Prednison bei Mukoviszidose-Lungenexazerbationen (PIPE)

Einschlusskriterien:

1. Diagnose von CF durch Neugeborenen-Screening oder mindestens ein klinisches Merkmal von CF UND entweder (a) oder (b) wie folgt:
2. Ein durch quantitative Pilocarpin-Iontophorese dokumentierter Chloridgehalt im Schweiß ≥ 60 mEq/L
3. Ein Genotyp mit zwei identifizierbaren CF-verursachenden Mutationen
4. Alter > 6 Jahre alt.
5. Akute pulmonale Exazerbation, behandelt mit IV-Antibiotika, wie zuvor definiert 10 % relativer FEV1-Abfall vom Ausgangswert zum Zeitpunkt der Exazerbation
6. Einverständniserklärung des Patienten oder der Eltern/Erziehungsberechtigten
7. Fähigkeit, Lungenfunktionstests reproduzierbar durchzuführen
8. Fähigkeit zur Einhaltung der Medikamenteneinnahme, einschließlich der Fähigkeit, Kapseln, Studienbesuche und Studienverfahren einzunehmen, wie vom Prüfer des Standorts beurteilt

Ausschlusskriterien:

1. Eine für Burkholderia cenocepacia positive Atemwegskultur in den 12 Monaten vor der Einschreibung
2. Eine für Mycobacterium abscessus positive Atemwegskultur in den 12 Monaten vor der Einschreibung
3. Behandlung mit intravenösen oder oralen Kortikosteroiden innerhalb von 2 Wochen nach der Aufnahme oder von Tag 0 bis Tag 7 der Lungenexazerbation
4. Aktive allergische bronchopulmonale Aspergillose (ABPA) zum Zeitpunkt der Registrierung, wie vom behandelnden Arzt festgestellt
5. Asthmabedingte Exazerbation bei der Einschreibung, wie vom behandelnden Arzt basierend auf klinisch kompatiblen Symptomen definiert (z. keuchen)
6. Anamnese einer avaskulären Nekrose oder pathologischen Knochenfraktur
7. Unkontrollierter Bluthochdruck mit Endorganschädigung
8. Aktive Magen-Darm-Blutungen
9. Zustand nach Lungen- oder anderer Organtransplantation
10. Schwangerschaft
11. Laktoseintoleranz (in Placebo enthalten)
12. Auf Lumacaftor-Ivacaftor (Orkambi) zum Zeitpunkt der Exazerbation
13. Untersuchungsmedikamentenkonsum innerhalb von 30 Tagen vor dem Registrierungsbesuch
14. Körperliche Befunde, die die Sicherheit des Probanden oder die Qualität der Studiendaten gefährden würden, wie vom Prüfer des Zentrums festgestellt