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Evaluación de niños en busca de inflamación y fibrosis hepática mediante resonancia magnética no invasiva (Kids4LIFe)

29 de agosto de 2019 actualizado por: Perspectum
Este es un estudio observacional prospectivo que reclutará hasta 100 participantes pediátricos durante un período de 30 meses para determinar si la resonancia magnética es tan precisa para detectar, distinguir y controlar la enfermedad hepática como las técnicas actuales de atención estándar, como la biopsia hepática y el fibroscan.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La pandemia más grave a la que se enfrenta Europa es la enfermedad del hígado graso y la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). El principal factor causal es la obesidad: según estadísticas recientes 11,8m-16,3m Los niños europeos tienen sobrepeso, de los cuales entre 2,9 y 4,4 millones son obesos. Desafortunadamente, las técnicas actuales para el diagnóstico y seguimiento de la enfermedad hepática en niños son deficientes. Los métodos disponibles son insensibles, como los análisis de sangre, o invasivos, es decir, la biopsia de hígado, que es riesgosa, dolorosa y costosa. Aunque actualmente se considera el estándar de oro para la evaluación de tejidos, la biopsia hepática tiene limitaciones graves, una de las cuales es que solo muestra una pequeña fracción del hígado, por lo que no puede brindar un diagnóstico representativo cuando la enfermedad hepática es regional. La determinación temprana de enfermedades hepáticas en niños, podría tener un impacto significativo en cambiar el curso de la enfermedad y en el manejo adecuado del tratamiento.

Perspectum Diagnostics ha demostrado que la RM multiparamétrica puede, por primera vez, permitir la detección precisa y no invasiva de fibrosis/inflamación hepática en adultos y predecir los resultados clínicos (1,2). Sin embargo, la enfermedad hepática en niños difiere de la de los adultos en la etiología, la historia natural y los hallazgos patológicos (3,4).

Este estudio investigará si la RM multiparamétrica no invasiva del hígado puede detectar, distinguir y rastrear de manera precisa y reproducible la progresión de diferentes formas de enfermedad hepática en la población pediátrica. Para lograr esto, se reclutarán niños con enfermedad hepática que tengan programada una biopsia hepática y análisis de sangre como parte de su atención estándar. Se utilizará una resonancia magnética no invasiva y sin dolor para medir la fibrosis, el contenido de hierro y el contenido de grasa del tejido hepático y comparar estos resultados con los hallazgos de la biopsia hepática que se realiza como atención estándar. También se incluirán los niños que están programados para recibir biopsias hepáticas repetidas para controlar su respuesta al tratamiento de la hepatitis autoinmune como parte de su atención habitual. Se realizarán resonancias magnéticas repetidas y se compararán con los resultados de la biopsia.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

35

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Children's Memorial Health Institute Poland

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Participantes de entre 6 y 18 años de edad con enfermedad hepática que están programados para recibir una biopsia de hígado como parte de su atención habitual y voluntarios sanos de la misma edad de entre 6 y 18 años de edad. También se reclutarán participantes de entre 1 y 10 años de edad que estén programados para someterse a una resonancia magnética bajo anestesia como parte de su atención estándar.

Descripción

Criterios de inclusión:

Grupo 1 (Enfermedad del hígado):

  • Hombre o mujer entre 6 - 18 años de edad
  • Hombre o mujer de entre 1 y 10 años de edad y programado para recibir una resonancia magnética bajo anestesia como parte de su atención estándar.
  • Programado para recibir una biopsia de hígado guiada por ultrasonido como parte de su atención habitual
  • El participante y el tutor están dispuestos y son capaces de dar su asentimiento y consentimiento para participar en el estudio

Grupo 2 (AIH):

  • Hombre o mujer entre 6 - 18 años de edad
  • Hombre o mujer de entre 1 y 10 años de edad y programado para recibir una resonancia magnética bajo anestesia como parte de su atención estándar.
  • Diagnosticado con hepatitis autoinmune y debe comenzar un tratamiento controlado por biopsia hepática como parte de su atención habitual
  • El participante y el tutor están dispuestos y son capaces de dar su asentimiento y consentimiento para participar en el estudio

Grupo 3 (Controles Sanos):

  • Hombre o mujer entre 6 y 18 años de edad (emparejado por edad con el Grupo 1)
  • Delgado, definido como dentro del rango intercuartílico para las tablas de crecimiento del IMC infantil emparejado por edad y sexo
  • Saludable, sin ninguna condición médica activa que requiera tratamiento, incluyendo diabetes, hipertensión, psoriasis y cualquier trastorno gastrointestinal crónico
  • El participante y el tutor están dispuestos y son capaces de dar su asentimiento y consentimiento para participar en el estudio

Criterio de exclusión:

  • El participante no puede ingresar al estudio si tiene alguna contraindicación para la resonancia magnética (incluyendo embarazo, tatuajes extensos, marcapasos, lesión por metralla, claustrofobia severa).
  • Cualquier otra causa, incluida una enfermedad o trastorno importante que, en opinión del investigador, pueda poner en riesgo al participante debido a su participación en el estudio o pueda influir en el resultado del estudio o en la capacidad del participante para participar en el mismo. estudiar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Enfermedad del higado
Pacientes pediátricos (50-60 pts.) con enfermedad hepática que están programados para una biopsia de hígado guiada por ultrasonido como parte de su atención estándar: estos pacientes serán escaneados mediante resonancia magnética y fibroscan, luego procederán a través de la vía de atención estándar para recibir análisis de sangre. y una biopsia de hígado. Los resultados del fibroscan, los análisis de sangre y la biopsia hepática se compararán con los datos de la resonancia magnética para determinar su precisión en la detección y distinción de diferentes tipos de enfermedades hepáticas.
Otros nombres:
  • HígadoMultiScan
Grupo de Hepatitis Autoinmune (AIH)
Los pacientes pediátricos a los que se les haya diagnosticado hepatitis autoinmune y estén a punto de iniciar un tratamiento farmacológico (15 a 30 pts.) serán escaneados mediante MRI y fibroscan, luego seguirán la vía de atención estándar para recibir análisis de sangre repetidos y biopsias hepáticas durante todo el tratamiento. La resonancia magnética y el fibroscan se repetirán antes de cada biopsia de hígado. Los hallazgos del fibroscan, los análisis de sangre y la biopsia hepática se compararán con los datos de la resonancia magnética para determinar su precisión en el control de la enfermedad hepática.
Otros nombres:
  • HígadoMultiScan
Voluntarios Saludables
Voluntarios sanos (20-30 niños) serán escaneados usando MRI y fibroscan y usados ​​como controles sanos.
Otros nombres:
  • HígadoMultiScan

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resonancia magnética multiparamétrica no invasiva del tejido hepático para detectar y distinguir diferentes formas de enfermedad hepática pediátrica.
Periodo de tiempo: 30 meses
Mediciones mediante resonancia magnética multiparamétrica y comparación de estos resultados con los hallazgos de la biopsia hepática.
30 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar el uso de la resonancia magnética para medir los cambios en la enfermedad hepática en el paciente.
Periodo de tiempo: 30 meses
Mediciones utilizando MRI repetidas y comparación de estos resultados con hallazgos de biopsias hepáticas pediátricas repetidas a lo largo del curso del tratamiento para la hepatitis autoinmune.
30 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Director de estudio: Rajashi Banerjee, MD, PhD, Perspectum Diagnostics
  • Investigador principal: Piotr Socha, MD, Children's Memorial Health Institute, Poland

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

31 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

23 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2019

Última verificación

1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Todos los datos almacenados de los pacientes (incluidos los archivos de datos de resonancia magnética) se anonimizarán durante la carga en el sistema de gestión de datos personalizado que se está diseñando específicamente para este estudio. Ningún socio del proyecto podrá acceder a información identificable (a excepción del equipo médico que cargará los datos).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Resonancia magnética

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