Prednisolon vid tidig diffus systemisk skleros (PRedSS)

Studien är en icke-kommersiell fas II randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att testa måttlig dos av prednisolon kontra placebo hos patienter med tidig diffus kutan systemisk skleros (dcSSc).

Vårt mål är att undersöka om behandling med steroiden prednisolon är fördelaktig hos patienter med tidig diffus kutan systemisk skleros (även kallad "sklerodermi"). Detta är ett kontroversiellt ämne. Även om det är mycket möjligt att prednisolon kan hjälpa till att lindra svår smärta, klåda och funktionsnedsättning (på grund av kontrakturer och muskuloskeletala inblandning) av tidig diffus sklerodermi, är läkare ofta ovilliga att förskriva prednisolon på grund av möjliga biverkningar, särskilt en ökad risk för allvarliga njurproblem. Vår föreslagna studie, som behandlar patienter med antingen prednisolon- eller placeboterapi under 6 månader, borde ge kliniker ett efterlängtat svar på den viktiga kliniska frågan: Kan prednisolon användas som terapi i denna patientgrupp?

Studien, finansierad av Arthritis Research UK, syftar till att fastställa:

1. Är måttlig dos prednisolon effektivt för att minska smärta, funktionsnedsättning och hudförtjockning hos patienter med tidig diffus sklerodermi?
2. Är måttlig dos prednisolon en säker behandling hos patienter med tidig diffus sklerodermi (med särskild hänvisning till njurfunktionen)?

Om svaret på båda är "ja", kommer prednisolonbehandling att ordineras mycket mer allmänt för denna patientgrupp.

Patientpopulationen kommer att väljas från individer med tidig dcSSc, enligt definitionen av hudinblandning på mindre än 3 år, som anses potentiellt kunna dra nytta av denna behandling. Efter screening, för att minimera bias, kommer kvalificerade patienter att randomiseras vid baslinjebesöket för att få antingen daglig måttlig dos av prednisolon (bestämd av kroppsvikt) eller en matchad placebo. För att ytterligare eliminera subjektiva och okända fördomar kommer både forskargruppen och patienterna att vara blinda för randomiseringen. En placebokontroll, i motsats till en aktiv behandlingskontroll, kommer att administreras. Detta är nödvändigt eftersom studiebehandlingen är tillägg till och inte en ersättning för andra terapier som kan förskrivas, såsom immunsuppressiva terapier.

Patienterna kommer att delta vid 5 tillfällen (skärm, baslinje, 6 veckor, 3 och 6 månader). Alla patienter kommer att betraktas som utanför studien i slutet av det 6 månader långa besöket, varefter behandlingskoden kommer att brytas. Vid varje besök kommer ett antal mätningar att göras inklusive funktionsförmåga, grad av hudinblandning (hudpoäng), humör och njurfunktion. Detta kommer att göra det möjligt för oss att avgöra om "aktiv" (prednisolon) behandling är effektiv och fri från allvarliga biverkningar.

Observera: från och med augusti 2020, på grund av Covid-19, designades försöket om och startade om efter provstoppet som öppen etikett. Placebo behövs inte längre. Målen, primära utfallsmått och antal besök är oförändrade. Men för att ytterligare mildra den pågående effekten av Covid-19 kan skärm- och baslinjebedömningarna nu göras vid samma besök. Distansbesök kan vid behov även genomföras vid 6 veckor och 6 månader.