Un estudio para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con PTI
24 de julio de 2023 actualizado por: argenx
Un estudio de fase II aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria
El propósito del estudio es determinar la seguridad, eficacia, tolerabilidad y farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase II aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en el que aproximadamente 36 pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 para recibir ARGX-113 Dosis A o ARGX-113 Dosis B peso corporal o placebo en 4 infusiones administradas con 1 semana de diferencia además del tratamiento estándar de atención (SoC). Pacientes de 18 a 85 años (inclusive) con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) confirmada que tienen un recuento de plaquetas ˂ 30 × 109/L y que están recibiendo corticosteroides orales y/o inmunosupresores orales permitidos y/o receptor de trombopoyetina (TPO-R) agonista como SoC que debe mantenerse en una dosis y frecuencia estables durante al menos 4 semanas antes de la selección.
El estudio incluirá una evaluación de 2 semanas, un período de tratamiento de 3 semanas y un período de seguimiento (FU) de 21 semanas. El estudio es seguido por un período de etiqueta abierta donde los pacientes tendrán la opción de ser tratados con ARGX-113 Dosis A en ciclos de 4 infusiones semanales con un mínimo de 4 semanas de diferencia. Los pacientes pueden recibir terapia de rescate durante el estudio a discreción del investigador cuando lo considere médicamente necesario.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
38
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Berlin
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Hanover, Alemania
- Hanover
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Tubingen, Alemania
- Tübingen
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Vienna, Austria
- Vienna
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Wien, Austria
- Wien
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Leuven, Bélgica
- Leuven
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Namur, Bélgica
- Mont-Godinne
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Brno, Chequia
- Brno
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Praha, Chequia
- Praha
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A Coruña, España
- A Coruna
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Barcelona, España
- Barcelona
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Madrid, España
- Madrid
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Valencia, España
- Valencia
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Bordeaux, Francia
- Bordeaux
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Grenoble, Francia
- Grenoble
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Paris, Francia
- Paris
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Budapest, Hungría
- Budapest
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Debrecen, Hungría
- Debrecen
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Gyula, Hungría
- Gyula
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Kaposvar, Hungría
- Kaposvar
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Nyiregyhaza, Hungría
- Nyíregyháza
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Pecs, Hungría
- Pecs
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Lublin, Polonia
- Lublin
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Opole, Polonia
- Opole
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Wroclaw, Polonia
- Wroclaw
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London, Reino Unido
- London
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Dnipro, Ucrania
- Dnipro
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Ivano-Frankivsk, Ucrania
- Ivano-Frankivsk
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Nikolaev, Ucrania
- Nikolaev
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Uzhgorod, Ucrania
- Uzhgorod
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos de ≥ 18 a ≤ 85 años.
- Debe recibir tratamiento SoC para la PTI que haya sido estable en dosis y frecuencia durante al menos 4 semanas antes de la selección. El SoC puede incluir corticosteroides orales y/o inmunosupresores orales permitidos y/o agonistas de TPO-R.
- Diagnóstico confirmado de PTI con recuentos de plaquetas en sangre < 30 × 109/L y que no hayan presentado hemorragias importantes en las últimas 4 semanas antes de la selección.
Criterio de exclusión:
- Uso de anticoagulantes o cualquier fármaco con efecto antiplaquetario en las 3 semanas previas a la Selección.
- Pacientes que hayan recibido cualquier soporte de sangre o transfusión dentro de las 4 semanas previas a la Selección.
- Uso de inmunoglobulina G intravenosa (IVIg) o tratamiento con inmunoglobulina anti-D dentro de las 4 semanas previas a la selección.
- Uso de trombopoyetina recombinante en cualquier momento.
- Uso de rituximab en los 6 meses anteriores a la selección. No se permite el uso de ningún anti-CD20 que no sea rituximab en ningún momento.
- No se permite el uso de inmunosupresores dentro de las 4 semanas previas a la Selección, con la excepción de los siguientes inmunosupresores orales: azatioprina, danazol, micofenolato mofetilo, micofenolato de sodio, que deben haber sido estables durante al menos 4 semanas antes de la Selección.
- Uso de cualquier otra terapia biológica o fármaco en investigación que los indicados previamente dentro de los 3 meses o 5 semividas del fármaco (lo que sea más largo) antes de la Selección.
- Vacunas recibidas dentro de las 4 semanas anteriores a la selección o planificadas durante el estudio.
- En la selección, tiene anomalías de laboratorio clínicamente significativas
- Antecedentes de cualquier evento trombótico o embólico dentro de los 12 meses anteriores a la Selección.
- Enfermedad autoinmune conocida distinta de la PTI.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ARGX-113 Dosis A + SoC
Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 a ARGX-113 (Dosis A o Dosis B) o placebo
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ARGX-113 (Dosis A o Dosis B) o el placebo correspondiente se administrarán por vía intravenosa semanalmente
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Experimental: ARGX-113 Dosis B +SoC
Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 a ARGX-113 (Dosis A o Dosis B) o placebo
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ARGX-113 (Dosis A o Dosis B) o el placebo correspondiente se administrarán por vía intravenosa semanalmente
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Comparador de placebos: Placebo + SoC
Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1:1 a ARGX-113 (Dosis A o Dosis B) o placebo
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ARGX-113 (Dosis A o Dosis B) o el placebo correspondiente se administrarán por vía intravenosa semanalmente
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Después de la primera administración del medicamento en investigación del día 1 a 30 días de la última visita del paciente.
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Cambios desde el inicio en signos vitales, parámetros de electrocardiograma (ECG), anomalías en el examen físico y evaluaciones de laboratorio clínico.
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Después de la primera administración del medicamento en investigación del día 1 a 30 días de la última visita del paciente.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Frecuencia y proporción de pacientes con respuesta inicial
Periodo de tiempo: Durante el período de estudio (hasta 13 semanas).
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Cambio medio desde el inicio en el recuento de plaquetas
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Durante el período de estudio (hasta 13 semanas).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Adrian Newland, Barts Hospital, Cancer Centre in London
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
9 de abril de 2019
Finalización del estudio (Actual)
9 de abril de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
6 de abril de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-113-1603
- 2016-003038-26 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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