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Predictor de respuesta clínica a Acthar en miositis

6 de agosto de 2022 actualizado por: Rohit Aggarwal, MD, University of Pittsburgh

Predictor de respuesta clínica a Acthar en miositis: fase II del ensayo clínico de Acthar

Comparar los efectos clínicos de Acthar Gel antes y después del tratamiento y compararlo con pacientes con enfermedad inactiva.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Comparar el impacto clínico de Acthar Gel a nivel celular y molecular antes y después del tratamiento y compararlo con pacientes con enfermedad inactiva. La cohorte de sujetos con miositis activa en realidad no está inscrita en este estudio, sino que los datos de aquellos con miositis activa se obtendrán de un ensayo completado previamente titulado "Eficacia y seguridad del gel hormonal adenocorticotrópico en la dermatomiositis y polimiositis refractaria".

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

20

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Centro de Artritis y Autoinmunidad

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Controles saludables:

    • Un individuo será elegible para ser un sujeto de control si su edad es de 18 años o más.
  • Grupo de Control de Remisión de Miositis

    • PM o DM definitivo o probable según los criterios de Bohan y Peter.
    • Los pacientes con PM deben poseer un autoanticuerpo asociado a la miositis o someterse a una adjudicación para la confirmación del diagnóstico de PM por consenso de dos expertos (Aggarwal u Oddis) para garantizar que no se inscriban pacientes que no tengan PM. Este paso es necesario ya que existen imitadores bien conocidos de PM.
    • La edad es mayor o igual a 18 años
    • Remisión de la miositis definida por una puntuación de actividad global de la enfermedad de miositis <1 en el MDAAT y sin terapia inmunosupresora o glucocorticoide nueva o cambio de dosis dentro de un año.

Criterio de exclusión:

  • Controles saludables:

    • Un diagnóstico existente de un CTD
    • Un posible estado inmunitario comprometido, por ejemplo, tratamiento con medicamentos inmunosupresores o antirrechazo o un diagnóstico de una enfermedad de inmunodeficiencia.
  • Grupo de Control de Remisión de Miositis:

    • DM o PM juvenil, miositis superpuesta a otra enfermedad del tejido conjuntivo, miositis asociada a cáncer, miositis por cuerpos de inclusión o cualquier otra miopatía no inmunomediada.
    • Daño muscular grave definido como una puntuación de daño muscular global de referencia en el MDI (índice de daño de miositis) mayor o igual a cinco centímetros en una VAS de diez centímetros.
    • Pacientes con malignidad dentro de los tres años posteriores a la selección (excepto cáncer de células basales o cáncer de piel de células escamosas.
    • Diabetes no controlada, enfermedad hepática o renal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Miositis en remisión
Sujetos que están en remisión con su diagnóstico de miositis.
Diez pacientes (cuatro que tienen polimiositis, seis dermatomiositis) de nuestra base de datos que son seguidos en el Centro de Miositis. Recogeremos muestras de suero, PBMC y ARN al inicio ya los seis meses. La remisión se define como una puntuación de actividad de la enfermedad de miositis global inferior o igual a 1 en las evaluaciones MDAAT sin uso de nuevos fármacos inmunosupresores o glucocorticoides y sin aumento de la dosis de ninguno de ellos en el año anterior.
Controles saludables
Sujetos que no tienen un diagnóstico de miositis.
Diez pacientes adultos sanos que evalúan suero, PBMC y ARN.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora de las medidas del conjunto básico de IMACS
Periodo de tiempo: 6 meses
La definición de mejora de la Evaluación Internacional de Miositis y Estudios Clínicos (IMACS): tres de cualquiera de las seis medidas del conjunto básico mejoraron en un veinte por ciento o más, con no más de dos conjuntos básicos midiendo en un veinticinco por ciento o más .
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Criterios de respuesta a la miositis
Periodo de tiempo: 6 meses
Este criterio produce una puntuación de mejora continua que se puede extrapolar más fácilmente a la respuesta individual en los sujetos, lo que permite la correlación con los marcadores inmunológicos basales y longitudinales en estos sujetos.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

6 de noviembre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de julio de 2022

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

29 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

9 de agosto de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Los investigadores externos podrían obtener datos de investigación en bruto anonimizados una vez aprobados por un comité auxiliar.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos no estarán disponibles hasta después de la publicación del manuscrito principal. Los datos estarán disponibles indefinidamente.

Criterios de acceso compartido de IPD

Aprobación de un comité auxiliar.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Miositis en remisión

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