Calidad de vida y satisfacción con el tratamiento en pacientes con β-talasemia que reciben deferasirox
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En ausencia de un mecanismo fisiológico natural para la eliminación del exceso de hierro en el cuerpo, el tratamiento de por vida y la adherencia a la terapia de quelación de hierro (TIC) son necesarios para prevenir la morbilidad y la mortalidad que pueden resultar si se permite el exceso de hierro.
El deferasirox (DFO) es la forma de TIC disponible más antigua utilizada por pacientes con trastornos dependientes de transfusiones. Se espera que las mejoras en la comodidad y tolerabilidad de la administración de las TIC mejoren la satisfacción del paciente con las TIC y la calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL), promoviendo así la adherencia a los regímenes de las TIC y reduciendo potencialmente la morbilidad/mortalidad relacionada con la sobrecarga de hierro y los costos de atención médica asociados.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Assiut, Egipto, Assiut university71515
- Assiut University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
1 - Edad mayor de 16 años 2-Sobrecarga de hierro relacionada con transfusiones (ferritina sérica superior a 1000 ng/ml) 3-pacientes con quelación oral de hierro (deferasirox) durante un año o más
Exclusión
- hemocromatosis primaria
- pacientes con talasemia menor
- Presencia de enfermedad sistémica que impida el tratamiento del paciente.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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grupo de β-talasemia
SICT Es un cuestionario para evaluar la satisfacción del paciente con los regímenes de TIC. Comprende 19 elementos que evalúan cuatro dominios: eficacia percibida de las TIC (PE), carga de las TIC (BD), aceptación de las TIC (AC) y efectos secundarios de las TIC (SE). Los pacientes califican todos los ítems en una escala de 1 "muy insatisfecho" a 5 "muy satisfecho". Métodos de laboratorio:
4-Pruebas de función renal. 5-pruebas de función hepática. |
SF-36v2 es un cuestionario que consta de 36 ítems que miden ocho dimensiones de la CVRS general: funcionamiento físico 10 ítems, problemas de salud física 4 ítems, dolor corporal 2 ítems, percepciones generales de salud 5 ítems, vitalidad 4 ítems, funcionamiento social (2 ítems), limitaciones de rol debido a problemas emocionales (3 ítems), y salud mental general 5 ítems. .
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Encuesta de salud de 36 ítems de formato corto de resultados médicos (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Base
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- The Medical Outcomes Short-Form 36-Item Health Survey (SF-36v2) Es un cuestionario autoadministrado que comprende 36 ítems que miden ocho dimensiones de la CVRS general: funcionamiento físico (10 ítems), limitación de roles debido a problemas de salud física ( 4 ítems), dolor corporal (2 ítems), percepciones generales de salud (5 ítems), vitalidad (4 ítems), funcionamiento social (2 ítems), limitaciones de rol debido a problemas emocionales (3 ítems) y salud mental general (5 ítems ).
Además de las puntuaciones de las dimensiones individuales, también se pueden calcular dos puntuaciones de resumen que evalúan las dimensiones físicas y mentales de la salud y el bienestar: la puntuación del resumen del componente físico (PCS) y la puntuación del resumen del componente mental (MCS), respectivamente
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Base
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Delea TE, Edelsberg J, Sofrygin O, Thomas SK, Baladi JF, Phatak PD, Coates TD. Consequences and costs of noncompliance with iron chelation therapy in patients with transfusion-dependent thalassemia: a literature review. Transfusion. 2007 Oct;47(10):1919-29. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01416.x.
- Bollig C, Schell LK, Rucker G, Allert R, Motschall E, Niemeyer CM, Bassler D, Meerpohl JJ. Deferasirox for managing iron overload in people with thalassaemia. Cochrane Database Syst Rev. 2017 Aug 15;8(8):CD007476. doi: 10.1002/14651858.CD007476.pub3.
- Payne KA, Desrosiers MP, Caro JJ, Baladi JF, Lordan N, Proskorovsky I, Ishak K, Rofail D. Clinical and economic burden of infused iron chelation therapy in the United States. Transfusion. 2007 Oct;47(10):1820-9. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01398.x.
- Payne KA, Rofail D, Baladi JF, Viala M, Abetz L, Desrosiers MP, Lordan N, Ishak K, Proskorovsky I. Iron chelation therapy: clinical effectiveness, economic burden and quality of life in patients with iron overload. Adv Ther. 2008 Aug;25(8):725-42. doi: 10.1007/s12325-008-0085-z.
- Fisher SA, Brunskill SJ, Doree C, Gooding S, Chowdhury O, Roberts DJ. Desferrioxamine mesylate for managing transfusional iron overload in people with transfusion-dependent thalassaemia. Cochrane Database Syst Rev. 2013 Aug 21;(8):CD004450. doi: 10.1002/14651858.CD004450.pub3.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
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- QOLATSIBTPRD
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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