Tutkimus ARGX-113:n turvallisuuden, tehon ja farmakokinetiikan arvioimiseksi ITP-potilailla
maanantai 24. heinäkuuta 2023 päivittänyt: argenx
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen II tutkimus ARGX-113:n turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia
Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ARGX-113:n turvallisuus, teho, siedettävyys ja farmakokinetiikka potilailla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu faasi II -tutkimus, jossa noin 36 potilasta satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 saamaan joko ARGX-113-annoksen A tai ARGX-113 annoksen B painoa tai lumelääkettä. 4 infuusiona, jotka annettiin 1 viikon välein Standard-of-Care (SoC) -hoidon lisäksi. 18–85-vuotiaat (mukaan lukien) potilaat, joilla on vahvistettu primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP), joiden verihiutaleiden määrä on ˂ 30 × 109/l ja jotka saavat suun kautta otettavia kortikosteroideja ja/tai sallittuja oraalisia immunosuppressantteja ja/tai trombopoietiinireseptoria (TPO-R) agonisti kuin SoC, joka on säilytettävä vakaana annoksena ja taajuudella vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
Tutkimus sisältää 2 viikon seulonnan, 3 viikon hoitojakson ja 21 viikon seurantajakson (FU). Tutkimusta seuraa avoin jakso, jossa potilaille annetaan mahdollisuus saada hoitoa ARGX-113-annoksella A neljän viikoittaisen infuusion sykleissä vähintään 4 viikon välein. Potilaat voivat saada pelastushoitoa tutkimuksen aikana tutkijan harkinnan mukaan, kun se katsotaan lääketieteellisesti tarpeelliseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia
- Leuven
-
Namur, Belgia
- Mont-Godinne
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja
- A Coruna
-
Barcelona, Espanja
- Barcelona
-
Madrid, Espanja
- Madrid
-
Valencia, Espanja
- Valencia
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Vienna
-
Wien, Itävalta
- Wien
-
-
-
-
-
Lublin, Puola
- Lublin
-
Opole, Puola
- Opole
-
Wroclaw, Puola
- Wroclaw
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Bordeaux
-
Grenoble, Ranska
- Grenoble
-
Paris, Ranska
- Paris
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Berlin
-
Hanover, Saksa
- Hanover
-
Tubingen, Saksa
- Tübingen
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Brno
-
Praha, Tšekki
- Praha
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina
- Dnipro
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina
- Ivano-Frankivsk
-
Nikolaev, Ukraina
- Nikolaev
-
Uzhgorod, Ukraina
- Uzhgorod
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Budapest
-
Debrecen, Unkari
- Debrecen
-
Gyula, Unkari
- Gyula
-
Kaposvar, Unkari
- Kaposvar
-
Nyiregyhaza, Unkari
- Nyíregyháza
-
Pecs, Unkari
- Pecs
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- London
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥ 18 - ≤ 85 vuotta.
- Hänen on saatava SoC-hoitoa ITP:hen, jonka annos ja esiintymistiheys on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa. SoC voi sisältää oraalisia kortikosteroideja ja/tai sallittuja oraalisia immunosuppressantteja ja/tai TPO-R-agonistia.
- Vahvistettu ITP-diagnoosi, jonka verihiutaleiden määrä on < 30 × 109/l ja joilla ei ole esiintynyt suurta verenvuotoa viimeisten 4 viikon aikana ennen seulontaa.
Poissulkemiskriteerit:
- Antikoagulanttien tai muiden verihiutaleiden toimintaa estävän lääkkeen käyttö 3 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Potilaat, jotka ovat saaneet veritukea tai verensiirtoa 4 viikon aikana ennen seulontaa.
- Laskimonsisäisen immunoglobuliini G (IVIg) tai anti-D-immunoglobuliinihoidon käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Rekombinantin trombopoietiinin käyttö milloin tahansa.
- Rituksimabin käyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa. Muiden anti-CD20:n kuin rituksimabin käyttö ei ole sallittua milloin tahansa.
- Immunosuppressanttien käyttö ei ole sallittua 4 viikkoa ennen seulontaa, lukuun ottamatta seuraavia suun kautta otettavia immunosuppressantteja: atsatiopriini, danatsoli, mykofenolaattimofetiili, mykofenolaattinatrium, joiden on oltava pysyneet stabiilina vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
- Minkä tahansa muun biologisen hoidon tai tutkimuslääkkeen käyttö 3 kuukauden tai 5 lääkkeen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa.
- Sai rokotukset 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu tutkimuksen aikana.
- Sinulla on seulonnassa kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
- Anamneesissa mikä tahansa tromboottinen tai emboliatapahtuma 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Muu tunnettu autoimmuunisairaus kuin ITP.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARGX-113 Annos A + SoC
Potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 ARGX-113:een (annos A tai B) tai lumelääkkeeseen.
|
ARGX-113:a (annos A tai B) tai vastaavaa lumelääkettä annetaan IV viikoittain
|
|
Kokeellinen: ARGX-113 Annos B +SoC
Potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 ARGX-113:een (annos A tai B) tai lumelääkkeeseen.
|
ARGX-113:a (annos A tai B) tai vastaavaa lumelääkettä annetaan IV viikoittain
|
|
Placebo Comparator: Placebo + SoC
Potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 ARGX-113:een (annos A tai B) tai lumelääkkeeseen.
|
ARGX-113:a (annos A tai B) tai vastaavaa lumelääkettä annetaan IV viikoittain
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus.
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen 1-30 päivää potilaan viimeisestä käynnistä.
|
Muutokset perustasosta elintoimintojen, EKG:n, fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksien ja kliinisen laboratorioarvioiden osalta.
|
Tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen 1-30 päivää potilaan viimeisestä käynnistä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alkuvasteen saaneiden potilaiden tiheys ja osuus
Aikaikkuna: Tutkimusjakson aikana (enintään 13 viikkoa).
|
Verihiutaleiden määrän keskimääräinen muutos lähtötasosta
|
Tutkimusjakson aikana (enintään 13 viikkoa).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Adrian Newland, Barts Hospital, Cancer Centre in London
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. huhtikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. huhtikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. huhtikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-1603
- 2016-003038-26 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Primaarinen immuunitrombosytopenia
-
Tehran University of Medical SciencesTuntematonPrimary Acquired NasolacrimalIran, islamilainen tasavalta
-
University Hospital, MontpellierRekrytointi
-
Zealand University HospitalTuntematonHyperhidroosi Primary Focal AxillaTanska
-
University Hospital, MontpellierLopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)Ranska
-
InMode MD Ltd.RekrytointiHyperhidroosi Primary Focal AxillaIsrael, Yhdysvallat
-
University of Sao PauloRekrytointiHyperhidroosi Primary Focal kämmenetBrasilia
-
Merete HaedersdalValmisHyperhidroosi Primary Focal AxillaTanska
-
Medy-ToxValmisHyperhidroosi Primary Focal AxillaKorean tasavalta
-
Laibin People's HospitalValmisPrimary Study Metric on progression-free Survival (PFS)
-
Rotman Research Institute at BaycrestHeart and Stroke Foundation of CanadaValmis
Kliiniset tutkimukset ARGX-113
-
argenxValmisBiosaatavuustutkimusAlankomaat
-
argenxValmisYleistynyt myasthenia gravisYhdysvallat, Belgia, Kanada, Tšekki, Tanska, Ranska, Georgia, Saksa, Unkari, Italia, Japani, Alankomaat, Puola, Venäjän federaatio, Serbia
-
argenxHyväksytty markkinointiinYleistynyt myasthenia gravisYhdysvallat
-
argenxValmis
-
argenxAktiivinen, ei rekrytointiPrimaarinen immuunitrombosytopeniaYhdysvallat, Itävalta, Belgia, Bulgaria, Tšekki, Ranska, Georgia, Saksa, Unkari, Italia, Japani, Alankomaat, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ukraina
-
argenxQuintiles, Inc.ValmisMyasthenia GravisItalia, Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Alankomaat, Puola, Espanja, Ruotsi
-
argenxValmisPrimaarinen immuunitrombosytopeniaYhdysvallat, Itävalta, Belgia, Bulgaria, Tšekki, Ranska, Georgia, Saksa, Unkari, Italia, Japani, Alankomaat, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Turkki, Ukraina, Yhdistynyt kuningaskunta
-
argenxValmisYleistynyt myasthenia gravisYhdysvallat, Belgia, Kanada, Tšekki, Tanska, Ranska, Georgia, Saksa, Unkari, Italia, Japani, Alankomaat, Puola, Venäjän federaatio, Serbia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
argenxPeruutettuPrimaarinen immuunitrombosytopenia (ITP)
-
argenxAktiivinen, ei rekrytointiKrooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP)Yhdysvallat, Itävalta, Belgia, Bulgaria, Kiina, Tšekki, Tanska, Ranska, Georgia, Saksa, Israel, Italia, Japani, Alankomaat, Puola, Venäjän federaatio, Serbia, Espanja, Ukraina, Yhdistynyt kuningaskunta, Latvia, Romania, Taiwan, Turkki