom (PMS-001)

Eine Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NNZ-2591 und Wirksamkeitsmessungen bei Kindern und Jugendlichen mit Phelan-McDermid-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Behandlung mit NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen bei Kindern und Jugendlichen mit Phelan-McDermid-Syndrom. Der sekundäre Zweck besteht darin, Wirksamkeitsmaße zu untersuchen. Die Probanden werden insgesamt 13 Wochen lang mit NNZ-2591-Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von PMS mit einer dokumentierten krankheitsverursachenden genetischen Anomalie von SHANK3.
  2. Männchen oder Weibchen im Alter von 3-12 Jahren.
  3. Körpergewicht von 12 kg oder mehr beim Screening.
  4. Probanden mit einem Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-Score von 4 oder höher beim Screening-Besuch.
  5. Keine aktive Regression oder Verlust von Fähigkeiten, definiert als kein dauerhafter Verlust zuvor erworbener Entwicklungsfähigkeiten für einen Zeitraum innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch
  6. Jeder Proband muss in der Lage sein, das als flüssige Lösung bereitgestellte Studienmedikament zu schlucken.
  7. Betreuer müssen über ausreichende Englischkenntnisse verfügen.

Ausschlusskriterien:

  1. Körpergewicht < 12 kg beim Screening
  2. Klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests und Vitalfunktionen beim Screening.
  3. Abnormales QTcF-Intervall oder Verlängerung beim Screening.
  4. Jeder andere klinisch signifikante Befund im EKG beim Screening-Besuch.
  5. Positiv für schweres akutes respiratorisches Syndrom Coronavirus 2 (SARSCoV-2) und frühere COVID-19-Infektion in den letzten 12 Monaten, die einen Krankenhausaufenthalt erforderten
  6. Instabil oder Veränderungen Psychotrope Behandlung 2 Wochen vor dem Screening.
  7. Ausgeschlossene Begleitbehandlungen.
  8. Sich aktiv einer Regression oder einem Verlust von Fähigkeiten unterziehen.
  9. Instabiles Anfallsprofil.
  10. Aktuelle klinisch signifikante Nierenerkrankungen und -anomalien
  11. Aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, renale, hepatische, gastrointestinale, respiratorische, endokrine Erkrankung oder klinisch signifikante Organbeeinträchtigung.
  12. Aktuelle klinisch signifikante Hypo- oder Hyperthyreose, insulinpflichtiger Typ-1- oder Typ-2-Diabetes mellitus (ob gut kontrolliert oder unkontrolliert) oder unkontrollierter Typ-1- oder Typ-2-Diabetes.
  13. Hat während der Studie eine Operation geplant.
  14. Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma.
  15. Vorgeschichte oder aktuelle Katatonie oder katatonieähnliche Symptome.
  16. Vorgeschichte oder aktuelle Malignität.
  17. Aktuelle schwere oder anhaltende depressive Störung (einschließlich bipolarer Depression).
  18. Signifikante, unkorrigierte Seh- oder unkorrigierte Hörbehinderung.
  19. Allergie gegen Erdbeere.
  20. Schwangerschaftstest positiv
  21. Das Subjekt wird vom Ermittler oder medizinischen Monitor als für die Studie ungeeignet beurteilt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) zweimal täglich für 13 Wochen zu verabreichen.
Arzneimittel: NNZ-2591
NNZ-2591 Lösung zum Einnehmen (50 mg/ml) zweimal täglich für 13 Wochen zu verabreichen.
Andere Namen:
  • Cyclo-L-Glycyl-L-2-Allylprolin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 13 Wochen
Untersuchung der Inzidenz, Schwere und Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) während der Behandlung mit NNZ-2591.
13 Wochen
Pharmakokinetisch - Mittelwert AUC24
Zeitfenster: Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.
Von jedem Teilnehmer wurden etwa neun spärliche pharmakokinetische Proben (PK) unter stationären Bedingungen entnommen. Diese Proben wurden in Vordosis, 1-3 Stunden nach der Dosis und/oder 4-7 Stunden nach der Dosis in den Wochen 2, 6 und 13 entnommen. Die einzelnen pharmakokinetischen Parameter für NNZ-2591, einschließlich Halbwertszeit (T1/2) und Fläche unter der Kurve über 24 Stunden (AUC24), wurden unter Verwendung von Konzentrationsprofilen auf Subjektniveau aus dem Studienpopulationsmodell abgeleitet.
Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.
Pharmakokinetik - T1/2
Zeitfenster: Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.
Von jedem Teilnehmer wurden etwa neun spärliche pharmakokinetische Proben (PK) unter stationären Bedingungen entnommen. Diese Proben wurden in Vordosis, 1-3 Stunden nach der Dosis und/oder 4-7 Stunden nach der Dosis in den Wochen 2, 6 und 13 entnommen. Die einzelnen pharmakokinetischen Parameter für NNZ-2591, einschließlich Halbwertszeit (T1/2) und Fläche unter der Kurve über 24 Stunden (AUC24), wurden unter Verwendung von Konzentrationsprofilen auf Subjektniveau aus dem Studienpopulationsmodell abgeleitet.
Vordosis 1-3 h nach der Dosis und/oder 4-7 h nach der Dosierung in den Wochen 2, 6 und 13.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cgi-i
Zeitfenster: CGI-I wurde in den Wochen 6, 13/EOT & 15 bewertet. Die Gesamtwerte der Verbesserung beziehen sich auf Woche 13/EOT-Besuch.
Phelan-McDermid-Syndrom-spezifischer klinischer globaler Eindruck der Verbesserungsskala (CGI-I)-Gesamt-Verbesserungswert auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), bei der die niedrigeren Ergebnisse besser sind.
CGI-I wurde in den Wochen 6, 13/EOT & 15 bewertet. Die Gesamtwerte der Verbesserung beziehen sich auf Woche 13/EOT-Besuch.
CIC
Zeitfenster: CIC wurde in Woche13/EOT bewertet
Verbesserungsinstrument der Pflegekraft: gemessen auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), wobei niedrigere Werte besser sind.
CIC wurde in Woche13/EOT bewertet
CGI-S
Zeitfenster: Änderung der Punktzahl, die von Baseline (Besuch 3, Woche 0) bewertet wurde, um 16 (Woche 13/EOT) zu besuchen.
Phelan-McDermid-Syndrom-spezifischer klinischer globaler Impression-Skala-Severity (CGI-S) -Change vom Ausgangswert bei der Gesamtpunktzahl. Basierend auf einer 7-Punkte-Likert-Skala (1-7), in der eine niedrigere Punktzahl besser ist.
Änderung der Punktzahl, die von Baseline (Besuch 3, Woche 0) bewertet wurde, um 16 (Woche 13/EOT) zu besuchen.
Top 3 Bedenken
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Basislinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) im Gesamtwert der Verbesserung.
Pflegekraft Top 3 Bedenken - Gesamtbetreuung der Schwere der Schwere: Veränderung von der Basislinie. Der Punktbereich betrug (0-30) für Gesamtbedenken, wobei die höheren Werte schlechter waren
Wechseln Sie von der Basislinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) im Gesamtwert der Verbesserung.
MB-CDI
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 13/EOT (Woche 16) zu besuchen.
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)-Änderung gegenüber dem Ausgangswert. Die Punktzahl war (0-792), wobei höhere Punktzahlen besser waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0), um 13/EOT (Woche 16) zu besuchen.
Orka
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtpunktzahl.
Beobachter gemeldete Kommunikationsfähigkeit (ORCA) - Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl. Die Punktzahl war (25,8-83,8) Da höhere Punktzahlen besser sind
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtpunktzahl.
ABC-2
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtpunktzahl.
ABERRANT-Verhaltens-Checkliste-2 (ABC-2)-Gesamtpunktzahl: Änderung von der Basislinie. Die Bewertungsbereich war (0-174), wobei die höheren Werte schlechter waren
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtpunktzahl.
CSHQ
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtpunktzahl.
Kinderschlafgewohnheiten Fragebogen (CSHQ) - Wechseln Sie von der Grundlinie in der Gesamtpunktzahl. Die Anzahl der Punktzahlen war (33-99), wobei höhere Werte schlechter waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtpunktzahl.
Gihq
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) im Gesamtfrequenzwert.
Magen -Darm -Gesundheitsfragebogen (GIHQ) - Gesamtfrequenzwert: Änderung von der Ausgangswert. Die Punktzahl war (0-212), wobei höhere Werte schlechter waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) im Gesamtfrequenzwert.
VABS-3
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in Composite Standard Score.
Vineland Adaptive Verhaltensskales-3, Änderung von der Ausgangswert in zusammengesetztem Standardwert. Die Anzahl der Punktzahlen war (20-140), wobei höhere Punktzahlen besser waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in Composite Standard Score.
QL-Dishabilität
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Basislinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtbewertung.
Lebensqualität der Lebensdisabilität (QL-Disability) Gesamtpunktzahl-Veränderung von der Grundlinie. Die Anzahl der Punktzahlen war (0-100), wobei höhere Punktzahlen besser waren.
Wechseln Sie von der Basislinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtbewertung.
ICnd
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtbewertung der Lebensqualität der Lebensqualität.
Auswirkungen der neurologischen Behinderung bei Kindern (ICND) - Veränderung von Ausgangswert auf die Gesamtbewertung der Lebensqualität. Bereich von (1-6) für die Bewertung der Lebensqualität, wobei höhere Punktzahlen einen größeren Einfluss aufnehmen.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtbewertung der Lebensqualität der Lebensqualität.
PMS-DSRS
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Basislinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtschwere.
PMS -Kliniker -Domänenspezifische Bewertungsskala - Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtschweregrad. Die Anzahl der Punktzahlen war (0-20), wobei höhere Werte schlechter waren.
Wechseln Sie von der Basislinie (besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) in der Gesamtschwere.
Verhaltensprobleme Inventar - Kurzform
Zeitfenster: Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) im Gesamtfrequenzwert.
Gesamtfrequenzbewertung - Änderung gegenüber dem Ausgangswert. Die Bewertungsbereich war (0-4) für jedes von 30 Verhaltensweisen, Gesamtbereich (0-120), wobei niedrigere Werte besser waren.
Wechseln Sie von der Grundlinie (Besuchen Sie 3, Woche 0) und besuchen Sie 13/EOT (Woche 16) im Gesamtfrequenzwert.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Ermittler

  • Studienleiter: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEU-2591-PMS-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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