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Intravenöses Brincidofovir als antivirales Mittel zur Behandlung der progressiven multifokalen Leukoenzephalopathie: Eine Pilotstudie

29. Mai 2026 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem Brincidofovir als antivirales Mittel zur Behandlung der progressiven multifokalen Leukoenzephalopathie: Eine Pilotstudie

Hintergrund:

Die progressive multifokale Leukenzephalopathie (PML) ist eine seltene und oft tödliche Gehirninfektion, die durch das JC-Virus verursacht wird. Das JC-Virus ist weit verbreitet. Mehr als die Hälfte der Erwachsenen waren ihm ausgesetzt. Die meisten Menschen erkranken nicht durch das JC-Virus, aber bei Menschen mit geschwächtem Immunsystem kann es PML verursachen. Brincidofovir (BCV) ist ein antivirales Medikament, das zur Behandlung von Pocken zugelassen ist. Forscher möchten wissen, ob es Menschen mit PML helfen kann.

Ziel:

BCV bei Menschen mit PML zu testen.

Teilnahmevoraussetzungen:

Personen ab 18 Jahren mit PML.

Studiendesign:

Die Teilnehmer werden gescreent. Sie erhalten eine körperliche Untersuchung mit Bluttests. Sie erhalten eine Bildgebungsuntersuchung des Gehirns mit Kontrastmittel. Sie erhalten eine Lumbalpunktion (Spinalpunktion): Eine dünne Nadel wird in ihren unteren Rücken eingeführt, um eine Probe der Flüssigkeit um ihr Rückenmark zu entnehmen.

BCV wird über einen Schlauch verabreicht, der an eine in eine Vene eingeführte Nadel angeschlossen ist. Die Teilnehmer erhalten das Medikament 2-mal pro Woche für 4 Wochen (dies ist 1 Zyklus). Wenn das Medikament ihnen hilft, können sie bis zu 3 Medikamentenzyklen (12 Wochen) erhalten.

Bildgebungsuntersuchungen, Spinalpunktionen und andere Tests werden nach jeweils 4 Wochen Behandlung wiederholt. Die Teilnehmer haben 6 Nachuntersuchungen innerhalb von 1 Jahr nach Beendigung der Behandlung. Die Bildgebungsuntersuchung, die Spinalpunktion und andere Tests werden bei jedem Besuch wiederholt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studienbeschreibung:

Diese Pilotstudie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem BCV als antivirale Behandlungsstrategie für Teilnehmer mit PML testen und vorläufige Daten zu biologischen und klinischen Auswirkungen auf den PML-Krankheitsverlauf sammeln. Achtzehn Erwachsene mit PML jeglicher Ursache werden diese Studie abschließen.

Nach einer standardisierten Baseline-Evaluation und Bestätigung der PML-Diagnose mit positivem JCPyV-DNA-Nachweis im Liquor erhalten die Teilnehmer zweimal wöchentlich intravenöses BCV 20 mg (oder 0,4 mg/kg bei einem Körpergewicht <50 kg) in 4-wöchigen Infusionszyklen für insgesamt bis zu 12 Wochen (3 Infusionszyklen). Die Aufnahme der ersten 3 Teilnehmer erfolgt im Abstand von 4 Wochen gestaffelt.

Am Ende jedes Infusionszyklus werden die Teilnehmer monatlich über 3 Monate evaluiert, um festzustellen, ob sie die Kriterien für 1) erneute Gabe mit zusätzlichen 4 Wochen intravenösem BCV, 2) Beginn/Fortsetzung der klinischen Überwachung oder 3) Definition des Therapieversagens (was zu optionalem Studienabbruch und Verfolgung von Rettungstherapien führen kann) erfüllen. Solange weniger als 12 Wochen kumulative Dosierung erfolgt sind, kann eine erneute Gabe angeboten werden.

Nach Abschluss der Behandlung werden die Teilnehmer bis zu 12 Monate überwacht.

Ziele:

Primäres Ziel:

-Die Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem BCV 20 mg (oder 0,4 mg/kg bei einem Körpergewicht <50 kg), zweimal wöchentlich verabreicht für insgesamt bis zu 12 Wochen, zu beschreiben.

Sekundäre Ziele:

  • Die Kinetik und das Ausmaß der antiviralen Wirkung von intravenösem BCV auf die JCPyV-Last im Liquor bei Teilnehmern mit PML zu untersuchen.
  • Die Wirkung von intravenösem BCV auf den klinischen und radiologischen PML-Krankheitsverlauf zu untersuchen.

Explorative Ziele:

-Die Pharmakodynamik und Wirkung von intravenösem BCV in Urin, Blut und Liquor zu untersuchen.

Endpunkte:

Primärer Endpunkt:

-Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (AEs) vom Schweregrad 3 oder höher gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE 6.0)

Sekundäre Endpunkte:

  • Anzahl der behandlungsbedingten AEs, unabhängig vom Schweregrad
  • Veränderung der JCPyV-Last im Liquor vom Ausgangswert am Ende der Infusionszyklen 1, 2 und 3
  • Anteil der Teilnehmer mit einem Rückgang der JCPyV-Last im Liquor um 0,25 log oder mehr am Ende der Infusionszyklen 1, 2 und 3
  • Anzahl der Infusionszyklen
  • Zeit bis zur Zunahme der JCPyV-Last im Liquor während der Überwachungsphase
  • Anzahl der Teilnehmer, die die Kriterien für Therapieversagen erfüllen
  • Veränderung der Leistungsparameter und standardisierter Behinderungsskalen vom Ausgangswert bis Monat 6, 9 und 12 (oder letzte Bewertung)
  • Veränderung der PML-Läsionslast durch MRT vom Ausgangswert bis Monat 3, 6, 9 und 12 (oder letzte Bewertung)
  • Überleben nach 3, 6, 9 und 12 Monaten

Explorative Endpunkte:

-Explorative Messungen in Urin, Blut und Liquor zur Untersuchung der Pharmakodynamik von intravenösem BCV, einschließlich virologischer und immunologischer Veränderungen als Reaktion auf die Studienintervention.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: (800) 411-1222
          • E-Mail: ccopr@nih.gov
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben
  • Bereitschaft, die Studienverfahren einzuhalten und für die Dauer der Studie einschließlich Nachbeobachtung teilzunehmen
  • Aktive fortschreitende, klinisch eindeutige oder wahrscheinliche PML (2013 AAN Consensus Diagnostic Criteria)
  • Positiver PCR-Test für JCPyV im Liquor
  • Alter 18 Jahre oder älter
  • Medizinisch stabil und in der Lage, die Reise zum NIH zu tolerieren
  • Teilnehmer mit Kinderwunsch oder Zeugungsfähigkeit müssen bereit sein, während der Behandlung in dieser Studie eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung zu verwenden, einschließlich Enthaltsamkeit

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • ALT oder AST > 5-fache der oberen Normgrenze (ULN), Gesamtbilirubin > 3 mg/dL (SI: >51 Mikromol/L) oder spontane Prothrombinzeit-International Normalized Ratio (PT-INR) > 2-fache der ULN innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1
  • Eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate von < 30 mL/min innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1
  • Überempfindlichkeit gegen CDV oder BCV oder deren Hilfsstoffe in der Formulierung oder frühere Unverträglichkeit gegenüber diesen Wirkstoffen, die nach Meinung des Prüfers ein inakzeptables Sicherheitsrisiko darstellen würde.
  • Aktive ZNS-Erkrankung außer PML, die nach Meinung des Prüfers die Studienbewertungen verfälschen oder ein inakzeptables Sicherheitsrisiko darstellen würde.
  • Kontraindikation für MRT (einschließlich Herzschrittmacher und einige Infusionspumpen, andere metallische Implantate, metallische Fremdkörper)
  • Medizinische Kontraindikation für LP
  • Positiver Schwangerschaftstest oder Stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Brincidofovir-Behandlungsarm
experimenteller Behandlungsarm
Arzneimittel: Brincidofovir
intravenöse Verabreichung eines antiviralen Mittels

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) mit Grad-3-Schweregrad oder höher gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer
Während der gesamten Studiendauer

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs), unabhängig vom Schweregrad
Zeitfenster: über die Dauer der Studie
über die Dauer der Studie
Veränderung der JCPyV-Last in der Liquor cerebrospinalis im Vergleich zum Ausgangswert nach Abschluss jedes Behandlungsblocks
Zeitfenster: am Ende jedes Behandlungsblocks
am Ende jedes Behandlungsblocks
Anteil der Patienten mit einem Rückgang der JCPyV-Last im Liquor von 0,25 log oder mehr nach Abschluss jedes Behandlungsblocks
Zeitfenster: am Ende jedes Behandlungsblocks
am Ende jedes Behandlungsblocks
Zeit bis zur Erhöhung der JCPyV-Last im Liquor während der Überwachungsphase nach Behandlungsabschluss
Zeitfenster: über die Dauer der Studienteilnahme
über die Dauer der Studienteilnahme
Anzahl der Behandlungsblöcke und Dauer der Behandlungsphase
Zeitfenster: abhängig von der Teilnahmedauer: 1 Monat - 3 Monate
abhängig von der Teilnahmedauer: 1 Monat - 3 Monate
Anzahl der Patienten, die die Behandlungsfehlerkriterien erfüllen
Zeitfenster: Am Ende jedes Behandlungsblocks
Am Ende jedes Behandlungsblocks
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leistungs- und standardisierten Behinderungsbewertungsskalen nach 6, 9 und 12 Monaten
Zeitfenster: 6, 9 und 12 Monate
6, 9 und 12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der PML-Läsionslast mittels MRT des Gehirns nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Zeitfenster: 3, 6, 9 und 12 Monate
3, 6, 9 und 12 Monate
Überleben nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Zeitfenster: 3, 6, 9 und 12 Monate
3, 6, 9 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Irene CM Cortese, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

4. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

28. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10002635
  • 002635-N

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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