Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von FLX-787-ODT zur Behandlung von Faszikulationen in der Zunge und im Blinddarmmuskel bei erwachsenen Probanden mit ALS

Einschlusskriterien:

• Dokumentierte Diagnose einer ALS-Diagnose von weniger als 5 Jahren.
• Mehr als 6 Faszikulationen pro Minute, die zumindest in der Zunge durch klinische, Ultraschall- oder EMG-Bewertung festgestellt wurden.
• Normale Untersuchung der Mundhöhle beim Screening.

Ausschlusskriterien:

• Vorhandensein eines klinisch signifikanten oder instabilen Zustands, der zu einem erhöhten Risiko einer Studienteilnahme oder Schwierigkeiten bei der Interpretation der Studienergebnisse führen würde.
• Zittern oder andere Bewegungsstörungen, die die Aufzeichnung stören würden.
• Vorhandensein schwerer Magen-Darm-Erkrankungen, wie z. B. entzündliche Darmerkrankungen, Divertikulitis, aktive Magengeschwüre oder signifikante gastroösophageale Refluxkrankheit (d. h. nicht gut kontrolliert mit Antazida oder Protonenpumpenhemmern) oder orale oder ösophageale Läsionen/Geschwüre.
• Vorhandensein von Laryngospasmus oder erheblichen Schluckproblemen.
• Unfähigkeit, ein würziges Gefühl im Mund oder Magen zu tolerieren.
• Aktiver Konsum illegaler Drogen oder chronischer Drogenmissbrauch in der Vorgeschichte innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening, einschließlich Alkoholmissbrauch.
• Teilnahme an einer klinischen Studie (außer Naturgeschichtestudien ohne Verabreichung eines Prüfpräparats) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
• Schwanger, stillend oder eine Schwangerschaft planen.
• Blutdruck von ≥160 mmHg systolisch und/oder ≥100 mmHg diastolisch.
• Klinisch signifikante Anomalien bei Laborbefunden (einschließlich Screening eines vollständigen Elektrolytpanels, eines vollständigen Blutbildes, Leberfunktionstests).