Une étude pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'ARGX-113 chez les patients atteints de PTI
24 juillet 2023 mis à jour par: argenx
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase II pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'ARGX-113 chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire
Le but de l'étude est de déterminer l'innocuité, l'efficacité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'ARGX-113 chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase II randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo dans laquelle environ 36 patients seront randomisés selon un rapport 1: 1: 1 pour recevoir soit ARGX-113 Dose A, soit ARGX-113 Dose B poids corporel ou placebo en 4 perfusions administrées à 1 semaine d'intervalle en plus du traitement standard de soins (SoC). Patients âgés de 18 à 85 ans (inclus) présentant une thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) confirmée qui ont une numération plaquettaire ˂ 30 × 109/L et qui reçoivent des corticostéroïdes oraux et/ou des immunosuppresseurs oraux autorisés et/ou des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-R) agoniste en tant que SoC qui doit être maintenu à une dose et à une fréquence stables pendant au moins 4 semaines avant le dépistage.
L'étude comprendra un dépistage de 2 semaines, une période de traitement de 3 semaines et une période de suivi (FU) de 21 semaines. L'étude est suivie d'une période en ouvert au cours de laquelle les patients auront la possibilité d'être traités par ARGX-113 Dose A en cycles de 4 perfusions hebdomadaires avec un minimum de 4 semaines d'intervalle. Les patients peuvent recevoir un traitement de secours au cours de l'étude à la discrétion de l'investigateur lorsque cela est jugé médicalement nécessaire.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
38
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Berlin
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Hanover, Allemagne
- Hanover
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Tubingen, Allemagne
- Tübingen
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Leuven, Belgique
- Leuven
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Namur, Belgique
- Mont-Godinne
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A Coruña, Espagne
- A Coruna
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Barcelona, Espagne
- Barcelona
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Madrid, Espagne
- Madrid
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Valencia, Espagne
- Valencia
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Bordeaux, France
- Bordeaux
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Grenoble, France
- Grenoble
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Paris, France
- Paris
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Budapest, Hongrie
- Budapest
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Debrecen, Hongrie
- Debrecen
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Gyula, Hongrie
- Gyula
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Kaposvar, Hongrie
- Kaposvar
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Nyiregyhaza, Hongrie
- Nyíregyháza
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Pecs, Hongrie
- Pecs
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Vienna, L'Autriche
- Vienna
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Wien, L'Autriche
- Wien
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Lublin, Pologne
- Lublin
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Opole, Pologne
- Opole
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Wroclaw, Pologne
- Wroclaw
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London, Royaume-Uni
- London
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Brno, Tchéquie
- Brno
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Praha, Tchéquie
- Praha
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Dnipro, Ukraine
- Dnipro
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Ivano-Frankivsk, Ukraine
- Ivano-Frankivsk
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Nikolaev, Ukraine
- Nikolaev
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Uzhgorod, Ukraine
- Uzhgorod
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 18 à ≤ 85 ans.
- Doit recevoir un traitement SoC pour le PTI dont la dose et la fréquence sont stables depuis au moins 4 semaines avant le dépistage. Les SoC peuvent inclure des corticostéroïdes oraux et/ou des immunosuppresseurs oraux autorisés et/ou un agoniste TPO-R.
- Diagnostic confirmé de PTI avec numération plaquettaire < 30 × 109/L et qui n'ont pas subi de saignement majeur au cours des 4 dernières semaines précédant le dépistage.
Critère d'exclusion:
- Utilisation d'anticoagulants ou de tout médicament à effet antiplaquettaire dans les 3 semaines précédant le dépistage.
- Les patients qui ont reçu un soutien sanguin ou une transfusion dans les 4 semaines précédant le dépistage.
- Utilisation d'immunoglobuline G intraveineuse (IVIg) ou d'un traitement d'immunoglobuline anti-D dans les 4 semaines précédant le dépistage.
- Utilisation de la thrombopoïétine recombinante à tout moment.
- Utilisation du rituximab dans les 6 mois précédant le dépistage. L'utilisation de tout anti-CD20 autre que le rituximab à tout moment n'est pas autorisée.
- L'utilisation d'immunosuppresseurs n'est pas autorisée dans les 4 semaines précédant le dépistage, à l'exception des immunosuppresseurs oraux suivants : azathioprine, danazol, mycophénolate mofétil, mycophénolate sodique qui doivent avoir été stables pendant au moins 4 semaines avant le dépistage.
- Utilisation de toute autre thérapie biologique ou médicament expérimental que ceux précédemment indiqués dans les 3 mois ou 5 demi-vies du médicament (selon la plus longue) avant le dépistage.
- Vaccins reçus dans les 4 semaines précédant le dépistage ou planifiés pendant l'étude.
- Au dépistage, présentez des anomalies de laboratoire cliniquement significatives
- Antécédents de tout événement thrombotique ou embolique dans les 12 mois précédant le dépistage.
- Maladie auto-immune connue autre que le PTI.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ARGX-113 Dose A + SoC
Les patients seront randomisés selon un rapport 1:1:1 pour ARGX-113 (Dose A ou Dose B) ou un placebo
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ARGX-113 (dose A ou dose B) ou un placebo correspondant sera administré par voie intraveineuse chaque semaine
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Expérimental: ARGX-113 Dose B +SoC
Les patients seront randomisés selon un rapport 1:1:1 pour ARGX-113 (Dose A ou Dose B) ou un placebo
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ARGX-113 (dose A ou dose B) ou un placebo correspondant sera administré par voie intraveineuse chaque semaine
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Comparateur placebo: Placebo + SoC
Les patients seront randomisés selon un rapport 1:1:1 pour ARGX-113 (Dose A ou Dose B) ou un placebo
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ARGX-113 (dose A ou dose B) ou un placebo correspondant sera administré par voie intraveineuse chaque semaine
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et gravité des événements indésirables graves (EIG).
Délai: Après la première administration du médicament expérimental jour 1 à 30 jours après la dernière visite d'un patient.
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Changements par rapport à la ligne de base des signes vitaux, des paramètres d'électrocardiogramme (ECG), des anomalies de l'examen physique et des évaluations de laboratoire clinique.
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Après la première administration du médicament expérimental jour 1 à 30 jours après la dernière visite d'un patient.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence et proportion de patients avec réponse initiale
Délai: Au cours de la période d'étude (jusqu'à 13 semaines).
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du nombre de plaquettes
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Au cours de la période d'étude (jusqu'à 13 semaines).
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Adrian Newland, Barts Hospital, Cancer Centre in London
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 mars 2017
Achèvement primaire (Réel)
9 avril 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
9 avril 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 mars 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2017
Première publication (Réel)
6 avril 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
Autres numéros d'identification d'étude
- ARGX-113-1603
- 2016-003038-26 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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