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Obeticholsäure (OCA) bei primär sklerosierender Cholangitis (PSC) (AESOP)

11. Juni 2021 aktualisiert von: Intercept Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie der Phase 2 zur Dosisfindung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Obeticholsäure bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis

Dies war eine doppelblinde (DB), Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie bei Teilnehmern mit primär sklerosierender Cholangitis zur Bewertung der Wirkung von Obeticholsäure auf die Leberbiochemie, insbesondere auf die alkalische Phosphatase im Serum; und Sicherheit. Die Langzeit-Sicherheitsverlängerungsphase (LTSE) wurde durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der offenen Langzeitanwendung von OCA bei Teilnehmern mit PSC zu bewerten, die die DB-Phase der Studie abgeschlossen hatten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsbewertung der Phase 2 der Wirksamkeit und Sicherheit von OCA bei Teilnehmern mit PSC. Ungefähr 75 Teilnehmer, die eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung gaben und alle Einschluss- und keines der Ausschlusskriterien erfüllten, wurden wie folgt in 1 von 3 Behandlungsgruppen randomisiert: 1,5 Milligramm (mg) titriert auf 3 mg OCA, 5 mg titriert auf 10 mg OCA, oder Placebo im Verhältnis 1:1:1. Die Teilnehmer verabreichten sich das Prüfpräparat (IP) selbst oral, einmal täglich für 2 aufeinanderfolgende 12-Wochen-Zeiträume.

In den ersten 12 Wochen betrug die Dosis des Teilnehmers 1,5 mg OCA, 5 mg OCA oder Placebo. Nach 12 Wochen wurde die Dosis des Teilnehmers wie folgt titriert, sofern es nach Meinung des Prüfarztes keine einschränkenden Sicherheits- oder Verträglichkeitsbedenken gab, während die Studie blind gehalten wurde: die 1,5-mg-OCA-Behandlungsgruppe wurde auf 3 mg titriert, die 5-mg-OCA-Behandlung Gruppe auf 10 mg OCA titriert, und die Placebo-Gruppe blieb auf Placebo. Die doppelblinde Behandlung wurde weitere 12 Wochen mit dieser Dosis fortgesetzt.

Alle Teilnehmer, deren Dosis aufgrund von Sicherheits- oder Verträglichkeitsbedenken nicht titriert wurde, behielten ihre Anfangsbehandlung (1,5 mg OCA, 5 mg OCA oder Placebo) für den Rest der DB-Phase bis Woche 24 bei.

Die Randomisierung wurde nach dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein einer gleichzeitigen Anwendung von Ursodeoxycholsäure (UDCA) und des Gesamtbilirubinspiegels (≤1,5x Obergrenze des Normalwerts [ULN] oder >1,5x ULN, aber

Nach Abschluss der DB-Phase wurden die Teilnehmer gebeten, ihr Einverständnis zur Teilnahme an der Open-Label-LTSE-Phase (geplant für weitere 24 Monate) erneut zu bestätigen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Dipartimento di Universitario di Scienze Mediche e Chirurgiche
      • Monza, Italien, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Di Monza
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita di Padova - Struttura Operativa Complessa Gastroenterologia
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado, Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30309
        • Piedmont Atlanta Georgia Transplant Institute
      • Marietta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Southern Therapy and Advanced Research
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • St. Louis University Gastroenterology & Hepatology
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Liver Associates of Texas, P.A.
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • CHI St. Luke's Health Baylor College of Medicine Medical Center
      • Southlake, Texas, Vereinigte Staaten, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Swedish Organ Transplant and Liver Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss eine PSC-Diagnose gehabt haben (basierend auf Cholangiographie zu irgendeinem Zeitpunkt).
  • Alkalische Phosphatase beim Screening ≥2x ULN.
  • Gesamtbilirubin beim Screening

  • Für Teilnehmer mit begleitender entzündlicher Darmerkrankung (CED):

    1. Koloskopie (wenn der Teilnehmer einen Dickdarm hat) oder ein anderes geeignetes endoskopisches Verfahren innerhalb von 12 Monaten nach Tag 0, das bestätigt, dass keine Dysplasie oder Darmkrebs vorliegt
    2. Teilnehmer mit Morbus Crohn (CD) müssen in Remission gewesen sein, wie durch einen Morbus Crohn-Aktivitätsindex (CDAI) definiert.
    3. Teilnehmer mit Colitis ulcerosa (UC) müssen entweder in Remission gewesen sein oder eine leichte Erkrankung gehabt haben. Remission wurde definiert als ein partieller Mayo-Score von ≤ 2 ohne individuellen Subscore über 1. Leichte Erkrankung wurde definiert als ein partieller Mayo-Score von ≤ 3 ohne individuellen Subscore über 1 Punkt.
  • Bei Teilnehmern, denen UDCA als Teil ihrer Standardbehandlung verabreicht wird, muss die Dosis für ≥ 3 Monate vor und einschließlich Tag 0 stabil gewesen sein und darf während dieser Zeit 20 mg/Kilogramm/Tag nicht überschritten haben.
  • Teilnehmer, denen biologische Behandlungen (z. B. Anti-Tumor-Nekrose-Faktor oder monoklonale Anti-Integrin-Antikörper), Immunsuppressiva, systemische Kortikosteroide oder Statine verabreicht werden, müssen vor und einschließlich Tag 0 und ≥ 3 Monate lang eine stabile Dosis erhalten haben sollten planen, während der gesamten Studie auf einer stabilen Dosis zu bleiben.
  • Empfängnisverhütung: Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie und bis 4 Wochen nach der letzten IP-Dosis (einschließlich LTSE-Dosen) ≥ 1 wirksame Verhütungsmethode (≤ 1 % Misserfolgsrate) angewendet haben.

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis einer sekundären Ursache der sklerosierenden Cholangitis beim Screening.
  • Immunglobulin G4 (IgG4) > 4x ULN beim Screening oder Nachweis einer sklerosierenden IgG4-Cholangitis.
  • Cholangitis des kleinen Milchgangs ohne Erkrankung des großen Milchgangs.

  • Vorhandensein klinischer Komplikationen einer chronischen Lebererkrankung oder einer klinisch signifikanten Leberdekompensation, einschließlich:

    • Aktuelle Child-Pugh-Klassifizierung B oder C
    • Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose oder Verdacht auf Cholangiokarzinom oder andere hepatobiliäre Malignität oder Dysplasie der Gallenwege.
    • Lebertransplantation in der Vorgeschichte oder aktuelles Modell für Lebererkrankungs-Score im Endstadium ≥ 12
    • Vorgeschichte oder aktuelle Zirrhose mit Komplikationen, einschließlich Vorgeschichte oder Vorhandensein von spontaner bakterieller Peritonitis, hepatozellulärem Karzinom oder hepatischer Enzephalopathie (wie vom Prüfarzt beurteilt)
    • Derzeit bekannte portale Hypertonie mit Komplikationen, einschließlich bekannter Magen- oder großer Ösophagusvarizen, schlecht eingestellter oder Diuretika-resistenter Aszites, Varizenblutungen in der Anamnese oder damit verbundene therapeutische oder prophylaktische Maßnahmen (z. B. Betablocker, Einlage von Varizenbändern oder transjugulärer intrahepatischer portosystemischer Shunt) .
    • Vorgeschichte oder aktuelles hepatorenales Syndrom (Typ I oder II) oder Screening auf Serumkreatinin > 2 mg/Deziliter (178 Mikromol/Liter [l]).
    • Thrombozytenzahl
  • Aktuelle klinische Hinweise auf dominante Stenosen, die nach Meinung des Prüfarztes als klinisch relevant erachtet wurden, oder aktueller Gallenstent beim Screening.
  • Aktuelle Cholezystitis oder Anzeichen einer aktuellen Gallenobstruktion aufgrund von Gallensteinen. Asymptomatische Gallensteine, die nach Meinung des Ermittlers nicht als Sicherheitsrisiko angesehen wurden, wären möglicherweise akzeptabel gewesen, vorbehaltlich der Diskussion und Vereinbarung mit dem medizinischen Monitor.
  • Kolondysplasie innerhalb von ≤5 Jahren vor Tag 0.
  • Geschichte der Dünndarmresektion.
  • Vorgeschichte anderer chronischer Lebererkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf primäre biliäre Cholangitis (PBC), alkoholische Lebererkrankung, nicht-alkoholische Fettlebererkrankung, Autoimmunhepatitis, Hepatitis-B-Virus (sofern nicht serokonvertiert und keine positive Hepatitis-B-Virus-Desoxyribonukleinsäure) , Hepatitis-C-Virus und Überlappungssyndrom.
  • Bekanntes Gilbert-Syndrom oder Erhöhungen von unkonjugiertem (indirektem) Bilirubin > ULN oder unkonjugiertem (indirektem) Bilirubin > ULN in der Vorgeschichte beim Screening.
  • Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus.
  • Derzeit oder innerhalb von ≤ 3 Monaten nach dem Screening aufgetretener Pruritus, der eine systemische oder enterale Behandlung erfordert.
  • Bekannte oder vermutete akute Cholangitis in den 3 Monaten vor und einschließlich Tag 0, einschließlich mit Antibiotika behandelter Cholangitis.
  • Die Verabreichung von Antibiotika ist ≤ 1 Monat von Tag 0 verboten (es sei denn, der Teilnehmer war mindestens 3 Monate vor Tag 0 auf einer stabilen Prophylaxedosis).
  • Die Verabreichung der folgenden Medikamente war ≤6 Monate nach Tag 0 und während der gesamten Studie verboten: Fenofibrat oder andere Fibrate und potenziell hepatotoxische Medikamente (einschließlich Alpha-Methyl-Dopa, Natriumvalproinsäure, Isoniazid oder Nitrofurantoin).

  • IBD-Schub während des Screenings (bis einschließlich Tag 0), wobei „Schub“ wie folgt definiert wurde:

    • UC-Flare: partieller Mayo-Score ≥5 und
    • CD-Flare: CDAI ≥250
  • Nachweis schädlicher Wirkungen von Alkoholmissbrauch (wie vom Prüfarzt beurteilt) oder übermäßiger Alkoholkonsum (>4 Einheiten/Tag für Männer, >2 Einheiten/Tag für Frauen).
  • Bekannter oder vermuteter Konsum illegaler oder missbräuchlicher Drogen (erlaubt, wenn medizinisch verordnet oder indiziert) innerhalb von 3 Monaten nach Tag 0.
  • Bei Frauen: bekannte Schwangerschaft oder positiver Urin-Schwangerschaftstest (bestätigt durch einen positiven Serum-Schwangerschaftstest) oder stillend.
  • Andere begleitende Erkrankungen, bösartige Erkrankungen oder Zustände, die die Lebenserwartung wahrscheinlich signifikant auf weniger als die Dauer der Studie verringern (z. B. mittelschwere bis schwere dekompensierte Herzinsuffizienz).
  • Teilnahme an einem anderen Prüfmedikament, biologischen oder medizinischen Geräteversuch innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung medizinischer Therapien oder Teilnehmer, die als potenziell unzuverlässig angesehen wurden.
  • Blut- oder Plasmaspende innerhalb von 30 Tagen vor Tag 0.
  • Geistige Instabilität oder Inkompetenz, so dass die Gültigkeit der Einverständniserklärung oder die Einhaltung der Studie ungewiss war.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1,5 mg OCA titriert auf 3 mg OCA
Teilnehmer, die auf 1,5 mg OCA randomisiert wurden, nahmen während der DB-Phase 12 Wochen lang täglich 1,5 mg OCA ein. Bei Verträglichkeit wurde die Dosis für weitere 12 Wochen auf 3 mg OCA täglich erhöht.
Arzneimittel: Obeticholsäure (OCA)
Andere Namen:
  • INT-747
  • 6alpha-Ethylchenodesoxycholsäure (6-ECDCA)
Experimental: 5 mg OCA titriert auf 10 mg OCA
Teilnehmer, die auf 5 mg OCA randomisiert wurden, nahmen während der DB-Phase 12 Wochen lang täglich 5 mg OCA ein. Bei Verträglichkeit wurde die Dosis für weitere 12 Wochen auf 10 mg OCA täglich erhöht.
Arzneimittel: Obeticholsäure (OCA)
Andere Namen:
  • INT-747
  • 6alpha-Ethylchenodesoxycholsäure (6-ECDCA)
Experimental: Placebo
Teilnehmer, die randomisiert Placebo erhielten, nahmen während der DB-Phase 24 Wochen lang Placebo ein.
Arzneimittel: Placebo
Experimental: LTSE OCA Gesamt
Nach Abschluss der DB-Phase wurden die Teilnehmer gebeten, ihr Einverständnis zur Teilnahme an der LTSE-Phase (geplant für weitere 24 Monate) zu bestätigen, beginnend mit 5 oder 10 mg OCA, basierend auf der letzten während der DB-Phase erhaltenen Behandlung. Dosen bis zu 10 mg täglich wurden bewertet. Alle Teilnehmer erhielten Open-Label-OCA während der LTSE-Phase der Studie.
Arzneimittel: Obeticholsäure (OCA)
Andere Namen:
  • INT-747
  • 6alpha-Ethylchenodesoxycholsäure (6-ECDCA)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Phase: Veränderung der alkalischen Serumphosphatase (ALP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die primäre Wirksamkeitsanalyse verglich die Veränderung der ALP gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 zwischen der OCA-Behandlungsgruppe und Placebo unter Verwendung eines Analyse-der-Kovarianz-Modells (ANCOVA) mit festen Effekten für Behandlungsgruppe und Randomisierungsschichten und Ausgangswert als Kovariate. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
Baseline, Woche 24
LTSE-Phase: Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24) bis Monat 26
Die primäre Sicherheitsanalyse untersuchte die Auswirkungen der OCA-Behandlung auf AESIs von Pruritus, Lebererkrankungen und Dyslipidämie. Alle Zusammenfassungen von unerwünschten Ereignissen (AE) wurden auf behandlungsbedingte UE (TEAE) beschränkt, die als alle UE definiert wurden, die neu auftraten, an Häufigkeit zunahmen oder sich in ihrem Schweregrad nach Beginn des Prüfpräparats verschlechterten. Behandlungsbedingter Pruritus wurde als beliebiger bevorzugter Begriff (PT) einschließlich „Prur-“ definiert. AESIs für Lebererkrankungen wurden unter Verwendung spezifischer SMQ-Begriffe aus dem Standardized Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) für Lebererkrankungen definiert. Änderungen des AE-Lipidprofils, definiert in der SMQ Dyslipidämie, wurden berichtet. Wörtliche Begriffe wurden PTs und Systemorganklassen (SOCs) unter Verwendung von MedDRA Version 17.1 für alle AE-Zusammenfassungen zugeordnet, mit Ausnahme derjenigen für AESIs für Lebererkrankungen, die MedDRA Version 18.1 verwendeten. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
LTSE Baseline (DB Woche 24) bis Monat 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
DB-Phase: Veränderung der Serum-Alanin-Transaminase (ALT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der ALT gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
Baseline, Woche 24
DB-Phase: Veränderung der Serum-Aspartat-Aminotransferase (AST) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der AST gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
Baseline, Woche 24
DB-Phase: Änderung des Gesamt-Bilirubins im Serum gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung des Gesamtbilirubins im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse sind in umol/l angegeben.
Baseline, Woche 24
DB-Phase: Veränderung des direkten Bilirubins im Serum gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung des direkten Bilirubins im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse sind in umol/l angegeben.
Baseline, Woche 24
DB-Phase: Veränderung der Serum-Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der Serum-GGT gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
Baseline, Woche 24
DB-Phase: Veränderung des Plasma-Fibroblasten-Wachstumsfaktors 19 (FGF-19) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Zur Beurteilung der Aktivität des Farnesoid-X-Rezeptors (FXR) wird die Veränderung von FGF-19 gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse werden in Pikogramm/Milliliter (pg/ml) angegeben.
Baseline, Woche 24
DB-Phase: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Plasma 7α-Hydroxy-4-cholesten-3-on (C4)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Zur Beurteilung der FXR-Aktivität wird die Veränderung des Plasma-C4 gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 angegeben. Die Ergebnisse werden in Nanogramm (ng)/ml angegeben.
Baseline, Woche 24
LTSE-Phase: Änderung der Serum-ALP gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Die mittlere Veränderung der Serum-ALP vom Ausgangswert bis zum letzten verfügbaren Besuch wird angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Änderung der Serum-ALT gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der ALT gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Veränderung der Serum-AST gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der AST gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Veränderung des Gesamtbilirubins im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung des Gesamtbilirubins im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in umol/l angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Veränderung des direkten Bilirubins im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung des direkten Bilirubins im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in umol/l angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Änderung des Serum-GGT gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der Serum-GGT gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in U/L angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Änderung des Albumins gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung des Albumins gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse werden in Gramm (g)/L angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Änderung der INR gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für die Leberbiochemie und Leberfunktion wird die mediane Veränderung der INR gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der transienten Elastographie (TE) in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für Leberentzündung und Fibrose wird die mediane Veränderung der TE als Maß für die Lebersteifigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse werden in Kilopascal (kPa) angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei verstärkter Leberfibrose (ELF) in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Als Marker für Leberentzündung und Fibrose wird die Veränderung des ELF-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Der ELF-Score und seine Komponenten (Hyaluronsäure [HA]; N-terminales Prokollagen-3-Peptid [P3NP]; Gewebeinhibitor der Metalloproteinase 1 [TIMP-1]) wurden wie folgt berechnet: 2,278 + 0,851 x ln(HA (ng/ ml)) + 0,751 x ln(P3NP (ng/ml)) + 0,394 x ln(TIMP-1 (ng/ml). Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Eine Erhöhung des Scores zeigt eine Verbesserung/Verschlechterung der Symptome an.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Plasma FGF-19 in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Zur Beurteilung der FXR-Aktivität wird die Veränderung von FGF-19 gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in pg/ml angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Änderung von Plasma C4 gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Zur Beurteilung der FXR-Aktivität wird die Veränderung des Plasma-C4 gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse werden in ng/ml angegeben.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
LTSE-Phase: Teilnehmer, die im 12. Monat eine Colitis ulcerosa-Remission erfahren
Zeitfenster: Monat 12
Um die Aktivität der entzündlichen Darmerkrankung (IBD) zu beurteilen, wird die Anzahl der Teilnehmer berichtet, die in Monat 12 eine Remission der Colitis ulcerosa erfahren. Remission wurde definiert als ein partieller Mayo-Score von ≤ 2, wobei kein einzelner Subscore 1 Punkt überstieg.
Monat 12
LTSE-Phase: Teilnehmer, die in Monat 12 eine Remission von Morbus Crohn erleben
Zeitfenster: Monat 12
Um die IBD-Aktivität zu beurteilen, wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, bei denen in Monat 12 eine Remission von Morbus Crohn auftrat. Remission wurde als Morbus-Crohn-Aktivitätsindex-Score von definiert
Monat 12
LTSE-Phase: Änderung der Gesamtgallensäuren gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Monat 12
Um die Auswirkungen auf die Gallensäuren zu beurteilen, wird die mediane Veränderung der Gesamtgallensäuren gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet. Die Ergebnisse sind in umol/l angegeben.
Monat 12
LTSE-Phase: Änderung der Pruritus-Visual-Analog-Skala (VAS) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12
Um die Auswirkungen auf krankheitsspezifische Symptome zu beurteilen, wird die mediane Veränderung des Juckreiz-VAS-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12 angegeben. Die Punktzahl wird aus dem VAS-Teilnehmerfragebogen abgeleitet, bei dem der Teilnehmer irgendwo auf einer Skala eine Linie zieht, die den Schweregrad des Juckreizes am besten darstellt; die Skala reicht von 0 (kein Juckreiz) bis 10 (stärkster möglicher Juckreiz), in Schritten von 2. Eine Erhöhung der Punktzahl steht für eine Zunahme der Schwere der Symptome. Als Baseline wurde der DB-Wert in Woche 24 verwendet.
LTSE Baseline (DB Woche 24), Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienstuhl: George Harb, MD, Intercept Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Februar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

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Andere Studien-ID-Nummern

  • 747-207
  • 2014-002205-38 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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