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Sicherheit und Wirksamkeit von Diacerein 1 % Salbe für Patienten mit Epidermolysis bullosa simplex (EBS)

16. Oktober 2019 aktualisiert von: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Eine internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der topischen Salbenformulierung von Diacerein 1 % bei Patienten mit Epidermolysis bullosa simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) ist eine seltene genetisch bedingte Hauterkrankung, die durch Zerbrechlichkeit der Haut und Schleimhäute gekennzeichnet ist, die nach leichten Traumata zu schmerzhaften Blasen und Erosionen führt. Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Diacerein 1%-Salbe mit Vehikelsalbe zu vergleichen, wenn sie einmal täglich über 8 Wochen bei Probanden mit EBS angewendet wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Diacerein 1 % Salbe für die Behandlung von Patienten mit EBS. Die Teilnehmer wurden Studiengruppen zugeteilt, die 8 Wochen lang entweder Diacerein 1 % Salbe oder Vehikelsalbe erhielten, gefolgt von einer 8-wöchigen Nachbeobachtungszeit. Ungefähr 80 Probanden sollten randomisiert einer der 2 Behandlungsgruppen zugeteilt werden.

Das primäre Ziel dieser Studie ist der Vergleich der Wirksamkeit von Diacerein 1 %-Salbe mit Vehikelsalbe basierend auf der Reduktion der Körperoberfläche (BSA) von behandelten EBS-Läsionen bei einmal täglicher Anwendung über 8 Wochen bei Probanden mit EBS. Die sekundären Ziele sind der Vergleich der Wirkungen von Diacerein 1 %-Salbe mit Vehikelsalbe bei Probanden mit EBS in Bezug auf Änderungen der Investigator Global Assessment (IGA)-Scores, Schmerzen, Pruritus, Mobilität sowie Sicherheit und Verträglichkeit.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Deutschland
      • Freiburg, Deutschland, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankreich, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Österreich
      • Salzburg, Österreich, A-5020
        • EB House Austria

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist beim Screening mindestens 4 Jahre alt
  • Das Subjekt hat eine dokumentierte genetische Mutation, die mit EBS übereinstimmt. Für die Aufnahme akzeptable Genmutationen sind wie folgt: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Das Subjekt hat einen Bewertungsbereich von zu behandelnden EBS-Läsionen, d. h. ≥2 % der Körperoberfläche (BSA), und die EBS-Läsionen befinden sich in einem oder beiden der folgenden Körperbereiche:

    • Lokalisiert: plantare und/oder palmare Bereiche
    • Verallgemeinert: Arme, Beine, Rumpf, Hände und Füße
  • Die EBS-Läsionen des Probanden im Bewertungsbereich haben einen Investigator’s Global Assessment (IGA) Score von ≥3
  • Der Proband/Betreuer stimmt zu, keine anderen topischen Therapien als die Studienmedikation anzuwenden, die den Status der EBS-Läsionen während der Dauer der Studie beeinflussen könnten
  • Das Subjekt ist nicht schwanger, wie durch einen negativen Urinschwangerschaftsscreen bestätigt, nicht stillend und plant keine Schwangerschaft während des Studienzeitraums
  • Wenn das Subjekt eine Frau im gebärfähigen Alter ist, erklärt sich damit einverstanden, eine zugelassene wirksame Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Der Proband befindet sich in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand und ist frei von bekannten Krankheitszuständen oder körperlichen Zuständen, die die Bewertung der EBS-Läsionen beeinträchtigen könnten oder die den Probanden durch die Teilnahme an der Studie einem inakzeptablen Risiko aussetzen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat zu behandelnde EBS-Läsionen, die infiziert sind
  • Das Subjekt hat innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening ein Produkt verwendet, das Diacerein enthält
  • Das Subjekt hat innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening eine systemische Immuntherapie oder eine zytotoxische Chemotherapie angewendet
  • Der Proband hat eine systemische Steroidtherapie oder eine topische Steroidtherapie an den zu behandelnden EBS-Läsionen innerhalb von 30 Tagen vor der Baseline angewendet
  • Das Subjekt hat Hinweise auf eine systemische Infektion oder hat innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening systemische Antibiotika verwendet
  • Das Subjekt verwendet derzeit systemische Analgetika und/oder eine Antihistamintherapie zur Behandlung von EBS-Läsionen, es sei denn, es wird mindestens 4 Wochen vor dem Screening ein stabiles Regime (d. h. das gleiche Dosierungsschema) angewendet
  • Das Subjekt hat systemische Diuretika oder Herzglykoside oder ein systemisches Produkt verwendet, das das Subjekt einem übermäßigen Risiko aussetzen könnte
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein topisches Produkt mit Allantoin auf den zu behandelnden EBS-Läsionen verwendet
  • Das Subjekt hat eine aktuelle bösartige Erkrankung oder eine Vorgeschichte der Behandlung einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
  • Der Proband hat derzeit Diabetes mellitus (HbA1c ≥ 6,5 %) oder kontrollierten Diabetes (HbA1c < 6,5 %).
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Herz-, Leber- (ALT und/oder AST > 2 x ULN, Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN beim Screening) oder Nierenerkrankung (eGFR
  • Der Proband hat eine Nicht-EBS-Hauterkrankung oder -beschwerde (z. B. Sonnenbrand), die den Probanden durch die Studienteilnahme einem übermäßigen Risiko aussetzen oder die Anwendung der Studienmedikation oder die Studienbewertungen beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Diacerein 1% Salbe
Diacerein 1% Salbe wird 8 Wochen lang angewendet
Arzneimittel: Diacerein 1% Salbe
Diacerein 1% Salbe topisch verabreicht
Andere Namen:
  • CCP-020
Placebo-Komparator: Fahrzeug Salbe
Fahrzeugsalbe wird für 8 Wochen verwendet
Arzneimittel: Eine Placebo-Salbe
topisch verabreichte Vehikelsalbe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden, die eine Verringerung der Körperoberfläche (BSA) von EBS-Läsionen um ≥ 60 % innerhalb des Bewertungsbereichs erreichten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8
Analyse des Anteils der Probanden, die eine Verringerung der Körperoberfläche (BSA) von EBS-Läsionen um ≥ 60 % innerhalb des Bewertungsbereichs von der Baseline bis Woche 8 erreichten
Baseline bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Probanden, die beim Investigator's Global Assessment (IGA) erfolgreich waren
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8

Die globale Beurteilung des Ermittlers (IGA) ist eine Fünf-Punkte-Skala, die für die allgemeine klinische Beurteilung der Schwere der Erkrankung verwendet wird und EBS-betroffene Haut mit einer Punktzahl von 0 bis 4 klassifiziert. Erfolg bei der IGA wurde definiert als ≥ 2-Punkte-Reduktion von Baseline bis Visit 6 (Woche 8).

IGA-Wertung:

0 = Löschen; 1 = fast frei; 2 = mild; 3 = mäßig; 4 = Schwer

Mindestpunktzahl = 0 Höchstpunktzahl = 4; höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis
Baseline bis Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Ermittler

  • Studienleiter: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCP-020-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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