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Estudio abierto de fase 3 con Mirabegron en niños de 3 a menos de 18 años con hiperactividad del detrusor neurogénico (Crocodile)

21 de septiembre de 2022 actualizado por: Astellas Pharma Europe B.V.

Un estudio de fase 3 de titulación de dosis abierto, controlado desde el punto de referencia, multicéntrico, seguido de un período de observación de dosis fija para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de Mirabegron en niños y adolescentes de 3 a menos de 18 años de edad con detrusor neurogénico Hiperactividad (NDO) en el cateterismo intermitente limpio (CIC)

El objetivo del estudio fue evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de mirabegron tras la administración de dosis múltiples en la población pediátrica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio multicéntrico de fase 3, abierto, controlado desde el inicio. El estudio constó de 3 períodos: Período de pretratamiento: durante un máximo de 28 días antes de la línea base, incluido el cribado, el lavado (si corresponde) y la línea base.

Período de tratamiento de eficacia: comenzando el día después del inicio y continuando hasta la semana 24. Período de seguridad a largo plazo: comenzando después de la semana 24 y continuando hasta la semana 52 (final del estudio [EOS]), o hasta el final del tratamiento (EOT).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

91

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Site AU61002
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, B-2650
        • Site BE32004
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Site BE32001
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Site KR82001
      • Seoul, Corea, república de, 110744
        • Site KR82002
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Site HR38501
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Site HR38503
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, DK-8200
        • Site DK45001
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Site DK45002
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia, 83301
        • Site SK42101
  • Filipinas
      • Quezon City, Filipinas, 1100
        • Site PH63001
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91090
        • Site IL97202
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11183
        • Site JO96202
      • Irbid, Jordán, 22110
        • Site JO96201
  • Letonia
      • Riga, Letonia, LV-1004
        • Site LV37101
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50009
        • Site LT37002
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
        • Site LT37001
  • Malasia
      • Georgetown, Malasia, 10990
        • Site MY60001
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Site MY60002
  • México
      • Mexico City, México, 06700
        • Site MX52002
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Site NO47001
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Site TR90002
      • Bursa, Pavo
        • Site TR90006
      • Mersin, Pavo, 33343
        • Site TR90008
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Site PL48003
      • Gdansk, Polonia, 80803
        • Site PL48001
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Site PL48002
  • Rumania
      • Bucuresti, Rumania, 021495
        • Site RO40002
      • Bucuresti, Rumania, 22328
        • Site RO40001
  • Serbia
      • Nis, Serbia
        • Site RS38102
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Site RS38101
  • Taiwán
      • New Taipei City, Taiwán, 23142
        • Site TW88601

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 17 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto tiene un peso corporal mayor o igual a 11 kg.
  • El sujeto sufre de NDO confirmado por investigación urodinámica al inicio del estudio. El diagnóstico de NDO debe confirmarse por la presencia de al menos 1 contracción involuntaria del detrusor > 15 cm H2O desde la presión inicial del detrusor y/o una disminución en la distensibilidad que conduce a un aumento de la presión inicial del detrusor > 20 cm H2O.
  • El sujeto ha estado usando CIC durante al menos 4 semanas antes de la visita 1/detección.
  • El sujeto tiene una indicación actual de tratamiento farmacológico para controlar la NDO.
  • El sujeto puede tomar el fármaco del estudio de acuerdo con el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto tiene una condición genitourinaria conocida (que no sea NDO) que puede causar contracciones hiperactivas o incontinencia o cálculos renales/vejiga u otra patología persistente del tracto urinario que puede causar síntomas.
  • El sujeto tiene uno de los siguientes problemas gastrointestinales: obstrucción parcial o completa, disminución de la motilidad como íleo paralítico, sujetos con riesgo de retención gástrica.
  • El sujeto tiene un catéter urinario permanente dentro de las 4 semanas anteriores a la visita 1/detección.
  • El sujeto tiene un esfínter uretral hipoactivo tratado quirúrgicamente
  • El sujeto tiene reflujo vesico-ureteral de grado 3 a 5.
  • El sujeto se ha sometido a una cirugía de aumento de vejiga.
  • El sujeto recibe terapia de electroestimulación, si comenzó dentro de los 30 días antes de la visita 1/selección o si se espera que comience durante el período de estudio. Los sujetos que están en un régimen establecido pueden permanecer en este durante la duración del estudio.
  • El sujeto sufre una infección del tracto urinario (UTI) sintomática al inicio del estudio (sintomático se define como dolor, fiebre, hematuria, aparición reciente de orina maloliente). Si está presente en la visita 1/detección o se diagnostica entre la visita 1/detección y la visita 3/basal, la UTI debe tratarse con éxito (recuperación clínica) antes de la línea base. Si hay una ITU sintomática al inicio del estudio, se permite posponer todas las evaluaciones iniciales por un máximo de 7 días hasta que la ITU se trate con éxito (recuperación clínica).
  • El sujeto tiene una frecuencia de pulso en reposo (media) > percentil 99 [Fleming et al, 2011].
  • El sujeto tiene hipertensión establecida y una presión arterial sistólica o diastólica superior al percentil 99 del rango normal determinado por sexo, edad y altura, más 5 mmHg [NIH 2005].
  • El sujeto tiene riesgo de prolongación del intervalo QT (p. ej., hipopotasemia, síndrome de QT largo [LQTS] o antecedentes familiares de LQTS, síncope inducido por el ejercicio).
  • El sujeto tiene insuficiencia renal grave (TFGe según la ecuación de Larsson < 30 ml/min).
  • La aspartato aminotransferasa (AST) o la alanina aminotransferasa (ALT) del sujeto es mayor o igual a 2 veces el límite superior normal (ULN) o la bilirrubina total (TBL) mayor o igual a 1,5 veces el ULN según la edad y el sexo.
  • El sujeto tiene antecedentes o presencia de cualquier malignidad antes de la visita 1/detección.
  • El sujeto tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a mirabegron, cualquiera de los excipientes utilizados en las formulaciones actuales o hipersensibilidad severa previa a cualquier fármaco.
  • El sujeto ha participado en otro ensayo clínico (y/o ha tomado un fármaco en investigación dentro de los 30 días (o 5 semividas del fármaco, o el límite establecido por la legislación nacional, lo que sea más largo) antes de la visita 1/selección.

  • El sujeto usa cualquiera de los siguientes medicamentos prohibidos (después del inicio del lavado):

    • Cualquier medicamento, que no sea el fármaco del estudio utilizado, para el tratamiento de NDO;
    • Cualquier fármaco que sea sustrato sensible de CYP2D6 con un índice terapéutico estrecho o sustrato sensible de glicoproteína P (P-gp)
    • Cualquier inhibidor potente de CYP3A4 si el sujeto tiene una insuficiencia renal de leve a moderada (eGFR 30 - 89 ml/min).
  • Al sujeto se le ha administrado toxina botulínica intravesical; excepto si se administra > 4 meses antes de la visita 1/selección y el sujeto experimenta síntomas comparables a los existentes antes de las inyecciones de toxina botulínica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Niños (3 a < 12 Años)
Los participantes de 3 a < 12 años recibieron una dosis inicial de 25 miligramos (mg) de mirabegron por vía oral una vez al día según el peso (dosis equivalente pediátrica de 25 mg [miligramos] [PED25]) el día 1. En las semanas 2, 4 u 8, se aumentó la dosis de los participantes a la dosis equivalente pediátrica de 50 mg en adultos [PED50], por vía oral una vez al día según los criterios de titulación de dosis dados. Después de la semana 24, los participantes mantuvieron su nivel de dosis individual hasta la semana 52 del final del estudio (EOS) o del final del tratamiento (EOT).
Droga: Mirabegrón
Los participantes recibieron una dosis inicial de 25 mg de mirabegron PED25 por vía oral una vez al día. En las semanas 2, 4 u 8, se tituló a los participantes a PED50 según los criterios de titulación de dosis dados. Después de la semana 24, los participantes permanecieron en su nivel de dosis individual hasta la semana 52 EOS o EOT. Los participantes con un peso corporal >=35 kg recibieron tabletas de mirabegron o un peso corporal =35 kg o los participantes que tomaban tabletas de mirabegron podían cambiar a la suspensión oral si el peso corporal aumentaba.
Otros nombres:
  • YM178
  • Myrbetriq
  • Betanis
  • Betmiga
EXPERIMENTAL: Adolescentes (12 a < 18 Años)
Los participantes de 12 a < 18 años recibieron una dosis inicial de 25 mg de mirabegron por vía oral una vez al día según el peso [PED25] el día 1. En las semanas 2, 4 u 8, se tituló a los participantes a la dosis equivalente pediátrica de 50 mg en adultos [PED50] por vía oral una vez al día según los criterios de titulación de dosis dados. Después de la semana 24, los participantes permanecieron en su nivel de dosis individual hasta la semana 52 EOS o EOT.
Droga: Mirabegrón
Los participantes recibieron una dosis inicial de 25 mg de mirabegron PED25 por vía oral una vez al día. En las semanas 2, 4 u 8, se tituló a los participantes a PED50 según los criterios de titulación de dosis dados. Después de la semana 24, los participantes permanecieron en su nivel de dosis individual hasta la semana 52 EOS o EOT. Los participantes con un peso corporal >=35 kg recibieron tabletas de mirabegron o un peso corporal =35 kg o los participantes que tomaban tabletas de mirabegron podían cambiar a la suspensión oral si el peso corporal aumentaba.
Otros nombres:
  • YM178
  • Myrbetriq
  • Betanis
  • Betmiga

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la capacidad cistométrica máxima (MCC) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
El cambio desde el inicio en MCC se basó en la urodinámica de llenado (volumen al final del llenado). Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida. Las observaciones de MCC faltantes en la semana 24 se imputaron utilizando la última observación realizada (LOCF).
Línea de base y semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la distensibilidad de la vejiga (ΔV/ΔP)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 y 24
La distensibilidad de la vejiga fue una indicación de la elasticidad de la pared de la vejiga y se calculó dividiendo el cambio de volumen por el cambio en la presión del detrusor durante el llenado de la vejiga. Los revisores centrales independientes evaluaron el cambio desde el inicio en la distensibilidad de la vejiga (cambio en el volumen/cambio en la presión) y lo informaron como anotaciones en el registro urodinámico y en una base de datos externa. Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida.
Línea de base y semanas 4 y 24
Cambio desde el inicio en la capacidad cistométrica máxima en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
El cambio desde el inicio en MCC se basó en la urodinámica de llenado (volumen al final del llenado). Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida.
Línea de base y semana 4
Cambio desde el inicio en el número de contracciones del detrusor hiperactivo (> 15 cm H20) hasta el final del llenado
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 y 24
La hiperactividad del detrusor es la aparición de contracciones involuntarias del detrusor durante la cistometría de llenado. Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida.
Línea de base y semanas 4 y 24
Cambio desde el valor inicial en la presión del detrusor al final del llenado
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 y 24
La presión del detrusor se definió como la presión de la vejiga menos la presión intraabdominal evaluada por urodinámica. El llenado se detuvo (fin del llenado) cuando la presión del detrusor excedía los 100 cm H2O o el investigador o el urodinamista la consideraban peligrosamente alta (por ejemplo, una presión pasiva prolongada del detrusor > 40 cm H2O). Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida.
Línea de base y semanas 4 y 24
Cambio desde el inicio en el volumen de la vejiga llena hasta la primera contracción del detrusor hiperactivo (> 15 cm H20)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 y 24
La hiperactividad del detrusor es la aparición de contracciones involuntarias del detrusor durante la cistometría de llenado. Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida. Si no se producía una contracción del detrusor > 15 cm H2O, se imputaba el volumen vesical con capacidad cistométrica máxima.
Línea de base y semanas 4 y 24
Cambio desde el inicio en el volumen de la vejiga llena hasta la primera contracción del detrusor hiperactivo (> 15 cm H20): análisis actualizado de la prueba de rango con signo de Wilcoxon
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 y 24
La hiperactividad del detrusor es la aparición de contracciones involuntarias del detrusor durante la cistometría de llenado. Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida. Si no se producía una contracción del detrusor > 15 cm H2O, se imputaba el volumen vesical con capacidad cistométrica máxima. Este análisis actualizado se presenta como el análisis original del volumen de la vejiga hasta que la primera contracción del detrusor (> 15 cm H2O) no imputó los datos faltantes del volumen de la vejiga con el valor de capacidad cistométrica máxima (MCC) en esa visita de acuerdo con el plan de análisis estadístico (SAP) . Este análisis se actualizó para imputar los valores faltantes para el volumen en la primera contracción con los respectivos valores de MCC.
Línea de base y semanas 4 y 24
Cambio desde el inicio en el volumen de la vejiga llena hasta la primera contracción del detrusor hiperactivo (> 15 cm H20): prueba T pareada
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 4 y 24
La hiperactividad del detrusor es la aparición de contracciones involuntarias del detrusor durante la cistometría de llenado. Durante las evaluaciones urodinámicas, se llenó la vejiga hasta que comenzó la micción/fuga, o hasta que el participante experimentó dolor o malestar, o porque se alcanzó una presión del detrusor peligrosamente alta, o se alcanzó el 135 % del volumen cateterizado máximo para la edad. Los revisores centrales confirmaron que una evaluación urodinámica válida era válida. Si no se producía una contracción del detrusor > 15 cm H2O, se imputaba el volumen vesical con capacidad cistométrica máxima.
Línea de base y semanas 4 y 24
Cambio desde el inicio en el volumen cateterizado promedio por cateterismo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Para cada participante, el volumen cateterizado promedio por cateterismo se calculó como la suma de todos los volúmenes cateterizados disponibles/no perdidos registrados durante 2 días de medición en el diario de fin de semana, ya sea que los 2 días fueran consecutivos o no, divididos por el número de cateterismos con no - Volúmenes faltantes. Si los volúmenes se registraron en 1 solo día del diario de fin de semana, el volumen cateterizado promedio por cateterismo se calculó utilizando todos los volúmenes cateterizados disponibles/no perdidos registrados ese día. Si no se registraron volúmenes en ningún día del diario de fin de semana, faltaba el volumen promedio cateterizado por cateterismo. Un día de diario vesical válido en el diario de fin de semana era cualquier día de diario electrónico para el que se registró ≥1 volumen cateterizado >0 ml con fecha y hora completas.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde el inicio en el volumen máximo cateterizado
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Para cada participante, el volumen cateterizado máximo por día se calculó usando todos los volúmenes cateterizados disponibles/no faltantes registrados para los 2 días de medición en el diario electrónico de fin de semana, ya sea que estos 2 días fueran consecutivos o no. El valor máximo se calculó por separado para cada día de medición y se utilizó la media de los dos valores. Si los volúmenes se registraron en 1 solo día del diario electrónico de fin de semana, el volumen cateterizado máximo por día se calculó utilizando todos los volúmenes cateterizados disponibles/distintos de cero registrados ese día. Si no se registraron volúmenes en ningún día del diario electrónico de fin de semana, faltaba el volumen máximo cateterizado por día. Un día de diario de vejiga válido en el diario de fin de semana era cualquier día de diario electrónico para el cual se registró >= 1 volumen cateterizado > 0 ml con fecha y hora completas.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde el inicio en el volumen diurno máximo cateterizado (MCDV)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Para cada participante, el MCDV se calculó utilizando todos los volúmenes diurnos cateterizados disponibles/no perdidos para los 2 días de medición en el diario electrónico de fin de semana, ya sea que los 2 días fueran consecutivos o no. El valor máximo se calculó por separado para cada día de medición y se utilizó la media de los 2 valores. Si los volúmenes se registraron en 1 solo día del diario electrónico de fin de semana, el MCDV se calculó utilizando todos los volúmenes diurnos cateterizados disponibles/distintos de cero registrados ese día. Si no se registraron volúmenes en ningún día del diario electrónico de fin de semana, faltaba el MCDV. El día se definió como el tiempo entre la hora de despertarse (menos 30 min) y la hora de dormir (más 29 min) registrados en el diario electrónico. Un día de diario de vejiga válido en el diario de fin de semana era cualquier día de diario electrónico para el cual se registró >= 1 volumen cateterizado > 0 ml con fecha y hora completas.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde el inicio en el volumen cateterizado matutino promedio
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
El primer volumen cateterizado de la mañana fue el primer volumen distinto de cero registrado dentro o después de la hora de despertarse en un día de medición de volumen en el diario electrónico. El volumen cateterizado promedio de la primera mañana se calculó como el promedio de los volúmenes cateterizados de la primera mañana disponibles registrados para los 2 días de medición en el diario electrónico de fin de semana, fueran o no estos 2 días consecutivos. Si el primer volumen cateterizado por la mañana se registró en 1 solo día del diario electrónico de fin de semana, el cateterismo matutino promedio es el primer cateterismo matutino de ese día. Si no se registran los volúmenes cateterizados de la primera mañana en ningún día del diario electrónico de fin de semana, faltaba el volumen cateterizado promedio de la primera mañana. Un día de diario de vejiga válido en el diario de fin de semana era cualquier día de diario electrónico para el cual se registró >= 1 volumen cateterizado > 0 ml con fecha y hora completas.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde el inicio en el número medio de episodios de fuga por día
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Para cada participante, se calculó el número medio de episodios de fuga por día (durante el día y la noche) utilizando todos los episodios de fuga disponibles/no faltantes para los 2 días de medición en el diario de fin de semana durante el día y la noche. Si el número de episodios de fuga se registró en 1 solo día en el diario de 7 días durante el día y la noche, el número medio de episodios de fuga por día durante el día y la noche es igual al número total de episodios de fuga registrados ese día durante día y noche. Si no se registraron episodios de fuga en ningún día del diario de fin de semana durante el día y la noche, el número medio de episodios de fuga por día fue cero. A los participantes que no informaron ningún episodio de fuga durante la visita se les imputó un '0' para esa visita. Un día de diario vesical válido en el diario de fin de semana era cualquier día de diario electrónico para el que se registró ≥1 volumen cateterizado >0 ml con fecha y hora completas.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde el valor inicial en el número medio de episodios de fuga por día: análisis actualizado
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Para cada participante, se calculó el número medio (n.º) de episodios de fuga por día (durante el día y la noche) utilizando todos los números disponibles/no faltantes. de episodios de fuga para los 2 días de medición en el diario de fin de semana durante el día y la noche. Si el nro. de episodios de fuga se registró en 1 solo día en el diario de 7 días durante el día y la noche, la media no. de episodios de fuga por día durante el día y la noche es igual al número total. de los episodios de fuga registrados ese día durante el día y la noche. Si no se registraron episodios de fuga en ningún día del diario de fin de semana durante el día y la noche, la media no. de episodios de fuga por día fue cero. A los participantes que no informaron un episodio de fuga durante la visita se les imputó un '0' para esa visita. Un día de diario de vejiga válido en el diario de fin de semana era cualquier día de diario electrónico para el que se registró ≥1 volumen cateterizado >0 ml con fecha y hora completas. Se presenta un análisis actualizado porque un participante ingresó el peso de la fuga en lugar del no. de fugas.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde la línea de base en el número de días secos por 7 días (día y noche)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Los días secos se definieron como días sin fugas, incluidos el día y la noche. Los participantes registraron los días secos en el diario de 7 días. Los días secos se calcularon de la siguiente manera: Ddry fue el número de días diarios válidos en los que la respuesta a la pregunta '¿Tuvo fuga entre este cateterismo y el último' fue 'No' cada vez que se ingresó un nuevo cateterismo en el diario electrónico durante el período de tiempo diurno y nocturno. Dwet fue el número de días diarios válidos en los que la respuesta a la pregunta 'Tuviste fuga entre este cateterismo y el último' fue 'Sí' para al menos un cateterismo ingresado durante el período diurno y nocturno. Si (Ddry + Dwet) > 3, el número de días secos por 7 días se calculó como Ddry/(Ddry + Dwet) x 7; de lo contrario, faltaba el valor.
Línea de base y semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36 y 52
Cambio desde el inicio en la puntuación del Cuestionario de incontinencia pediátrica (PIN-Q)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24 y 52
PIN-Q midió la calidad de vida a través de un diario electrónico. La puntuación total varió de 0 (ningún efecto) a 80 (peor efecto); la disminución en la puntuación indicó una mejora. La puntuación total fue 20 veces el promedio de los elementos PinQ individuales, las 20 escalas de Likert se convirtieron en una puntuación: elementos 6 y 17; 0: "No" a 4: "Definitivamente" se utilizó; & Para los otros 18 artículos; 0: "No" a 4: "Todo el tiempo" se utilizó. Expectativa de que los cuestionarios tuvieran valores faltantes limitados; si faltaban respuestas >2 preguntas, la puntuación total no se calculó y faltaba. Las puntuaciones de los ítems individuales se imputaron directamente. El cambio desde el inicio hasta cada visita posterior al inicio en la puntuación total fue el valor de la visita posterior al inicio menos el valor del inicio. Si faltaba el valor de la visita de línea de base o posterior a la línea de base, faltaba el cambio desde la línea de base. Si el cambio fue: <0, mejora entre 2 puntos de tiempo; =0, sin cambio entre 2 puntos de tiempo; >0, empeorando entre 2 puntos de tiempo.
Línea de base y semanas 24 y 52
Cambio desde el inicio en la escala de impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 24 y 52
El PGI-S fue una respuesta a la pregunta: "¿Cómo se sintió acerca de la condición de su vejiga durante los últimos 3 días?" Los participantes evaluaron su condición reciente como "Muy mala" (0), "Mala" (1), "Ni mala ni buena" (2), "Buena" (3) y "Muy buena" (4). Un aumento indicaba una mejora. La puntuación total osciló entre 0 y 4, donde las puntuaciones más altas indicaron una mejora. El cambio desde el inicio hasta cada visita posterior al inicio en la puntuación del PGI-S es el valor en la visita posterior al inicio menos el valor en la visita inicial. Si falta el valor de la visita de línea de base o posterior a la línea de base, faltaba el cambio desde la línea de base. Un cambio positivo indicaba una mejora mientras que un cambio negativo indicaba un empeoramiento.
Línea de base y semanas 24 y 52
Número de participantes con impresión global de cambio del médico (CGI-C)
Periodo de tiempo: Semanas 24 y 52
La Impresión Global de Cambio del Clínico (CGI-C) es una escala de 7 puntos que requiere que el médico evalúe cuánto han mejorado o empeorado los síntomas generales de la vejiga del participante desde el inicio del estudio el día 1 y se califica como: muy mejorado ( 1); mucho mejor (2); mínimamente mejorado (3); sin cambios (4); mínimamente peor (5); mucho peor (6); o mucho peor (7). La puntuación total va de 1 a 7, donde las puntuaciones más bajas indican una mejora.
Semanas 24 y 52
Número de participantes con aceptabilidad del fármaco del estudio para tabletas en la semana 4
Periodo de tiempo: Semana 4
Los participantes evaluaron el sabor del medicamento/tabletas del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3) & "Realmente bueno" (4). Los participantes evaluaron la ingestión del medicamento/tabletas del estudio marcando una de las siguientes categorías: "Realmente difícil" (0), "Difícil" (1), "No difícil, no fácil" (2), "Fácil" (3) y "Realmente fácil" (4).
Semana 4
Número de participantes con aceptabilidad del fármaco del estudio para tabletas en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Los participantes evaluaron el sabor del medicamento/tabletas del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3) & "Realmente bueno" (4). Los participantes evaluaron la ingestión del medicamento/tabletas del estudio marcando una de las siguientes categorías: "Realmente difícil" (0), "Difícil" (1), "No difícil, no fácil" (2), "Fácil" (3) y "Realmente fácil" (4).
Semana 24
Número de participantes con aceptabilidad del fármaco del estudio para tabletas en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Los participantes evaluaron el sabor del medicamento/tabletas del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3) & "Realmente bueno" (4). Los participantes evaluaron la ingestión del medicamento/tabletas del estudio marcando una de las siguientes categorías: "Realmente difícil" (0), "Difícil" (1), "No difícil, no fácil" (2), "Fácil" (3) y "Realmente fácil" (4).
Semana 52
Número de participantes con aceptabilidad del fármaco del estudio para suspensión oral en la semana 4
Periodo de tiempo: Semana 4
Los participantes evaluaron el sabor del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3 ) y "Muy bueno" (4). Los participantes evaluaron el olor del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3 ) y "Muy bueno" (4). Los participantes evaluaron el consumo y la preparación del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Realmente difícil" (0), "Difícil" (1), "No difícil, no fácil" (2), "Fácil " (3) y "Muy fácil" (4).
Semana 4
Número de participantes con aceptabilidad del fármaco del estudio para suspensión oral en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Los participantes evaluaron el sabor del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3 ) y "Muy bueno" (4). Los participantes evaluaron el olor del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3 ) y "Muy bueno" (4). Los participantes evaluaron el consumo y la preparación del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Realmente difícil" (0), "Difícil" (1), "No difícil, no fácil" (2), "Fácil " (3) y "Muy fácil" (4).
Semana 24
Número de participantes con aceptabilidad del fármaco del estudio para suspensión oral en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Los participantes evaluaron el sabor del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3 ) y "Muy bueno" (4). Los participantes evaluaron el olor del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Muy malo" (0), "Malo" (1), "Ni malo, ni bueno" (2), "Bueno" (3 ) y "Muy bueno" (4). Los participantes evaluaron el consumo y la preparación del medicamento/suspensión oral del estudio marcando 1 de las siguientes categorías: "Realmente difícil" (0), "Difícil" (1), "No difícil, no fácil" (2), "Fácil " (3) y "Muy fácil" (4).
Semana 52
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la administración de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del tratamiento (EoT) (hasta la semana 52)
Un AA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró el fármaco del estudio o que se había sometido a los procedimientos del estudio y no necesariamente tuvo una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). Un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) se definió como cualquier evento adverso cuya fecha de inicio ocurrió en o después de la primera dosis del medicamento del estudio y hasta el final del estudio.
Desde la administración de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del tratamiento (EoT) (hasta la semana 52)
Concentración Máxima en Plasma (Cmax) de Mirabegron
Periodo de tiempo: Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
La Cmax se definió como la concentración plasmática máxima de mirabegron.
Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima de Mirabegron después de la administración del fármaco (Tmax)
Periodo de tiempo: Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Tmax se definió como el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima después de la administración del fármaco.
Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta las 24 horas (AUC24) para Mirabegron
Periodo de tiempo: Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
AUC (0-24) es el área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo desde el tiempo cero (antes de la dosis) hasta 24 horas después de la dosis.
Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Concentración plasmática de Mirabegron al final de un intervalo de dosificación en estado estacionario (nivel mínimo)
Periodo de tiempo: Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Cmin se definió como la concentración plasmática medida de mirabegron al final de un intervalo de dosificación en estado estacionario.
Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Aclaramiento Total Aparente de Mirabegron del Plasma Después de la Administración Oral (CL/F)
Periodo de tiempo: Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
El aclaramiento de un fármaco es una medida de la velocidad a la que se metaboliza o elimina un fármaco mediante procesos biológicos normales. El aclaramiento obtenido después de la dosis oral (aclaramiento oral aparente) está influenciado por la fracción de la dosis absorbida. La depuración de un fármaco es una medida cuantitativa de la velocidad a la que se elimina un fármaco de la sangre.
Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
Volumen aparente de distribución tras la administración no intravenosa (Vz/F) de Mirabegron
Periodo de tiempo: Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.
El volumen de distribución se define como el volumen teórico en el que la cantidad total de fármaco debería distribuirse uniformemente para producir la concentración plasmática deseada de un fármaco. El volumen aparente de distribución después de la dosis oral (Vz/F) está influenciado por la fracción absorbida.
Se recolectó un total de 4 muestras durante 2 días de muestreo en 2 visitas separadas en cualquiera de las semanas 4, 8, 12, 24, 36 o 52, en los siguientes momentos: Día de muestreo 1: antes de la dosis; Muestreo día 2- Predosis y 2 muestras 2-5 horas después de la dosis con más de 1 hora de diferencia.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Astellas Pharma Europe B.V.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

17 de junio de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

5 de noviembre de 2018

Finalización del estudio (ACTUAL)

6 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de abril de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2016

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

26 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

20 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 178-CL-206A
  • 2015-002876-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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SÍ

Descripción del plan IPD

El acceso a datos anonimizados a nivel de participantes individuales recopilados durante el estudio, además de la documentación de respaldo relacionada con el estudio, está planificado para estudios realizados con indicaciones y formulaciones de productos aprobados, así como compuestos terminados durante el desarrollo. Los estudios realizados con indicaciones de productos o formulaciones que permanecen activas en desarrollo se evalúan después de la finalización del estudio para determinar si se pueden compartir los datos de los participantes individuales. Las condiciones y excepciones se describen en los Detalles específicos del patrocinador para Astellas en www.clinicalstudydatarequest.com.

Marco de tiempo para compartir IPD

El acceso a los datos a nivel de participantes se ofrece a los investigadores después de la publicación del manuscrito principal (si corresponde) y está disponible siempre que Astellas tenga la autoridad legal para proporcionar los datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores deben presentar una propuesta para realizar un análisis científicamente relevante de los datos del estudio. La propuesta de investigación es revisada por un panel de investigación independiente. Si se aprueba la propuesta, se proporciona acceso a los datos del estudio en un entorno de intercambio de datos seguro después de recibir un Acuerdo de intercambio de datos firmado.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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