Prednisolona en la esclerosis sistémica difusa temprana (PRedSS)
Un estudio aleatorizado de fase II de prednisolona oral en la esclerosis sistémica cutánea difusa temprana (inicialmente doble ciego, luego se cambió a etiqueta abierta debido a Covid-19)
Este es un estudio aleatorizado controlado con placebo de dosis moderadas de prednisolona durante 6 meses en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana (dcSSc). Setenta y dos pacientes dentro de los 3 años posteriores al inicio del engrosamiento de la piel serán reclutados de 14 centros del Reino Unido durante 3 años. Los criterios de valoración principales serán el índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud (HAQ-DI) y la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS). Los pacientes serán evaluados 5 veces: selección, línea de base, 6 semanas, 3 y 6 meses, con un código de ruptura al salir del estudio a los 6 meses.
Tenga en cuenta: a partir de agosto de 2020, la prueba se reinició después de la interrupción debido a Covid-19 como etiqueta abierta. El brazo de placebo es el brazo 'sin tratamiento' y ya no hay un descifrado de código al final del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase II, no comercial, para probar dosis moderadas de prednisolona versus placebo en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana (dcSSc).
Nuestro objetivo es investigar si el tratamiento con el esteroide prednisolona es beneficioso en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana (también denominada "esclerodermia"). Este es un tema controvertido. Aunque es muy posible que la prednisolona pueda ayudar a aliviar el dolor intenso, la picazón y la discapacidad (debido a contracturas y afectación musculoesquelética) de la esclerodermia difusa temprana, los médicos a menudo son reacios a recetar prednisolona debido a los posibles efectos secundarios, en particular un mayor riesgo de complicaciones graves. problemas de riñon. Nuestro ensayo propuesto, que trata a los pacientes con prednisolona o con placebo durante 6 meses, debería proporcionar a los médicos una respuesta largamente esperada a la importante pregunta clínica: ¿Se puede usar la prednisolona como terapia en este grupo de pacientes?
El estudio, financiado por Arthritis Research UK, tiene como objetivo determinar:
- ¿La prednisolona en dosis moderadas es efectiva para reducir el dolor, la discapacidad y el engrosamiento de la piel en pacientes con esclerodermia difusa temprana?
- ¿La prednisolona en dosis moderadas es una terapia segura en pacientes con esclerodermia difusa temprana (con particular referencia a la función renal)?
Si la respuesta a ambas es 'sí', entonces el tratamiento con prednisolona se prescribirá mucho más para este grupo de pacientes.
La población de pacientes se seleccionará de individuos con dcSSc temprana, definida por afectación de la piel de menos de 3 años, que se consideren potencialmente capaces de beneficiarse de este tratamiento. Después de la selección, para minimizar el sesgo, los pacientes elegibles serán aleatorizados en la visita inicial para recibir una dosis diaria moderada de prednisolona (según lo determine el peso corporal) o un placebo equivalente. Para eliminar aún más el sesgo subjetivo y no reconocido, tanto el equipo de investigación como los pacientes estarán ciegos a la aleatorización. Se administrará un control de placebo, a diferencia de un control de tratamiento activo. Esto es necesario ya que el tratamiento del estudio es complementario y no un sustituto de otras terapias que puedan recetarse, como las terapias inmunosupresoras.
Los pacientes acudirán en 5 ocasiones (screening, basal, 6 semanas, 3 y 6 meses). Todos los pacientes serán considerados fuera del estudio al final de la visita de 6 meses, momento en el que se romperá el código de tratamiento. En cada visita se tomarán una serie de medidas que incluyen la capacidad funcional, el grado de afectación de la piel (puntuación de la piel), el estado de ánimo y la función renal. Esto nos permitirá determinar si la terapia 'activa' (prednisolona) es efectiva y está libre de efectos secundarios graves.
Tenga en cuenta: desde agosto de 2020, debido a Covid-19, la prueba se rediseñó y se reinició después de la interrupción de la prueba como etiqueta abierta. Ya no se requiere un placebo. Los objetivos, las medidas de resultado primarias y el número de visitas permanecen sin cambios. Sin embargo, para mitigar aún más el impacto continuo de Covid-19, las evaluaciones de detección y de referencia ahora se pueden realizar en la misma visita. También se pueden realizar visitas remotas a las 6 semanas y 6 meses, si es necesario.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
- Southmead Hospital Bristol - North Bristol NHS Trust
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Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital and Medical School - NHS Tayside
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Aberdeenshire
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Aberdeen, Aberdeenshire, Reino Unido, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary - NHS Grampian
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 0QQ
- Addenbrooke'S Hospital - Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Lanarkshire
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Glasgow, Lanarkshire, Reino Unido, G4 0SF
- Glasgow Royal Infirmary -
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L9 7AL
- Aintree University Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottinghamshire
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Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG7 2UH
- Queen's Medical Centre - Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Somerset
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Bath, Somerset, Reino Unido, BA1 1RL
- Royal National Hospital for Rheumatic Diseases - Royal United Hospitals Bath NHS Foundation Trust
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital - SHEFFIELD TEACHING HOSPITALS NHS FOUNDATION TRUST
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE7 7DN
- Freeman Hospital - THE NEWCASTLE UPON TYNE HOSPITALS NHS FOUNDATION TRUST
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West Midlands
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Dudley, West Midlands, Reino Unido, DY1 2HQ
- The Dudley Group NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS7 4SA
- Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que presentan dcSSc con compromiso de la piel que se extiende a la extremidad proximal y/o al tronco.
- Edad masculina o femenina ≥ 18 años.
- Compromiso de la piel de menos de 3 años definido por el informe del paciente o la opinión del médico.
- El paciente es capaz y está dispuesto a seguir los requisitos del estudio.
- Consentimiento informado completamente por escrito.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con hipertensión significativa no controlada en estadio 1 (PA clínica >140/90 mmHg, es decir, >140 mmHg O >90 mmHg). Se consideran elegibles los pacientes con hipertensión previa controlada (PA clínica <140/90 mmHg) durante al menos 4 semanas.
- Crisis renal previa o insuficiencia renal significativa (tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 40 ml/min).
- Pacientes actualmente en terapia con esteroides, o terapia previa con esteroides en las últimas 4 semanas, con la excepción de esteroides inhalados para enfermedades respiratorias.
- Pacientes que participan actualmente en otro ensayo controlado aleatorio de un agente o dispositivo en investigación, o participación previa en los últimos 30 días.
- Pacientes que actualmente reciben un tratamiento inmunosupresor o biológico cuya dosis ha cambiado en las últimas 4 semanas antes de la visita inicial, o es probable que cambie durante los primeros 3 meses del tratamiento del estudio.
- Pacientes con miositis mayor o artritis inflamatoria. Los pacientes con miositis de bajo nivel o artritis inflamatoria son elegibles para la inclusión (por ejemplo, en el caso de miositis, una creatina quinasa inferior a 4 veces el límite superior normal o miositis solo demostrable en imágenes de resonancia magnética).
- Pacientes de sexo femenino que están embarazadas en el momento de la selección.
- Pacientes mujeres que están amamantando.
- Pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal significativa a juicio del investigador.
- Es importante que los pacientes no dejen de tomar repentinamente el medicamento del estudio. Los pacientes que no entiendan completamente esto, serán excluidos.
- Pacientes que no quieren o no pueden dar su consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: Prednisolona
Comprimidos con cubierta entérica de 5 mg de prednisolona, sobreencapsulados en una cápsula de gelatina dura y rellenos con lactosa BP. La prednisolona se autoadministrará por vía oral con agua antes o después de una comida una vez al día. La dosificación será continua durante un total de 6 meses. La dosis total prescrita será equivalente a aproximadamente 0,3 mg/kg/día. La dosis mínima prescrita será de 10 mg al día (2 cápsulas) y máxima de 30 mg al día (6 cápsulas). A partir de agosto de 2020: la prednisolona ya no está sobreencapsulada. Se recetarán comprimidos con cubierta entérica de 5 mg de prednisolona y se tomarán como se indicó anteriormente. |
5 mg de prednisolona, una vez al día durante 6 meses
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PLACEBO_COMPARADOR: Cápsula oral de placebo; A partir de agosto de 2020 - 'sin tratamiento adicional'
El placebo será una cápsula de gelatina dura llena de lactosa BP e idéntica a las cápsulas de prednisolona. El placebo se autoadministrará una vez al día, por vía oral con agua antes o después de una comida. La dosificación será continua durante un total de 6 meses. A partir de agosto de 2020, no se administrará ninguna cápsula de placebo. |
Cápsula de placebo combinada, una vez al día durante 6 meses; A partir de agosto de 2020: sin tratamiento adicional por encima del estándar de atención médica
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud (HAQ-DI)
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 meses
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La diferencia media en HAQ-DI a los 3 meses
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Línea de base a 3 meses
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Puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS)
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 meses
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La diferencia en mRSS a los 3 meses
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Línea de base a 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Calidad de vida y capacidad funcional - Evaluada por Cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas y 6 meses
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HAQ-DI
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Línea de base a 6 semanas y 6 meses
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Dolor y discapacidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas y 6 meses
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Compromiso de la piel medido por el mRSS
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Línea de base a 6 semanas y 6 meses
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Capacidad funcional - Evaluada por Cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Índice funcional de esclerodermia de 11 puntos
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Dolor asociado con picazón - Evaluado por Cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Evaluación del prurito
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Función de la mano - Evaluada por Cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Función de la mano de Cochin
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Fatiga - Evaluada por Cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Ansiedad y depresión - Evaluado por cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS) .
Este cuestionario tiene 14 preguntas, cada una con 4 opciones diseñadas para evaluar aspectos de la salud mental.
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Calidad de vida relacionada con la salud - Evaluada por cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Cuestionario de impotencia
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Calidad de vida relacionada con la salud - Evaluada por cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Encuesta de salud de formato corto (36)
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Calidad de vida relacionada con la salud - Evaluada por cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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EuroQol 5 Dimensiones
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Dolor y discapacidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Evaluación global del paciente
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Dolor y discapacidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Evaluación global del médico
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Valoración del dolor - Valoración clínica
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Recuento digital de úlceras: el sitio y el número total de úlceras en la mano son registrados por el médico del paciente en un diagrama de una mano
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Valoración del dolor - Valoración clínica
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Frotamiento por fricción sensible: se registra el número total de roce por fricción del tendón en 12 sitios anatómicos posibles
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Valoración del dolor - Valoración clínica
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Recuento de articulaciones: el número de articulaciones sensibles o hinchadas se evalúa a partir de 14 sitios anatómicos (tanto en el lado izquierdo como en el derecho) y se registra de un total de 28 (14 sitios, en el lado izquierdo y derecho) articulaciones sensibles y 28 articulaciones hinchadas
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Dolor y discapacidad - Evaluado por Cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Evaluación del índice de artritis
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Dolor y discapacidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Valoración en cambio porcentual de mRSS
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Línea de base a 6 semanas, 3 meses y 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Professor Ariane Herrick, University of Manchester
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del tejido conectivo
- Esclerosis
- Esclerodermia Sistémica
- Esclerodermia Difusa
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Prednisolona
Otros números de identificación del estudio
- 119220
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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